Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie pilotażowe N-acetylocysteiny u pacjentów z niedokrwistością sierpowatokrwinkową (NACinSCD)

7 lipca 2020 zaktualizowane przez: Barbara A. Konkle, M.D., Bloodworks

Część 1: Badanie pilotażowe u pacjentów z homozygotą S (HbSS) lub hemoglobiną S z talasemią beta zerową (HbS-βo talasemia), w celu zbadania wpływu dożylnego leczenia NAC na parametry VWF w osoczu oraz pomiary funkcji redoks i RBC .

Część 2: Badanie pilotażowe u pacjentów z niedokrwistością sierpowatokrwinkową przyjętych do szpitala w kryzysie naczyniowo-okluzyjnym w celu określenia wpływu infuzji NAC na parametry VWF w osoczu i pomiary funkcji redoks i RBC oraz na pomiary bólu i długość pobytu w szpitalu .

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

W powikłaniach związanych z niedokrwistością sierpowatokrwinkową (SCD) dominują dwa podstawowe procesy: okluzja naczyń i hemoliza. Uważa się, że czynnik von Willebranda (VWF) związany z osoczem i ścianami naczyń bierze udział w obu tych procesach, dlatego testuje się strategie mające na celu zmniejszenie jego wydzielania lub reaktywności, co mogłoby zmniejszyć powikłania u pacjentów z SCD.

Na podstawie wcześniejszych badań leczenie N-acetylocysteiną (NAC) może zmniejszać aktywność VWF u pacjentów z SCD i może być użytecznym leczeniem wspomagającym w tym zaburzeniu.

Część 1 obejmuje stabilnych pacjentów ambulatoryjnych z homozygotą S (HbSS) lub hemoglobiną S z talasemią beta zerową (HbS-βo talasemia), w celu zbadania wpływu leczenia NAC na parametry VWF, miary utlenienia i fragmenty RBC. Pacjenci otrzymują NAC dożylnie najpierw w dawce 150 mg/kg w ciągu 8 godzin, a jeśli są tolerowani, później w dawce 300 mg/kg w ciągu 8 godzin w Centrum Badań Klinicznych Uniwersytetu Waszyngtońskiego. Krew jest pobierana do oceny laboratoryjnej. Osobnikom później proponuje się zapis na fazę ustną.

W części 2 pacjenci z historią przełomu naczyniowo-okluzyjnego (VOC) są przyjmowani w warunkach ambulatoryjnych w celu omówienia badania. Przy przyjęciu z powodu LZO pacjenci otrzymują NAC we wlewie dożylnym 75 mg/kg co 6 godzin przez okres do 5 dni. Krew do badań laboratoryjnych pobiera się każdego ranka, a ocenę bólu przeprowadza się przed i po każdej infuzji NAC.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

21

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98106
        • University of Washington

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Wiek >= 18 lat
  2. Rozpoznanie homozygotycznej anemii sierpowatej (SS) lub talasemii S-beta z co najmniej dwoma epizodami przełomu naczyniowo-okluzyjnego (LZO) wymagającymi narkotyków w każdym z ostatnich 2 lat. Część 2 może obejmować chorobę hemoglobiny SC.
  3. W przypadku kobiet w wieku rozrodczym stosowanie antykoncepcji i ujemny wynik testu ciążowego

Kryteria wyłączenia:

  1. Dodatkowa diagnostyka hematologiczna
  2. Hemoglobina (Hgb) < 7 gm/dL dla części 1, < 6 gm/dL dla części 2.
  3. Astma wymagająca leczenia
  4. Testy czynnościowe wątroby [aminotransferaza alaninowa (ALT), aminotransferaza asparaginianowa (AST), bilirubina całkowita (BilliT) > trzykrotność górnej granicy normy dla części 1.
  5. Przewlekła terapia transfuzyjna lub transfuzja w ciągu 2 miesięcy od rejestracji. Dla części 2 przewidywana potrzeba transfuzji prostej lub wymiennej w trakcie hospitalizacji.
  6. LZO wymagające terapii odwykowej w ciągu poprzedniego tygodnia lub wymagające hospitalizacji ze wypisem < 2 tygodnie przed włączeniem do badania w części 1, w części 2 przyjęcie z powodu LZO w ciągu 30 dni.
  7. Ciąża lub karmienie piersią
  8. Przyjmowanie innego badanego leku
  9. Znana alergia na NAC
  10. Na lekarza pacjenta, który nie jest wystarczająco stabilny medycznie, aby wziąć udział
  11. Przyjmowanie nitrogliceryny, karbamazepiny lub inhibitorów fosfodiesterazy 5 (PDE5)
  12. Nieprawidłowe wyjściowe testy krzepnięcia (> 1,5-krotność normy)
  13. Płytki krwi <150 000/mikrolitr dla części 1.
  14. W przypadku części 2, już dwukrotnie zapisany na studia.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Doustna N-acetylocysteina (NAC)
Kwalifikujący się uczestnicy, którzy nie uczestniczyli w dożylnym NAC lub pacjenci, którzy są co najmniej 4 tygodnie po wzięciu udziału w dożylnym NAC, otrzymają doustny NAC w dawce 2400 mg dziennie, w dwóch równo podzielonych dawkach, przez 4 tygodnie. Osobnicy będą pobierać krew przed rozpoczęciem fazy i co tydzień przez 4 tygodnie. Podczas każdej wizyty gromadzone będą tymczasowe zdarzenia medyczne i zdarzenia niepożądane.
Lek: N-acetylocysteina
Doustne i dożylne podawanie NAC
Eksperymentalny: Dożylna N-acetylocysteina (NAC)

W przypadku części 1, Kwalifikujący się uczestnicy, którzy nie uczestniczyli w doustnym NAC lub pacjenci co najmniej 4 tygodnie po doustnym NAC, otrzymają IV NAC 150 mg/kg w ciągu 8 godzin. Co najmniej cztery tygodnie po pierwszym wlewie osobnik otrzyma IV NAC 300 mg/kg w ciągu 8 godzin.

W przypadku części 2 kwalifikujący się pacjenci z niedokrwistością sierpowatokrwinkową i hospitalizowani z powodu LZO w ciągu ostatnich 2 lat, którzy obecnie są poddawani LZO, zostaną zapisani. Pacjenci będą otrzymywać IV NAC 75 mg/kg przez 1 godzinę co 6 godzin przez 5 dni lub wypis, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej.
Lek: N-acetylocysteina
Doustne i dożylne podawanie NAC

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Laboratoryjne pomiary aktywności VWF
Ramy czasowe: Część 1, przed i po jednodniowym wlewie lub podczas podawania doustnego; Część 2, codziennie podczas wlewu i bezpośrednio po zakończeniu wlewu
Określenie, czy NAC podawany dożylnie w jednodniowej infuzji, doustnie w warunkach ambulatoryjnych lub podczas hospitalizacji z powodu LZO ma wpływ na poziom lub funkcję VWF.
Część 1, przed i po jednodniowym wlewie lub podczas podawania doustnego; Część 2, codziennie podczas wlewu i bezpośrednio po zakończeniu wlewu

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Laboratoryjne pomiary hemolizy i utleniania krwinek czerwonych
Ramy czasowe: Pomiary laboratoryjne krwinek czerwonych (RBC) będą pobierane przed infuzją, pod koniec infuzji, 1 i 3 dni po zakończeniu infuzji, raz w tygodniu podczas podawania doustnego i codziennie podczas hospitalizacji
Określenie wpływu leczenia NAC na laboratoryjne markery niedokrwistości sierpowatokrwinkowej poprzez pomiar a) dehydrogenazy mleczanowej (LDH) B) liczby retikulocytów oraz c) procentowej gęstości komórek i utleniania poprzez pomiar glutationu RBC.
Pomiary laboratoryjne krwinek czerwonych (RBC) będą pobierane przed infuzją, pod koniec infuzji, 1 i 3 dni po zakończeniu infuzji, raz w tygodniu podczas podawania doustnego i codziennie podczas hospitalizacji
Zdarzenia niepożądane podczas i po podaniu NAC
Ramy czasowe: Zdarzenia niepożądane będą mierzone od czasu wyrażenia zgody do zakończenia badania, ze szczególnym uwzględnieniem czasu wokół i podczas podawania.
Ocena bezpieczeństwa poprzez ocenę pacjentów pod kątem zdarzeń niepożądanych podczas i w punktach czasowych po podaniu.
Zdarzenia niepożądane będą mierzone od czasu wyrażenia zgody do zakończenia badania, ze szczególnym uwzględnieniem czasu wokół i podczas podawania.
Ból podczas VOC
Ramy czasowe: Przed i po każdym wlewie NAC podczas hospitalizacji
Ból będzie mierzony za pomocą wizualnej skali analogowej i numerycznej skali oceny na początku badania oraz przed i po zakończeniu każdego wlewu podczas hospitalizacji z powodu LZO
Przed i po każdym wlewie NAC podczas hospitalizacji
Stosowanie leków przeciwbólowych w ekwiwalentach morfiny
Ramy czasowe: Ekwiwalenty morfiny dla hospitalizacji, podczas której podawano NAC w porównaniu do poprzednich przyjęć LZO
Dane dotyczące ekwiwalentów morfiny podawanych podczas hospitalizacji w ramach badania zostaną porównane z danymi z poprzednich przyjęć.
Ekwiwalenty morfiny dla hospitalizacji, podczas której podawano NAC w porównaniu do poprzednich przyjęć LZO
Długość pobytu w szpitalu (LOS)
Ramy czasowe: Dni hospitalizacji podczas badania w porównaniu z wcześniejszymi hospitalizacjami z powodu LZO
LOS zostanie obliczony na podstawie liczby dni hospitalizacji, w których podano badany lek, w porównaniu z wcześniejszymi LOS w przypadku przyjęć LZO
Dni hospitalizacji podczas badania w porównaniu z wcześniejszymi hospitalizacjami z powodu LZO

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Bloodworks

Współpracownicy

University of Washington

Śledczy

  • Główny śledczy: Barbara A Konkle, M.D., Univ. of Washington/Bloodworks Northwest

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 marca 2013

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

24 stycznia 2020

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

30 czerwca 2020

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

21 stycznia 2013

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

25 lutego 2013

Pierwszy wysłany (Oszacować)

27 lutego 2013

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

9 lipca 2020

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

7 lipca 2020

Ostatnia weryfikacja

1 lipca 2020

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 117090

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAk

Opis planu IPD

Dane zostaną opublikowane po zakończeniu badania, a dane zostaną udostępnione zewnętrznym badaczom po opublikowaniu wyników przez badaczy

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Anemia sierpowata

Badania kliniczne na N-acetylocysteina

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in South Africa

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj