Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Terapeuttinen koe potilaille, joilla on Ewing-sarkooma-tuumoriperhe ja desmoplastinen pieni pyöreäsoluinen kasvain

tiistai 28. heinäkuuta 2026 päivittänyt: St. Jude Children's Research Hospital

Tämä protokolla tutkii Ewing-sarkooman kasvainperheen (ESFT) ja desmoplastisen pienimuotoisen pyöreäsolukasvaimen (DSRCT) hoitoa. ESFT-potilaat jaetaan kahteen hoitoryhmään, A tai B, kasvaimen ominaisuuksien perusteella.

Ryhmän A (standardiriski) osallistujilla on kasvain, joka ei ole lantiossa, ei ole levinnyt muihin kehon osiin ja ovat alle 14-vuotiaita. Koska aiemmat kliiniset tutkimukset ovat osoittaneet, että standardihoito on erittäin tehokas lapsille, joiden kasvaimilla on nämä ominaisuudet, nämä osallistujat saavat standardihoitoa.

Ryhmän B (korkean riskin) osallistujat ovat vähintään 14-vuotiaita tai heillä on kasvain lantiossa tai kasvain on levinnyt muihin kehon osiin. Osallistujat, joilla on DSRCT vatsassa ja/tai lantiossa tai kasvain, jota ei voida poistaa pelkällä leikkauksella tai joka on levinnyt muihin kehon osiin, sisällytetään ryhmään B. Tämän ryhmän osallistujia pidetään suuren riskin omaavina, koska niiden mahdollisuus on suurempi. kasvaimen uusiutumisesta tällä hetkellä käytössä olevien standardihoitojen jälkeen.

Kaikkia osallistujia seurataan ja arvioidaan 10 vuoden ajan hoidon päättymisen jälkeen.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

ENSISIJAINEN TAVOITE:

  • Arvioida vasteprosentti kahdelle temsirolimuusin, temotsolomidin ja irinotekaanin aloitusjaksolle aiemmin hoitamattomilla potilailla, joilla on korkean riskin Ewing-sarkoomatuumoriperhe (ESFT).

TOISIJAISET TAVOITTEET:

  • Arvioida kokonaiseloonjäämistä ja etenemisvapaata eloonjäämistä näillä menetelmillä hoidetuilla ESFT-potilailla.
  • Arvioida etenemiseen kuluva aika ryhmässä B (suuri riski) hoidetuilla ESFT-potilailla.
  • Paikallisen vian kumulatiivisen ilmaantuvuuden arvioimiseksi paikallisen kontrollin paradigman mukaisesti tässä kokeessa.

Ryhmä A:

Osallistujat saavat intervallipuristettuja (2 viikon välein) vuorottelevia kemoterapiakursseja vinkristiinillä, doksorubisiinilla ja syklofosfamidilla (VDC) sekä ifosfamidilla ja etoposidilla (IE). Doksorubisiini jätetään pois, kun kumulatiivinen kokonaisannos on 375 mg/m^2. Paikalliset valvontatoimenpiteet (leikkaus ja/tai sädehoito) aloitetaan kuuden kemoterapiajakson jälkeen. Hoidon kokonaiskesto on noin 29 viikkoa.

Ryhmä B:

Ikkunahoitoon oikeutetut osallistujat saavat kaksi kurssia (kukin 21 päivää) mTOR-estäjää, temsirolimuusia, yhdessä temotsolomidin ja irinotekaanin kanssa. Irinotekaania (20 mg/m^2) annetaan IV pitkittyneen aikataulun mukaisesti päivittäin 5 päivän ajan, 2 päivää vapaata, toistuvasti päivittäin x 5 [(qdx5)x2], temotsolomidia (100 mg/m^2) PO päivittäin x 5 päivää ja temsirolimuusia 35 mg/m^2 IV viikoittain päivinä 1 ja 8. Ikkunahoidon jälkeen (viikot 1 - 6) osallistujat jatkavat induktiokemoterapiaan (viikot 7 - 33), joka koostuu vuorottelusta (2 viikon välein) kemoterapiakursseja vinkristiinillä, doksorubisiinilla ja syklofosfamidilla (VDC) ifosfamidilla ja etoposidilla (IE). Doksorubisiini jätetään pois, kun kumulatiivinen kokonaisannos on 375 mg/m^2. Paikalliset valvontatoimenpiteet (leikkaus ja/tai sädehoito) aloitetaan kuuden induktiokemoterapiajakson jälkeen (viikko 19). Osallistujat, joiden kasvaimet reagoivat ikkunahoitoon, saavat temsirolimuusia, temotsolomidia ja irinotekaania viikoilla 29 ja 31 ifosfamidin ja etoposidin tilalle. Induktiohoidon jälkeen osallistujat saavat kuusi 21 päivän ylläpitohoitokurssia, jotka koostuvat bevasitsumab IV -annoksesta päivänä 1 ja päivittäin oraalisesta sorafenibistä ja pieniannoksista syklofosfamidia päivinä 1 - 21.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

24

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Yhdysvallat, 38105
        • St. Jude Children's Research Hospital

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

Ei vanhempi kuin 21 vuotta (Lapsi, Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Ryhmän A osallistujien on oltava alle 14-vuotiaita histologisesti todistetusti ei-lantioon sijoittuvan Ewing-sarkoomaperheen kasvaimen (ESFT) diagnoosihetkellä, johon liittyy luuta tai pehmytkudosta.
  • Ryhmän B osallistujilla on oltava äskettäin diagnosoitu histologisesti todistettu ESFT, johon liittyy luuta tai pehmytkudosta, ja vähintään yksi seuraavista: metastaattinen sairaus (täytyy olla biopsialla todistettu) tai lantion primaari tai vähintään 14-vuotias diagnoosihetkellä.
  • TAI Ryhmän B osallistujilla on oltava äskettäin diagnosoitu vatsansisäinen, leikkauskelvoton tai metastaattinen desmoplastinen pieni pyöreäsolukasvain. Metastaattinen kohta on todistettava biopsialla.
  • Iän tulee olla ≤25 vuotta.
  • Riittävä luuytimen toiminta määritellään perifeeriseksi absoluuttiseksi neutrofiilimääräksi (ANC) ≥750/m^3 ja verihiutaleiden määräksi ≥75 000/m^3 (ei verensiirtoa 7 päivän kuluessa tutkimukseen ilmoittautumisesta). Potilaiden, joilla on luuytimeen metastasoitunut Ewing-sarkooma, ei vaadita täyttämään luuytimen kriteerejä tutkimukseen kelpaavuuden kannalta, eikä heitä voida arvioida hematologisen toksisuuden suhteen.
  • Täytyy olla riittävä munuaisten toiminta iän mukaan.
  • Hän ei ole saanut aikaisempaa kemoterapiaa tai sädehoitoa. Ensisijainen sädehoito elintärkeiden elinten toiminnan säilyttämiseksi on sallittu. Osallistujat, jotka saavat ilmentävää säteilyä, eivät ole oikeutettuja ikkunahoitoon.
  • Heillä tulee olla riittävä maksan toiminta, joka määritellään kokonaisbilirubiiniksi ≤ 3,0 mg/dl.
  • Täytyy olla riittävä sydämen toiminta, joka määritellään lyheneväksi fraktioksi ≥28 %.
  • Hedelmällisessä iässä olevien naisten ja lapsen synnyttämiseen kykenevien miesten on oltava valmiita käyttämään hyväksyttäviä ehkäisymenetelmiä raskauden estämiseksi.

  • Lisäkriteerit ryhmän B osallistujille, jotka saavat etukäteisikkunahoitoa (ei koske osallistujia, jotka kieltäytyvät ikkunaterapiasta):

    • Sytokromi P450 CYP3A4:n aktiiviset aineet: Älä käytä mitään seuraavista tehokkaista CYP3A4:n indusoijista tai estäjistä 1 viikon aikana ennen tutkimukseen tuloa: atsoli-sienilääkkeet (kuten flukonatsoli, vorikonatsoli, itrakonatsoli, ketokonatsoli), rifampiini, fenytoiini, grapefretsbarbitoli, karbamatsubarbitoli mehu ja mäkikuisma.
    • Täytyy olla mitattavissa oleva sairaus.
    • Ei saa olla saanut kiireellistä sädehoitoa.
    • Seerumin triglyseridipitoisuus ≤ 300 mg/dl ja seerumin kolesteroli ≤ 300 mg/dl.
    • Satunnainen tai paastoglukoosi iän normaalin ylärajoissa. Jos satunnainen glukoosiarvo on kohonnut, paastoglukoosin on oltava normaalilla alueella.
    • SGOT (AST) ja SGPT (ALT) ≤3,0 x iän normaalin yläraja.

Poissulkemiskriteerit:

  • Osallistuja on raskaana tai imettää.
  • Tutkimukseen osallistuvan tai laillisen huoltajan/edustajan kyvyttömyys tai haluttomuus antaa kirjallinen tietoinen suostumus.
  • Osallistujalla on aiempi pahanlaatuinen kasvain, paitsi ei-melanooma-ihosyöpä. Osallistujilla, joilla on ollut ihosyöpä, on oltava 5 vuotta kulunut diagnoosista, heillä on oltava remissio eivätkä he saa olla saaneet kemoterapiaa, immunoterapiaa tai sädehoitoa.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Active Comparator: Ryhmä A (vakioriski)
Osallistujat saavat vinkristiiniä, doksorubisiinia, syklofosfamidia, ifosfamidia ja etoposidia. Doksorubisiini jätetään pois, kun kumulatiivinen kokonaisannos on 375 mg/m^2. Osallistujan kasvaimen koosta ja sijainnista riippuen heille tehdään yksin leikkaus, pelkkä sädehoito tai leikkaus, jota seuraa säteily. Paikalliset valvontatoimenpiteet (leikkaus ja/tai sädehoito) aloitetaan kuuden kemoterapiajakson jälkeen. Hoidon kokonaiskesto on noin 29 viikkoa.
Lääke: vinkristiini
Annostus ja antotapa: Alle 12 kuukauden ikäiset lapset: 0,05 mg/kg IV päivä 1; osallistujat ≥ 12 kuukauden ikäiset: 1,5 mg/m^2 IV päivä 1 (max. annos 2 mg).
Muut nimet:
  • Oncovin(R)
Lääke: doksorubisiini
Annostus ja antoreitti: Lapset < 1 vuoden ikäiset 2,5 mg/kg jatkuva infuusio (CI) 48 tunnin aikana, päivinä 1-2; > 1 vuoden ikäiset osallistujat 75 mg/m^2 CI 48 tunnin aikana, päivinä 1-2.
Muut nimet:
  • Adriamysiini (R)
Lääke: syklofosfamidi
Annostus ja antoreitti: Annos ja reitti ovat erilaiset neoadjuvantti-/adjuvanttikemoterapiassa ja ylläpitohoidossa. Katso lisätietoja yksityiskohtaisesta kuvauksesta.
Muut nimet:
  • Cytoxan(R)
Lääke: ifosfamidi
Annostus ja antotapa: Alle 1-vuotiaat lapset 60 mg/kg/vrk IV 60 minuutin ajan päivinä 1-5; > 12 kuukauden ikäiset osallistujat 1800 mg/m^2 IV 60 minuutin ajan x 5 päivää, päivät 1-5.
Muut nimet:
  • Ifex(R)
Lääke: etoposidi
Annostus ja antoreitti: Alle 1-vuotiaat lapset 3,3 mg/kg/vrk IV 60 minuutin ajan päivinä 1-5; lapset > 1 vuosi 100 mg/m^2 päivittäin IV 60 minuutin ajan päivät 1-5.
Muut nimet:
  • VP-16
  • Vepesid (R)
Menettely: leikkaus
Jos osallistuja täyttää kriteerit, hänelle tehdään kirurginen kasvaimen resektio.
Muut nimet:
  • terapeuttinen perinteinen leikkaus
Säteily: säteilyä
Jos osallistuja täyttää kriteerit, osallistuja saa sädehoitoa. Kemoterapiaa jatketaan säteilyn aikana.
Muut nimet:
  • protonisädehoito
  • ulkoinen sädehoito
  • brakyterapia
Active Comparator: Ryhmä B (suuri riski)
Osallistujat saavat vinkristiiniä, doksorubisiinia, syklofosfamidia, ifosfamidia, etoposidia, irinotekaania, temotsolomidia, temsirolimuusia, bevasitsumabia ja sorafenibia. Osallistujan kasvaimen koosta ja sijainnista riippuen hänelle tehdään yksin leikkaus, pelkkä sädehoito tai leikkaus, jota seuraa säteily.
Lääke: doksorubisiini
Annostus ja antoreitti: Lapset < 1 vuoden ikäiset 2,5 mg/kg jatkuva infuusio (CI) 48 tunnin aikana, päivinä 1-2; > 1 vuoden ikäiset osallistujat 75 mg/m^2 CI 48 tunnin aikana, päivinä 1-2.
Muut nimet:
  • Adriamysiini (R)
Lääke: syklofosfamidi
Annostus ja antoreitti: Annos ja reitti ovat erilaiset neoadjuvantti-/adjuvanttikemoterapiassa ja ylläpitohoidossa. Katso lisätietoja yksityiskohtaisesta kuvauksesta.
Muut nimet:
  • Cytoxan(R)
Lääke: ifosfamidi
Annostus ja antotapa: Alle 1-vuotiaat lapset 60 mg/kg/vrk IV 60 minuutin ajan päivinä 1-5; > 12 kuukauden ikäiset osallistujat 1800 mg/m^2 IV 60 minuutin ajan x 5 päivää, päivät 1-5.
Muut nimet:
  • Ifex(R)
Lääke: etoposidi
Annostus ja antoreitti: Alle 1-vuotiaat lapset 3,3 mg/kg/vrk IV 60 minuutin ajan päivinä 1-5; lapset > 1 vuosi 100 mg/m^2 päivittäin IV 60 minuutin ajan päivät 1-5.
Muut nimet:
  • VP-16
  • Vepesid (R)
Menettely: leikkaus
Jos osallistuja täyttää kriteerit, hänelle tehdään kirurginen kasvaimen resektio.
Muut nimet:
  • terapeuttinen perinteinen leikkaus
Säteily: säteilyä
Jos osallistuja täyttää kriteerit, osallistuja saa sädehoitoa. Kemoterapiaa jatketaan säteilyn aikana.
Muut nimet:
  • protonisädehoito
  • ulkoinen sädehoito
  • brakyterapia
Lääke: temotsolomidi
Annostus ja antoreitti: Temozolomide 100 mg/m^2 PO kerran päivässä, päivinä 1-5.
Muut nimet:
  • Temodar(R)
Lääke: temsirolimuusi
Annostus ja antoreitti: Temsirolimuusi 35 mg/m^2 IV kerran päivässä 1 ja päivänä 8.
Muut nimet:
  • CCI-779
  • Torisel^TM
Lääke: bevasitsumabi
Annostus ja antotapa: Bevasitsumabi 15 mg/kg IV päivänä 1 joka 3. viikko.
Muut nimet:
  • Avastin(R)
  • rhumab VEGF
Lääke: sorafenibi
Annostus ja antoreitti: 90 mg/m^2/annos PO BID
Muut nimet:
  • BAY-43-9006
  • Nexavar(R)

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Vastaus ikkunaterapiaan (2 kurssia) ryhmälle B (korkea riski) - ESFT-osallistujat
Aikaikkuna: 6 viikon kuluttua hoidon aloittamisesta (2 aloitusjakson jälkeen)
Vasteaste määritellään niiden potilaiden osuutena, jotka saavuttivat täydellisen vasteen tai osittaisen vasteen (CR+PR) Maailman terveysjärjestön (WHO) kriteereillä arvioituna kahden temsirolimuusi-, temotsolomidi- ja irinotekaanihoitojakson jälkeen aiemmin hoitamattomilla potilailla, joilla on suuri Ewing-riski. Sarkooman kasvainperhe (ESFT). Osallistujat, joita hoidetaan ryhmässä B desmoplastisella pieni pyöreäsolukasvaimella (DSRCT) tai jotka eivät saa ikkunahoitoa, eivät sisälly tähän analyysiin.
6 viikon kuluttua hoidon aloittamisesta (2 aloitusjakson jälkeen)

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Kokonaisselviytyminen
Aikaikkuna: Enintään 11 ​​vuotta hoidon aloittamisesta
Kokonaiseloonjääminen (OS) määritellään ajanjaksoksi tutkimuksen päivämäärästä kuolemaan tai viimeiseen seurantapäivään. Käyttöjärjestelmä arvioidaan Kaplan-Meierin menetelmällä ryhmän A ja B osallistujille.
Enintään 11 ​​vuotta hoidon aloittamisesta
Progression-free Survival
Aikaikkuna: Enintään 11 ​​vuotta hoidon aloittamisesta
Progression vapaa eloonjääminen (PFS) määritellään ajanjaksoksi tutkimuksen päivämäärästä taudin etenemisen tai kuoleman päivämäärään tai viimeisen seurannan päivämääräksi. PFS arvioidaan Kaplan-Meierin menetelmällä ryhmän A ja B osallistujille.
Enintään 11 ​​vuotta hoidon aloittamisesta
Edistymisen aika
Aikaikkuna: Enintään 11 ​​vuotta hoidon aloittamisesta
Mediaaniaika ryhmän B potilaiden etenemiseen arvioidaan Kaplan-Meier-käyrästä.
Enintään 11 ​​vuotta hoidon aloittamisesta
Paikallinen epäonnistumisprosentti
Aikaikkuna: Enintään 11 ​​vuotta hoidon aloittamisesta
Paikallinen epäonnistuminen määritellään aikaväliksi paikallisen hoidon aloituspäivästä paikalliseen epäonnistumiseen. Kaukainen vika tai kuolema ennen paikallista alueellista vikaa katsotaan kilpaileviksi tapahtumiksi analyyseissä. Paikallisten ja alueellisten epäonnistumisten kumulatiivinen ilmaantuvuus arvioidaan käyttämällä Kalbfleischin ja Prenticen kuvattuja menetelmiä.
Enintään 11 ​​vuotta hoidon aloittamisesta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

St. Jude Children's Research Hospital

Yhteistyökumppanit

University of Florida
University of Tennessee
Nemours Children's Clinic

Tutkijat

  • Päätutkija: Sara M. Federico, MD, St. Jude Children's Research Hospital

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Perjantai 27. joulukuuta 2013

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Lauantai 1. elokuuta 2015

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 9. huhtikuuta 2026

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 16. syyskuuta 2013

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 16. syyskuuta 2013

Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)

Torstai 19. syyskuuta 2013

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 21. elokuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 28. heinäkuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. heinäkuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • ESFT13
  • NCI-2013-01657 (Rekisterin tunniste: NCi Clinical Trial Registration Program)

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa