Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Terapeutisk utprøving for pasienter med Ewing-sarkomfamilie av svulster og desmoplastiske små rundcellede svulster

28. juli 2026 oppdatert av: St. Jude Children's Research Hospital

Denne protokollen vil studere behandling for Ewing-sarkomfamilien av svulster (ESFT) og desmoplastisk små rundcelletumor (DSRCT). Deltakere med ESFT vil bli delt inn i to behandlingsgrupper, A eller B, basert på tumorkarakteristikker.

Gruppe A (standard risiko) deltakere har svulst som ikke er i bekkenet, ikke har spredt seg til andre deler av kroppen og er under 14 år. Fordi tidligere kliniske studier har vist at standardbehandling er svært effektiv for barn hvis svulster har disse egenskapene, vil disse deltakerne få standardbehandling.

Gruppe B (høyrisiko) deltakere er 14 år eller eldre eller har svulst i bekkenet, eller svulsten har spredt seg til andre deler av kroppen. Deltakere med DSRCT i mage og/eller bekken eller med svulst som ikke kan fjernes ved kirurgi alene eller som har spredt seg til andre deler av kroppen vil bli inkludert i gruppe B. Deltakere i denne gruppen anses som høyrisiko fordi det er større sjanse for av svulster som gjentar seg etter standardbehandlinger som er i bruk.

Alle deltakere vil bli fulgt og evaluert i 10 år etter avsluttet terapi.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

HOVEDMÅL:

  • For å estimere responsraten på to innledende kurer med temsirolimus, temozolomid og irinotekan hos tidligere ubehandlede pasienter med høyrisiko Ewing-sarkomfamilien av svulster (ESFT).

SEKUNDÆRE MÅL:

  • Å estimere total overlevelse og progresjonsfri overlevelse hos deltakere med ESFT behandlet med disse tilnærmingene.
  • For å estimere tiden til progresjon hos deltakere med ESFT behandlet i gruppe B (høy risiko).
  • Å estimere den kumulative forekomsten av lokal svikt etter lokal kontrollparadigme i denne studien.

Gruppe A:

Deltakerne vil motta intervallkomprimerte (hver 2. uke) alternerende kur med kjemoterapi med vinkristin, doksorubicin og cyklofosfamid (VDC) og med ifosfamid og etoposid (IE). Doxorubicin vil bli utelatt etter en total kumulativ dose på 375 mg/m^2. Lokale kontrolltiltak (kirurgi og/eller strålebehandling) vil bli satt i verk etter 6 kurer med kjemoterapi. Total behandlingsvarighet er ca. 29 uker.

Gruppe B:

Deltakere som er kvalifisert for vindusterapien vil motta to kurs (21 dager hver) med mTOR-hemmer, temsirolimus, i kombinasjon med temozolomid og irinotekan. Irinotekan (20 mg/m^2) vil bli administrert IV på en langvarig tidsplan på daglig i 5 dager, 2 dager fri, gjentatt daglig x 5 [(qdx5)x2], temozolomid (100 mg/m^2) PO daglig x 5 dager og temsirolimus 35 mg/m^2 IV ukentlig på dag 1 og 8. Etter vindubehandling (uke 1 - 6) vil deltakerne fortsette til induksjonskjemoterapi (uke 7 - 33) bestående av intervallkomprimert (hver 2. uke) alternerende kurer med kjemoterapi med vinkristin, doksorubicin og cyklofosfamid (VDC) med ifosfamid og etoposid (IE). Doxorubicin vil bli utelatt etter en total kumulativ dose på 375 mg/m^2. Lokale kontrolltiltak (kirurgi og/eller strålebehandling) vil bli satt i verk etter 6 kurer med induksjonskjemoterapi (uke 19). Deltakere hvis svulster responderer på vindusbehandling vil få temsirolimus, temozolomid og irinotekan i uke 29 og 31 i stedet for ifosfamid og etoposid. Etter induksjonsterapi vil deltakerne motta seks 21-dagers kurs med vedlikeholdsbehandling bestående av bevacizumab IV på dag 1 og daglig oral sorafenib og lavdose cyklofosfamid dag 1 til og med dag 21.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

24

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Forente stater, 38105
        • St. Jude Children's Research Hospital

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

Ikke eldre enn 21 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Gruppe A-deltakere må være <14 år på tidspunktet for diagnose av histologisk påvist ikke-bekken lokalisert Ewing-sarkomfamilie av tumor (ESFT) som involverer bein eller bløtvev.
  • Gruppe B-deltakere må ha nylig diagnostisert histologisk påvist ESFT som involverer bein eller bløtvev og minst ett av følgende: metastatisk sykdom (må være biopsibevist), eller primær bekken, eller ≥14 år ved diagnosetidspunktet.
  • ELLER Gruppe B-deltakere må nylig diagnostiseres med intraabdominal, inoperabel eller metastatisk desmoplastisk små rundcellet tumor. Metastatisk sted må være biopsi bevist.
  • Alder må være ≤25 år.
  • Tilstrekkelig benmargsfunksjon definert som et perifert absolutt nøytrofiltall (ANC) ≥750/m^3 og blodplateantall ≥75 000/m^3 (ingen transfusjon innen 7 dager etter studieregistrering). Pasienter med Ewing-sarkom som er metastasert til benmargen, er ikke pålagt å oppfylle benmargskriteriene for studiekvalifisering og er ikke evaluerbare for hematologisk toksisitet.
  • Må ha tilstrekkelig nyrefunksjon basert på alder.
  • Må ikke ha hatt kjemoterapi eller strålebehandling tidligere. Emergent strålebehandling for å bevare vital organfunksjon er tillatt. Deltakere som mottar emergent stråling vil ikke være kvalifisert for vindusterapi.
  • Må ha adekvat leverfunksjon definert som total bilirubin ≤3,0 mg/dL.
  • Må ha tilstrekkelig hjertefunksjon definert som forkortende fraksjon ≥28 %.
  • Kvinner i fertil alder og menn som kan bli far til et barn, må være villige til å praktisere akseptable prevensjonsmetoder for å forhindre graviditet.

  • Ytterligere kriterier for gruppe B-deltakere som vil få forhåndsvindusterapi (gjelder ikke deltakere som velger bort vindusterapi):

    • Cytokrom P450 CYP3A4 aktive midler: Må ikke ta noen av følgende potente CYP3A4-induktorer eller hemmere innen 1 uke før studiestart: azol soppdrepende midler (som flukonazol, vorikonazol, itrakonazol, ketokonazol), rifampin, phenybarbitol, carphenytoma juice og johannesurt.
    • Må ha målbar sykdom.
    • Skal ikke ha fått akutt strålebehandling.
    • Serumtriglyseridnivå ≤ 300 mg/dL og serumkolesterol ≤ 300 mg/dL.
    • Tilfeldig eller fastende glukose innenfor de øvre grensene for det normale for alder. Hvis tilfeldig glukose er forhøyet, må fastende glukose være innenfor normalområdet.
    • SGOT (AST) og SGPT (ALT) ≤3,0 x øvre normalgrense for alder.

Ekskluderingskriterier:

  • Deltakeren er gravid eller ammer.
  • Manglende evne eller vilje hos forskningsdeltaker eller juridisk verge/representant til å gi skriftlig informert samtykke.
  • Deltakeren har en tidligere historie med malignitet, med unntak av ikke-melanom hudkreft. Deltakere med hudkreft i anamnesen må ha gått 5 år siden diagnosen, være i remisjon og må ikke ha mottatt kjemoterapi, immunterapi eller strålebehandling.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Aktiv komparator: Gruppe A (Standardrisiko)
Deltakerne vil motta vinkristin, doksorubicin, cyklofosfamid, ifosfamid og etoposid. Doxorubicin vil bli utelatt etter en total kumulativ dose på 375 mg/m^2. Avhengig av størrelsen og plasseringen av deltakerens svulst, vil de ha kirurgi alene, stråling alene, eller kirurgi etterfulgt av stråling. Lokale kontrolltiltak (kirurgi og/eller strålebehandling) vil bli satt i verk etter 6 kurer med kjemoterapi. Total behandlingsvarighet er ca. 29 uker.
Legemiddel: vincristine
Dosering og administrasjonsmåte: Spedbarn < 12 måneder: 0,05 mg/kg IV dag 1; deltakere ≥ 12 måneder: 1,5 mg/m^2 IV dag 1 (maks. dose 2 mg).
Andre navn:
  • Oncovin(R)
Legemiddel: doksorubicin
Dosering og administrasjonsmåte: Spedbarn < 1 år 2,5 mg/kg kontinuerlig infusjon (CI) over 48 timer, dag 1-2; deltakere > 1 år 75 mg/m^2 KI over 48 timer, dag 1-2.
Andre navn:
  • Adriamycin(R)
Legemiddel: cyklofosfamid
Dosering og administrasjonsmåte: Dosen og ruten er forskjellig ved neo-adjuvant/adjuvant kjemoterapi og vedlikeholdsbehandling. Se den detaljerte beskrivelsen for mer informasjon.
Andre navn:
  • Cytoxan(R)
Legemiddel: ifosfamid
Dosering og administrasjonsmåte: Spedbarn < 1 år 60 mg/kg/dag IV over 60 minutter dag 1-5; deltakere > 12 måneder 1800 mg/m^2 IV over 60 minutter x 5 dager, dag 1-5.
Andre navn:
  • Ifex(R)
Legemiddel: etoposid
Dosering og administrasjonsmåte: Spedbarn < 1 år 3,3 mg/kg/dag IV over 60 minutter dag 1-5; barn > 1 år 100 mg/m^2 daglig IV over 60 minutter dag 1-5.
Andre navn:
  • VP-16
  • Vepesid(R)
Fremgangsmåte: kirurgi
Hvis deltakeren oppfyller kriteriene, vil de få kirurgisk reseksjon av svulsten.
Andre navn:
  • terapeutisk konvensjonell kirurgi
Stråling: stråling
Dersom deltakeren oppfyller kriteriene vil deltakerne få strålebehandling. Kjemoterapi vil fortsette under stråling.
Andre navn:
  • protonstrålebehandling
  • ekstern strålebehandling
  • brakyterapi
Aktiv komparator: Gruppe B (høy risiko)
Deltakerne vil motta vinkristin, doksorubicin, cyklofosfamid, ifosfamid, etoposid, irinotekan, temozolomid, temsirolimus, bevacizumab og sorafenib. Avhengig av størrelsen og plasseringen av deltakerens svulst, vil de ha kirurgi alene, stråling alene eller kirurgi etterfulgt av stråling.
Legemiddel: doksorubicin
Dosering og administrasjonsmåte: Spedbarn < 1 år 2,5 mg/kg kontinuerlig infusjon (CI) over 48 timer, dag 1-2; deltakere > 1 år 75 mg/m^2 KI over 48 timer, dag 1-2.
Andre navn:
  • Adriamycin(R)
Legemiddel: cyklofosfamid
Dosering og administrasjonsmåte: Dosen og ruten er forskjellig ved neo-adjuvant/adjuvant kjemoterapi og vedlikeholdsbehandling. Se den detaljerte beskrivelsen for mer informasjon.
Andre navn:
  • Cytoxan(R)
Legemiddel: ifosfamid
Dosering og administrasjonsmåte: Spedbarn < 1 år 60 mg/kg/dag IV over 60 minutter dag 1-5; deltakere > 12 måneder 1800 mg/m^2 IV over 60 minutter x 5 dager, dag 1-5.
Andre navn:
  • Ifex(R)
Legemiddel: etoposid
Dosering og administrasjonsmåte: Spedbarn < 1 år 3,3 mg/kg/dag IV over 60 minutter dag 1-5; barn > 1 år 100 mg/m^2 daglig IV over 60 minutter dag 1-5.
Andre navn:
  • VP-16
  • Vepesid(R)
Fremgangsmåte: kirurgi
Hvis deltakeren oppfyller kriteriene, vil de få kirurgisk reseksjon av svulsten.
Andre navn:
  • terapeutisk konvensjonell kirurgi
Stråling: stråling
Dersom deltakeren oppfyller kriteriene vil deltakerne få strålebehandling. Kjemoterapi vil fortsette under stråling.
Andre navn:
  • protonstrålebehandling
  • ekstern strålebehandling
  • brakyterapi
Legemiddel: temozolomid
Dosering og administrasjonsmåte: Temozolomide 100 mg/m^2 PO én gang daglig, dag 1-5.
Andre navn:
  • Temodar(R)
Legemiddel: temsirolimus
Dosering og administrasjonsmåte: Temsirolimus 35 mg/m^2 IV én gang dag 1 og dag 8.
Andre navn:
  • CCI-779
  • Torisel^TM
Legemiddel: bevacizumab
Dosering og administrasjonsmåte: Bevacizumab 15 mg/kg IV på dag 1 hver 3. uke.
Andre navn:
  • Avastin(R)
  • rhumab VEGF
Legemiddel: sorafenib
Dosering og administrasjonsmåte: 90 mg/m^2/dose PO BID
Andre navn:
  • BAY-43-9006
  • Nexavar(R)

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Respons på vindusterapi (2 kurs) for gruppe B (høyrisiko) - ESFT-deltakere
Tidsramme: 6 uker etter behandlingsstart (etter 2 innledende kurer)
Responsraten vil bli definert som andelen av pasientene som oppnådde fullstendig respons eller delvis respons (CR+PR) ved bruk av Verdens helseorganisasjons (WHO) kriterier evaluert etter to innledende kurer med temsirolimus, temozolomid og irinotecan hos tidligere ubehandlede pasienter med høyrisiko Ewing Sarcoma Family of Tumor (ESFT). Deltakere som behandles i gruppe B med Desmoplastic Small Round Cell Tumor (DSRCT) eller de som ikke mottar vindusterapi vil ikke bli inkludert i denne analysen.
6 uker etter behandlingsstart (etter 2 innledende kurer)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Samlet overlevelse
Tidsramme: Maksimalt 11 år etter behandlingsstart
Total overlevelse (OS) er definert som tidsintervallet fra studiedatoen til dødsdatoen eller datoen for siste oppfølging. OS vil bli estimert ved hjelp av metoden til Kaplan-Meier for henholdsvis gruppe A og B deltakere.
Maksimalt 11 år etter behandlingsstart
Progresjonsfri overlevelse
Tidsramme: Maksimalt 11 år etter behandlingsstart
Progresjonsfri overlevelse (PFS) er definert som tidsintervallet fra studiedatoen til datoen for sykdomsprogresjon eller død eller datoen for siste oppfølging. PFS vil bli estimert ved hjelp av metoden til Kaplan-Meier for henholdsvis gruppe A og B deltakere.
Maksimalt 11 år etter behandlingsstart
Tid til progresjon
Tidsramme: Maksimalt 11 år etter behandlingsstart
Median tid til progresjon av gruppe B-pasienter vil bli estimert fra Kaplan-Meier-kurven.
Maksimalt 11 år etter behandlingsstart
Lokal feilfrekvens
Tidsramme: Maksimalt 11 år etter behandlingsstart
Lokoregional svikt er definert som tidsintervallet fra dato for start av lokal terapi til dato for lokoregional svikt. Fjernt svikt eller død før lokoregional svikt vil bli betraktet som konkurrerende hendelser i analysene. Den kumulative forekomsten av loko-regional svikt vil bli estimert ved hjelp av metoder beskrevet i Kalbfleisch og Prentice.
Maksimalt 11 år etter behandlingsstart

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

St. Jude Children's Research Hospital

Samarbeidspartnere

University of Florida
University of Tennessee
Nemours Children's Clinic

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Sara M. Federico, MD, St. Jude Children's Research Hospital

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

27. desember 2013

Primær fullføring (Faktiske)

1. august 2015

Studiet fullført (Faktiske)

9. april 2026

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

16. september 2013

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

16. september 2013

Først lagt ut (Antatt)

19. september 2013

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

21. august 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

28. juli 2026

Sist bekreftet

1. juli 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • ESFT13
  • NCI-2013-01657 (Registeridentifikator: NCi Clinical Trial Registration Program)

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere