Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Therapeutische proef voor patiënten met Ewing-sarcoomfamilie van tumoren en desmoplastische kleine rondceltumoren

28 juli 2026 bijgewerkt door: St. Jude Children's Research Hospital

Dit protocol zal de behandeling van Ewing-sarcoomfamilie van tumoren (ESFT) en desmoplastische kleine rondceltumor (DSRCT) bestuderen. Deelnemers met ESFT worden verdeeld in twee behandelingsgroepen, A of B, op basis van tumorkenmerken.

Groep A-deelnemers (standaardrisico) hebben een tumor die zich niet in het bekken bevindt, niet is uitgezaaid naar andere delen van het lichaam en jonger is dan 14 jaar. Omdat eerdere klinische onderzoeken hebben aangetoond dat standaardbehandeling zeer effectief is voor kinderen met tumoren die deze kenmerken hebben, krijgen deze deelnemers een standaardbehandeling.

Groep B-deelnemers (hoog risico) zijn 14 jaar of ouder of hebben een tumor in het bekken, of de tumor is uitgezaaid naar andere delen van het lichaam. Deelnemers met DSRCT in de buik en/of het bekken of met een tumor die niet alleen operatief kan worden verwijderd of die zich heeft verspreid naar andere delen van het lichaam, worden opgenomen in Groep B. Deelnemers in deze groep worden als hoog risico beschouwd omdat er een grotere kans is van terugkerende tumoren na standaardbehandelingen die momenteel in gebruik zijn.

Alle deelnemers worden gedurende 10 jaar na voltooiing van de therapie gevolgd en geëvalueerd.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

HOOFDDOEL:

  • Om het responspercentage te schatten op twee initiële kuren met temsirolimus, temozolomide en irinotecan bij niet eerder behandelde patiënten met hoog-risico Ewing-sarcoomfamilie van tumoren (ESFT).

SECUNDAIRE DOELSTELLINGEN:

  • Om de algehele overleving en progressievrije overleving te schatten bij deelnemers met ESFT die met deze benaderingen werden behandeld.
  • Om de tijd tot progressie te schatten bij deelnemers met ESFT behandeld in groep B (hoog risico).
  • Om de cumulatieve incidentie van lokaal falen te schatten volgens het lokale controleparadigma in deze proef.

Groep A:

Deelnemers krijgen met interval gecomprimeerd (elke 2 weken) afwisselende kuren chemotherapie met vincristine, doxorubicine en cyclofosfamide (VDC) en met ifosfamide en etoposide (IE). Doxorubicine wordt weggelaten na een totale cumulatieve dosis van 375 mg/m^2. Lokale controlemaatregelen (chirurgie en/of bestraling) worden ingesteld na 6 kuren chemotherapie. De totale duur van de behandeling is ongeveer 29 weken.

Groep B:

Deelnemers die in aanmerking komen voor de raamtherapie krijgen twee kuren (elk 21 dagen) met mTOR-remmer, tesirolimus, in combinatie met temozolomide en irinotecan. Irinotecan (20 mg/m^2) wordt intraveneus toegediend volgens een langdurig schema van dagelijks gedurende 5 dagen, 2 vrije dagen, dagelijks herhaald x 5 [(qdx5)x2], temozolomide (100 mg/m^2) oraal dagelijks x 5 dagen en temsirolimus 35 mg/m^2 IV wekelijks op dag 1 en 8. Na de vensterbehandeling (week 1 - 6) gaan de deelnemers over tot inductiechemotherapie (week 7 - 33), bestaande uit interval gecomprimeerd (elke 2 weken) afwisselend chemokuren met vincristine, doxorubicine en cyclofosfamide (VDC) met ifosfamide en etoposide (IE). Doxorubicine wordt weggelaten na een totale cumulatieve dosis van 375 mg/m^2. Lokale controlemaatregelen (chirurgie en/of bestraling) worden ingesteld na 6 kuren inductiechemotherapie (week 19). Deelnemers van wie de tumoren reageren op raamtherapie, krijgen temsirolimus, temozolomide en irinotecan in week 29 en 31 in plaats van ifosfamide en etoposide. Na de inductietherapie krijgen de deelnemers zes onderhoudskuren van 21 dagen, bestaande uit bevacizumab IV op dag 1 en dagelijkse orale sorafenib en een lage dosis cyclofosfamide van dag 1 tot en met dag 21.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

24

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Verenigde Staten, 38105
        • St. Jude Children's Research Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

Niet ouder dan 21 jaar (Kind, Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Groep A-deelnemers moeten <14 jaar oud zijn op het moment van de diagnose van histologisch bewezen niet-bekken gelokaliseerde Ewing-sarcoomfamilie van tumor (ESFT) waarbij het bot of zacht weefsel is betrokken.
  • Groep B-deelnemers moeten nieuw gediagnosticeerd zijn met histologisch bewezen ESFT waarbij bot of zacht weefsel is betrokken en ten minste een van de volgende: gemetastaseerde ziekte (moet door biopsie zijn bewezen), of bekken primair, of ≥14 jaar oud op het moment van diagnose.
  • OR Groep B-deelnemers moeten nieuw gediagnosticeerd zijn met een intra-abdominale, inoperabele of gemetastaseerde desmoplastische kleine rondceltumor. Metastatische plaats moet biopsie bewezen zijn.
  • Leeftijd moet ≤25 jaar zijn.
  • Adequate beenmergfunctie gedefinieerd als een perifere absolute neutrofielentelling (ANC) ≥750/m^3 en bloedplaatjestelling ≥75.000/m^3 (geen transfusie binnen 7 dagen na inschrijving in het onderzoek). Patiënten met Ewing-sarcoom die zijn uitgezaaid naar het beenmerg hoeven niet te voldoen aan de beenmergcriteria om in aanmerking te komen voor de studie en kunnen niet worden beoordeeld op hematologische toxiciteit.
  • Moet een adequate nierfunctie hebben op basis van leeftijd.
  • Mag geen eerdere chemotherapie of bestralingstherapie hebben gehad. Opkomende radiotherapie om de vitale orgaanfunctie te behouden is toegestaan. Deelnemers die opkomende bestraling krijgen, komen niet in aanmerking voor raamtherapie.
  • Moet een adequate leverfunctie hebben, gedefinieerd als totaal bilirubine ≤3,0 mg/dL.
  • Moet een adequate hartfunctie hebben, gedefinieerd als verkortingsfractie ≥28%.
  • Vrouwen die zwanger kunnen worden en mannen die een kind kunnen verwekken, moeten bereid zijn aanvaardbare methoden van anticonceptie toe te passen om zwangerschap te voorkomen.

  • Aanvullende criteria voor groep B-deelnemers die vooraf raamtherapie krijgen (geldt niet voor deelnemers die afzien van raamtherapie):

    • Cytochroom P450 CYP3A4-actieve middelen: Mag geen van de volgende krachtige CYP3A4-inductoren of -remmers gebruiken binnen 1 week voorafgaand aan deelname aan het onderzoek: azol-antischimmelmiddelen (zoals fluconazol, voriconazol, itraconazol, ketoconazol), rifampicine, fenytoïne, fenobarbitol, carbamazepine, grapefruit sap en sint-janskruid.
    • Moet een meetbare ziekte hebben.
    • Mag geen opkomende bestralingstherapie hebben gekregen.
    • Serumtriglyceridengehalte ≤ 300 mg/dL en serumcholesterol ≤ 300 mg/dL.
    • Willekeurige of nuchtere glucose binnen de bovengrenzen van normaal voor leeftijd. Als willekeurige glucose verhoogd is, moet de nuchtere glucose binnen het normale bereik liggen.
    • SGOT (AST) en SGPT (ALAT) ≤3,0 x bovengrens van normaal voor leeftijd.

Uitsluitingscriteria:

  • Deelnemer is zwanger of geeft borstvoeding.
  • Onvermogen of onwil van onderzoeksdeelnemer of wettelijke voogd/vertegenwoordiger om schriftelijke geïnformeerde toestemming te geven.
  • Deelnemer heeft een voorgeschiedenis van maligniteit, met uitzondering van niet-melanome huidkanker. Deelnemers met een voorgeschiedenis van huidkanker moeten 5 jaar zijn verstreken sinds die diagnose, in remissie zijn en mogen geen chemotherapie, immunotherapie of bestralingstherapie hebben gekregen.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Actieve vergelijker: Groep A (standaardrisico)
Deelnemers krijgen vincristine, doxorubicine, cyclofosfamide, ifosfamide en etoposide. Doxorubicine wordt weggelaten na een totale cumulatieve dosis van 375 mg/m^2. Afhankelijk van de grootte en locatie van de tumor van de deelnemer, zullen ze alleen een operatie ondergaan, alleen bestraling of een operatie gevolgd door bestraling. Lokale controlemaatregelen (chirurgie en/of bestraling) worden ingesteld na 6 kuren chemotherapie. De totale duur van de behandeling is ongeveer 29 weken.
Geneesmiddel: vincristine
Dosering en toedieningsweg: Zuigelingen < 12 maanden oud: 0,05 mg/kg IV dag 1; deelnemers ≥ 12 maanden oud: 1,5 mg/m^2 IV dag 1 (max. dosis 2 mg).
Andere namen:
  • Oncovin(R)
Geneesmiddel: doxorubicine
Dosering en toedieningsweg: Zuigelingen < 1 jaar 2,5 mg/kg continu infuus (CI) gedurende 48 uur, dag 1-2; deelnemers > 1 jaar 75 mg/m^2 BI gedurende 48 uur, dagen 1-2.
Andere namen:
  • Adriamycine(R)
Geneesmiddel: cyclofosfamide
Dosering en toedieningsweg: De dosis en toedieningsweg zijn verschillend bij neo-adjuvante/adjuvante chemotherapie en bij onderhoudstherapie. Zie de gedetailleerde beschrijving voor meer informatie.
Andere namen:
  • Cytoxan(R)
Geneesmiddel: ifosfamide
Dosering en toedieningsweg: Zuigelingen < 1 jaar 60 mg/kg/dag IV gedurende 60 minuten dagen 1-5; deelnemers > 12 maanden oud 1800 mg/m^2 IV gedurende 60 minuten x 5 dagen, dagen 1-5.
Andere namen:
  • Ifex(R)
Geneesmiddel: etoposide
Dosering en toedieningsweg: Zuigelingen < 1 jaar 3,3 mg/kg/dag IV gedurende 60 minuten dagen 1-5; kinderen > 1 jaar 100 mg/m^2 dagelijks IV gedurende 60 minuten dagen 1-5.
Andere namen:
  • VP-16
  • Vepesid(R)
Procedure: chirurgie
Als de deelnemer aan de criteria voldoet, zal hij een chirurgische resectie van zijn tumor ondergaan.
Andere namen:
  • therapeutische conventionele chirurgie
Straling: straling
Als de deelnemer aan de criteria voldoet, krijgt de deelnemer bestraling. Chemotherapie gaat door tijdens bestraling.
Andere namen:
  • protonenbestralingstherapie
  • uitwendige bestralingstherapie
  • brachytherapie
Actieve vergelijker: Groep B (hoog risico)
Deelnemers krijgen vincristine, doxorubicine, cyclofosfamide, ifosfamide, etoposide, irinotecan, temozolomide, temsirolimus, bevacizumab en sorafenib. Afhankelijk van de grootte en locatie van de tumor van de deelnemer, zullen ze alleen een operatie ondergaan, alleen bestraling of een operatie gevolgd door bestraling.
Geneesmiddel: doxorubicine
Dosering en toedieningsweg: Zuigelingen < 1 jaar 2,5 mg/kg continu infuus (CI) gedurende 48 uur, dag 1-2; deelnemers > 1 jaar 75 mg/m^2 BI gedurende 48 uur, dagen 1-2.
Andere namen:
  • Adriamycine(R)
Geneesmiddel: cyclofosfamide
Dosering en toedieningsweg: De dosis en toedieningsweg zijn verschillend bij neo-adjuvante/adjuvante chemotherapie en bij onderhoudstherapie. Zie de gedetailleerde beschrijving voor meer informatie.
Andere namen:
  • Cytoxan(R)
Geneesmiddel: ifosfamide
Dosering en toedieningsweg: Zuigelingen < 1 jaar 60 mg/kg/dag IV gedurende 60 minuten dagen 1-5; deelnemers > 12 maanden oud 1800 mg/m^2 IV gedurende 60 minuten x 5 dagen, dagen 1-5.
Andere namen:
  • Ifex(R)
Geneesmiddel: etoposide
Dosering en toedieningsweg: Zuigelingen < 1 jaar 3,3 mg/kg/dag IV gedurende 60 minuten dagen 1-5; kinderen > 1 jaar 100 mg/m^2 dagelijks IV gedurende 60 minuten dagen 1-5.
Andere namen:
  • VP-16
  • Vepesid(R)
Procedure: chirurgie
Als de deelnemer aan de criteria voldoet, zal hij een chirurgische resectie van zijn tumor ondergaan.
Andere namen:
  • therapeutische conventionele chirurgie
Straling: straling
Als de deelnemer aan de criteria voldoet, krijgt de deelnemer bestraling. Chemotherapie gaat door tijdens bestraling.
Andere namen:
  • protonenbestralingstherapie
  • uitwendige bestralingstherapie
  • brachytherapie
Geneesmiddel: temozolomide
Dosering en toedieningsweg: Temozolomide 100 mg/m^2 oraal eenmaal daags, dag 1-5.
Andere namen:
  • Temodar(R)
Geneesmiddel: temsirolimus
Dosering en toedieningsweg: Temsirolimus 35 mg/m^2 IV eenmaal dag 1 en dag 8.
Andere namen:
  • CCI-779
  • Torisel^TM
Geneesmiddel: bevacizumab
Dosering en toedieningsweg: Bevacizumab 15 mg/kg IV op dag 1 elke 3 weken.
Andere namen:
  • Avastin(R)
  • rhumab VEGF
Geneesmiddel: sorafenib
Dosering en toedieningsweg: 90 mg/m^2/dosis PO BID
Andere namen:
  • BAY-43-9006
  • Nexavar(R)

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Reactie op raamtherapie (2 cursussen) voor groep B (hoog risico) - ESFT-deelnemers
Tijdsspanne: 6 weken na start van de therapie (na 2 initiële kuren)
Het responspercentage wordt gedefinieerd als het percentage patiënten dat een volledige respons of partiële respons (CR+PR) bereikte met behulp van de criteria van de Wereldgezondheidsorganisatie (WHO), geëvalueerd na twee initiële kuren met tesirolimus, temozolomide en irinotecan bij niet eerder behandelde patiënten met Ewing met een hoog risico. Sarcoomfamilie van tumor (ESFT). Deelnemers die in groep B worden behandeld met desmoplastische kleine ronde celtumor (DSRCT) of degenen die geen raamtherapie krijgen, worden niet in deze analyse opgenomen.
6 weken na start van de therapie (na 2 initiële kuren)

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Algemeen overleven
Tijdsspanne: Maximaal 11 jaar na aanvang therapie
Totale overleving (OS) wordt gedefinieerd als het tijdsinterval vanaf de datum van onderzoek tot de datum van overlijden of de datum van de laatste follow-up. OS wordt geschat met behulp van de methode van Kaplan-Meier voor respectievelijk groep A- en B-deelnemers.
Maximaal 11 jaar na aanvang therapie
Progressievrije overleving
Tijdsspanne: Maximaal 11 jaar na aanvang therapie
Progressievrije overleving (PFS) wordt gedefinieerd als het tijdsinterval vanaf de datum van onderzoek tot de datum van ziekteprogressie of overlijden of de datum van de laatste follow-up. PFS zal worden geschat met behulp van de methode van Kaplan-Meier voor respectievelijk groep A- en B-deelnemers.
Maximaal 11 jaar na aanvang therapie
Tijd voor progressie
Tijdsspanne: Maximaal 11 jaar na aanvang therapie
De mediane tijd tot progressie van groep B-patiënten zal worden geschat op basis van de Kaplan-Meier-curve.
Maximaal 11 jaar na aanvang therapie
Lokaal uitvalpercentage
Tijdsspanne: Maximaal 11 jaar na aanvang therapie
Locoregionaal falen wordt gedefinieerd als het tijdsinterval vanaf de startdatum van de lokale therapie tot de datum van locoregionaal falen. Falen op afstand of overlijden voorafgaand aan locoregionaal falen zullen in de analyses als concurrerende gebeurtenissen worden beschouwd. De cumulatieve incidentie van locoregionaal falen zal worden geschat met behulp van methoden beschreven in Kalbfleisch en Prentice.
Maximaal 11 jaar na aanvang therapie

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

St. Jude Children's Research Hospital

Medewerkers

University of Florida
University of Tennessee
Nemours Children's Clinic

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Sara M. Federico, MD, St. Jude Children's Research Hospital

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

27 december 2013

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 augustus 2015

Studie voltooiing (Werkelijk)

9 april 2026

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

16 september 2013

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

16 september 2013

Eerst geplaatst (Geschat)

19 september 2013

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

21 augustus 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

28 juli 2026

Laatst geverifieerd

1 juli 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • ESFT13
  • NCI-2013-01657 (Register-ID: NCi Clinical Trial Registration Program)

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren