Badanie fazy I/II bezpieczeństwa i skuteczności torebki komórkowej firmy Sernova™ do terapeutycznego przeszczepu wysepek

Kryteria przyjęcia:

Aby się zakwalifikować, uczestnik musi cierpieć na T1DM od ponad 5 lat, powikłaną co najmniej 1 z następujących sytuacji, które utrzymują się pomimo intensywnych wysiłków związanych z zarządzaniem insuliną:

1. Zmniejszona świadomość hipoglikemii, definiowana jako brak odpowiednich objawów autonomicznych przy stężeniu glukozy w osoczu < 3,0 mmol/l, na co wskazują 2 lub więcej epizodów ciężkiej hipoglikemii wymagającej pomocy osób trzecich w ciągu 12 miesięcy, punktacja Clarke'a ≥4, punktacja HYPO ≥1000, wskaźnik labilności (LI) ≥400 lub łącznie Hypo/LI >400/300
2. Niestabilność metaboliczna, charakteryzująca się nieregularnymi poziomami glukozy we krwi, które zakłócają codzienne czynności i/lub 2 lub więcej wizyt w szpitalu z powodu cukrzycowej kwasicy ketonowej w ciągu ostatnich 12 miesięcy.

Uczestnicy muszą być w stanie zrozumieć cel i ryzyko związane z badaniem oraz muszą podpisać oświadczenie o wyrażeniu świadomej zgody.

Kryteria wyłączenia:

1. Ciężka współistniejąca choroba serca charakteryzująca się jednym z następujących stanów: (a) niedawno przebyty zawał mięśnia sercowego (w ciągu ostatnich 6 miesięcy); (b) frakcja wyrzutowa lewej komory <30%; lub (c) dowód niedokrwienia w czynnościowym badaniu serca.
2. Aktywne nadużywanie alkoholu lub substancji psychoaktywnych, w tym palenie papierosów (należy zachować abstynencję przez 6 miesięcy przed przeszczepem).
3. Zaburzenie psychiczne, które sprawia, że ​​pacjent nie jest odpowiednim kandydatem do przeszczepu (np. schizofrenia, choroba afektywna dwubiegunowa lub duża depresja, która jest niestabilna lub niekontrolowana za pomocą obecnych leków).
4. Historia nieprzestrzegania przepisanych schematów.
5. Czynna infekcja, w tym wirusowe zapalenie wątroby typu C, wirusowe zapalenie wątroby typu B, HIV, gruźlica (pacjenci z dodatnim PPD wykonanym w ciągu jednego roku od włączenia do badania i bez historii odpowiedniej profilaktyki chemicznej).
6. Jakakolwiek historia lub obecne nowotwory złośliwe z wyjątkiem raka płaskonabłonkowego lub podstawnego raka skóry.
7. BMI > 35 kg/m2 podczas wizyty przesiewowej.
8. Wiek poniżej 18 lat lub powyżej 68 lat.
9. Zmierzony wskaźnik przesączania kłębuszkowego (GFR) <60 ml/min/1,73 m2.
10. Obecność lub historia makroalbuminurii (>300 mg/g kreatyniny).
11. Kliniczne podejrzenie zapalenia nerek (krwiomocz, aktywny osad w moczu) lub szybko postępującej niewydolności nerek (np. Wzrost stężenia kreatyniny w surowicy o 25% w ciągu ostatnich 3-6 miesięcy).
12. Wyjściowe stężenie Hb < 105 g/l u kobiet lub < 120 g/l u mężczyzn.
13. Wyjściowe badania przesiewowe czynności wątroby poza prawidłowym zakresem, z wyjątkiem niepowikłanego zespołu Gilberta. Początkowy panel LFT z wartościami >1,5-krotności górnej granicy normy (ULN) wykluczy pacjenta bez ponownego badania; należy wykonać ponowne badanie w celu wykrycia jakichkolwiek wartości pomiędzy GGN a 1,5-krotnością GGN, a jeśli wartości pozostaną podwyższone powyżej normalnych granic, pacjent zostanie wykluczony.
14. Nieleczona retinopatia proliferacyjna.
15. Pozytywny wynik testu ciążowego, zamiar zajścia w przyszłą ciążę lub zamiar prokreacji przez mężczyzn, nieprzestrzeganie skutecznych środków antykoncepcyjnych lub karmienie piersią.
16. Poprzedni przeszczep lub dowód znacznego uczulenia na PRA (według uznania badacza).
17. Zapotrzebowanie na insulinę >1,0 j./kg mc./dobę
18. HbA1c >12%.
19. Niekontrolowana hiperlipidemia [stężenie cholesterolu LDL na czczo > 3,4 mmol/l, leczone lub nieleczone; i/lub trójglicerydy na czczo > 2,3 mmol/l].
20. W trakcie leczenia schorzenia wymagającego przewlekłego stosowania sterydów.
21. Stosowanie kumadyny lub innego leczenia przeciwzakrzepowego (z wyjątkiem aspiryny) lub pacjent z PT INR > 1,5.
22. Nieleczona celiakia.
23. Pacjenci z chorobą Gravesa-Basedowa zostaną wykluczeni, chyba że wcześniej byli odpowiednio leczeni ablacyjną terapią jodem radioaktywnym.
24. Każdy stan chorobowy, który w opinii badacza klinicznego będzie zakłócał bezpieczny udział w badaniu.