Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Ruksolitinibin ja pomalidomidin yhdistelmähoito potilailla, joilla on primaarinen ja sekundaarinen MF (POMINC)

tiistai 25. maaliskuuta 2025 päivittänyt: Konstanze Doehner, University of Ulm

Vaiheen Ib/II tutkimus ruksolitinibin ja pomalidomidin yhdistelmähoidosta potilailla, joilla on primaarinen ja sekundaarinen myelofibroosi

Ehdotettu tutkimus on avoin, yksihaarainen, faasin Ib/II tutkimus, jolla arvioidaan suun kautta otettavan ruksolitinibin ja pomalidomidin yhdistelmän tehoa primaarisilla ja sekundaarisilla MF-potilailla.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Ehdotettu tutkimus on avoin, yksihaarainen, faasin Ib/II tutkimus, jolla arvioidaan suun kautta otettavan ruksolitinibin ja pomalidomidin yhdistelmän tehoa primaarisilla ja sekundaarisilla MF-potilailla. Lääkkeiden annokset on johdettu aikaisemmista vaiheen I/II tutkimuksista; ruksolitinibihoito aloitetaan annoksella 10 mg kahdesti vuorokaudessa, kun taas pomalidomidiannos on 0,5 mg kerran vuorokaudessa.

Annoksen pienentäminen ja hoidon lopettaminen on sallittua, jos ilmenee myelosuppressiivisia vaikutuksia.

Ruksolitinibin annoksen nostaminen potilaan sisällä sallitaan hoito-ohjelman tehokkuuden optimoimiseksi. pomalidomidia annetaan pysyvänä annoksena 0,5 mg päivässä.

Hoitovastetta arvioidaan jatkuvasti jokaisen hoitosyklin jälkeen (1 sykli = 28 päivää) IWG-MRT-kriteerien mukaisesti, jota on laajennettu vastekriteerillä RCT-riippumattomuus.

Jos sairauden tutkimus etenee, hoito lopetetaan; Potilailla, joilla on vaste tai stabiili sairaus, jatkuva hoito tutkimuksen sisällä on tarkoitettu enintään 12 hoitojakson ajaksi; 12 hoitosyklin jälkeen hoitoa voidaan jatkaa, jos hoidosta on havaittavissa mitattavissa oleva hyöty. Tästä laajennuksesta on keskusteltava paikallisen ja päätutkijan välillä. Olosuhteet, jotka johtavat potilaan vetäytymiseen tutkimuksesta, on kuvattu yksityiskohtaisesti pöytäkirjassa "POTILAAN POISTAMINEN TUTKIMUKSEEN OSALLISTUMISESTA".

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

96

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Saksa
      • Aachen, Saksa, 52074
        • Universitätsklinikum Aachen - Med. Klinik IV
      • Augsburg, Saksa, 86150
        • Hämatologisch onkologische Praxis
      • Bad Saarow, Saksa, 15526
        • HELIOS Klinikum Bad Saarow
      • Dresden, Saksa, 01307
        • BAG Freiberg-Richter, Jacobasch, Wolf, Illmer
      • Düsseldorf, Saksa, 40225
        • Universitätsklinikum Düsseldorf
      • Essen, Saksa, 45147
        • Universitätsklinikum Essen
      • Freiburg, Saksa, 79106
        • Uniklinikum Freiburg
      • Hamburg, Saksa, 20246
        • Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf
      • Jena, Saksa, 07740
        • Universitätsklinikum Jena
      • Köln, Saksa, 50937
        • Klinik für Innere Medizin Uniklinik Köln
      • Magdeburg, Saksa, 39120
        • Universitätsklinikum Magdeburg AöR
      • Mainz, Saksa, 55131
        • Universitätsmedizin Mainz
      • Mannheim, Saksa, 68167
        • Universitätsklinikum Mannheim
      • Minden, Saksa, 32429
        • Johannes Wesling Klinikum Minden
      • Mutlangen, Saksa, 73557
        • Stauferklinikum Schwäbisch Gmünd
      • Tübingen, Saksa, 72076
        • Universitatsklinikum Tubingen
      • Ulm, Saksa, 89081
        • University of Ulm

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. ikä ≥ 18 vuotta IRB/IEC:n hyväksymän tietoisen suostumuksen vapaaehtoisen allekirjoitushetkellä
  2. Myeloproliferatiivisten kasvainten (MPN) diagnoosi joko de novo myelofibroosin nykyisten WHO-kriteerien (PMF) mukaisesti, sekundaarisen myelofibroosin (post-PV MF ja post-ET MF) IWG-MRT-konsensusterminologian mukaan) (Liite I)
  3. Anemia, jonka hemoglobiinitaso on <10 g/dl, tai verensiirrosta riippuvainen anemia*
  4. Splenomegalia (kokonaishalkaisija > 11 cm) ja/tai leukoerytroblastoosi
  5. Riittävä elimen toiminta, ts. ALAT ja/tai ASAT < 3 x normaalin yläraja (ULN), kokonaisbilirubiini < 3 x ULN ja seerumin kreatiniini < 2 mg/dl
  6. Tutkittavan on oltava valmis vastaanottamaan verivalmisteiden siirtoa
  7. ECOG-suorituskykytila ​​<3
  8. Hedelmällisessä iässä oleville naisille (FCBP) on tehtävä toistuva raskaustesti (seerumi tai virtsa), ja raskaustulosten on oltava negatiivisia.**
  9. Luotettavaa ehkäisyä tulee ylläpitää koko tutkimuksen ajan ja 28 päivän ajan tutkimushoidon lopettamisen jälkeen*
  10. Ellei hän harjoita täydellistä pidättymistä heteroseksuaalisesta yhdynnästä, seksuaalisesti aktiivisen FCBP:n on suostuttava käyttämään asianmukaisia ​​ehkäisymenetelmiä*
  11. Miesten (mukaan lukien ne, joille on tehty vasektomia) on käytettävä esteehkäisyä (kondomia) seksuaalisessa kanssakäymisessä FCBP:n kanssa. Miesten on suostuttava olemaan luovuttamatta siemennestettä tai siittiöitä*

  12. Kaikkien aiheiden tulee:

    • ymmärtää, että tutkimustuotteella voi olla mahdollinen teratogeeninen riski.
    • saada neuvoja raskauden varotoimenpiteistä ja sikiön altistumisen riskeistä.
    • suostuvat olemaan luovuttamatta verta tutkimusvalmisteen käytön aikana.
    • sitoutuu olemaan jakamatta tutkimuslääkitystä toisen henkilön kanssa ja palauttamaan kaikki käyttämättömät tutkimuslääkkeet tutkijalle.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Potilaat, joille voidaan tehdä hematopoieettinen kantasolusiirto (sopiva ehdokas ja sopiva luovuttaja on saatavilla)
  2. Potilaat, joilla on vaste Deutsche Gesellschaft für Hämatologie und Medizinische Onkologien (DGHO/Onkopedia) suosittelemaan standardihoitoon
  3. Raskaana olevat tai imettävät naiset
  4. BCR/ABL-positiivisuus
  5. ET:n diagnoosi (WHO 2016 kriteerien mukaan)
  6. PV-diagnoosi (WHO 2016 -kriteerien mukaan)
  7. >20 % blasteja ääreisveressä tai luuytimessä
  8. trombosytopenia <100 /nl tai verensiirrosta riippuvainen trombosytopenia
  9. neutropenia <0,5 /nl
  10. Tunnettu positiivinen HIV-, HBV- tai HCV-status
  11. Aiempi hoito IMiD:llä (talidomidi, lenalidomidi, pomalidomidi) tai interferoni-alfalla 3 kuukauden aikana ennen seulontavaihetta
  12. Potilaan ruxolitinib-hoito 14 päivän sisällä ennen seulontavaihetta
  13. Aiemmin tromboosi tai keuhkoembolia 6 kuukauden aikana ennen tutkimukseen tuloa
  14. Perifeerinen neuropatia > asteen 1 CTC
  15. Ei suostumusta yksittäisten sairausominaisuuksien ja -kulun sekä perhelääkärin tietojen rekisteröintiin, tallentamiseen ja käsittelyyn tutkimukseen osallistumisesta.
  16. Lääketieteellisten/psykiatristen tilojen tai laboratoriopoikkeavuuksien esiintyminen, jotka voivat rajoittaa tutkimuksen täyttä noudattamista, lisätä tutkimukseen osallistumiseen tai tutkimuslääkkeen antamiseen liittyvää riskiä tai häiritä tutkimustulosten tulkintaa ja tutkijan arvion mukaan tehdä potilaan sopimattomaksi osallistuakseen tähän tutkimukseen
  17. Huumeiden tai alkoholin väärinkäyttö viimeisen 6 kuukauden aikana
  18. Aiemmin pahanlaatuinen kasvain paitsi i) asianmukaisesti hoidettu paikallinen ihon tyvisolu- tai levyepiteelisyöpä, ii) oireeton eturauhassyöpä ilman tunnettua metastaattista sairautta ja joka ei vaadi hoitoa tai vaatii vain hormonihoitoa ja normaali eturauhasspesifinen antigeeni ≥ 1 vuosi ennen satunnaistamista tai iii) mikä tahansa muu syöpä, joka on ollut täydellisessä remissiossa ≥ 5 vuotta
  19. Potilaat, joita hoidetaan hematopoieettisen kasvutekijän reseptorin agonisteilla (eli erytropoietiinilla [Epo], granulosyyttipesäkkeitä stimuloivalla tekijällä (GCSF [Neupogen; Neulasta], romiplostiimi, eltrombopaagi) 4 viikon aikana ennen seulontavaihetta.
  20. Potilaat, jotka saavat mitä tahansa liitteessä V "Kielletyt lääkkeet" lueteltua lääkitystä (7 päivän sisällä ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta).
  21. Hoitoa tarvitsevat potilaat, joilla on kliinisesti merkittävä bakteeri-, sieni-, lois- tai virusinfektio. Potilaiden, joilla on akuutti bakteeri-infektio, joka vaatii antibioottien käyttöä, tulee lykätä seulontaa/rekisteröintiä, kunnes antibioottihoito on saatu päätökseen.
  22. Potilaat, jotka ovat parhaillaan hoidossa toisella tutkimuslääkkeellä tai joita on hoidettu tutkimuslääkkeellä 28 päivän sisällä seulonnasta.
  23. Ei lupaa biopankkitoiminnalle.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: ruksolitinibi/pomalidomidi

Kohortti 1 (potilas 1 - potilas 41): ruksolitinibihoito aloitetaan annoksella 10 mg kahdesti vuorokaudessa aina 25 mg:aan kahdesti vuorokaudessa, kun taas pomalidomidin annos on 0,5 mg kerran vuorokaudessa.

Kohortti 2 (potilas 42 - potilas 90): ruksolitinibihoito aloitetaan annoksella 10 mg kahdesti vuorokaudessa enintään 25 mg:aan kahdesti vuorokaudessa, kun taas pomalidomidiannos aloitetaan annoksella 0,5 mg kerran vuorokaudessa ja enintään 2 mg kerran vuorokaudessa.
Lääke: INCB018424/CC-4047

Kohortti 1: Potilaille (1–41) ruksolitinibin aloitusannos tässä tutkimuksessa on 10 mg kahdesti päivässä po; pomalidomidia annetaan pysyvänä annoksena 0,5 mg kerran päivässä.

Kohortti 2: Potilaille (42–90) ruksolitinibin aloitusannos tässä tutkimuksessa on 10 mg kahdesti päivässä po; pomalidomidin aloitusannos on 0,5 mg kerran päivässä.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Paras vasteprosentti 12 hoitojakson aikana IWG-MRT-kriteerien (mukaan lukien CR, PR, CI) ja punasolujen siirtoriippuvuuden (RCT) mukaan Gale et al 2010 ja 2011 mukaan).
Aikaikkuna: yksi vuosi
Paras vasteprosentti 12 hoitojakson aikana IWG-MRT:n mukaan
yksi vuosi

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Hoidon aikana havaittu ruksolitinibin ja pomalidomidin yhdistelmän yleinen turvallisuusprofiili sekä leukeemisen transformaation kumulatiivinen ilmaantuvuus
Aikaikkuna: yksi vuosi
Ruksolitinibin ja pomalidomidin yhdistelmän yleinen turvallisuusprofiili, jolle on tunnusomaista tyyppi, esiintymistiheys, vakavuus (luokiteltu käyttämällä National Cancer Institute Common Terminology Criteria for Adverse Events [NCI CTCAE] -versiota 3.0), ajoitus ja haittatapahtumien (AE) ja aikana havaittujen laboratoriotulosten poikkeavuudet. hoitoon sekä leukeemisen transformaation kumulatiiviseen ilmaantuvuuteen
yksi vuosi
Etenemisvapaa selviytyminen
Aikaikkuna: kolme vuotta
Etenemisvapaa selviytyminen
kolme vuotta
vastauksen kesto
Aikaikkuna: kolme vuotta
vastauksen kesto
kolme vuotta
kokonaisselviytyminen
Aikaikkuna: kolme vuotta
kokonaisselviytyminen
kolme vuotta
Myeloproliferatiivisen kasvaimen oireen perusteella arvioitu elämänlaatu
Aikaikkuna: kolme vuotta
Myeloproliferative Neoplasm Symptom Assessment -lomakkeella (MPN-SAF Protocol 5/25/11) arvioitu elämänlaatu, muutos ECOG-suorituskyvyssä tutkimuksen aloittamisesta jokaiseen käyntiin, jossa muuttuja mitataan.
kolme vuotta
Kliininen hyöty – kunkin potilaan arviointi
Aikaikkuna: kolme vuotta

Kliininen hyöty:

  • Laboratoriotiedot/kliiniset tiedot: Stabiili sairaus (SD) plus hematologinen paraneminen: punasolujen siirtovälien pidentyminen ≥50 % lähtötasoon verrattuna verensiirrosta riippuvaisilla potilailla tai ≥1 g/dl Hb-lisäys ilman punasolujen siirtoriippuvuutta ja/tai
  • Kyselylomake: Stabiili sairaus (SD) sekä MF:ään liittyvien oireiden paraneminen: SD sekä vähintään yhden MF:ään liittyvän oireen paraneminen MPN-SAF:n / EORTC QLQ-C30:n tai FACT-Lymin mukaan vähintään 50 % ja/tai SD plus ≥ kahden MF:ään liittyvän oireen paraneminen MPN-SAF / EORTC QLQ-C30 tai FACT-Lym mukaan vähintään 25 % kummallakin.
kolme vuotta
Kuukausittainen vastausarviointi
Aikaikkuna: kolme vuotta

Vastauskriteerit:

Arvio IWG-MRT:n mukaan (perustuu laboratorioon, kliinisiin tietoihin): CR / PR / CI / PD / SD / RD / RBC-TD / RBC-TI
kolme vuotta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

University of Ulm

Tutkijat

  • Päätutkija: Konstanz Doehner, MD, University of Ulm

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Torstai 1. elokuuta 2013

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 1. huhtikuuta 2024

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Lauantai 27. huhtikuuta 2024

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 16. heinäkuuta 2012

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 16. heinäkuuta 2012

Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)

Keskiviikko 18. heinäkuuta 2012

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Sunnuntai 30. maaliskuuta 2025

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 25. maaliskuuta 2025

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. toukokuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • POMINC(MPNSG02-12)
  • 2012-002431-29 (EudraCT-numero)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa