Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Pilotní studie N-acetylcysteinu u pacientů se srpkovitou anémií (NACinSCD)

7. července 2020 aktualizováno: Barbara A. Konkle, M.D., Bloodworks

Část 1: Pilotní studie u pacientů s homozygotním S (HbSS) nebo hemoglobinem S s beta nulovou talasémií (HbS-βo talasémie), s cílem prověřit účinek intravenózní léčby NAC na parametry VWF plazmy a měření redoxní a RBC funkce .

Část 2: Pilotní studie u pacientů se srpkovitou anémií přijatých do nemocnice v vazookluzivní krizi za účelem stanovení účinků infuzí NAC na parametry VWF plazmy a měření redoxní funkce a funkce červených krvinek a na měření bolesti a délky pobytu v nemocnici .

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Komplikacím spojeným se srpkovitou anémií (SCD) dominují dva primární procesy: vazookluze a hemolýza. Předpokládá se, že na obou těchto procesech se podílí plazmatický a cévní adhezivní protein von Willebrandův faktor (VWF), takže se testují strategie zaměřené na snížení jeho sekrece nebo reaktivity, které by mohly snížit komplikace u pacientů s SCD.

Na základě předchozích studií může léčba N-acetylcysteinem (NAC) snížit aktivitu VWF u pacientů s SCD a může být užitečnou doplňkovou léčbou této poruchy.

Část 1 zahrnuje stabilní ambulantní pacienty s homozygotním S (HbSS) nebo hemoglobinem S s beta nulovou talasémií (HbS-βo talasémie) s cílem prozkoumat vliv léčby NAC na parametry VWF, měření oxidace a fragmenty RBC. Pacienti dostávají IV NAC nejprve v dávce 150 mg/kg po dobu 8 hodin a pokud je tolerováno, později v dávce 300 mg/kg po dobu 8 hodin v Centru klinického výzkumu University of Washington. Krev se odebírá pro laboratorní vyšetření. Předmětům je později nabídnut zápis v ústní fázi.

Část 2, pacienti s anamnézou vazookluzivní krize (VOC) jsou osloveni ambulantně, aby prodiskutovali studii. Při přijetí pro VOC dostávají subjekty NAC jako IV infuzi 75 mg/kg každých 6 hodin po dobu až 5 dnů. Krev pro laboratorní testy se odebírá každé ráno a hodnocení bolesti se provádí před a po každé infuzi NAC.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

21

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98106
        • University of Washington

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Věk >= 18 let
  2. Diagnóza homozygotní srpkovité anémie (SS) nebo S-beta talasémie s nejméně dvěma epizodami vazookluzivních krizí (VOC) vyžadujících narkotika v každém z posledních 2 let. Část 2 může zahrnovat onemocnění hemoglobinu SC.
  3. U žen v reprodukčním věku užívání antikoncepce a negativní těhotenský test

Kritéria vyloučení:

  1. Další hematologická diagnóza
  2. Hemoglobin (Hgb) < 7 gm/dl pro část 1, < 6 gm/dl pro část 2.
  3. Astma vyžadující léky
  4. Testy jaterních funkcí [alaninaminotransferáza (ALT), aspartátaminotransferáza (AST), celkový bilirubin (BilliT) > trojnásobek horní normální hranice pro část 1.
  5. Chronická transfuzní terapie, případně transfuze do 2 měsíců od zařazení. U části 2 předpokládaná potřeba jednoduché nebo výměnné transfuze během hospitalizace.
  6. VOC vyžadující narkotickou terapii během předchozího týdne nebo vyžadující hospitalizaci s propuštěním < 2 týdny před zařazením do studie pro část 1, pro část 2 přijetí pro VOC do 30 dnů.
  7. Těhotenství nebo kojení
  8. Příjem dalšího zkoumaného léku
  9. Známá alergie na NAC
  10. Lékař subjektu není dostatečně lékařsky stabilní, aby se mohl zúčastnit
  11. Užívání nitroglycerinu, karbamazepinu nebo inhibitorů fosfodiesterázy 5 (PDE5)
  12. Abnormální základní koagulační testy (> 1,5násobek normálních limitů)
  13. Krevní destičky <150 000/mikrolitr pro část 1.
  14. Pro část 2 již dvakrát zapsána do studia.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Orální N-acetylcystein (NAC)
Oprávněným subjektům, které se neúčastnily intravenózního NAC nebo subjektům, které byly alespoň 4 týdny po účasti na intravenózním NAC, bude perorálně podáván NAC v dávce 2400 mg denně ve dvou rovnoměrně rozdělených dávkách po dobu 4 týdnů. Subjektům bude odebírána krev před začátkem fáze a každý týden po dobu 4 týdnů. Při každé návštěvě budou shromažďovány předběžné lékařské a nežádoucí příhody.
Lék: N-acetylcystein
Orální a intravenózní podání NAC
Experimentální: Intravenózní N-acetylcystein (NAC)

Pro část 1, způsobilé subjekty, které se neúčastnily perorálního NAC nebo subjekty alespoň 4 týdny po perorálním NAC, dostanou IV NAC 150 mg/kg po dobu 8 hodin. Nejméně čtyři týdny po první infuzi bude subjekt dostávat IV NAC 300 mg/kg po dobu 8 hodin.

Pro část 2 budou zařazeni způsobilí subjekty se srpkovitou anémií a hospitalizací pro VOC během posledních 2 let, kteří jsou nyní přítomni ve VOC. Jedinci budou dostávat IV NAC 75 mg/kg po dobu 1 hodiny každých 6 hodin po dobu 5 dnů nebo budou propuštěni, podle toho, co nastane dříve.
Lék: N-acetylcystein
Orální a intravenózní podání NAC

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Laboratorní měření aktivity VWF
Časové okno: Část 1, Před během a po jednodenní infuzi nebo během perorálního podávání; Část 2, denně během infuze a těsně po dokončení infuze
Zjistit, zda NAC podávaný intravenózně jako jednodenní infuze, orálně jako ambulantní pacient nebo během hospitalizace pro VOC má vliv na hladinu nebo funkci VWF.
Část 1, Před během a po jednodenní infuzi nebo během perorálního podávání; Část 2, denně během infuze a těsně po dokončení infuze

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Laboratorní měření hemolýzy a oxidace červených krvinek
Časové okno: Laboratorní měření červených krvinek (RBC) bude provedeno před infuzí, na konci infuze, 1 a 3 dny po ukončení infuze, jednou týdně během perorálního podávání a denně během hospitalizace
Stanovit účinky léčby NAC na laboratorní markery srpkovité anémie měřením a) laktátdehydrogenázy (LDH) B) počtu retikulocytů a c) procenta hustých buněk a na oxidaci měřením RBC glutathionu.
Laboratorní měření červených krvinek (RBC) bude provedeno před infuzí, na konci infuze, 1 a 3 dny po ukončení infuze, jednou týdně během perorálního podávání a denně během hospitalizace
Nežádoucí účinky během a po podání NAC
Časové okno: Nežádoucí účinky budou měřeny od doby souhlasu do dokončení studie, se zvláštní pozorností na doby kolem a během podávání.
Vyhodnotit bezpečnost vyhodnocením nežádoucích účinků u subjektů během podávání a v časových bodech po podání.
Nežádoucí účinky budou měřeny od doby souhlasu do dokončení studie, se zvláštní pozorností na doby kolem a během podávání.
Bolest při VOC
Časové okno: Před a po každé infuzi NAC během hospitalizace
Bolest bude měřena pomocí vizuální analogové stupnice a numerické hodnotící stupnice při vstupu do studie a před a po dokončení každé infuze během hospitalizace pro VOC
Před a po každé infuzi NAC během hospitalizace
Použití léků proti bolesti v ekvivalentech morfinu
Časové okno: Ekvivalenty morfinu za hospitalizaci, během které byl podáván NAC, ve srovnání s předchozími příjmy VOC
Údaje o ekvivalentech morfinu podané během hospitalizace ve studii budou porovnány s údaji o dřívějších přijetích.
Ekvivalenty morfinu za hospitalizaci, během které byl podáván NAC, ve srovnání s předchozími příjmy VOC
Délka pobytu v nemocnici (LOS)
Časové okno: Dny hospitalizace během studie ve srovnání s minulými hospitalizacemi pro VOC
LOS se vypočítá podle dnů hospitalizace, kdy je podáván studovaný lék, ve srovnání s minulými LOS pro příjem VOC
Dny hospitalizace během studie ve srovnání s minulými hospitalizacemi pro VOC

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Bloodworks

Spolupracovníci

University of Washington

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Barbara A Konkle, M.D., Univ. of Washington/Bloodworks Northwest

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

1. března 2013

Primární dokončení (Aktuální)

24. ledna 2020

Dokončení studie (Aktuální)

30. června 2020

Termíny zápisu do studia

První předloženo

21. ledna 2013

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

25. února 2013

První zveřejněno (Odhad)

27. února 2013

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

9. července 2020

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

7. července 2020

Naposledy ověřeno

1. července 2020

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 117090

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ano

Popis plánu IPD

Data budou zveřejněna na konci studie a data budou zpřístupněna externím výzkumníkům poté, co výzkumníci zveřejní výsledky

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Srpkovitá anémie

Klinické studie na N-acetylcystein

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Slovenia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit