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Eine Studie mit Alirocumab bei Teilnehmern mit autosomal dominanter Hypercholesterinämie (ADH) und Gain-of-Function-Mutationen (GOFm) des Gens Proprotein Convertase Subtilisin Kexin 9 (PCSK9) oder Loss-of-Function-Mutationen (LOFm) des Apolipoproteins (Apo) B-Gen

4. Juni 2020 aktualisiert von: Regeneron Pharmaceuticals

Eine Phase-2-Pilotstudie mit einer randomisierten doppelblinden Behandlungsphase zur Bewertung der Pharmakodynamik und Sicherheit von Alirocumab bei Patienten mit autosomal-dominanter Hypercholesterinämie und Gain-of-Function-Mutationen in einem oder beiden Allelen des PCSK9-Gens oder Loss-of-Function-Mutationen in 1 oder mehreren Allelen des Loss-of-Function Mutations B-Gens

Das primäre Ziel der Studie ist die Beurteilung der pharmakodynamischen (PD) Wirkung von Alirocumab auf das Lipoproteincholesterin niedriger Dichte (LDL-C) im Serum während 14 Wochen subkutan (SC) verabreichtem Alirocumab bei Patienten mit autosomal dominanter Hypercholesterinämie (ADH) und Funktionsverlust-Mutation (GOFm) in einem oder beiden Allelen des Proproteinkonvertase-Subtilisin/Kexin-Typ-9-Gens (PCSK9) oder mit Funktionsverlust-Mutation (LOFm) in einem oder mehreren Allelen des Apolipoprotein (ApoB)-Gens.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

23

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Frankreich
      • Paris, Frankreich
    • Cedex
      • Lille, Cedex, Frankreich
      • Nantes, Cedex, Frankreich
  • Vereinigte Staaten
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre bis 70 Jahre (ERWACHSENE, OLDER_ADULT)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

Zu den Einschlusskriterien gehören unter anderem die folgenden:

  1. Zwischen 18 und 70 Jahren, einschließlich
  2. Eine Vorgeschichte von molekular bestätigtem PCSK9 GOFm für Kohorte 1 und eine Vorgeschichte von molekular bestätigtem PCSK9 GOFm oder ApoB LOFm
  3. Plasma-LDL-Cholesterinspiegel ≥ 70 mg/dL beim Screening-Besuch unter einer lipidsenkenden Therapie (LLT), die für mindestens 28 Tage stabil ist

Ausschlusskriterien:

Zu den Ausschlusskriterien gehören unter anderem die folgenden:

  1. Serumtriglyceride > 350 mg/dL beim Screening-Besuch
  2. Bekanntermaßen positiv für das humane Immundefizienzvirus (HIV), das Hepatitis-B-Virus oder das Hepatitis-C-Virus
  3. Schwangere oder stillende Frauen.
  4. Sexuell aktiver Mann oder Frau im gebärfähigen Alter, die nicht bereit sind, während der Studie eine angemessene Empfängnisverhütung zu praktizieren

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: BEHANDLUNG
  • Zuteilung: ZUFÄLLIG
  • Interventionsmodell: PARALLEL
  • Maskierung: VERDREIFACHEN

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: GOFm PCSK9 (Kohorte 1): Alirocumab ab Tag 1
Teilnehmer mit Gain-of-Function-Mutation (GOFm) im Proproteinkonvertase-Subtilisin/Kexin-Typ-9-Gen (PCSK9) (Kohorte 1): Alirocumab 150 mg subkutane (sc) Injektion in Woche 0 (Tag 1), Woche 2 (Tag 15) , Woche 4, 6 und 10 (entsprechendes Placebo in Woche 8, 12 und 14) während der doppelblinden Periode (Gruppe A). Danach haben die Teilnehmer die Möglichkeit, in einer offenen Verlängerungsphase mit 150 mg Alirocumab SC zweimal pro Woche (Q2W) für weitere 3 Jahre fortzufahren.
Arzneimittel: Alirocumab
SC-Injektion in den Bauch
Andere Namen:
  • SAR236553
  • REGN727
  • Praluent®
Arzneimittel: Placebo
SC-Injektion in den Bauch
Experimental: GOFm PCSK9 (Kohorte 1): Alirocumab ab Tag 15
Teilnehmer mit Gain-of-Function-Mutation (GOFm) im Proproteinkonvertase-Subtilisin/Kexin-Typ-9-Gen (PCSK9) (Kohorte 1): Alirocumab 150 mg subkutane (sc) Injektion in Woche 2 (Tag 15), Woche 4, 6, 8 und 12 ([passendes Placebo in Woche 0 (Tag 1), 10 und 14]) während der doppelblinden Periode (Gruppe B). Danach haben die Teilnehmer die Möglichkeit, in einer offenen Verlängerungsphase mit 150 mg Alirocumab SC zweimal pro Woche (Q2W) für weitere 3 Jahre fortzufahren.
Arzneimittel: Alirocumab
SC-Injektion in den Bauch
Andere Namen:
  • SAR236553
  • REGN727
  • Praluent®
Arzneimittel: Placebo
SC-Injektion in den Bauch
Experimental: GOFm PCSK9 oder LOFm ApoB (Kohorte 2): Alirocumab ab Tag 1
Teilnehmer mit einer Gain-of-Function-Mutation (GOFm) im Proprotein-Convertase-Subtilisin/Kexin-Typ-9-Gen (PCSK9) oder einer Loss-of-Function-Mutation (LOFm) im Apolipoprotein (Apo) B-Gen (Kohorte 2): Alirocumab 150 mg subkutane (s.c.) Injektion in Woche 0 (Tag 1), Woche 2 (Tag 15), Woche 4, 6 und 10 (entsprechendes Placebo in Woche 8, 12 und 14) während der doppelblinden Phase (Gruppe C). Danach haben die Teilnehmer die Möglichkeit, in einer offenen Verlängerungsphase mit 150 mg Alirocumab SC zweimal pro Woche (Q2W) für weitere 3 Jahre fortzufahren.
Arzneimittel: Alirocumab
SC-Injektion in den Bauch
Andere Namen:
  • SAR236553
  • REGN727
  • Praluent®
Arzneimittel: Placebo
SC-Injektion in den Bauch
Experimental: GOFm PCSK9 oder LOFm ApoB (Kohorte 2): Alirocumab ab Tag 15
Teilnehmer mit einer Gain-of-Function-Mutation (GOFm) im Proprotein-Convertase-Subtilisin/Kexin-Typ-9-Gen (PCSK9) oder einer Loss-of-Function-Mutation (LOFm) im Apolipoprotein (Apo) B-Gen (Kohorte 2): Alirocumab 150 mg subkutan ( SC)-Injektion in Woche 2 (Tag 15), Woche 4, 6, 8 und 12 ([passendes Placebo in Woche 0 (Tag 1), 10 und 14]) während der doppelblinden Phase (Gruppe D). Danach haben die Teilnehmer die Möglichkeit, in einer offenen Verlängerungsphase mit 150 mg Alirocumab SC zweimal pro Woche (Q2W) für weitere 3 Jahre fortzufahren.
Arzneimittel: Alirocumab
SC-Injektion in den Bauch
Andere Namen:
  • SAR236553
  • REGN727
  • Praluent®
Arzneimittel: Placebo
SC-Injektion in den Bauch

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentuale Veränderung des gemessenen Low-Density-Lipoprotein-Cholesterins im Serum (LDL-C) von der Baseline bis zum 15. Tag
Zeitfenster: Grundlinie bis Tag 15
Bis zum 15. Tag hatten die Teilnehmer der Gruppen A und C 1 subkutane (sc) Dosis von 150 mg Alirocumab und die Teilnehmer der Gruppe B und D 1 subkutane Dosis Placebo erhalten. [Basislinienbereinigte Mittelwerte der kleinsten Quadrate (LS) und Standardfehler wurden unter Verwendung des Analyse-der-Kovarianz-Modells (ANCOVA) ermittelt, wobei der Behandlungsarm als fester Effekt und der gemessene LDL-C-Basislinienwert als Kovariate angegeben wurden.]
Grundlinie bis Tag 15

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentuale Veränderung des Apolipoproteins (Apo) B100 von der Baseline bis zum 15. Tag
Zeitfenster: Grundlinie bis Tag 15
Baseline-bereinigte LS-Mittelwerte und Standardfehler wurden unter Verwendung desselben ANCOVA-Modells wie für den primären Endpunkt ermittelt, wobei der Behandlungsarm als fester Effekt und der Parameterwert als Kovariate angegeben wurden.
Grundlinie bis Tag 15
Prozentuale Veränderung des Non-High-Density-Lipoprotein-Cholesterins (Non-HDL-C) von der Baseline bis zum 15. Tag
Zeitfenster: Grundlinie bis Tag 15
Grundlinie bis Tag 15
Prozentuale Veränderung des Gesamtcholesterins (Gesamt-C) von der Baseline bis zum 15. Tag
Zeitfenster: Grundlinie bis Tag 15
Grundlinie bis Tag 15
Prozentuale Veränderung des Apolipoprotein (Apo) B100/ApoA-1-Verhältnisses von der Baseline bis zum 15. Tag
Zeitfenster: Grundlinie bis Tag 15
Grundlinie bis Tag 15

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Regeneron Pharmaceuticals

Mitarbeiter

Sanofi

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

22. Februar 2012

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

2. Juni 2014

Studienabschluss (Tatsächlich)

28. Juli 2017

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

22. Mai 2012

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

22. Mai 2012

Zuerst gepostet (Schätzen)

24. Mai 2012

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

17. Juni 2020

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

4. Juni 2020

Zuletzt verifiziert

1. Juni 2020

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • R727-CL-1018

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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