Vaiheen I/II tutkimus Sernova's Cell PouchTM:n turvallisuudesta ja tehokkuudesta terapeuttisessa saarekesiirrossa

Sisällyttämiskriteerit:

Ollakseen kelvollinen osallistujalla on oltava T1DM yli 5 vuotta, ja sitä vaikeuttaa vähintään yksi seuraavista tilanteista, jotka jatkuvat intensiivisistä insuliininhallintatoimista huolimatta:

1. Vähentynyt tietoisuus hypoglykemiasta, joka määritellään riittävien autonomisten oireiden puuttumisena plasman glukoosipitoisuuksilla < 3,0 mmol/L, josta ilmenee 2 tai useampi vakava hypoglykemia, jotka vaativat kolmannen osapuolen apua 12 kuukauden sisällä, Clarken pistemäärä ≥ 4, HYPO-pisteet ≥1000, labilisuusindeksi (LI) ≥400 tai yhdistetty Hypo/LI >400/300
2. Aineenvaihdunta epävakaus, jolle on tunnusomaista vaihtelevat verensokeriarvot, jotka häiritsevät päivittäistä toimintaa ja/tai 2 tai useampi sairaalakäynti diabeettisen ketoasidoosin vuoksi viimeisen 12 kuukauden aikana.

Osallistujien on kyettävä ymmärtämään tutkimuksen tarkoitus ja riskit, ja heidän on allekirjoitettava tietoinen suostumus.

Poissulkemiskriteerit:

1. Vaikea rinnakkainen sydänsairaus, jolle on tunnusomaista jokin seuraavista tiloista: (a) äskettäinen sydäninfarkti (viimeisten 6 kuukauden aikana); (b) vasemman kammion ejektiofraktio <30 %; tai (c) näyttöä iskemiasta toiminnallisessa sydämen tutkimuksessa.
2. Aktiivinen alkoholin tai päihteiden väärinkäyttö, mukaan lukien tupakointi (täytyy olla pidättyväinen 6 kuukautta ennen elinsiirtoa).
3. Psykiatrinen häiriö, joka tekee kohteesta sopivan ehdokkaan siirtoon (esim. skitsofrenia, kaksisuuntainen mielialahäiriö tai vakava masennus, joka on epästabiili tai hallitsematon nykyisellä lääkityksellä).
4. Aikaisempi määrättyjen hoito-ohjelmien noudattamatta jättäminen.
5. Aktiivinen infektio, mukaan lukien C-hepatiitti, B-hepatiitti, HIV, tuberkuloosi (potilaat, joilla on positiivinen PPD vuoden sisällä ilmoittautumisesta ja joilla ei ole aiemmin ollut riittävää kemoprofylaksia).
6. Kaikki aiemmat tai nykyiset pahanlaatuiset kasvaimet paitsi levyepiteeli- tai tyviihosyöpä.
7. BMI > 35 kg/m2 seulontakäynnillä.
8. Ikä alle 18 tai yli 68 vuotta.
9. Mitattu glomerulussuodatusnopeus (GFR) <60 ml/min/1,73 m2.
10. Olemassa tai aiemmin esiintynyt makroalbuminuria (>300 mg/g kreatiniinia).
11. Kliininen epäily munuaistulehduksesta (hematuria, aktiivinen virtsan sedimentti) tai nopeasti etenevä munuaisten vajaatoiminta (esim. Seerumin kreatiniiniarvon nousu 25 % viimeisten 3-6 kuukauden aikana).
12. Lähtötason Hb < 105 g/l naisilla tai < 120 g/l miehillä.
13. Maksan toimintakokeiden perusseulonta normaalin alueen ulkopuolella, lukuun ottamatta komplisoitumatonta Gilbertin oireyhtymää. Alkuperäinen LFT-paneeli, jonka arvot ovat > 1,5 kertaa normaalin yläraja (ULN), sulkee pois potilaan ilman uusintatestiä; ULN:n ja 1,5-kertaisen ULN:n väliset arvot on testattava uudelleen, ja jos arvot pysyvät normaalirajojen yläpuolella, potilas suljetaan pois.
14. Hoitamaton proliferatiivinen retinopatia.
15. Positiivinen raskaustesti, aikomus tulevaan raskauteen tai miespuolisten koehenkilöiden aikomus lisääntyä, tehokkaiden ehkäisymenetelmien noudattamatta jättäminen tai tällä hetkellä imetys.
16. Aiempi siirto tai todisteet merkittävästä PRA:n herkistymisestä (tutkijan harkinnan mukaan).
17. Insuliinin tarve > 1,0 U/kg/vrk
18. HbA1C > 12 %.
19. Hallitsematon hyperlipidemia [paasto-LDL-kolesteroli > 3,4 mmol/L, hoidettu tai hoitamaton; ja/tai paastotriglyseridit > 2,3 mmol/L].
20. Hoidossa kroonista steroidien käyttöä vaativan sairauden vuoksi.
21. Kumadiinin tai muun antikoagulanttihoidon (paitsi aspiriinin) käyttö tai henkilö, jonka PT INR > 1,5.
22. Hoitamaton keliakia.
23. Gravesin tautia sairastavat potilaat suljetaan pois, ellei niitä ole aiemmin hoidettu riittävästi radiojodiablatiivisella hoidolla.
24. Mikä tahansa sairaus, joka kliinisen tutkijan mielestä häiritsee turvallista osallistumista tutkimukseen.