Terapeutisk forsøg for patienter med Ewing Sarcoma Familie af tumorer og desmoplastiske små rundcellede tumorer

Inklusionskriterier:

• Gruppe A-deltagere skal være <14 år på tidspunktet for diagnosen af ​​histologisk påvist ikke-bækken lokaliseret Ewing-sarkomfamilie af tumorer (ESFT), der involverer knogler eller blødt væv.
• Gruppe B-deltagere skal have nydiagnosticeret histologisk påvist ESFT, der involverer knogler eller blødt væv og mindst én af følgende: metastatisk sygdom (skal være biopsi-bevist), eller primær bækken eller ≥14 år på diagnosetidspunktet.
• ELLER gruppe B-deltagere skal være nydiagnosticeret med intraabdominal, inoperabel eller metastatisk desmoplastisk små rundcellet tumor. Metastatisk sted skal biopsi bevises.
• Alder skal være ≤25 år.
• Tilstrækkelig knoglemarvsfunktion defineret som et perifert absolut neutrofiltal (ANC) ≥750/m^3 og blodpladetal ≥75.000/m^3 (ingen transfusion inden for 7 dage efter tilmelding til undersøgelsen). Patienter med Ewing-sarkom, der er metastaserende til knoglemarven, er ikke forpligtet til at opfylde knoglemarvskriterier for undersøgelsesberettigelse og kan ikke evalueres for hæmatologisk toksicitet.
• Skal have tilstrækkelig nyrefunktion baseret på alder.
• Må ikke have haft forudgående kemoterapi eller strålebehandling. Emergent strålebehandling for at bevare vital organfunktion er tilladt. Deltagere, der modtager emergent stråling, vil ikke være berettiget til vinduesterapi.
• Skal have tilstrækkelig leverfunktion defineret som total bilirubin ≤3,0 mg/dL.
• Skal have tilstrækkelig hjertefunktion defineret som afkortningsfraktion ≥28 %.
• Kvinder i den fødedygtige alder og mænd, der er i stand til at blive far til et barn, skal være villige til at praktisere acceptable præventionsmetoder for at forhindre graviditet.

• Yderligere kriterier for gruppe B-deltagere, der vil modtage vinduesterapi på forhånd (gælder ikke for deltagere, der fravælger vinduesterapi):

  • Cytochrom P450 CYP3A4 aktive midler: Må ikke tage nogen af ​​følgende potente CYP3A4-inducere eller -hæmmere inden for 1 uge før påbegyndelse af studiet: azol-svampemidler (såsom fluconazol, voriconazol, itraconazol, ketoconazol), rifampin, phenybarbitol, carpheny-ma-fruit, juice og perikon.
  • Skal have målbar sygdom.
  • Må ikke have modtaget akut strålebehandling.
  • Serumtriglyceridniveau ≤ 300 mg/dL og serumkolesterol ≤ 300 mg/dL.
  • Tilfældig eller fastende glukose inden for de øvre grænser for det normale for alder. Hvis tilfældig glukose er forhøjet, skal fastende glukose være inden for normalområdet.
  • SGOT (AST) og SGPT (ALT) ≤3,0 x øvre grænse for normal alder.

Ekskluderingskriterier:

• Deltageren er gravid eller ammer.
• Forskningsdeltagers eller juridiske værge/repræsentants manglende evne eller vilje til at give skriftligt informeret samtykke.
• Deltageren har tidligere haft malignitet, med undtagelse af ikke-melanom hudkræft. Deltagere med hudkræft i anamnesen skal have forløbet 5 år siden diagnosen, være i remission og må ikke have modtaget kemoterapi, immunterapi eller strålebehandling.