Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie alirokumabu u účastníků s autozomálně dominantní hypercholesterolémií (ADH) a mutacemi se ziskem funkce (GOFm) genu proprotein konvertázy subtilisin kexin 9 (PCSK9) nebo mutacemi se ztrátou funkce (LOFm) apolipoproteinu (Apo) B Gene

4. června 2020 aktualizováno: Regeneron Pharmaceuticals

Pilotní studie fáze 2 s randomizovanou dvojitě zaslepenou léčebnou fází k vyhodnocení farmakodynamiky a bezpečnosti alirokumabu u pacientů s autozomálně dominantní hypercholesterolemií a mutacemi se ziskem funkce u 1 nebo obou alel genu PCSK9 nebo mutací se ztrátou funkce v 1 nebo více alelách genu B ztráta funkce mutace

Primárním cílem studie je posoudit farmakodynamický (PD) účinek alirokumabu na sérový cholesterol lipoproteinů o nízké hustotě (LDL-C) během 14 týdnů subkutánního (SC) podávání alirokumabu u pacientů s autozomálně dominantní hypercholesterolémií (ADH) a ziskem- of-function mutation (GOFm) v 1 nebo obou alelách genu proprotein konvertáza subtilisin/kexin typu 9 (PCSK9) nebo s mutací ztráty funkce (LOFm) v 1 nebo více alelách genu pro apolipoprotein (ApoB).

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

23

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Francie
      • Paris, Francie
    • Cedex
      • Lille, Cedex, Francie
      • Nantes, Cedex, Francie
  • Spojené státy
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 70 let (DOSPĚLÝ, OLDER_ADULT)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

Kritéria pro zařazení zahrnují, ale nejsou omezena na následující:

  1. Ve věku od 18 do 70 let včetně
  2. Historie molekulárně potvrzeného PCSK9 GOFm pro kohortu 1 a historie molekulárně potvrzeného PCSK9 GOFm nebo ApoB LOFm
  3. Plazmatické hladiny LDL-cholesterolu ≥70 mg/dl při screeningové návštěvě v režimu hypolipidemické terapie (LLT) stabilní po dobu alespoň 28 dnů

Kritéria vyloučení:

Kritéria vyloučení zahrnují, ale nejsou omezena na následující:

  1. Sérové ​​triglyceridy > 350 mg/dl při screeningové návštěvě
  2. Je známo, že je pozitivní na virus lidské imunodeficience (HIV), virus hepatitidy B nebo virus hepatitidy C
  3. Těhotné nebo kojící ženy.
  4. Sexuálně aktivní muž nebo žena ve fertilním věku, kteří nejsou ochotni během studie používat vhodnou antikoncepci

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: LÉČBA
  • Přidělení: RANDOMIZOVANÝ
  • Intervenční model: PARALELNÍ
  • Maskování: TROJNÁSOBNÝ

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: GOFm PCSK9 (Kohorta 1): Alirocumab ode dne 1
Účastníci s mutací gain-of-function (GOFm) v genu proprotein konvertáza subtilisin/kexin typu 9 (PCSK9) (Kohorta 1): Alirocumab 150 mg subkutánní (SC) injekce v týdnu 0 (den 1), týdnu 2 (den 15) týden 4, 6 a 10 (odpovídající placebu v týdnu 8, 12 a 14) během dvojitě zaslepeného období (skupina A). Poté mají účastníci možnost pokračovat v otevřeném prodlouženém období se 150 mg alirokumabu SC dvakrát týdně (Q2W) po další 3 roky.
Lék: Alirocumab
SC injekce do břicha
Ostatní jména:
  • SAR236553
  • REGN727
  • Praluent®
Lék: Placebo
SC injekce do břicha
Experimentální: GOFm PCSK9 (Kohorta 1): Alirocumab od 15. dne
Účastníci s mutací gain-of-function (GOFm) v genu proprotein konvertáza subtilisin/kexin typu 9 (PCSK9) (Kohorta 1): Alirocumab 150 mg subkutánní (SC) injekce v týdnu 2 (den 15), týdnu 4, 6, 8 a 12 ([odpovídající placebu v týdnu 0 (den 1), 10 a 14]) během dvojitě zaslepeného období (skupina B). Poté mají účastníci možnost pokračovat v otevřeném prodlouženém období se 150 mg alirokumabu SC dvakrát týdně (Q2W) po další 3 roky.
Lék: Alirocumab
SC injekce do břicha
Ostatní jména:
  • SAR236553
  • REGN727
  • Praluent®
Lék: Placebo
SC injekce do břicha
Experimentální: GOFm PCSK9 nebo LOFm ApoB (Kohorta 2): Alirocumab od 1. dne
Účastníci s mutací gain-of-function (GOFm) v genu proprotein konvertáza subtilisin/kexin typu 9 (PCSK9) nebo mutací se ztrátou funkce (LOFm) v genu pro apolipoprotein (Apo) B (Kohorta 2): Alirocumab 150 mg subkutánní (SC) injekce v týdnu 0 (den 1), týdnu 2 (den 15), týdnu 4, 6 a 10 (odpovídající placebu v týdnu 8, 12 a 14) během dvojitě zaslepeného období (skupina C). Poté mají účastníci možnost pokračovat v otevřeném prodlouženém období se 150 mg alirokumabu SC dvakrát týdně (Q2W) po další 3 roky.
Lék: Alirocumab
SC injekce do břicha
Ostatní jména:
  • SAR236553
  • REGN727
  • Praluent®
Lék: Placebo
SC injekce do břicha
Experimentální: GOFm PCSK9 nebo LOFm ApoB (Kohorta 2): Alirocumab od 15. dne
Účastníci s mutací gain-of-function (GOFm) v genu proprotein konvertáza subtilisin/kexin typu 9 (PCSK9) nebo mutací se ztrátou funkce (LOFm) v genu pro apolipoprotein (Apo) B (Kohorta 2): Alirocumab 150 mg subkutánně ( SC) injekce v týdnu 2 (den 15), týdnu 4, 6, 8 a 12 ([odpovídající placebu v týdnu 0 (den 1), 10 a 14]) během dvojitě zaslepeného období (skupina D). Poté mají účastníci možnost pokračovat v otevřeném prodlouženém období se 150 mg alirokumabu SC dvakrát týdně (Q2W) po další 3 roky.
Lék: Alirocumab
SC injekce do břicha
Ostatní jména:
  • SAR236553
  • REGN727
  • Praluent®
Lék: Placebo
SC injekce do břicha

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procentuální změna naměřeného sérového lipoproteinového cholesterolu s nízkou hustotou (LDL-C) od výchozího stavu do 15. dne
Časové okno: Výchozí stav do dne 15
Do 15. dne dostali účastníci ve skupinách A a C 1 subkutánní (SC) dávku 150 mg alirokumabu a účastníci ve skupině B a D dostali 1 SC dávku placeba. [Výchozí průměry nejmenších čtverců (LS) a standardní chyby byly získány pomocí modelu analýzy kovariance (ANCOVA) specifikující léčebné rameno jako fixní účinek a výchozí naměřenou hodnotu LDL-C jako kovariát.]
Výchozí stav do dne 15

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procentuální změna v apolipoproteinu (Apo) B100 od výchozího stavu do dne 15
Časové okno: Výchozí stav do dne 15
Střední hodnoty LS upravené na výchozí hodnotu a standardní chyby byly získány za použití stejného modelu ANCOVA jako pro primární cílový bod specifikující léčebné rameno jako fixní účinek a hodnotu parametru jako kovariát.
Výchozí stav do dne 15
Procentuální změna v lipoproteinovém cholesterolu bez vysoké hustoty (non-HDL-C) od výchozího stavu do 15. dne
Časové okno: Výchozí stav do dne 15
Výchozí stav do dne 15
Procentuální změna celkového cholesterolu (celkový-C) od výchozího stavu do 15. dne
Časové okno: Výchozí stav do dne 15
Výchozí stav do dne 15
Procentuální změna poměru apolipoproteinu (Apo) B100/ApoA-1 od výchozího stavu do 15. dne
Časové okno: Výchozí stav do dne 15
Výchozí stav do dne 15

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Regeneron Pharmaceuticals

Spolupracovníci

Sanofi

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

22. února 2012

Primární dokončení (Aktuální)

2. června 2014

Dokončení studie (Aktuální)

28. července 2017

Termíny zápisu do studia

První předloženo

22. května 2012

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

22. května 2012

První zveřejněno (Odhad)

24. května 2012

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

17. června 2020

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

4. června 2020

Naposledy ověřeno

1. června 2020

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • R727-CL-1018

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Alirocumab

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Malaysia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit