尤文肉瘤家族肿瘤和促纤维增生性小圆细胞瘤患者的治疗试验

纳入标准：

• A 组参与者在诊断为涉及骨骼或软组织的经组织学证实的非盆腔局限性尤文肉瘤家族肿瘤 (ESFT) 时年龄必须小于 14 岁。
• B 组参与者必须新诊断出经组织学证实的涉及骨骼或软组织的 ESFT 以及至少以下一项：转移性疾病（必须经活检证实），或原发性盆腔，或诊断时年龄≥14 岁。
• 或 B 组参与者必须新诊断为腹内、不可切除或转移性促结缔组织增生性小圆细胞瘤。 转移部位必须经活检证实。
• 年龄必须≤25岁。
• 足够的骨髓功能定义为外周绝对中性粒细胞计数 (ANC) ≥750/m^3 和血小板计数≥75,000/m^3（研究登记后 7 天内未输血）。 转移到骨髓的尤文肉瘤患者不需要满足研究资格的骨髓标准，并且无法评估血液学毒性。
• 必须根据年龄有足够的肾功能。
• 之前不得接受过化学疗法或放射疗法。 允许进行紧急放疗以保持重要器官功能。 接受紧急辐射的参与者将没有资格接受窗口疗法。
• 必须具有足够的肝功能，定义为总胆红素≤3.0 mg/dL。
• 必须具有足够的心脏功能，定义为缩短分数≥28%。
• 有生育能力的女性和有生育能力的男性必须愿意采用可接受的节育方法来防止怀孕。

• 将接受前期窗疗法的 B 组参与者的附加标准（不适用于选择退出窗疗法的参与者）：

  • 细胞色素 P450 CYP3A4 活性剂：进入研究前 1 周内不得服用以下任何强效 CYP3A4 诱导剂或抑制剂：唑类抗真菌药（如氟康唑、伏立康​​唑、伊曲康唑、酮康唑）、利福平、苯妥英钠、苯巴比妥、卡马西平、葡萄柚果汁和圣约翰草。
  • 必须有可测量的疾病。
  • 不得接受紧急放射治疗。
  • 血清甘油三酯水平 ≤ 300 mg/dL 和血清胆固醇 ≤ 300 mg/dL。
  • 随机血糖或空腹血糖在年龄正常上限内。 如果随机血糖升高，空腹血糖必须在正常范围内。
  • SGOT (AST) 和 SGPT (ALT) ≤3.0 x 年龄正常上限。

排除标准：

• 参与者怀孕或哺乳。
• 研究参与者或法定监护人/代表不能或不愿提供书面知情同意书。
• 参与者有恶性肿瘤病史，但非黑色素瘤皮肤癌除外。 有皮肤癌病史的参与者必须在诊断后 5 年内处于缓解状态，并且不得接受化学疗法、免疫疗法或放射疗法。