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Uno studio pilota di N-acetilcisteina in pazienti con anemia falciforme (NACinSCD)

7 luglio 2020 aggiornato da: Barbara A. Konkle, M.D., Bloodworks

Parte 1: Uno studio pilota in pazienti con omozigote S (HbSS) o emoglobina S con talassemia beta zero (HbS-βo talassemia), con l'obiettivo di esaminare l'effetto del trattamento con NAC per via endovenosa sui parametri del VWF plasmatico e sulle misure della funzione redox e RBC .

Parte 2: Uno studio pilota su pazienti con anemia falciforme ricoverati in ospedale in crisi vaso-occlusiva per determinare gli effetti delle infusioni di NAC sui parametri del VWF plasmatico e sulle misure della funzione redox e RBC, e sulle misure del dolore e della durata della degenza ospedaliera .

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Due processi primari dominano le complicanze associate all'anemia falciforme (SCD): vasoocclusione ed emolisi. Si ritiene che la proteina adesiva del plasma e della parete vasale fattore von Willebrand (VWF) sia coinvolta in entrambi questi processi, quindi sono in fase di sperimentazione strategie volte a ridurne la secrezione o la reattività, che potrebbero ridurre le complicanze nei pazienti con SCD.

Sulla base di studi precedenti, il trattamento con N-acetilcisteina (NAC) può ridurre l'attività del VWF nei pazienti con SCD e può essere un utile trattamento aggiuntivo in questo disturbo.

La Parte 1 arruola pazienti ambulatoriali stabili con omozigote S (HbSS) o emoglobina S con beta zero talassemia (HbS-βo talassemia), con l'obiettivo di esaminare l'effetto del trattamento con NAC sui parametri VWF, misure di ossidazione e frammenti di RBC. I pazienti ricevono NAC EV prima a 150 mg/kg per 8 ore e, se tollerati, in un secondo momento a 300 mg/kg per 8 ore presso il Centro di ricerca clinica dell'Università di Washington. Il sangue viene raccolto per la valutazione di laboratorio. Ai soggetti viene successivamente offerta l'iscrizione a una fase orale.

Parte 2, i pazienti con una storia di crisi vaso-occlusiva (VOC) vengono contattati in ambito ambulatoriale per discutere lo studio. Quando ricoverati per COV, i soggetti ricevono NAC come infusione endovenosa di 75 mg/kg ogni 6 ore per un massimo di 5 giorni. Il sangue per le analisi di laboratorio viene raccolto ogni mattina e la valutazione del dolore viene eseguita prima e dopo ogni infusione di NAC.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

21

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98106
        • University of Washington

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Età >= 18 anni
  2. Diagnosi di talassemia omozigote a cellule falciformi (SS) o S-beta con almeno due episodi di crisi vaso-occlusive (VOC) che hanno richiesto narcotici in ciascuno degli ultimi 2 anni. Per la parte 2 può includere la malattia da emoglobina SC.
  3. Per le donne in età riproduttiva, uso di contraccettivi e test di gravidanza negativo

Criteri di esclusione:

  1. Un'ulteriore diagnosi ematologica
  2. Emoglobina (Hgb) < 7 gm/dL per la parte 1, < 6 gm/dL per la parte 2.
  3. Asma che richiede farmaci
  4. Test di funzionalità epatica [alanina aminotransferasi (ALT), aspartato aminotransferasi (AST), bilirubina totale (BilliT) > tre volte il limite normale superiore per la Parte 1.
  5. Terapia trasfusionale cronica o trasfusione entro 2 mesi dall'arruolamento. Per la parte 2 necessità anticipata di trasfusione semplice o exsanguino durante il ricovero.
  6. VOC che richieda terapia narcotica entro la settimana precedente o che richieda ricovero in ospedale con dimissione <2 settimane prima dell'arruolamento nello studio per la Parte 1, per la parte 2 ricovero per VOC entro 30 giorni.
  7. Gravidanza o allattamento
  8. Ricezione di un altro farmaco sperimentale
  9. Allergia nota al NAC
  10. Il medico del soggetto non è abbastanza stabile dal punto di vista medico per partecipare
  11. Assunzione di nitroglicerina, carbamazepina o inibitori della fosfodiesterasi 5 (PDE5)
  12. Test di coagulazione basale anormali (> 1,5 volte i limiti normali)
  13. Piastrine <150.000/microlitro per la Parte 1.
  14. Per la parte 2, già iscritto allo studio due volte.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Orale N-acetilcisteina (NAC)
Ai soggetti idonei che non hanno partecipato alla NAC per via endovenosa o ai soggetti che sono trascorse almeno 4 settimane dalla partecipazione alla NAC per via endovenosa, verrà somministrata la NAC per via orale alla dose di 2400 mg al giorno, in due dosi equamente suddivise, per 4 settimane. I soggetti riceveranno un prelievo di sangue prima dell'inizio della fase e settimanalmente per 4 settimane. Ad ogni visita verranno raccolti gli eventi medici intermedi e gli eventi avversi.
Droga: N-acetilcisteina
Somministrazione orale ed endovenosa di NAC
Sperimentale: N-acetilcisteina endovenosa (NAC)

Per la parte 1, i soggetti idonei che non hanno partecipato alla NAC orale o i soggetti almeno 4 settimane dopo la NAC orale riceveranno NAC IV 150 mg/kg nell'arco di 8 ore. Almeno quattro settimane dopo la prima infusione, il soggetto riceverà IV NAC 300 mg/kg per 8 ore.

Per la parte 2, saranno arruolati soggetti idonei con anemia falciforme e ricovero per VOC negli ultimi 2 anni, che ora presentano VOC. I soggetti riceveranno IV NAC 75 mg/kg nell'arco di 1 ora ogni 6 ore per 5 giorni o la dimissione, a seconda di quale evento si verifichi per primo.
Droga: N-acetilcisteina
Somministrazione orale ed endovenosa di NAC

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Misure di laboratorio dell'attività del VWF
Lasso di tempo: Parte 1, Prima durante e dopo l'infusione di un giorno o durante la somministrazione orale; Parte 2, giornalmente durante l'infusione e subito dopo il completamento dell'infusione
Determinare se la NAC, somministrata per via endovenosa come infusione di un giorno, per via orale in regime ambulatoriale o durante il ricovero per VOC ha un effetto sul livello o sulla funzione del VWF.
Parte 1, Prima durante e dopo l'infusione di un giorno o durante la somministrazione orale; Parte 2, giornalmente durante l'infusione e subito dopo il completamento dell'infusione

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Misure di laboratorio di emolisi e ossidazione dei globuli rossi
Lasso di tempo: Le misure di laboratorio dei globuli rossi (RBC) verranno prelevate prima dell'infusione, alla fine dell'infusione, 1 e 3 giorni dopo la fine dell'infusione, una volta alla settimana durante la somministrazione orale e quotidianamente durante il ricovero
Determinare gli effetti del trattamento con NAC sui marcatori di laboratorio dell'anemia falciforme misurando a) lattato deidrogenasi (LDH) B) conteggio dei reticolociti e c) percentuale di cellule dense e sull'ossidazione misurando il glutatione RBC.
Le misure di laboratorio dei globuli rossi (RBC) verranno prelevate prima dell'infusione, alla fine dell'infusione, 1 e 3 giorni dopo la fine dell'infusione, una volta alla settimana durante la somministrazione orale e quotidianamente durante il ricovero
Eventi avversi durante e dopo la somministrazione di NAC
Lasso di tempo: Gli eventi avversi saranno misurati dal momento del consenso al completamento dello studio, con particolare attenzione ai tempi attorno e durante la somministrazione.
Valutare la sicurezza valutando i soggetti per gli eventi avversi durante e nei momenti successivi alla somministrazione.
Gli eventi avversi saranno misurati dal momento del consenso al completamento dello studio, con particolare attenzione ai tempi attorno e durante la somministrazione.
Dolore durante VOC
Lasso di tempo: Prima e dopo ogni infusione di NAC durante il ricovero
Il dolore sarà misurato utilizzando la scala analogica visiva e la scala di valutazione numerica all'ingresso nello studio e prima e al completamento di ciascuna infusione durante il ricovero per COV
Prima e dopo ogni infusione di NAC durante il ricovero
Uso di antidolorifici in equivalenti alla morfina
Lasso di tempo: Equivalenti di morfina per il ricovero durante il quale è stata somministrata la NAC rispetto ai precedenti ricoveri per COV
I dati sugli equivalenti di morfina somministrati durante il ricovero dello studio saranno confrontati con quelli dei ricoveri precedenti.
Equivalenti di morfina per il ricovero durante il quale è stata somministrata la NAC rispetto ai precedenti ricoveri per COV
Durata della degenza ospedaliera (LOS)
Lasso di tempo: Giorni di ricovero durante lo studio rispetto ai precedenti ricoveri per COV
La LOS sarà calcolata in base ai giorni di ricovero in cui viene somministrato il farmaco in studio rispetto alla LOS passata per i ricoveri per COV
Giorni di ricovero durante lo studio rispetto ai precedenti ricoveri per COV

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Bloodworks

Collaboratori

University of Washington

Investigatori

  • Investigatore principale: Barbara A Konkle, M.D., Univ. of Washington/Bloodworks Northwest

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 marzo 2013

Completamento primario (Effettivo)

24 gennaio 2020

Completamento dello studio (Effettivo)

30 giugno 2020

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

21 gennaio 2013

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

25 febbraio 2013

Primo Inserito (Stima)

27 febbraio 2013

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

9 luglio 2020

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

7 luglio 2020

Ultimo verificato

1 luglio 2020

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 117090

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

Sì

Descrizione del piano IPD

I dati saranno pubblicati alla fine dello studio e i dati saranno messi a disposizione di ricercatori esterni dopo che i risultati saranno pubblicati dagli investigatori

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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