Ensaio Terapêutico para Pacientes com Sarcoma de Ewing Família de Tumores e Tumores Desmoplásicos de Pequenas Células Redondas

Critério de inclusão:

• Os participantes do Grupo A devem ter menos de 14 anos de idade no momento do diagnóstico da família de tumor de sarcoma de Ewing não pélvico localizado histologicamente comprovado (ESFT) envolvendo o osso ou tecido mole.
• Os participantes do Grupo B devem ter diagnóstico recente de ESFT histologicamente comprovado envolvendo o osso ou tecido mole e pelo menos um dos seguintes: doença metastática (deve ser comprovada por biópsia), ou primária pélvica, ou ≥14 anos de idade no momento do diagnóstico.
• OU Os participantes do Grupo B devem ser diagnosticados recentemente com tumor desmoplásico de pequenas células redondas intra-abdominal, irressecável ou metastático. O local metastático deve ser comprovado por biópsia.
• A idade deve ser ≤25 anos.
• Função adequada da medula óssea definida como uma contagem periférica absoluta de neutrófilos (ANC) ≥750/m^3 e contagem de plaquetas ≥75.000/m^3 (sem transfusão dentro de 7 dias da inscrição no estudo). Os pacientes com sarcoma de Ewing metastático para a medula óssea não precisam atender aos critérios da medula óssea para elegibilidade do estudo e não são avaliáveis ​​quanto à toxicidade hematológica.
• Deve ter função renal adequada com base na idade.
• Não deve ter feito quimioterapia ou radioterapia prévia. A radioterapia emergente para preservar a função de órgãos vitais é permitida. Os participantes que recebem radiação emergente não serão elegíveis para terapia de janela.
• Deve ter função hepática adequada definida como bilirrubina total ≤3,0 mg/dL.
• Deve ter função cardíaca adequada definida como fração de encurtamento ≥28%.
• As mulheres com potencial para engravidar e os homens capazes de gerar uma criança devem estar dispostos a praticar métodos aceitáveis ​​de controle de natalidade para evitar a gravidez.

• Critérios adicionais para participantes do Grupo B que receberão terapia de janela inicial (não se aplica a participantes que optam por não receber terapia de janela):

  • Agentes ativos do citocromo P450 CYP3A4: Não deve tomar nenhum dos seguintes indutores ou inibidores potentes do CYP3A4 dentro de 1 semana antes da entrada no estudo: antifúngicos azólicos (como fluconazol, voriconazol, itraconazol, cetoconazol), rifampicina, fenitoína, fenobarbital, carbamazepina, toranja suco e erva de São João.
  • Deve ter doença mensurável.
  • Não deve ter recebido radioterapia emergente.
  • Nível sérico de triglicerídeos ≤ 300 mg/dL e colesterol sérico ≤ 300 mg/dL.
  • Glicose aleatória ou em jejum dentro dos limites superiores do normal para a idade. Se a glicose aleatória estiver elevada, a glicose em jejum deve estar dentro da faixa normal.
  • SGOT (AST) e SGPT (ALT) ≤3,0 x limite superior do normal para a idade.

Critério de exclusão:

• A participante está grávida ou amamentando.
• Incapacidade ou falta de vontade do participante da pesquisa ou responsável legal/representante em dar consentimento informado por escrito.
• O participante tem história prévia de malignidade, com exceção de câncer de pele não melanoma. Os participantes com história de câncer de pele devem ter 5 anos desde o diagnóstico, estar em remissão e não devem ter recebido quimioterapia, imunoterapia ou radioterapia.