Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En pilotundersøgelse af N-acetylcystein hos patienter med seglcellesygdom (NACinSCD)

7. juli 2020 opdateret af: Barbara A. Konkle, M.D., Bloodworks

Del 1: Et pilotstudie i patienter med homozygot S (HbSS) eller hæmoglobin S med beta-nul-thalassæmi (HbS-βo-thalassæmi), med det formål at undersøge effekten af ​​intravenøs NAC-behandling på plasma VWF-parametre og mål for redox- og RBC-funktion .

Del 2: Et pilotstudie i patienter med seglcellesygdom indlagt på hospitalet i vaso-okklusiv krise for at bestemme virkningerne af NAC-infusioner på plasma VWF-parametre og mål for redox- og RBC-funktion og på mål for smerte og hospitalsindlæggelsestid .

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

To primære processer dominerer komplikationerne forbundet med seglcellesygdom (SCD): vasookklusion og hæmolyse. Plasma- og karvæggen klæbende protein von Willebrand faktor (VWF) menes at være involveret i begge disse processer, så strategier, der sigter mod at reducere dets sekretion eller reaktivitet, hvilket kan mindske komplikationer hos patienter med SCD, er ved at blive testet.

Baseret på tidligere undersøgelser kan behandling med N-acetylcystein (NAC) reducere VWF-aktivitet hos patienter med SCD og kan være en nyttig supplerende behandling ved denne lidelse.

Del 1 indskriver stabile ambulante patienter med homozygot S (HbSS) eller hæmoglobin S med beta-nul-thalassæmi (HbS-βo-thalassæmi), med det formål at undersøge effekten af ​​NAC-behandling på VWF-parametre, mål for oxidation og RBC-fragmenter. Patienter får først IV NAC ved 150 mg/kg over 8 timer og, hvis det tolereres, på et senere tidspunkt ved 300 mg/kg over 8 timer i University of Washington Clinical Research Center. Blod opsamles til laboratorievurdering. Fagene tilbydes senere optagelse i en mundtlig fase.

Del 2 kontaktes patienter med en historie med vaso-okklusiv krise (VOC) i ambulatoriet for at diskutere undersøgelsen. Ved indlæggelse for VOC modtager forsøgspersoner NAC som en IV-infusion 75 mg/kg hver 6. time i op til 5 dage. Blod til laboratorieanalyser opsamles hver morgen, og smertevurdering udføres før og efter hver NAC-infusion.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

21

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98106
        • University of Washington

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Alder >= 18 år
  2. Diagnose af homozygot seglcelle (SS) eller S-beta-thalassæmi med mindst to episoder af vaso-okklusive kriser (VOC), der kræver narkotika i hvert af de seneste 2 år. For del 2 kan omfatte hæmoglobin SC sygdom.
  3. For kvinder i den fødedygtige alder, brug af prævention og negativ graviditetstest

Ekskluderingskriterier:

  1. En yderligere hæmatologisk diagnose
  2. Hæmoglobin (Hgb) < 7 gm/dL for del 1, < 6 gm/dL for del 2.
  3. Astma, der kræver medicin
  4. Leverfunktionstests [alaninaminotransferase (ALT), aspartataminotransferase (AST), total bilirubin (BilliT) > tre gange øvre normalgrænse for del 1.
  5. Kronisk transfusionsbehandling eller transfusion inden for 2 måneder efter tilmelding. For del 2 forventet behov for simpel eller byttetransfusion under indlæggelse.
  6. VOC, der kræver narkotisk behandling inden for den foregående uge eller kræver hospitalsindlæggelse med udskrivning < 2 uger før studieindskrivning til del 1, for del 2 indlæggelse for VOC inden for 30 dage.
  7. Graviditet eller amning
  8. Modtager et andet forsøgslægemiddel
  9. Kendt allergi over for NAC
  10. Pr. forsøgspersons læge ikke medicinsk stabil nok til at deltage
  11. Tager nitroglycerin, carbamazepin eller phosphodiesterase 5 (PDE5) hæmmere
  12. Unormale baseline koagulationstests (> 1,5 gange de normale grænser)
  13. Blodplader <150.000/mikroliter for del 1.
  14. For del 2, allerede tilmeldt undersøgelse to gange.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Oral N-acetylcystein (NAC)
Berettigede forsøgspersoner, der ikke deltog i intravenøs NAC eller forsøgspersoner, der er mindst 4 uger efter deltagelse i intravenøs NAC, vil få oral NAC i en dosis på 2400 mg dagligt i to ligeligt opdelte doser i 4 uger. Forsøgspersonerne vil få udtaget blod før påbegyndelse af fasen og ugentligt i 4 uger. Ved hvert besøg vil midlertidige medicinske hændelser og bivirkninger blive indsamlet.
Medicin: N-acetylcystein
Oral og intravenøs administration af NAC
Eksperimentel: Intravenøs N-acetylcystein (NAC)

For del 1 vil kvalificerede forsøgspersoner, der ikke deltog i Oral NAC eller forsøgspersoner mindst 4 uger efter oral NAC, modtage IV NAC 150 mg/kg over 8 timer. Mindst fire uger efter den første infusion vil forsøgspersonen modtage IV NAC 300 mg/kg over 8 timer.

Til del 2 vil kvalificerede forsøgspersoner med seglcellesygdom og hospitalsindlæggelse for VOC inden for de seneste 2 år, som nu er til stede i VOC, blive indskrevet. Forsøgspersonerne vil modtage IV NAC 75 mg/kg over 1 time hver 6. time i 5 dage eller udskrivelse, alt efter hvad der indtræffer tidligere.
Medicin: N-acetylcystein
Oral og intravenøs administration af NAC

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Laboratoriemålinger af VWF-aktivitet
Tidsramme: Del 1, Før under og efter en dags infusion eller under oral administration; Del 2, dagligt under infusionen og lige efter infusionens afslutning
For at bestemme om NAC, givet intravenøst ​​som en endagsinfusion, oralt som ambulant eller under indlæggelse for VOC har en effekt på VWF-niveau eller funktion.
Del 1, Før under og efter en dags infusion eller under oral administration; Del 2, dagligt under infusionen og lige efter infusionens afslutning

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Laboratoriemålinger af røde blodlegemers hæmolyse og oxidation
Tidsramme: Røde blodlegemer (RBC) laboratoriemålinger vil blive udtaget før infusion, ved afslutningen af ​​infusionen, 1 og 3 dage efter afslutningen af ​​infusionen, en gang om ugen under oral administration og dagligt under hospitalsindlæggelse.
At bestemme virkningerne af NAC-behandling på laboratoriemarkører for seglcellesygdom ved at måle a) lactatdehydrogenase (LDH) B) retikulocyttal og c) procent tætte celler og på oxidation ved at måle RBC glutathion.
Røde blodlegemer (RBC) laboratoriemålinger vil blive udtaget før infusion, ved afslutningen af ​​infusionen, 1 og 3 dage efter afslutningen af ​​infusionen, en gang om ugen under oral administration og dagligt under hospitalsindlæggelse.
Bivirkninger under og efter administration af NAC
Tidsramme: Uønskede hændelser vil blive målt fra tidspunktet for samtykke til afslutning af undersøgelsen, med særlig opmærksomhed på tidspunkter omkring og under administration.
At vurdere sikkerheden ved at evaluere forsøgspersoner for uønskede hændelser under og på tidspunkter efter administration.
Uønskede hændelser vil blive målt fra tidspunktet for samtykke til afslutning af undersøgelsen, med særlig opmærksomhed på tidspunkter omkring og under administration.
Smerter under VOC
Tidsramme: Før og efter hver NAC-infusion under indlæggelse
Smerter vil blive målt ved hjælp af visuel analog skala og numerisk vurderingsskala ved undersøgelsens start og før og ved afslutning af hver infusion under hospitalsindlæggelse for VOC
Før og efter hver NAC-infusion under indlæggelse
Brug af smertestillende medicin i morfinækvivalenter
Tidsramme: Morfinækvivalenter for den indlæggelse, hvor NAC blev administreret, sammenlignet med tidligere VOC-indlæggelser
Data om morfinækvivalenter administreret under undersøgelsens hospitalsindlæggelse vil blive sammenlignet med tidligere indlæggelser.
Morfinækvivalenter for den indlæggelse, hvor NAC blev administreret, sammenlignet med tidligere VOC-indlæggelser
Hospitalets varighed (LOS)
Tidsramme: Indlæggelsesdage under undersøgelse sammenlignet med tidligere indlæggelser for VOC
LOS vil blive beregnet efter indlæggelsesdage, når studielægemidlet administreres sammenlignet med tidligere LOS for VOC-indlæggelser
Indlæggelsesdage under undersøgelse sammenlignet med tidligere indlæggelser for VOC

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Bloodworks

Samarbejdspartnere

University of Washington

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Barbara A Konkle, M.D., Univ. of Washington/Bloodworks Northwest

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. marts 2013

Primær færdiggørelse (Faktiske)

24. januar 2020

Studieafslutning (Faktiske)

30. juni 2020

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

21. januar 2013

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

25. februar 2013

Først opslået (Skøn)

27. februar 2013

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

9. juli 2020

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

7. juli 2020

Sidst verificeret

1. juli 2020

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 117090

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ja

IPD-planbeskrivelse

Data vil blive offentliggjort ved afslutningen af ​​undersøgelsen, og data vil blive gjort tilgængelige for eksterne efterforskere, efter at resultaterne er offentliggjort af efterforskerne

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Seglcellesygdom

Kliniske forsøg med N-acetylcystein

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Kazakhstan

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner