Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Терапевтическое испытание для пациентов с опухолью семейства саркомы Юинга и десмопластическими мелкокруглоклеточными опухолями

28 июля 2026 г. обновлено: St. Jude Children's Research Hospital

В этом протоколе будет изучено лечение опухолей семейства саркомы Юинга (ESFT) и десмопластической мелкокруглой клеточной опухоли (DSRCT). Участники с ESFT будут разделены на две группы лечения, A или B, в зависимости от характеристик опухоли.

Участники группы А (стандартный риск) имеют опухоль, которая не находится в области таза, не распространилась на другие части тела, и им меньше 14 лет. Поскольку предыдущие клинические испытания показали, что стандартное лечение очень эффективно для детей с такими характеристиками опухолей, эти участники будут получать стандартное лечение.

Участники группы B (высокий риск) старше 14 лет или имеют опухоль в области таза, или опухоль распространилась на другие части тела. Участники с DSRCT в брюшной полости и/или тазу или с опухолью, которая не может быть удалена только хирургическим путем или распространилась на другие части тела, будут включены в группу B. Участники этой группы считаются с высоким риском, поскольку существует большая вероятность опухоли, рецидивирующей после стандартных методов лечения, используемых в настоящее время.

Все участники будут наблюдаться и оцениваться в течение 10 лет после завершения терапии.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

ОСНОВНАЯ ЦЕЛЬ:

  • Оценить частоту ответа на два начальных курса темсиролимуса, темозоломида и иринотекана у ранее не леченных пациентов с опухолями семейства саркомы Юинга высокого риска (ESFT).

ВТОРИЧНЫЕ ЦЕЛИ:

  • Оценить общую выживаемость и выживаемость без прогрессирования у участников с ESFT, получавших эти подходы.
  • Оценить время до прогрессирования у участников с ESFT, получавших лечение в группе B (высокий риск).
  • Оценить кумулятивную частоту локальной недостаточности в соответствии с парадигмой локального контроля в этом исследовании.

Группа А:

Участники будут получать интервальные сжатые (каждые 2 недели) чередующиеся курсы химиотерапии винкристином, доксорубицином и циклофосфамидом (VDC) и ифосфамидом и этопозидом (IE). Доксорубицин будет исключен после достижения общей кумулятивной дозы 375 мг/м^2. Меры местного контроля (операция и/или лучевая терапия) будут начаты после 6 курсов химиотерапии. Общая продолжительность лечения составляет приблизительно 29 недель.

Группа Б:

Участники, имеющие право на оконную терапию, получат два курса (продолжительностью 21 день каждый) ингибитора mTOR, темсиролимуса, в сочетании с темозоломидом и иринотеканом. Иринотекан (20 мг/м^2) будет вводиться внутривенно по продолжительному графику: ежедневно в течение 5 дней, 2 дня перерыва, повторно ежедневно x 5 [(qdx5)x2], темозоломид (100 мг/м^2) перорально ежедневно x 5 дней и темсиролимус 35 мг/м^2 внутривенно еженедельно в 1 и 8 день. После оконного лечения (1–6 недели) участники перейдут к индукционной химиотерапии (7–33 недели), состоящей из интервальных сжатых (каждые 2 недели) чередующихся курсы химиотерапии винкристином, доксорубицином и циклофосфамидом (ВДЦ) с ифосфамидом и этопозидом (ИЭ). Доксорубицин будет исключен после достижения общей кумулятивной дозы 375 мг/м^2. Меры местного контроля (операция и/или лучевая терапия) будут начаты после 6 курсов индукционной химиотерапии (19 неделя). Участники, чьи опухоли реагируют на оконную терапию, будут получать темсиролимус, темозоломид и иринотекан на 29-й и 31-й неделе вместо ифосфамида и этопозида. После индукционной терапии участники получат шесть 21-дневных курсов поддерживающей терапии, состоящих из бевацизумаба внутривенно в 1-й день и ежедневного перорального приема сорафениба и низких доз циклофосфамида с 1-го по 21-й день.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

24

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

Не старше 21 год (Ребенок, Взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Участники группы А должны быть моложе 14 лет на момент постановки диагноза гистологически подтвержденной опухоли семейства саркомы Юинга (ESFT), не локализованной в малом тазу, вовлекающей кость или мягкие ткани.
  • Участники группы B должны иметь недавно диагностированное гистологически подтвержденное ESFT с вовлечением кости или мягких тканей и по крайней мере одно из следующего: метастатическое заболевание (должно быть подтверждено биопсией), или первичный таз, или возраст ≥14 лет на момент постановки диагноза.
  • ИЛИ Участники группы B должны иметь недавно диагностированную интраабдоминальную, нерезектабельную или метастатическую десмопластическую мелкокруглоклеточную опухоль. Место метастазирования должно быть подтверждено биопсией.
  • Возраст должен быть ≤25 лет.
  • Адекватная функция костного мозга определяется как периферическое абсолютное количество нейтрофилов (АНК) ≥750/м^3 и количество тромбоцитов ≥75 000/м^3 (без переливания крови в течение 7 дней после включения в исследование). Пациенты с саркомой Юинга, метастазирующей в костный мозг, не обязаны соответствовать критериям костного мозга для включения в исследование и не подлежат оценке на предмет гематологической токсичности.
  • Должна быть адекватная почечная функция в зависимости от возраста.
  • Не должно быть предшествующей химиотерапии или лучевой терапии. Разрешена неотложная лучевая терапия для сохранения функции жизненно важных органов. Участники, получившие экстренную лучевую терапию, не будут иметь права на оконную терапию.
  • Должна быть адекватная функция печени, определяемая как общий билирубин ≤3,0 мг/дл.
  • Должна быть адекватная сердечная функция, определяемая как фракция укорочения ≥28%.
  • Женщины, способные к деторождению, и мужчины, способные стать отцами, должны быть готовы практиковать приемлемые методы контроля над рождаемостью, чтобы предотвратить беременность.

  • Дополнительные критерии для участников группы B, которые будут получать предварительную оконную терапию (не относится к участникам, отказавшимся от оконной терапии):

    • Активные вещества цитохрома P450 CYP3A4: нельзя принимать какие-либо из следующих мощных индукторов или ингибиторов CYP3A4 в течение 1 недели до включения в исследование: азольные противогрибковые препараты (такие как флуконазол, вориконазол, итраконазол, кетоконазол), рифампицин, фенитоин, фенобарбитол, карбамазепин, грейпфрут. сока и зверобоя.
    • Должно быть измеримое заболевание.
    • Не должен получать экстренную лучевую терапию.
    • Уровень триглицеридов в сыворотке ≤ 300 мг/дл и холестерин в сыворотке ≤ 300 мг/дл.
    • Случайный или гликемический индекс натощак в пределах верхней границы возрастной нормы. Если случайный уровень глюкозы повышен, уровень глюкозы натощак должен быть в пределах нормы.
    • SGOT (AST) и SGPT (ALT) ≤3,0 x верхняя граница нормы для возраста.

Критерий исключения:

  • Участница беременна или кормит грудью.
  • Неспособность или нежелание участника исследования или законного опекуна/представителя дать письменное информированное согласие.
  • У участника в анамнезе были злокачественные новообразования, за исключением немеланомного рака кожи. Участники с раком кожи в анамнезе должны пройти 5 лет с момента постановки диагноза, находиться в состоянии ремиссии и не должны получать химиотерапию, иммунотерапию или лучевую терапию.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Нерандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Активный компаратор: Группа A (Стандартный риск)
Участники получат винкристин, доксорубицин, циклофосфамид, ифосфамид и этопозид. Доксорубицин будет исключен после достижения общей кумулятивной дозы 375 мг/м^2. В зависимости от размера и расположения опухоли участника, ему будет проведена только операция, только облучение или хирургическое вмешательство с последующим облучением. Меры местного контроля (операция и/или лучевая терапия) будут начаты после 6 курсов химиотерапии. Общая продолжительность лечения составляет приблизительно 29 недель.
Лекарство: винкристин
Дозировка и способ введения: Младенцы в возрасте < 12 месяцев: 0,05 мг/кг в/в в 1-й день; участники в возрасте ≥ 12 месяцев: 1,5 мг/м^2 внутривенно в 1-й день (макс. доза 2 мг).
Другие имена:
  • Онковин (R)
Лекарство: доксорубицин
Дозировка и способ введения: Младенцы < 1 года 2,5 мг/кг непрерывная инфузия (CI) в течение 48 часов, дни 1-2; участники старше 1 года 75 мг/м^2 ДИ в течение 48 часов, дни 1-2.
Другие имена:
  • Адриамицин(R)
Лекарство: циклофосфамид
Дозировка и способ введения: Доза и способ введения различны при неоадъювантной/адъювантной химиотерапии и поддерживающей терапии. Для получения дополнительной информации см. Подробное описание.
Другие имена:
  • Цитоксан(R)
Лекарство: ифосфамид
Дозировка и способ введения: Младенцы в возрасте < 1 года 60 мг/кг/день внутривенно в течение 60 минут, дни 1-5; участники старше 12 месяцев 1800 мг/м^2 внутривенно в течение 60 минут x 5 дней, дни 1-5.
Другие имена:
  • Ифекс (R)
Лекарство: этопозид
Дозировка и способ введения: Младенцы в возрасте < 1 года 3,3 мг/кг/день внутривенно в течение 60 минут, дни 1-5; дети > 1 года 100 мг/м^2 ежедневно внутривенно в течение 60 минут, дни 1-5.
Другие имена:
  • ВП-16
  • Вепесид(R)
Процедура: операция
Если участник соответствует критериям, ему будет сделана хирургическая резекция опухоли.
Другие имена:
  • терапевтическая традиционная хирургия
Радиация: радиация
Если участник соответствует критериям, участники получат лучевую терапию. Химиотерапия будет продолжена во время облучения.
Другие имена:
  • протонная лучевая терапия
  • дистанционная лучевая терапия
  • брахитерапия
Активный компаратор: Группа B (высокий риск)
Участники получат винкристин, доксорубицин, циклофосфамид, ифосфамид, этопозид, иринотекан, темозоломид, темсиролимус, бевацизумаб и сорафениб. В зависимости от размера и расположения опухоли у участника, ему будет проведена только операция, только облучение или хирургическое вмешательство с последующим облучением.
Лекарство: доксорубицин
Дозировка и способ введения: Младенцы < 1 года 2,5 мг/кг непрерывная инфузия (CI) в течение 48 часов, дни 1-2; участники старше 1 года 75 мг/м^2 ДИ в течение 48 часов, дни 1-2.
Другие имена:
  • Адриамицин(R)
Лекарство: циклофосфамид
Дозировка и способ введения: Доза и способ введения различны при неоадъювантной/адъювантной химиотерапии и поддерживающей терапии. Для получения дополнительной информации см. Подробное описание.
Другие имена:
  • Цитоксан(R)
Лекарство: ифосфамид
Дозировка и способ введения: Младенцы в возрасте < 1 года 60 мг/кг/день внутривенно в течение 60 минут, дни 1-5; участники старше 12 месяцев 1800 мг/м^2 внутривенно в течение 60 минут x 5 дней, дни 1-5.
Другие имена:
  • Ифекс (R)
Лекарство: этопозид
Дозировка и способ введения: Младенцы в возрасте < 1 года 3,3 мг/кг/день внутривенно в течение 60 минут, дни 1-5; дети > 1 года 100 мг/м^2 ежедневно внутривенно в течение 60 минут, дни 1-5.
Другие имена:
  • ВП-16
  • Вепесид(R)
Процедура: операция
Если участник соответствует критериям, ему будет сделана хирургическая резекция опухоли.
Другие имена:
  • терапевтическая традиционная хирургия
Радиация: радиация
Если участник соответствует критериям, участники получат лучевую терапию. Химиотерапия будет продолжена во время облучения.
Другие имена:
  • протонная лучевая терапия
  • дистанционная лучевая терапия
  • брахитерапия
Лекарство: темозоломид
Дозировка и способ введения: Темозоломид 100 мг/м^2 перорально один раз в день, дни 1-5.
Другие имена:
  • Темодар(R)
Лекарство: темсиролимус
Дозировка и способ введения: Темсиролимус 35 мг/м^2 внутривенно один раз в день 1 и день 8.
Другие имена:
  • ТПП-779
  • Торисел^ТМ
Лекарство: бевацизумаб
Дозировка и способ введения: бевацизумаб 15 мг/кг внутривенно в 1-й день каждые 3 недели.
Другие имена:
  • Авастин(R)
  • румаб VEGF
Лекарство: сорафениб
Дозировка и способ введения: 90 мг/м^2/доза перорально два раза в день.
Другие имена:
  • БАЙ-43-9006
  • Нексавар(R)

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Ответ на оконную терапию (курсы 2) для группы B (высокий риск) - участники ESFT
Временное ограничение: через 6 недель после начала терапии (после 2 начальных курсов)
Частота ответа будет определяться как доля пациентов, достигших полного или частичного ответа (ПО+ЧО) с использованием критериев Всемирной организации здравоохранения (ВОЗ), оцениваемых после двух начальных курсов темсиролимуса, темозоломида и иринотекана у ранее нелеченых пациентов с высоким риском Юинга. Саркома семейства опухолей (ESFT). Участники, которые проходят лечение в группе B с десмопластической мелкокруглой клеточной опухолью (DSRCT), или те, кто не получает оконную терапию, не будут включены в этот анализ.
через 6 недель после начала терапии (после 2 начальных курсов)

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Общая выживаемость
Временное ограничение: Максимум 11 лет после начала терапии
Общая выживаемость (ОВ) определяется как временной интервал от даты исследования до даты смерти или даты последнего наблюдения. ОС будет оцениваться по методу Каплана-Мейера для участников группы А и В соответственно.
Максимум 11 лет после начала терапии
Выживаемость без прогрессирования
Временное ограничение: Максимум 11 лет после начала терапии
Выживаемость без прогрессирования (ВБП) определяется как временной интервал от даты начала исследования до даты прогрессирования заболевания или смерти или даты последнего наблюдения. ВБП будет оцениваться по методу Каплана-Мейера для участников групп А и В соответственно.
Максимум 11 лет после начала терапии
Время прогресса
Временное ограничение: Максимум 11 лет после начала терапии
Среднее время до прогрессирования у пациентов группы В будет оцениваться по кривой Каплана-Мейера.
Максимум 11 лет после начала терапии
Локальная частота отказов
Временное ограничение: Максимум 11 лет после начала терапии
Местно-регионарная недостаточность определяется как временной интервал от даты начала местной терапии до даты локо-регионарной недостаточности. Отдаленный отказ или смерть до локо-регионарного отказа будут считаться конкурирующими событиями при анализе. Совокупная частота локорегионарной недостаточности будет оцениваться с использованием методов, описанных Kalbfleisch и Prentice.
Максимум 11 лет после начала терапии

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

St. Jude Children's Research Hospital

Соавторы

University of Florida
University of Tennessee
Nemours Children's Clinic

Следователи

  • Главный следователь: Sara M. Federico, MD, St. Jude Children's Research Hospital

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

27 декабря 2013 г.

Первичное завершение (Действительный)

1 августа 2015 г.

Завершение исследования (Действительный)

9 апреля 2026 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

16 сентября 2013 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

16 сентября 2013 г.

Первый опубликованный (Оцененный)

19 сентября 2013 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

21 августа 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

28 июля 2026 г.

Последняя проверка

1 июля 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • ESFT13
  • NCI-2013-01657 (Идентификатор реестра: NCi Clinical Trial Registration Program)

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться