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Eine Pilotstudie zu N-Acetylcystein bei Patienten mit Sichelzellanämie (NACinSCD)

7. Juli 2020 aktualisiert von: Barbara A. Konkle, M.D., Bloodworks

Teil 1: Eine Pilotstudie bei Patienten mit homozygotem S (HbSS) oder Hämoglobin S mit Beta-Null-Thalassämie (HbS-βo-Thalassämie) mit dem Ziel, die Wirkung einer intravenösen NAC-Behandlung auf Plasma-VWF-Parameter und Messungen der Redox- und RBC-Funktion zu untersuchen .

Teil 2: Eine Pilotstudie bei Patienten mit Sichelzellenanämie, die in einer vasookklusiven Krise ins Krankenhaus eingeliefert wurden, um die Auswirkungen von NAC-Infusionen auf Plasma-VWF-Parameter und Maße der Redox- und RBC-Funktion sowie auf Maße von Schmerzen und Krankenhausaufenthaltsdauer zu bestimmen .

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Zwei primäre Prozesse dominieren die mit Sichelzellenanämie (SCD) verbundenen Komplikationen: Vasookklusion und Hämolyse. Es wird angenommen, dass das Plasma- und Gefäßwand-Haftprotein von Willebrand-Faktor (VWF) an diesen beiden Prozessen beteiligt ist, daher werden Strategien getestet, die darauf abzielen, seine Sekretion oder Reaktivität zu reduzieren, was Komplikationen bei Patienten mit SCD verringern könnte.

Basierend auf früheren Studien kann die Behandlung mit N-Acetylcystein (NAC) die VWF-Aktivität bei Patienten mit SCD verringern und eine nützliche Zusatzbehandlung bei dieser Störung sein.

In Teil 1 werden stabile ambulante Patienten mit homozygotem S (HbSS) oder Hämoglobin S mit Beta-Null-Thalassämie (HbS-βo-Thalassämie) aufgenommen, mit dem Ziel, die Wirkung der NAC-Behandlung auf VWF-Parameter, Oxidationsmessungen und Erythrozytenfragmente zu untersuchen. Die Patienten erhalten zunächst IV NAC mit 150 mg/kg über 8 Stunden und bei Verträglichkeit zu einem späteren Zeitpunkt mit 300 mg/kg über 8 Stunden im Clinical Research Center der University of Washington. Zur Laborbeurteilung wird Blut entnommen. Den Probanden wird später die Immatrikulation in einer mündlichen Phase angeboten.

In Teil 2 werden Patienten mit einer vasookklusiven Krise (VOC) in der Vorgeschichte im ambulanten Bereich angesprochen, um die Studie zu besprechen. Bei Aufnahme wegen VOC erhalten die Probanden NAC als intravenöse Infusion von 75 mg/kg alle 6 Stunden für bis zu 5 Tage. Blut für Laboruntersuchungen wird jeden Morgen gesammelt und eine Schmerzbewertung wird vor und nach jeder NAC-Infusion durchgeführt.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

21

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98106
        • University of Washington

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Alter >= 18 Jahre
  2. Diagnose einer homozygoten Sichelzellen- (SS) oder S-Beta-Thalassämie mit mindestens zwei Episoden von vaso-okklusiven Krisen (VOC), die eine Betäubung erforderten, in jedem der letzten 2 Jahre. Für Teil 2 kann Hämoglobin-SC-Krankheit gehören.
  3. Bei Frauen im gebärfähigen Alter Verhütung und negativer Schwangerschaftstest

Ausschlusskriterien:

  1. Eine zusätzliche hämatologische Diagnose
  2. Hämoglobin (Hgb) < 7 g/dl für Teil 1, < 6 g/dl für Teil 2.
  3. Asthma erfordert Medikamente
  4. Leberfunktionstests [Alaninaminotransferase (ALT), Aspartataminotransferase (AST), Gesamtbilirubin (BilliT) > dreifache obere Normalgrenze für Teil 1.
  5. Chronische Transfusionstherapie oder Transfusion innerhalb von 2 Monaten nach der Einschreibung. Für Teil 2 voraussichtlicher Bedarf an Einfach- oder Austauschtransfusionen während des Krankenhausaufenthalts.
  6. VOC, die eine narkotische Therapie innerhalb der Vorwoche oder einen Krankenhausaufenthalt mit Entlassung < 2 Wochen vor Studieneinschreibung für Teil 1 erfordern, für Teil 2 Aufnahme für VOC innerhalb von 30 Tagen.
  7. Schwangerschaft oder Stillzeit
  8. Erhalt eines anderen Prüfpräparats
  9. Bekannte Allergie gegen NAC
  10. Der Arzt des Probanden ist medizinisch nicht stabil genug, um teilzunehmen
  11. Einnahme von Nitroglycerin, Carbamazepin oder Phosphodiesterase 5 (PDE5)-Hemmern
  12. Anormale Gerinnungstests zu Studienbeginn (> 1,5-fache Normalgrenzen)
  13. Blutplättchen <150.000/Mikroliter für Teil 1.
  14. Für Teil 2 bereits zweimal im Studium eingeschrieben.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Orales N-Acetylcystein (NAC)
Geeignete Probanden, die nicht an intravenösem NAC teilgenommen haben, oder Probanden, die mindestens 4 Wochen nach der Teilnahme an intravenösem NAC sind, erhalten orales NAC in einer Dosis von 2400 mg täglich in zwei gleich aufgeteilten Dosen für 4 Wochen. Den Probanden wird vor Beginn der Phase und 4 Wochen lang wöchentlich Blut entnommen. Bei jedem Besuch werden vorläufige medizinische Ereignisse und unerwünschte Ereignisse erfasst.
Arzneimittel: N-Acetylcystein
Orale und intravenöse Verabreichung von NAC
Experimental: Intravenöses N-Acetylcystein (NAC)

Für Teil 1 erhalten berechtigte Probanden, die nicht an oralem NAC teilgenommen haben, oder Probanden, die mindestens 4 Wochen nach oralem NAC teilgenommen haben, IV NAC 150 mg/kg über 8 Stunden. Mindestens vier Wochen nach der ersten Infusion erhält der Proband 300 mg/kg NAC i.v. über 8 Stunden.

Für Teil 2, Geeignete Probanden mit Sichelzellanämie und Krankenhausaufenthalt für VOC innerhalb der letzten 2 Jahre, die jetzt in VOC anwesend sind, werden eingeschrieben. Die Probanden erhalten IV NAC 75 mg / kg über 1 Stunde alle 6 Stunden für 5 Tage oder Entlassung, je nachdem, was früher eintritt.
Arzneimittel: N-Acetylcystein
Orale und intravenöse Verabreichung von NAC

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Labormessungen der VWF-Aktivität
Zeitfenster: Teil 1, Vor während und nach einer eintägigen Infusion oder während der oralen Verabreichung; Teil 2, täglich während der Infusion und unmittelbar nach Abschluss der Infusion
Bestimmung, ob NAC, intravenös als eintägige Infusion, oral ambulant oder während eines Krankenhausaufenthalts wegen VOC verabreicht, einen Einfluss auf den VWF-Spiegel oder die Funktion hat.
Teil 1, Vor während und nach einer eintägigen Infusion oder während der oralen Verabreichung; Teil 2, täglich während der Infusion und unmittelbar nach Abschluss der Infusion

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Labormessungen der Hämolyse und Oxidation roter Blutkörperchen
Zeitfenster: Laborwerte für rote Blutkörperchen (RBC) werden vor der Infusion, am Ende der Infusion, 1 und 3 Tage nach dem Ende der Infusion, einmal wöchentlich während der oralen Verabreichung und täglich während des Krankenhausaufenthalts entnommen
Um die Wirkungen der NAC-Behandlung auf Labormarker der Sichelzellkrankheit zu bestimmen, indem a) die Laktatdehydrogenase (LDH) B) die Retikulozytenzahl und c) die prozentuale Zelldichte gemessen wird, und auf die Oxidation durch die Messung von RBC-Glutathion.
Laborwerte für rote Blutkörperchen (RBC) werden vor der Infusion, am Ende der Infusion, 1 und 3 Tage nach dem Ende der Infusion, einmal wöchentlich während der oralen Verabreichung und täglich während des Krankenhausaufenthalts entnommen
Unerwünschte Ereignisse während und nach der Verabreichung von NAC
Zeitfenster: Unerwünschte Ereignisse werden vom Zeitpunkt der Einwilligung bis zum Abschluss der Studie gemessen, wobei den Zeitpunkten um und während der Verabreichung besondere Aufmerksamkeit geschenkt wird.
Bewertung der Sicherheit durch Bewertung der Probanden auf unerwünschte Ereignisse während und zu Zeitpunkten nach der Verabreichung.
Unerwünschte Ereignisse werden vom Zeitpunkt der Einwilligung bis zum Abschluss der Studie gemessen, wobei den Zeitpunkten um und während der Verabreichung besondere Aufmerksamkeit geschenkt wird.
Schmerzen während VOC
Zeitfenster: Vor und nach jeder NAC-Infusion während des Krankenhausaufenthalts
Der Schmerz wird unter Verwendung einer visuellen Analogskala und einer numerischen Bewertungsskala bei Studieneintritt und vor und nach Abschluss jeder Infusion während des Krankenhausaufenthalts für VOC gemessen
Vor und nach jeder NAC-Infusion während des Krankenhausaufenthalts
Verwendung von Schmerzmitteln in Morphinäquivalenten
Zeitfenster: Morphinäquivalente für den Krankenhausaufenthalt, während dessen NAC verabreicht wurde, im Vergleich zu früheren VOC-Einweisungen
Die Daten zu den während des Studienaufenthalts verabreichten Morphinäquivalenten werden mit denen früherer Aufnahmen verglichen.
Morphinäquivalente für den Krankenhausaufenthalt, während dessen NAC verabreicht wurde, im Vergleich zu früheren VOC-Einweisungen
Krankenhausaufenthaltsdauer (LOS)
Zeitfenster: Krankenhausaufenthaltstage während der Studie im Vergleich zu früheren Krankenhausaufenthalten wegen VOC
LOS wird anhand der Tage des Krankenhausaufenthalts berechnet, wenn das Studienmedikament verabreicht wird, im Vergleich zu früheren LOS für VOC-Aufnahmen
Krankenhausaufenthaltstage während der Studie im Vergleich zu früheren Krankenhausaufenthalten wegen VOC

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Bloodworks

Mitarbeiter

University of Washington

Ermittler

  • Hauptermittler: Barbara A Konkle, M.D., Univ. of Washington/Bloodworks Northwest

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

1. März 2013

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

24. Januar 2020

Studienabschluss (Tatsächlich)

30. Juni 2020

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

21. Januar 2013

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

25. Februar 2013

Zuerst gepostet (Schätzen)

27. Februar 2013

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

9. Juli 2020

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

7. Juli 2020

Zuletzt verifiziert

1. Juli 2020

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 117090

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Ja

Beschreibung des IPD-Plans

Die Daten werden am Ende der Studie veröffentlicht und die Daten werden externen Forschern zur Verfügung gestellt, nachdem die Ergebnisse von den Forschern veröffentlicht wurden

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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