Ruxolitinib és pomalidomid kombinációs terápia elsődleges és másodlagos MF-ben szenvedő betegeknél (POMINC)

Bevételi kritériumok:

1. Életkor 18 év feletti az IRB/IEC által jóváhagyott beleegyező nyilatkozat önkéntes aláírásakor
2. Myeloproliferatív daganatok (MPN) diagnózisa vagy de novo myelofibrosis a jelenlegi WHO-kritériumok (PMF), másodlagos mielofibrózis (post-PV MF és post-ET MF) az IWG-MRT konszenzus terminológiája szerint) (I. függelék)
3. <10 g/dl hemoglobinszinttel járó vérszegénység vagy transzfúziófüggő vérszegénység*
4. Splenomegalia (>11 cm teljes átmérő) és/vagy leukoerythroblastosis
5. Megfelelő szervi működés, i.e. ALT és/vagy AST <3x a normál felső határ (ULN), összbilirubin <3x ULN és szérum kreatinin <2 mg/dl
6. Az alanynak hajlandónak kell lennie vérkészítmények transzfúziójára
7. ECOG teljesítmény állapota <3
8. A fogamzóképes nőket (FCBP) ismétlődő terhességi tesztnek kell alávetni (szérum vagy vizelet), és a terhességi eredménynek negatívnak kell lennie.**
9. A megbízható fogamzásgátlást fenn kell tartani a vizsgálat teljes ideje alatt és a vizsgálati kezelés abbahagyása után 28 napig*
10. Hacsak nem gyakorolja a heteroszexuális közösüléstől való teljes tartózkodást, a szexuálisan aktív FCBP-nek bele kell egyeznie a megfelelő fogamzásgátló módszerek használatába*
11. A férfiaknak (beleértve azokat, akiken vazektómián átestek) gátfogamzásgátlást (óvszert) kell alkalmazniuk, amikor FCBP-vel szexuális tevékenységet folytatnak. A férfiaknak bele kell egyezniük, hogy nem adnak spermát vagy spermát*

12. Minden tantárgynak kötelező:

    • megérteni, hogy a vizsgálati készítmény potenciális teratogén kockázattal járhat.
    • tanácsot kapjon a terhességgel kapcsolatos óvintézkedésekről és a magzati expozíció kockázatairól.
    • beleegyezik abba, hogy tartózkodik a véradástól a vizsgálati készítmény szedése alatt.
    • beleegyezik abba, hogy a vizsgálati gyógyszert nem osztja meg más személlyel, és az összes fel nem használt vizsgálati gyógyszert visszaküldi a vizsgálónak.

Kizárási kritériumok:

1. Hematopoietikus őssejt-transzplantációra alkalmas betegek (megfelelő jelölt és megfelelő donor rendelkezésre áll)
2. Betegek, akik a Deutsche Gesellschaft für Hämatologie und Medizinische Onkologie (DGHO/Onkopedia) által javasolt standard terápiára reagáltak
3. Terhes vagy szoptató nőstények
4. BCR/ABL-pozitivitás
5. Az ET diagnózisa (a WHO 2016-os kritériumai szerint)
6. A PV diagnózisa (a WHO 2016-os kritériumai szerint)
7. >20% blastok a perifériás vérben vagy a csontvelőben
8. thrombocytopenia <100 /nl vagy transzfúziófüggő thrombocytopenia
9. neutropenia <0,5 /nl
10. Ismert HIV, HBV vagy HCV pozitív állapot
11. IMiD-vel (talidomid, lenalidomid, pomalidomid) vagy interferon-alfával végzett előzetes kezelés a szűrési fázis előtti 3 hónapon belül
12. A beteg ruxolitinib-kezelése a szűrési fázis előtti 14 napon belül
13. Az anamnézisben szereplő trombózis vagy tüdőembólia a vizsgálatba való belépést megelőző 6 hónapon belül
14. Perifériás neuropathia > 1. fokozatú CTC
15. Nem járul hozzá az egyes betegségjellemzők és lefolyások nyilvántartásához, tárolásához és feldolgozásához, valamint a háziorvosnak a vizsgálati részvételről szóló tájékoztatásához.
16. Bármilyen orvosi/pszichiátriai állapot vagy laboratóriumi rendellenesség jelenléte, amely korlátozhatja a vizsgálatnak való teljes megfelelést, növelheti a vizsgálatban való részvétellel vagy a vizsgálati gyógyszer adásával kapcsolatos kockázatot, vagy zavarhatja a vizsgálati eredmények értelmezését, és a vizsgáló megítélése szerint alkalmatlanná tenni a pácienst a vizsgálatba való belépésre
17. Kábítószerrel vagy alkohollal való visszaélés az elmúlt 6 hónapban
18. Rosszindulatú daganat a kórelőzményében, kivéve i) megfelelően kezelt helyi bazális sejtes vagy laphámsejtes bőrkarcinómát, ii) tünetmentes prosztatarákot ismert áttétes betegség nélkül, és nem igényel terápiát vagy csak hormonkezelést igényel és normál prosztata-specifikus antigénnel ≥ 1 egy évvel a randomizálás előtt, vagy iii) bármely más rák, amely 5 évnél hosszabb ideig teljes remisszióban van
19. Hematopoietikus növekedési faktor receptor agonistákkal (azaz eritropoetin [Epo], granulocita kolónia stimuláló faktor (GCSF [Neupogen; Neulasta], romiplosztim, eltrombopag) végzett kezelés alatt álló betegek a szűrési fázist megelőző 4 héten belül.
20. Azok a betegek, akik az V. függelékben (Tiltott gyógyszerek) felsorolt ​​bármely gyógyszert kaptak (a vizsgálati gyógyszer első adagját megelőző 7 napon belül).
21. Klinikailag jelentős bakteriális, gombás, parazita vagy vírusfertőzésben szenvedő betegek, akik kezelést igényelnek. Az antibiotikum-kezelést igénylő akut bakteriális fertőzésben szenvedő betegeknek el kell halasztani a szűrést/beiratkozást, amíg az antibiotikum-terápia be nem fejeződik.
22. Olyan betegek, akiket a szűrést követő 28 napon belül más vizsgálati gyógyszerrel kezeltek, vagy akiket vizsgálati gyógyszerrel kezeltek.
23. Nincs hozzájárulás a biobanki használathoz.