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낫적혈구병 환자의 N-아세틸시스테인에 대한 파일럿 연구 (NACinSCD)

2020년 7월 7일 업데이트: Barbara A. Konkle, M.D., Bloodworks

파트 1: 동형접합 S(HbSS) 또는 베타 제로 지중해빈혈(HbS-βo 지중해빈혈)을 동반한 헤모글로빈 S 환자를 대상으로 정맥 내 NAC 치료가 혈장 VWF 매개변수와 산화환원 및 RBC 기능 측정에 미치는 영향을 조사하기 위한 파일럿 연구 .

파트 2: 혈장 VWF 매개변수, 산화환원 및 RBC 기능 측정, 통증 및 입원 기간 측정에 대한 NAC 주입의 효과를 결정하기 위해 혈관 폐쇄 위기로 병원에 입원한 낫적혈구병 환자를 대상으로 한 파일럿 연구 .

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

낫적혈구병(SCD)과 관련된 합병증인 혈관폐색과 용혈의 두 가지 주요 과정이 지배적입니다. 혈장 및 혈관벽 접착 단백질 von Willebrand 인자(VWF)는 이 두 과정 모두에 관여하는 것으로 생각되므로 SCD 환자의 합병증을 줄일 수 있는 분비 또는 반응성을 줄이는 것을 목표로 하는 전략이 테스트되고 있습니다.

이전 연구를 기반으로 NAC(N-acetylcysteine) 치료는 SCD 환자의 VWF 활동을 감소시킬 수 있으며 이 장애에서 유용한 보조 치료가 될 수 있습니다.

파트 1은 NAC 치료가 VWF ​​매개변수에 미치는 영향, 산화 측정 및 RBC 조각을 조사할 목적으로 동형접합 S(HbSS) 또는 베타 제로 지중해 빈혈(HbS-βo 지중해 빈혈)이 있는 헤모글로빈 S를 가진 안정적인 외래 환자를 등록합니다. 환자는 먼저 8시간 동안 150mg/kg의 IV NAC를 받고 내약성이 있는 경우 나중에 워싱턴 대학교 임상 연구 센터에서 8시간 동안 300mg/kg의 정맥 주사를 받습니다. 실험실 평가를 위해 혈액을 채취합니다. 피험자는 나중에 구두 단계에 등록할 수 있습니다.

파트 2, 혈관 폐쇄 위기(VOC) 병력이 있는 환자는 외래 환자 환경에서 접근하여 연구에 대해 논의합니다. VOC에 대해 입원할 때 피험자는 최대 5일 동안 6시간마다 75mg/kg의 IV 주입으로 NAC를 투여받습니다. 실험실 분석을 위한 혈액을 매일 아침 수집하고 각 NAC 주입 전후에 통증 평가를 수행합니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

21

단계

  • 2 단계
  • 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • Washington
      • Seattle, Washington, 미국, 98106
        • University of Washington

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

18년 이상 (성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

  1. 나이 >= 18세
  2. 동형접합 겸상적혈구(SS) 또는 S-베타 지중해빈혈의 진단으로 지난 2년 동안 각각 마약을 필요로 하는 혈관폐색 위기(VOC)가 최소 2회 발생했습니다. 파트 2의 경우 헤모글로빈 SC 질환이 포함될 수 있습니다.
  3. 가임기 여성의 경우 피임 및 음성 임신 검사 사용

제외 기준:

  1. 추가적인 혈액학적 진단
  2. 헤모글로빈(Hgb) < 7gm/dL(파트 1), < 6gm/dL(파트 2).
  3. 약물 치료가 필요한 천식
  4. 간 기능 검사[알라닌 아미노전이효소(ALT), 아스파르테이트 아미노전이효소(AST), 총 빌리루빈(BilliT) > 파트 1의 정상 상한치 3배.
  5. 만성 수혈 요법 또는 등록 후 2개월 이내의 수혈. 파트 2의 경우 입원 중 단순 수혈 또는 교환 수혈이 필요할 것으로 예상됩니다.
  6. 이전 주 내에 마약 요법이 필요하거나 30일 이내에 VOC에 대한 파트 2 입원을 위해 파트 1에 대한 연구 등록 전 < 2주 퇴원으로 입원이 필요한 VOC.
  7. 임신 또는 수유
  8. 다른 연구용 약물을 받는 중
  9. NAC에 대한 알려진 알레르기
  10. 참여하기에 충분히 의학적으로 안정적이지 않은 피험자의 의사당
  11. 니트로글리세린, 카르바마제핀 또는 포스포디에스테라제 5(PDE5) 억제제 복용
  12. 비정상 베이스라인 응고 검사(> 정상 한계의 1.5배)
  13. 1부 혈소판 <150,000/마이크로리터.
  14. 파트 2의 경우 이미 연구에 두 번 등록했습니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위화되지 않음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 경구용 N-아세틸시스테인(NAC)
정맥 NAC에 참여하지 않은 적격 피험자 또는 정맥 NAC 참여 후 최소 4주가 지난 피험자는 4주 동안 매일 2400mg 용량의 경구 NAC를 2회 균등 분할 용량으로 제공받게 됩니다. 피험자는 단계를 시작하기 전에 그리고 4주 동안 매주 혈액을 채취합니다. 방문할 때마다 중간 의료 사건 및 부작용이 수집됩니다.
의약품: N-아세틸시스테인
NAC의 경구 및 정맥 투여
실험적: 정맥 N-아세틸시스테인(NAC)

파트 1의 경우, 경구 NAC에 참여하지 않은 적격 피험자 또는 경구 NAC 후 최소 4주가 지난 피험자는 8시간 동안 IV NAC 150mg/kg을 투여받습니다. 첫 번째 주입 후 최소 4주 후에 피험자는 8시간에 걸쳐 IV NAC 300mg/kg을 받게 됩니다.

파트 2의 경우, 겸상 적혈구 질환이 있고 지난 2년 이내에 VOC로 입원한 적격 피험자가 현재 VOC에 등록됩니다. 피험자는 5일 동안 6시간마다 1시간에 걸쳐 IV NAC 75mg/kg을 투여받거나 퇴원합니다.
의약품: N-아세틸시스테인
NAC의 경구 및 정맥 투여

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
VWF 활동의 실험실 측정
기간: 파트 1, 1일 주입 전 및 후 또는 경구 투여 중; 2부, 매일 주입 중 및 주입 완료 직후
VOC로 인해 입원 중 또는 외래 환자로서 경구로 1일 주입으로 NAC를 정맥 주사하여 VWF 수준 또는 기능에 영향을 미치는지 확인합니다.
파트 1, 1일 주입 전 및 후 또는 경구 투여 중; 2부, 매일 주입 중 및 주입 완료 직후

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
적혈구 용혈 및 산화의 실험실 측정
기간: 적혈구(RBC) 검사실 측정은 주입 전, 주입 종료 시, 주입 종료 후 1일 및 3일, 경구 투여 중 일주일에 한 번, 입원 중 매일 실시됩니다.
A) 젖산 탈수소효소(LDH) B) 망상적혈구 수, c) RBC 글루타티온을 측정하여 밀도가 높은 세포 비율 및 산화를 측정하여 낫적혈구병의 실험실 마커에 대한 NAC 치료의 효과를 결정합니다.
적혈구(RBC) 검사실 측정은 주입 전, 주입 종료 시, 주입 종료 후 1일 및 3일, 경구 투여 중 일주일에 한 번, 입원 중 매일 실시됩니다.
NAC 투여 중 및 이후의 부작용
기간: 유해 사례는 동의 시점부터 연구가 완료될 때까지 측정되며, 투여 전후 및 도중에 특히 주의를 기울입니다.
투여 중 및 투여 후 시점에서 부작용에 대해 피험자를 평가하여 안전성을 평가합니다.
유해 사례는 동의 시점부터 연구가 완료될 때까지 측정되며, 투여 전후 및 도중에 특히 주의를 기울입니다.
VOC 중 통증
기간: 입원 중 각 NAC 주입 전후
통증은 VOC에 대한 입원 중 연구 시작 시 및 각 주입 전 및 완료 시 시각적 아날로그 척도 및 수치 평가 척도를 사용하여 측정됩니다.
입원 중 각 NAC 주입 전후
모르핀 등가물에서 진통제 사용
기간: 과거 VOC 입원과 비교하여 NAC가 투여된 입원에 대한 모르핀 등가물
연구 입원 중 투여된 모르핀 등가물에 대한 데이터는 과거 입원 데이터와 비교됩니다.
과거 VOC 입원과 비교하여 NAC가 투여된 입원에 대한 모르핀 등가물
병원 재원 기간(LOS)
기간: VOC에 대한 과거 입원과 비교한 연구 중 입원 일수
LOS는 VOC 입원에 대한 과거 LOS와 비교하여 연구 약물이 투여될 때 입원 일수로 계산됩니다.
VOC에 대한 과거 입원과 비교한 연구 중 입원 일수

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Bloodworks

협력자

University of Washington

수사관

  • 수석 연구원: Barbara A Konkle, M.D., Univ. of Washington/Bloodworks Northwest

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2013년 3월 1일

기본 완료 (실제)

2020년 1월 24일

연구 완료 (실제)

2020년 6월 30일

연구 등록 날짜

최초 제출

2013년 1월 21일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2013년 2월 25일

처음 게시됨 (추정)

2013년 2월 27일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2020년 7월 9일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2020년 7월 7일

마지막으로 확인됨

2020년 7월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • 117090

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

예

IPD 계획 설명

연구 종료 시 데이터가 게시되고 조사자가 결과를 게시한 후 외부 조사자에게 데이터가 제공됩니다.

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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