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Un estudio piloto de N-acetilcisteína en pacientes con enfermedad de células falciformes (NACinSCD)

7 de julio de 2020 actualizado por: Barbara A. Konkle, M.D., Bloodworks

Parte 1: un estudio piloto en pacientes con homocigosis S (HbSS) o hemoglobina S con talasemia beta cero (HbS-βo talasemia), con el objetivo de examinar el efecto del tratamiento con NAC intravenoso en los parámetros de FVW plasmático y las medidas de función redox y de glóbulos rojos .

Parte 2: Un estudio piloto en pacientes con enfermedad de células falciformes ingresados ​​en el hospital en una crisis vaso-oclusiva para determinar los efectos de las infusiones de NAC en los parámetros de VWF plasmático y las medidas de la función redox y de los glóbulos rojos, y en las medidas del dolor y la duración de la estancia hospitalaria .

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Dos procesos primarios dominan las complicaciones asociadas con la enfermedad de células falciformes (ECF): vasooclusión y hemólisis. Se cree que la proteína adhesiva del plasma y la pared vascular factor de von Willebrand (VWF) está involucrada en ambos procesos, por lo que se están probando estrategias dirigidas a reducir su secreción o reactividad, lo que podría disminuir las complicaciones en pacientes con SCD.

Según estudios previos, el tratamiento con N-acetilcisteína (NAC) puede disminuir la actividad del VWF en pacientes con SCD y puede ser un tratamiento complementario útil en este trastorno.

La Parte 1 incluye a pacientes ambulatorios estables con homocigosis S (HbSS) o hemoglobina S con talasemia beta cero (HbS-βo talasemia), con el objetivo de examinar el efecto del tratamiento con NAC en los parámetros de VWF, las medidas de oxidación y los fragmentos de glóbulos rojos. Los pacientes reciben NAC IV primero a 150 mg/kg durante 8 horas y, si se tolera, en una fecha posterior a 300 mg/kg durante 8 horas en el Centro de Investigación Clínica de la Universidad de Washington. Se recolecta sangre para evaluación de laboratorio. Posteriormente, se ofrece a los sujetos la inscripción en una fase oral.

Parte 2, los pacientes con antecedentes de crisis vaso-oclusiva (COV) se abordan en el ámbito ambulatorio para analizar el estudio. Cuando ingresan por VOC, los sujetos reciben NAC como una infusión IV de 75 mg/kg cada 6 horas hasta por 5 días. Cada mañana se recolecta sangre para análisis de laboratorio y se realiza una evaluación del dolor antes y después de cada infusión de NAC.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

21

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98106
        • University of Washington

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Edad >= 18 años
  2. Diagnóstico de homocigosis de células falciformes (SS) o S-beta talasemia con al menos dos episodios de crisis vaso-oclusivas (COV) que requirieron narcóticos en cada uno de los últimos 2 años. Para la parte 2 puede incluir la enfermedad de hemoglobina SC.
  3. Para mujeres en edad reproductiva, uso de anticonceptivos y prueba de embarazo negativa

Criterio de exclusión:

  1. Un diagnóstico hematológico adicional
  2. Hemoglobina (Hgb) < 7 g/dL para la parte 1, < 6 g/dL para la parte 2.
  3. Asma que requiere medicación
  4. Pruebas de función hepática [alanina aminotransferasa (ALT), aspartato aminotransferasa (AST), bilirrubina total (BilliT) > tres veces el límite superior normal para la Parte 1.
  5. Terapia de transfusión crónica o transfusión dentro de los 2 meses posteriores a la inscripción. Para la parte 2, necesidad anticipada de transfusión simple o exanguinotransfusión durante la hospitalización.
  6. VOC que requiere terapia con narcóticos dentro de la semana anterior o que requiere hospitalización con alta < 2 semanas antes de la inscripción en el estudio para la Parte 1, para la admisión de la Parte 2 por VOC dentro de los 30 días.
  7. Embarazo o lactancia
  8. Recibir otro fármaco en investigación
  9. Alergia conocida a la NAC
  10. Por médico del sujeto no lo suficientemente estable desde el punto de vista médico para participar
  11. Tomar nitroglicerina, carbamazepina o inhibidores de la fosfodiesterasa 5 (PDE5)
  12. Pruebas de coagulación basales anormales (> 1,5 veces los límites normales)
  13. Plaquetas <150.000/microlitro para la Parte 1.
  14. Para la parte 2, ya se inscribió en el estudio dos veces.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: No aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: N-acetilcisteína oral (NAC)
Los sujetos elegibles que no participaron en la NAC intravenosa o los sujetos que hayan pasado al menos 4 semanas desde la participación en la NAC intravenosa, recibirán NAC oral en una dosis de 2400 mg al día, en dos dosis divididas por igual, durante 4 semanas. A los sujetos se les extraerá sangre antes de comenzar la fase y semanalmente durante 4 semanas. En cada visita se recogerán eventos médicos intermedios y eventos adversos.
Droga: N-acetilcisteína
Administración oral e intravenosa de NAC
Experimental: N-acetilcisteína intravenosa (NAC)

Para la parte 1, los sujetos elegibles que no participaron en la NAC oral o los sujetos al menos 4 semanas después de la NAC oral recibirán 150 mg/kg de NAC IV durante 8 horas. Al menos cuatro semanas después de la primera infusión, el sujeto recibirá 300 mg/kg de NAC IV durante 8 horas.

Para la parte 2, se inscribirán sujetos elegibles con enfermedad de células falciformes y hospitalización por VOC en los últimos 2 años, que ahora presenten VOC. Los sujetos recibirán 75 mg/kg de NAC IV durante 1 hora cada 6 horas durante 5 días o serán dados de alta, lo que ocurra primero.
Droga: N-acetilcisteína
Administración oral e intravenosa de NAC

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Medidas de laboratorio de la actividad del VWF
Periodo de tiempo: Parte 1, Antes, durante y después de la infusión de un día o durante la administración oral; Parte 2, diariamente durante la infusión y justo después de completar la infusión
Determinar si la NAC, administrada por vía intravenosa como una infusión de un día, por vía oral como paciente ambulatorio o durante la hospitalización por COV, tiene un efecto sobre el nivel o la función del VWF.
Parte 1, Antes, durante y después de la infusión de un día o durante la administración oral; Parte 2, diariamente durante la infusión y justo después de completar la infusión

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Medidas de laboratorio de hemólisis y oxidación de glóbulos rojos
Periodo de tiempo: Se tomarán medidas de laboratorio de glóbulos rojos (RBC) antes de la infusión, al final de la infusión, 1 y 3 días después del final de la infusión, una vez a la semana durante la administración oral y diariamente durante la hospitalización.
Determinar los efectos del tratamiento con NAC en los marcadores de laboratorio de la enfermedad de células falciformes mediante la medición de a) lactato deshidrogenasa (LDH) B) el recuento de reticulocitos yc) el porcentaje de células densas y la oxidación mediante la medición del glutatión de los glóbulos rojos.
Se tomarán medidas de laboratorio de glóbulos rojos (RBC) antes de la infusión, al final de la infusión, 1 y 3 días después del final de la infusión, una vez a la semana durante la administración oral y diariamente durante la hospitalización.
Eventos adversos durante y después de la administración de NAC
Periodo de tiempo: Los eventos adversos se medirán desde el momento del consentimiento hasta la finalización del estudio, con especial atención a los tiempos alrededor y durante la administración.
Evaluar la seguridad evaluando a los sujetos en busca de eventos adversos durante y en momentos posteriores a la administración.
Los eventos adversos se medirán desde el momento del consentimiento hasta la finalización del estudio, con especial atención a los tiempos alrededor y durante la administración.
Dolor durante VOC
Periodo de tiempo: Antes y después de cada infusión de NAC durante la hospitalización
El dolor se medirá utilizando una escala analógica visual y una escala de calificación numérica al ingresar al estudio, y antes y al finalizar cada infusión durante la hospitalización por COV.
Antes y después de cada infusión de NAC durante la hospitalización
Uso de analgésicos en equivalentes de morfina
Periodo de tiempo: Equivalentes de morfina para la hospitalización durante la cual se administró NAC en comparación con las admisiones anteriores de VOC
Los datos sobre los equivalentes de morfina administrados durante la hospitalización del estudio se compararán con los de ingresos anteriores.
Equivalentes de morfina para la hospitalización durante la cual se administró NAC en comparación con las admisiones anteriores de VOC
Duración de la estancia hospitalaria (LOS)
Periodo de tiempo: Días de hospitalización durante el estudio en comparación con hospitalizaciones pasadas por VOC
LOS se calculará por días de hospitalización cuando se administre el fármaco del estudio en comparación con LOS anteriores para las admisiones de VOC
Días de hospitalización durante el estudio en comparación con hospitalizaciones pasadas por VOC

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

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Bloodworks

Colaboradores

University of Washington

Investigadores

  • Investigador principal: Barbara A Konkle, M.D., Univ. of Washington/Bloodworks Northwest

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

1 de marzo de 2013

Finalización primaria (Actual)

24 de enero de 2020

Finalización del estudio (Actual)

30 de junio de 2020

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

21 de enero de 2013

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

25 de febrero de 2013

Publicado por primera vez (Estimar)

27 de febrero de 2013

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

9 de julio de 2020

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

7 de julio de 2020

Última verificación

1 de julio de 2020

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • 117090

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

Sí

Descripción del plan IPD

Los datos se publicarán al final del estudio y se pondrán a disposición de los investigadores externos después de que los investigadores publiquen los resultados.

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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