Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Vaiheen II hedgehog-inhibiittori myelodysplastiseen oireyhtymään (MDS)

torstai 10. kesäkuuta 2021 päivittänyt: H. Lee Moffitt Cancer Center and Research Institute

Vaiheen II tutkimus, jossa arvioitiin oraalista tasoitettua inhibiittoria PF-04449913 potilailla, joilla on myelodysplastinen oireyhtymä (MDS)

Tämä tutkimus tehdään sen selvittämiseksi, kuinka turvallinen tutkimuslääke on ja kuinka hyvin se toimii auttamaan ihmisiä, joilla on refraktaarinen/relapsoitunut myelodysplastinen oireyhtymä (MDS) tai krooninen myelomonosyyttinen leukemia (CMML).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämän tutkimuksen päätarkoituksena on selvittää, reagoiko osallistujan sairaus suotuisasti tutkimuslääkkeeseen PF-04449913.

Hoidon jälkeinen vaihe: Aktiivihoidon tutkimuslääkkeen (PF-04449913) lopettamisen jälkeen osallistujia seurataan kuukausittain vain selviytymistä varten. Muita tietoja ei kerätä tänä aikana.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

35

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Florida
      • Tampa, Florida, Yhdysvallat, 33612
        • H. Lee Moffitt Cancer Center and Research Institute

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Sinulla on oltava Maailman terveysjärjestön (WHO) MDS-, CMML- tai akuutin myelooisen leukemian (AML) (paitsi akuutti promyelosyyttinen leukemia) patologisesti vahvistettu diagnoosi, jossa on < 30 % luuytimen blasteja (RAEB-t ranskalais-amerikkalaisen brittiläisen kriteerin mukaan)
  • Hypometyloivan aineen (atsasitidiini ja/tai desitabiini) epäonnistuminen, joka määritellään vasteen puutteeksi, taudin etenemiseksi, vasteen menetykseksi tai intoleranssiksi tutkimuksen tutkijan arvioiden mukaan
  • Riittävä munuaisten toiminta, josta on osoituksena seerumin kreatiniiniarvo ≤ 2 kertaa normaalin laitoksen yläraja
  • Riittävä maksan toiminta, mistä on osoituksena seerumin bilirubiini < 2 kertaa normaalin yläraja ja asparagiinitransaminaasi (AST) ja alaniinitransaminaasi (ALT) < 2 kertaa normaalin yläraja. Gilbertin taudista tai hemolyysistä johtuva epäsuora hyperbilirubinemia on sallittu.
  • Eastern Cooperative Oncology Groupin (ECOG) suorituskykytila ​​≤ 2
  • Hedelmällisessä iässä olevien naisten ja miesten on suostuttava käyttämään asianmukaista ehkäisyä (hormonaalinen tai estemenetelmä ehkäisyyn; raittius) tutkimukseen osallistumisen ajan. Jos nainen tulee raskaaksi tai epäilee olevansa raskaana osallistuessaan tähän tutkimukseen, hänen on ilmoitettava siitä välittömästi hoitavalle lääkärille.
  • Kyky ymmärtää ja halukkuus allekirjoittaa kirjallinen tietoinen suostumusasiakirja

Poissulkemiskriteerit:

  • Potilaat, jotka ovat aiemmin saaneet hoitoa toisella tutkimusaineella 4 viikon sisällä ensimmäisestä suunnitellusta PF-0444913-annoksesta
  • Potilaat eivät välttämättä saa muita tutkimusaineita.
  • Aiemmat allergiset reaktiot, jotka johtuvat yhdisteistä, joilla on samanlainen kemiallinen tai biologinen koostumus kuin PF-04449913
  • Aikaisempi hoito toisella hedgehog-inhibiittorilla
  • Minkä tahansa muun MDS-, CMML- tai AML-agentin samanaikainen käyttö. Kasvutekijän käyttö epoetiinin, darbepoetiinin tai granulosyyttipesäkkeitä stimuloivan tekijän kanssa on lopetettava vähintään 2 viikkoa ennen tutkimushoidon aloittamista.
  • Mikä tahansa hallitsematon samanaikainen sairaus, joka tutkijan mielestä rajoittaisi tutkimusvaatimusten noudattamista
  • Toinen maligniteetti, joka vaatii aktiivista hoitoa
  • Pidentynyt korjattu QT-aika (QTc) vähintään 480 ms EKG:ssa
  • Aiemmat metastaattiset syövät, jotka on diagnosoitu alle 2 vuotta ennen ensimmäistä suunniteltua PF-0444913-annosta
  • Hallitsematon samanaikainen sairaus, mukaan lukien, mutta ei rajoittuen, meneillään oleva tai aktiivinen infektio, oireinen kongestiivinen sydämen vajaatoiminta, epästabiili angina pectoris, sydämen rytmihäiriö tai psykiatriset sairaudet/sosiaaliset tilanteet, jotka rajoittaisivat tutkimusvaatimusten noudattamista
  • Raskaana olevat naiset suljetaan pois tästä tutkimuksesta, koska PF-04449913 on tasoitettu estäjä, jolla voi olla teratogeenisia tai abortoivia vaikutuksia. Koska imeväisillä on tuntematon mutta mahdollinen haittatapahtumien riski, kun äiti on hoidettu PF-04449913:lla. Imetys on lopetettava, jos äitiä hoidetaan PF-04449913:lla.
  • Potilailla, joilla on immuunivajaus, on suurempi riski saada tappavia infektioita, kun heitä hoidetaan luuydinsuppressiivisella hoidolla. Siksi HIV-positiiviset potilaat, jotka saavat antiretroviraalista yhdistelmähoitoa, suljetaan pois tutkimuksesta mahdollisten farmakokineettisten yhteisvaikutusten vuoksi PF-04449913:n kanssa.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: PF-04449913 Hoito
Hoito suoritetaan avohoidossa. Kaikkia potilaita hoidetaan suun kautta annetulla PF-04449913-annoksella 100 mg päivässä 4 viikon sykleissä yhteensä 4 sykliä. Potilaat, joilla ei ole merkkejä etenevästä taudista (esim. stabiili sairaus tai parempi) voivat jatkaa hoitoa sairauden etenemiseen tai vasteen menetykseen, rajoittavaan toksisuuteen tai kuolemaan.
Lääke: PF-04449913
Potilaat otetaan mukaan kaksivaiheisen tutkimussuunnitelman mukaisesti. Ensimmäisessä vaiheessa otetaan 20 potilasta. Kaikille potilaille annetaan päivittäinen oraalinen annos PF-0444913 100 mg enintään 4 syklin ajan, valinnaisella jatkovaiheella. Annosta nostetaan 200 mg:aan potilaille, joilla ei ole ainakaan hematologista paranemista kahden syklin jälkeen, ja annoksen pienentäminen 50 mg:aan sallitaan potilaille, joilla on merkittävää toksisuutta. Jos vähintään 2 potilasta reagoi alkuvaiheeseen, ja 15 potilasta lisätään toiseen vaiheeseen.
Muut nimet:
  • Oraalinen Hedgehog-inhibiittori
  • Tasoitettu (SMO) estäjä

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
International Working Group (IWG) 2006 vastausprosentti
Aikaikkuna: Jopa 2 vuotta, 4 kuukautta
Vaste kirjataan hoidon alusta taudin etenemiseen/ uusiutumiseen asti. Kaikkien vastausten tulee kestää vähintään 8 viikkoa. Täydellinen remissio (CR): Luuydin: ≤ 5 % myeloblasteja kaikkien solulinjojen normaalilla kypsymisellä, jatkuva dysplasia havaitaan, perifeerinen veri: hemoglobiini ≥ 11 g/dl, verihiutaleet ≥ 100 x 10^9/l, neutrofiilit ≥ 10. x 10^9/l, puhallus 0 %; Osittainen remissio (PR): Kaikki CR-kriteerit, jos ne olivat epänormaaleja ennen hoitoa, paitsi: Luuydinblastit vähenivät ≥ 50 % esikäsittelyyn verrattuna, mutta silti > 5 %, Sellulaarisuus ja morfologia eivät ole merkityksellisiä; Ytimen CR tai hematologinen paraneminen (HI): Luuydin: ≤ 5 % myeloblasteja ja vähenee ≥ 50 % verrattuna esikäsittelyyn Perifeerinen veri: jos HI-vasteita, ne huomioidaan ytimen CR:n lisäksi. PF-04449913:n lisätutkimus ei olisi perusteltua, jos sen kokonaisvasteprosentti (CR + PR + luuytimen CR+HI) on 10 % tai vähemmän (p0), ja se olisi perusteltua, jos se tuottaisi 30 %:n kokonaisvasteprosentin tai enemmän (p1).
Jopa 2 vuotta, 4 kuukautta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Mediaani kokonaiseloonjääminen (OS)
Aikaikkuna: Jopa 2 vuotta, 4 kuukautta
Arvioida PF-0444913:lla hoidettujen potilaiden kokonaiseloonjäämistä, joilla on refraktaarinen/relapsoitunut myelodysplastinen oireyhtymä (MDS) ja krooninen myelo-monosyyttinen leukemia (CMML). Kokonaiseloonjääminen määritellään ajanjaksoksi ensimmäisen lääkeannoksen päivämäärän ja kuoleman välillä.
Jopa 2 vuotta, 4 kuukautta
Mediaanitapahtuman ilmainen selviytyminen
Aikaikkuna: Jopa 2 vuotta, 4 kuukautta
Arvioida tämän väestön potilaiden tapahtumaton eloonjääminen. Tapahtumavapaa eloonjääminen määritellään ensimmäisen tutkimuslääkkeen annoksen päivämääräksi epäonnistumiseen (sairauden etenemiseen) tai mistä tahansa syystä johtuvaan kuolemaan asti.
Jopa 2 vuotta, 4 kuukautta
Mediaaniaika akuutiksi myelooiseksi leukemiaksi (AML) transformoitumiseen
Aikaikkuna: Jopa 2 vuotta, 4 kuukautta
Arvioida aika AML:ksi transformaatioon potilailla, joilla on <20 % blasteja. Potilailla, joilla on alle 20 % blasteja, aika AML:ksi muuttumiseen määritellään ensimmäisen lääkeannoksen päivämääräksi, kunnes joko luuydinblastien tai perifeeristen blastien prosenttiosuus ylittää 20 % sen mukaan, kumpi on ensin.
Jopa 2 vuotta, 4 kuukautta
Hoitoon osallistuneiden määrä, syntyviä haittavaikutuksia
Aikaikkuna: 2 vuotta, 4 kuukautta
Hoitoon liittyvät haittatapahtumat, joita esiintyy vähintään 10 %:lla osallistujista.
2 vuotta, 4 kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

H. Lee Moffitt Cancer Center and Research Institute

Yhteistyökumppanit

Pfizer

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Torstai 29. elokuuta 2013

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Sunnuntai 31. tammikuuta 2016

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 10. kesäkuuta 2021

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 25. huhtikuuta 2013

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 25. huhtikuuta 2013

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Maanantai 29. huhtikuuta 2013

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Maanantai 14. kesäkuuta 2021

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 10. kesäkuuta 2021

Viimeksi vahvistettu

Tiistai 1. kesäkuuta 2021

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • MCC-17302

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa