Ensayo terapéutico para pacientes con sarcoma de Ewing Familia de tumores y tumores desmoplásicos de células redondas pequeñas

Criterios de inclusión:

• Los participantes del grupo A deben tener menos de 14 años de edad en el momento del diagnóstico de la familia de tumores del sarcoma de Ewing localizado no pélvico comprobado histológicamente (ESFT) que afecta el hueso o el tejido blando.
• Los participantes del grupo B deben tener un diagnóstico reciente de ESFT histológicamente probado que involucre el hueso o el tejido blando y al menos uno de los siguientes: enfermedad metastásica (debe ser probada por biopsia), o primaria pélvica, o ≥14 años de edad en el momento del diagnóstico.
• O los participantes del Grupo B deben tener un diagnóstico reciente de tumor desmoplásico de células redondas pequeñas intraabdominal, irresecable o metastásico. El sitio metastásico debe ser probado con biopsia.
• La edad debe ser ≤25 años.
• Función adecuada de la médula ósea definida como un recuento absoluto de neutrófilos periféricos (RAN) ≥750/m^3 y un recuento de plaquetas ≥75 000/m^3 (sin transfusión dentro de los 7 días posteriores a la inscripción en el estudio). No se requiere que los pacientes con sarcoma de Ewing metastásico a la médula ósea cumplan con los criterios de médula ósea para la elegibilidad del estudio y no son evaluables para toxicidad hematológica.
• Debe tener una función renal adecuada según la edad.
• No debe haber tenido quimioterapia o radioterapia previa. Se permite la radioterapia emergente para preservar la función de órganos vitales. Los participantes que reciban radiación emergente no serán elegibles para la terapia de ventana.
• Debe tener una función hepática adecuada definida como bilirrubina total ≤3,0 mg/dL.
• Debe tener una función cardíaca adecuada definida como una fracción de acortamiento ≥28%.
• Las mujeres en edad fértil y los hombres capaces de engendrar un hijo deben estar dispuestos a practicar métodos aceptables de control de la natalidad para evitar el embarazo.

• Criterios adicionales para los participantes del Grupo B que recibirán terapia de ventana por adelantado (no se aplica a los participantes que optaron por no recibir terapia de ventana):

  • Agentes activos del citocromo P450 CYP3A4: no debe tomar ninguno de los siguientes inductores o inhibidores potentes del CYP3A4 en la semana anterior al ingreso al estudio: antifúngicos azólicos (como fluconazol, voriconazol, itraconazol, ketoconazol), rifampicina, fenitoína, fenobarbitol, carbamazepina, toronja jugo y hierba de San Juan.
  • Debe tener una enfermedad medible.
  • No debe haber recibido radioterapia de emergencia.
  • Nivel de triglicéridos séricos ≤ 300 mg/dL y colesterol sérico ≤ 300 mg/dL.
  • Glucosa al azar o en ayunas dentro de los límites superiores de lo normal para la edad. Si la glucosa aleatoria está elevada, la glucosa en ayunas debe estar dentro del rango normal.
  • SGOT (AST) y SGPT (ALT) ≤3,0 x límite superior normal para la edad.

Criterio de exclusión:

• La participante está embarazada o amamantando.
• Incapacidad o falta de voluntad del participante de la investigación o del tutor/representante legal para dar su consentimiento informado por escrito.
• El participante tiene antecedentes de malignidad, con la excepción de cáncer de piel no melanoma. Los participantes con antecedentes de cáncer de piel deben tener transcurridos 5 años desde ese diagnóstico, estar en remisión y no deben haber recibido quimioterapia, inmunoterapia o radioterapia.