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Alirocumab 在患有常染色体显性高胆固醇血症 (ADH) 和前蛋白转化酶枯草杆菌蛋白酶 9 (PCSK9) 基因功能获得性突变 (GOFm) 或载脂蛋白 (Apo) 功能丧失性突变 (LOFm) 的参与者中的研究B基因

2020年6月4日 更新者：Regeneron Pharmaceuticals

一项随机双盲治疗阶段的 2 期试点研究，以评估 Alirocumab 在常染色体显性高胆固醇血症和 PCSK9 基因的一个或两个等位基因中的功能获得突变或功能丧失突变患者中的药效学和安全性在功能丧失突变 B 基因的 1 个或多个等位基因中

该研究的主要目的是评估 alirocumab 在 14 周皮下 (SC) 给予常染色体显性高胆固醇血症 (ADH) 患者和增益-前蛋白转化酶枯草杆菌蛋白酶/kexin 9 型 (PCSK9) 基因的 1 个或两个等位基因中的功能突变 (GOFm) 或载脂蛋白 (ApoB) 基因的 1 个或多个等位基因中的功能丧失突变 (LOFm)。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

研究类型

介入性

注册 (实际的)

23

阶段

  • 阶段2

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 法国
      • Paris、法国
    • Cedex
      • Lille、Cedex、法国
      • Nantes、Cedex、法国
  • 美国
    • Utah
      • Salt Lake City、Utah、美国

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

18年 至 70年 (成人、OLDER_ADULT)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

描述

纳入标准：

纳入标准包括但不限于以下内容：

  1. 18 岁至 70 岁之间，包括在内
  2. 队列 1 的分子确认 PCSK9 GOFm 病史和分子确认 PCSK9 GOFm 或 ApoB LOFm 病史
  3. 在降脂治疗 (LLT) 方案至少稳定 28 天的筛查访视时，血浆低密度脂蛋白胆固醇水平≥70 mg/dL

排除标准：

排除标准包括但不限于以下内容：

  1. 筛选访视时血清甘油三酯 >350 mg/dL
  2. 已知对人类免疫缺陷病毒 (HIV)、乙型肝炎病毒或丙型肝炎病毒呈阳性
  3. 孕妇或哺乳期妇女。
  4. 性活跃的有生育能力的男性或女性在研究期间不愿采取充分的避孕措施

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：平行线
  • 屏蔽：三倍

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：GOFm PCSK9（队列 1）：从第 1 天开始的 Alirocumab
前蛋白转化酶枯草杆菌蛋白酶 9 型 (PCSK9) 基因功能获得性突变 (GOFm) 的参与者（队列 1）：第 0 周（第 1 天）、第 2 周（第 15 天）Alirocumab 150 mg 皮下 (SC) 注射，第 4、6 和 10 周（在第 8、12 和 14 周匹配安慰剂）（A 组）。 之后，参与者有可能继续使用 150 mg alirocumab SC 每周两次 (Q2W) 的开放标签延长期，再持续 3 年。
药品：Alirocumab
腹部皮下注射
其他名称：
  • SAR236553
  • REGN727
  • Praluent®
药品：安慰剂
腹部皮下注射
实验性的：GOFm PCSK9（队列 1）：从第 15 天开始的 Alirocumab
前蛋白转化酶枯草杆菌蛋白酶 9 型 (PCSK9) 基因功能获得性突变 (GOFm) 的参与者（队列 1）：在第 2 周（第 15 天）、第 4、6、8 周时皮下 (SC) 注射 Alirocumab 150 mg和 12（[在第 0 周（第 1 天）、10 和 14 周匹配安慰剂]）在双盲期间（B 组）。 之后，参与者有可能继续使用 150 mg alirocumab SC 每周两次 (Q2W) 的开放标签延长期，再持续 3 年。
药品：Alirocumab
腹部皮下注射
其他名称：
  • SAR236553
  • REGN727
  • Praluent®
药品：安慰剂
腹部皮下注射
实验性的：GOFm PCSK9 或 LOFm ApoB（队列 2）：第 1 天的 Alirocumab
前蛋白转化酶枯草杆菌蛋白酶 9 型 (PCSK9) 基因功能获得性突变 (GOFm) 或载脂蛋白 (Apo) B 基因功能丧失性突变 (LOFm) 的参与者（队列 2）：Alirocumab 150 mg在双盲期（C 组）的第 0 周（第 1 天）、第 2 周（第 15 天）、第 4、6 和 10 周（在第 8、12 和 14 周匹配安慰剂）进行皮下 (SC) 注射。 之后，参与者有可能继续使用 150 mg alirocumab SC 每周两次 (Q2W) 的开放标签延长期，再持续 3 年。
药品：Alirocumab
腹部皮下注射
其他名称：
  • SAR236553
  • REGN727
  • Praluent®
药品：安慰剂
腹部皮下注射
实验性的：GOFm PCSK9 或 LOFm ApoB（队列 2）：第 15 天的 Alirocumab
具有前蛋白转化酶枯草杆菌蛋白酶/kexin 9 型 (PCSK9) 基因功能获得性突变 (GOFm) 或载脂蛋白 (Apo) B 基因功能丧失性突变 (LOFm) 的参与者（队列 2）：Alirocumab 150 mg 皮下注射（ SC) 在双盲期（D 组）的第 2 周（第 15 天）、第 4、6、8 和 12 周（[在第 0 周（第 1 天）、10 和 14 时匹配安慰剂]）注射。 之后，参与者有可能继续使用 150 mg alirocumab SC 每周两次 (Q2W) 的开放标签延长期，再持续 3 年。
药品：Alirocumab
腹部皮下注射
其他名称：
  • SAR236553
  • REGN727
  • Praluent®
药品：安慰剂
腹部皮下注射

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
从基线到第 15 天测量的血清低密度脂蛋白胆固醇 (LDL-C) 的百分比变化
大体时间：第 15 天的基线
到第 15 天，A 组和 C 组的参与者接受了 1 次皮下 (SC) 剂量的 150 mg alirocumab，B 组和 D 组的参与者接受了 1 次 SC 剂量的安慰剂。 [使用协方差分析 (ANCOVA) 模型获得基线调整最小二乘法 (LS) 平均值和标准误差，指定治疗组作为固定效应，基线测量的 LDL-C 值作为协变量。]
第 15 天的基线

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
从基线到第 15 天载脂蛋白 (Apo) B100 的百分比变化
大体时间：第 15 天的基线
使用与主要终点相同的 ANCOVA 模型获得基线调整的 LS 平均值和标准误差，指定治疗组作为固定效应，参数值作为协变量。
第 15 天的基线
从基线到第 15 天非高密度脂蛋白胆固醇（非 HDL-C）的百分比变化
大体时间：第 15 天的基线
第 15 天的基线
从基线到第 15 天总胆固醇（总 C）的百分比变化
大体时间：第 15 天的基线
第 15 天的基线
从基线到第 15 天载脂蛋白 (Apo) B100/ApoA-1 比率的百分比变化
大体时间：第 15 天的基线
第 15 天的基线

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Regeneron Pharmaceuticals

合作者

Sanofi

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2012年2月22日

初级完成 (实际的)

2014年6月2日

研究完成 (实际的)

2017年7月28日

研究注册日期

首次提交

2012年5月22日

首先提交符合 QC 标准的

2012年5月22日

首次发布 (估计)

2012年5月24日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2020年6月17日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2020年6月4日

最后验证

2020年6月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • R727-CL-1018

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

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