Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Pilottitutkimus N-asetyylikysteiinistä potilailla, joilla on sirppisolutauti (NACinSCD)

tiistai 7. heinäkuuta 2020 päivittänyt: Barbara A. Konkle, M.D., Bloodworks

Osa 1: Pilottitutkimus potilailla, joilla on homotsygoottinen S (HbSS) tai hemoglobiini S, joilla on beeta-nolla-talassemia (HbS-βo-talassemia), jonka tavoitteena on tutkia suonensisäisen NAC-hoidon vaikutusta plasman VWF-parametreihin sekä redox- ja punasolujen toiminnan mittauksiin. .

Osa 2: Pilottitutkimus potilailla, joilla on sirppisolusairaus, jotka on otettu sairaalaan vaso-okklusiivisen kriisin vuoksi, jotta voidaan määrittää NAC-infuusioiden vaikutukset plasman VWF-parametreihin ja redox- ja punasolujen toiminnan mittauksiin sekä kivun ja sairaalahoidon keston mittauksiin .

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Kaksi pääprosessia hallitsee sirppisolusairauden (SCD) komplikaatioita: vasookkluusio ja hemolyysi. Plasman ja verisuonten seinämän liimaproteiinin von Willebrand -tekijän (VWF) uskotaan osallistuvan molempiin näihin prosesseihin, joten testataan strategioita, joilla pyritään vähentämään sen eritystä tai reaktiivisuutta, mikä voisi vähentää komplikaatioita SCD-potilailla.

Aikaisempien tutkimusten perusteella N-asetyylikysteiinihoito (NAC) voi vähentää VWF-aktiivisuutta potilailla, joilla on SCD, ja se voi olla hyödyllinen lisähoito tässä häiriössä.

Osaan 1 otetaan stabiileja avohoitopotilaita, joilla on homotsygoottinen S (HbSS) tai hemoglobiini S, joilla on beeta-nolla-talassemia (HbS-βo-talassemia). Tarkoituksena on tutkia NAC-hoidon vaikutusta VWF-parametreihin, hapettumismittauksiin ja punasolujen fragmentteihin. Potilaat saavat IV NAC:ta ensin annoksella 150 mg/kg 8 tunnin aikana ja myöhempänä ajankohtana annoksella 300 mg/kg 8 tunnin ajan Washingtonin yliopiston kliinisessä tutkimuskeskuksessa. Veri otetaan laboratorioarviointia varten. Aineille tarjotaan myöhemmin ilmoittautumista suullisessa vaiheessa.

Osa 2, potilaita, joilla on ollut vaso-okklusiivinen kriisi (VOC), lähestytään avohoidossa keskustelemaan tutkimuksesta. VOC:n vuoksi potilaat saavat NAC:ta IV-infuusiona 75 mg/kg 6 tunnin välein enintään 5 päivän ajan. Veri laboratoriomäärityksiä varten kerätään joka aamu ja kivun arviointi suoritetaan ennen jokaista NAC-infuusiota ja sen jälkeen.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

21

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Washington
      • Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98106
        • University of Washington

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Ikä >= 18 vuotta
  2. Diagnoosi homotsygoottinen sirppisolu (SS) tai S-beeta-talassemia, jossa on vähintään kaksi vaso-okklusiivista kriisejä (VOC), jotka vaativat huumeita kunkin viimeisen 2 vuoden aikana. Osa 2 voi sisältää hemoglobiinin SC-sairauden.
  3. Lisääntymisiässä oleville naisille ehkäisyn käyttö ja negatiivinen raskaustesti

Poissulkemiskriteerit:

  1. Hematologinen lisädiagnoosi
  2. Hemoglobiini (Hgb) < 7gm/dl osassa 1, < 6 gm/dl osassa 2.
  3. Lääkitystä vaativa astma
  4. Maksan toimintakokeet [alaniiniaminotransferaasi (ALT), aspartaattiaminotransferaasi (AST), kokonaisbilirubiini (BilliT) > kolme kertaa normaalin yläraja osassa 1.
  5. Krooninen verensiirtohoito tai verensiirto 2 kuukauden sisällä ilmoittautumisesta. Osassa 2 ennakoitu yksinkertaisen tai vaihtotransfuusion tarve sairaalahoidon aikana.
  6. VOC, joka vaatii huumehoitoa edellisen viikon aikana tai vaatii sairaalahoitoa kotiutuksen kanssa < 2 viikkoa ennen tutkimukseen ilmoittautumista osaan 1, osan 2 VOC-valvontaan 30 päivän sisällä.
  7. Raskaus tai imetys
  8. Toisen tutkimuslääkkeen saaminen
  9. Tunnettu allergia NAC:lle
  10. Kohdehenkilön lääkäri ei ole lääketieteellisesti riittävän vakaa osallistuakseen
  11. nitroglyseriinin, karbamatsepiinin tai fosfodiesteraasi 5:n (PDE5) estäjien ottaminen
  12. Epänormaalit lähtötason hyytymistestit (> 1,5 kertaa normaalirajat)
  13. Verihiutaleet <150 000/mikrolitra osassa 1.
  14. Osalle 2, jo ilmoittautunut opiskeluun kahdesti.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Suun kautta otettava N-asetyylikysteiini (NAC)
Tukikelpoisille koehenkilöille, jotka eivät osallistuneet suonensisäiseen NAC:iin, tai henkilöille, jotka ovat vähintään 4 viikkoa laskimonsisäiseen NAC:iin osallistumisesta, annetaan suun kautta annettavaa NAC:ta 2400 mg:n vuorokausiannoksena kahteen yhtä suureen annokseen jaettuna 4 viikon ajan. Koehenkilöiltä otetaan verikoe ennen vaiheen alkua ja viikoittain 4 viikon ajan. Jokaisella käynnillä kerätään väliaikaiset lääketieteelliset tapahtumat ja haittatapahtumat.
Lääke: N-asetyylikysteiini
NAC:n anto suun kautta ja laskimoon
Kokeellinen: Laskimonsisäinen N-asetyylikysteiini (NAC)

Osassa 1 tukikelpoiset koehenkilöt, jotka eivät osallistuneet oraaliseen NAC:iin tai vähintään 4 viikkoa suun kautta otettavan NAC:n jälkeen, saavat IV NAC:ta 150 mg/kg 8 tunnin ajan. Vähintään neljä viikkoa ensimmäisen infuusion jälkeen potilaalle annetaan IV NAC 300 mg/kg 8 tunnin aikana.

Osaan 2, kelpoisuusvaatimukset täyttävät koehenkilöt, joilla on sirppisolusairaus ja jotka ovat olleet sairaalassa VOC:n vuoksi viimeisten 2 vuoden aikana ja jotka nyt esiintyvät VOC:ssa, otetaan mukaan. Koehenkilöt saavat IV NAC 75 mg/kg 1 tunnin aikana 6 tunnin välein 5 päivän ajan tai kotiutetaan sen mukaan, kumpi tapahtuu aikaisemmin.
Lääke: N-asetyylikysteiini
NAC:n anto suun kautta ja laskimoon

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
VWF-toiminnan laboratoriomittaukset
Aikaikkuna: Osa 1, Ennen yhden päivän infuusion aikana ja sen jälkeen tai oraalisen annon aikana; Osa 2, päivittäin infuusion aikana ja juuri infuusion päätyttyä
Sen määrittämiseksi, vaikuttaako NAC, joka annetaan laskimonsisäisesti yhden päivän infuusiona, suun kautta avohoidossa tai sairaalahoidon aikana VOC:n vuoksi, VWF-tasoon tai toimintaan.
Osa 1, Ennen yhden päivän infuusion aikana ja sen jälkeen tai oraalisen annon aikana; Osa 2, päivittäin infuusion aikana ja juuri infuusion päätyttyä

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Punasolujen hemolyysin ja hapettumisen laboratoriomittaukset
Aikaikkuna: Punasolujen (RBC) laboratoriomittaukset otetaan ennen infuusiota, infuusion lopussa, 1 ja 3 päivää infuusion päättymisen jälkeen, kerran viikossa suun kautta ja päivittäin sairaalahoidon aikana.
Määrittää NAC-hoidon vaikutukset sirppisolusairauden laboratoriomarkkereihin mittaamalla a) laktaattidehydrogenaasin (LDH) B) retikulosyyttimäärän ja c) tiheiden solujen prosenttiosuutta ja hapettumista mittaamalla punasolujen glutationia.
Punasolujen (RBC) laboratoriomittaukset otetaan ennen infuusiota, infuusion lopussa, 1 ja 3 päivää infuusion päättymisen jälkeen, kerran viikossa suun kautta ja päivittäin sairaalahoidon aikana.
Haittatapahtumat NAC-hoidon aikana ja sen jälkeen
Aikaikkuna: Haittatapahtumat mitataan suostumuksen antamisesta tutkimuksen loppuunsaattamiseen, kiinnittäen erityistä huomiota aikojen ympärille ja annon aikana.
Turvallisuuden arvioimiseksi arvioimalla koehenkilöiden haittatapahtumia annon aikana ja ajankohtina sen jälkeen.
Haittatapahtumat mitataan suostumuksen antamisesta tutkimuksen loppuunsaattamiseen, kiinnittäen erityistä huomiota aikojen ympärille ja annon aikana.
Kipu VOC:n aikana
Aikaikkuna: Ennen jokaista NAC-infuusiota ja sen jälkeen sairaalahoidossa
Kipu mitataan visuaalisen analogisen asteikon ja numeerisen luokitusasteikon avulla tutkimukseen tullessa sekä ennen jokaista infuusiota ja sen jälkeen sairaalahoidon aikana VOC:n vuoksi.
Ennen jokaista NAC-infuusiota ja sen jälkeen sairaalahoidossa
Kipulääkkeiden käyttö morfiiniekvivalentteina
Aikaikkuna: Morfiiniekvivalentit sairaalahoidolle, jonka aikana NAC:ta annettiin, verrattuna aikaisempiin VOC-hoitoon
Tutkimussairaalahoidon aikana annettuja morfiiniekvivalentteja koskevia tietoja verrataan aiempien hoitoon otettujen tietojen kanssa.
Morfiiniekvivalentit sairaalahoidolle, jonka aikana NAC:ta annettiin, verrattuna aikaisempiin VOC-hoitoon
Sairaalassa oleskelun pituus (LOS)
Aikaikkuna: Sairaalahoitopäivät tutkimuksen aikana verrattuna aiempiin sairaalahoitoihin VOC:n vuoksi
LOS lasketaan sairaalassaolopäivien perusteella, kun tutkimuslääkettä annetaan, verrattuna aiempaan VOC-hoitoon otettujen LOS:ien perusteella
Sairaalahoitopäivät tutkimuksen aikana verrattuna aiempiin sairaalahoitoihin VOC:n vuoksi

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Bloodworks

Yhteistyökumppanit

University of Washington

Tutkijat

  • Päätutkija: Barbara A Konkle, M.D., Univ. of Washington/Bloodworks Northwest

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Perjantai 1. maaliskuuta 2013

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 24. tammikuuta 2020

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 30. kesäkuuta 2020

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 21. tammikuuta 2013

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 25. helmikuuta 2013

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Keskiviikko 27. helmikuuta 2013

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 9. heinäkuuta 2020

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 7. heinäkuuta 2020

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. heinäkuuta 2020

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 117090

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

Joo

IPD-suunnitelman kuvaus

Tiedot julkaistaan ​​tutkimuksen lopussa ja tiedot toimitetaan ulkopuolisille tutkijoille sen jälkeen, kun tutkijat ovat julkaisseet tulokset

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa