Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Terapeutisk prövning för patienter med Ewing-sarkomfamiljen av tumörer och desmoplastiska små rundcelliga tumörer

28 juli 2026 uppdaterad av: St. Jude Children's Research Hospital

Detta protokoll kommer att studera behandling för Ewing-sarkomfamiljen av tumörer (ESFT) och desmoplastisk små rundcellig tumör (DSRCT). Deltagare med ESFT kommer att delas in i två behandlingsgrupper, A eller B, baserat på tumöregenskaper.

Deltagarna i grupp A (standardrisk) har en tumör som inte finns i bäckenet, som inte har spridit sig till andra delar av kroppen och är yngre än 14 år. Eftersom tidigare kliniska prövningar har visat att standardbehandling är mycket effektiv för barn vars tumörer har dessa egenskaper, kommer dessa deltagare att få standardbehandling.

Deltagarna i grupp B (högrisk) är 14 år eller äldre eller har tumör i bäckenet, eller så har tumören spridit sig till andra delar av kroppen. Deltagare med DSRCT i buken och/eller bäckenet eller med tumör som inte kan avlägsnas enbart genom operation eller som har spridit sig till andra delar av kroppen kommer att inkluderas i grupp B. Deltagare i denna grupp anses vara högrisk eftersom det finns en större chans av tumör som återkommer efter standardbehandlingar som för närvarande används.

Alla deltagare kommer att följas och utvärderas i 10 år efter avslutad terapi.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

HUVUDMÅL:

  • Att uppskatta svarsfrekvensen på två initiala kurer av temsirolimus, temozolomid och irinotekan hos tidigare obehandlade patienter med högrisk-Ewing-sarkomfamiljen av tumörer (ESFT).

SEKUNDÄRA MÅL:

  • Att uppskatta den totala överlevnaden och progressionsfria överlevnaden hos deltagare med ESFT som behandlats med dessa metoder.
  • Att uppskatta tiden till progression hos deltagare med ESFT behandlade i grupp B (hög risk).
  • Att uppskatta den kumulativa förekomsten av lokalt misslyckande enligt lokal kontrollparadigm i denna studie.

Grupp A:

Deltagarna kommer att få intervallkomprimerade (varannan vecka) alternerande kurer av kemoterapi med vinkristin, doxorubicin och cyklofosfamid (VDC) och med ifosfamid och etoposid (IE). Doxorubicin kommer att uteslutas efter en total kumulativ dos på 375 mg/m^2. Lokala kontrollåtgärder (kirurgi och/eller strålbehandling) kommer att sättas in efter 6 kurer med kemoterapi. Total behandlingslängd är cirka 29 veckor.

Grupp B:

Deltagare som är berättigade till fönsterterapin kommer att få två kurser (vardera 21 dagar) av mTOR-hämmare, temsirolimus, i kombination med temozolomid och irinotekan. Irinotekan (20 mg/m^2) kommer att administreras IV enligt ett utdraget schema av dagligen i 5 dagar, 2 dagar ledigt, upprepade dagligen x 5 [(qdx5)x2], temozolomid (100 mg/m^2) PO dagligen x 5 dagar och temsirolimus 35 mg/m^2 IV varje vecka på dag 1 och 8. Efter fönsterbehandling (vecka 1 - 6) fortsätter deltagarna till induktionskemoterapi (vecka 7 - 33) bestående av intervallkomprimerade (varannan vecka) alternerande kemoterapikurer med vinkristin, doxorubicin och cyklofosfamid (VDC) med ifosfamid och etoposid (IE). Doxorubicin kommer att uteslutas efter en total kumulativ dos på 375 mg/m^2. Lokala kontrollåtgärder (kirurgi och/eller strålbehandling) kommer att sättas in efter 6 kurer med induktionskemoterapi (vecka 19). Deltagare vars tumörer svarar på fönsterbehandling kommer att få temsirolimus, temozolomid och irinotekan vid veckorna 29 och 31 i stället för ifosfamid och etoposid. Efter induktionsterapi kommer deltagarna att få sex 21-dagars underhållsbehandlingskurer bestående av bevacizumab IV på dag 1 och daglig oral sorafenib och lågdos cyklofosfamid dag 1 till dag 21.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

24

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Förenta staterna, 38105
        • St. Jude Children's Research Hospital

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

Inte äldre än 21 år (Barn, Vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Grupp A-deltagare måste vara <14 år vid tidpunkten för diagnos av histologiskt bevisad icke-bäckenlokaliserad Ewing-sarkomfamilj av tumörer (ESFT) som involverar benet eller mjukvävnaden.
  • Grupp B-deltagare måste ha nyligen diagnostiserats med histologiskt bevisad ESFT som involverar benet eller mjukvävnaden och minst en av följande: metastaserande sjukdom (måste vara biopsibevisad), eller primär bäcken, eller ≥14 år vid diagnostillfället.
  • ELLER Grupp B-deltagare måste nyligen diagnostiseras med intraabdominal, inoperabel eller metastaserande desmoplastisk små rundcellig tumör. Metastaserande plats måste biopsibevisas.
  • Åldern måste vara ≤25 år.
  • Tillräcklig benmärgsfunktion definierad som ett perifert absolut neutrofilantal (ANC) ≥750/m^3 och trombocytantal ≥75 000/m^3 (ingen transfusion inom 7 dagar efter studieregistreringen). Patienter med Ewing-sarkom som metastaserar i benmärgen behöver inte uppfylla benmärgskriterier för studieberättigande och kan inte utvärderas med avseende på hematologisk toxicitet.
  • Måste ha adekvat njurfunktion baserat på ålder.
  • Får inte ha genomgått kemoterapi eller strålbehandling tidigare. Emergent strålbehandling för att bevara vital organfunktion är tillåten. Deltagare som får emergent strålning kommer inte att vara berättigade till fönsterterapi.
  • Måste ha adekvat leverfunktion definierad som total bilirubin ≤3,0 mg/dL.
  • Måste ha adekvat hjärtfunktion definierad som förkortningsfraktion ≥28 %.
  • Kvinnor i fertil ålder och män som kan skapa ett barn måste vara villiga att utöva acceptabla metoder för preventivmedel för att förhindra graviditet.

  • Ytterligare kriterier för grupp B-deltagare som kommer att få fönsterterapi i förväg (gäller inte deltagare som väljer bort fönsterterapi):

    • Cytokrom P450 CYP3A4 aktiva medel: Får inte ta någon av följande potenta CYP3A4-inducerare eller hämmare inom 1 vecka före studiestart: antimykotika av azol (såsom flukonazol, vorikonazol, itrakonazol, ketokonazol), rifampin, phenymavintofinol, karfenytobarbitol, juice och johannesört.
    • Måste ha mätbar sjukdom.
    • Får inte ha fått akut strålbehandling.
    • Serumtriglyceridnivå ≤ 300 mg/dL och serumkolesterol ≤ 300 mg/dL.
    • Slumpmässig eller fastande glukos inom de övre gränserna för det normala för ålder. Om slumpmässigt glukos är förhöjt måste fasteglukos vara inom normalområdet.
    • SGOT (AST) och SGPT (ALT) ≤3,0 x övre normalgräns för ålder.

Exklusions kriterier:

  • Deltagaren är gravid eller ammar.
  • Oförmåga eller ovilja hos forskningsdeltagare eller vårdnadshavare/representant att ge skriftligt informerat samtycke.
  • Deltagaren har en tidigare historia av malignitet, med undantag för icke-melanom hudcancer. Deltagare med hudcancer i anamnesen måste ha 5 år förflutit sedan diagnosen, vara i remission och får inte ha fått kemoterapi, immunterapi eller strålbehandling.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Icke-randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Aktiv komparator: Grupp A (Standardrisk)
Deltagarna kommer att få vinkristin, doxorubicin, cyklofosfamid, ifosfamid och etoposid. Doxorubicin kommer att uteslutas efter en total kumulativ dos på 375 mg/m^2. Beroende på storleken och placeringen av deltagarens tumör kommer de att opereras enbart, enbart strålning eller operation följt av strålning. Lokala kontrollåtgärder (kirurgi och/eller strålbehandling) kommer att sättas in efter 6 kurer med kemoterapi. Total behandlingslängd är cirka 29 veckor.
Läkemedel: vinkristin
Dosering och administreringssätt: Spädbarn < 12 månaders ålder: 0,05 mg/kg IV dag 1; deltagare ≥ 12 månaders ålder: 1,5 mg/m^2 IV dag 1 (max. dos 2 mg).
Andra namn:
  • Oncovin(R)
Läkemedel: doxorubicin
Dosering och administreringssätt: Spädbarn < 1 år 2,5 mg/kg kontinuerlig infusion (CI) under 48 timmar, dag 1-2; deltagare > 1 års ålder 75 mg/m^2 CI över 48 timmar, dag 1-2.
Andra namn:
  • Adriamycin(R)
Läkemedel: cyklofosfamid
Dosering och administreringssätt: Dosen och vägen är olika vid neoadjuvant/adjuvant kemoterapi och underhållsbehandling. Se den detaljerade beskrivningen för ytterligare information.
Andra namn:
  • Cytoxan(R)
Läkemedel: ifosfamid
Dosering och administreringssätt: Spädbarn < 1 års ålder 60 mg/kg/dag IV under 60 minuter dag 1-5; deltagare > 12 månaders ålder 1800 mg/m^2 IV över 60 minuter x 5 dagar, dag 1-5.
Andra namn:
  • Ifex(R)
Läkemedel: etoposid
Dosering och administreringssätt: Spädbarn < 1 års ålder 3,3 mg/kg/dag IV under 60 minuter dag 1-5; barn > 1 år 100 mg/m^2 dagligen IV under 60 minuter dag 1-5.
Andra namn:
  • VP-16
  • Vepesid(R)
Procedur: kirurgi
Om deltagaren uppfyller kriterierna kommer de att få kirurgisk resektion av sin tumör.
Andra namn:
  • terapeutisk konventionell kirurgi
Strålning: strålning
Om deltagaren uppfyller kriterierna kommer deltagarna att få strålbehandling. Kemoterapi kommer att fortsätta under strålningen.
Andra namn:
  • protonstrålningsterapi
  • extern strålbehandling
  • brachyterapi
Aktiv komparator: Grupp B (hög risk)
Deltagarna kommer att få vinkristin, doxorubicin, cyklofosfamid, ifosfamid, etoposid, irinotekan, temozolomid, temsirolimus, bevacizumab och sorafenib. Beroende på storleken och placeringen av deltagarens tumör kommer de att opereras ensam, enbart strålning eller operation följt av strålning.
Läkemedel: doxorubicin
Dosering och administreringssätt: Spädbarn < 1 år 2,5 mg/kg kontinuerlig infusion (CI) under 48 timmar, dag 1-2; deltagare > 1 års ålder 75 mg/m^2 CI över 48 timmar, dag 1-2.
Andra namn:
  • Adriamycin(R)
Läkemedel: cyklofosfamid
Dosering och administreringssätt: Dosen och vägen är olika vid neoadjuvant/adjuvant kemoterapi och underhållsbehandling. Se den detaljerade beskrivningen för ytterligare information.
Andra namn:
  • Cytoxan(R)
Läkemedel: ifosfamid
Dosering och administreringssätt: Spädbarn < 1 års ålder 60 mg/kg/dag IV under 60 minuter dag 1-5; deltagare > 12 månaders ålder 1800 mg/m^2 IV över 60 minuter x 5 dagar, dag 1-5.
Andra namn:
  • Ifex(R)
Läkemedel: etoposid
Dosering och administreringssätt: Spädbarn < 1 års ålder 3,3 mg/kg/dag IV under 60 minuter dag 1-5; barn > 1 år 100 mg/m^2 dagligen IV under 60 minuter dag 1-5.
Andra namn:
  • VP-16
  • Vepesid(R)
Procedur: kirurgi
Om deltagaren uppfyller kriterierna kommer de att få kirurgisk resektion av sin tumör.
Andra namn:
  • terapeutisk konventionell kirurgi
Strålning: strålning
Om deltagaren uppfyller kriterierna kommer deltagarna att få strålbehandling. Kemoterapi kommer att fortsätta under strålningen.
Andra namn:
  • protonstrålningsterapi
  • extern strålbehandling
  • brachyterapi
Läkemedel: temozolomid
Dosering och administreringssätt: Temozolomide 100 mg/m^2 PO en gång dagligen, dag 1-5.
Andra namn:
  • Temodar(R)
Läkemedel: temsirolimus
Dosering och administreringssätt: Temsirolimus 35 mg/m^2 IV en gång dag 1 och dag 8.
Andra namn:
  • CCI-779
  • Torisel^TM
Läkemedel: bevacizumab
Dosering och administreringssätt: Bevacizumab 15 mg/kg IV på dag 1 var tredje vecka.
Andra namn:
  • Avastin(R)
  • rhumab VEGF
Läkemedel: sorafenib
Dosering och administreringssätt: 90 mg/m^2/dos PO BID
Andra namn:
  • BAY-43-9006
  • Nexavar(R)

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Svar på fönsterterapi (2 kurser) för grupp B (högrisk) - ESFT-deltagare
Tidsram: 6 veckor efter behandlingsstart (efter 2 inledande kurer)
Svarsfrekvens kommer att definieras som andelen patienter som uppnådde fullständig respons eller partiell respons (CR+PR) med hjälp av Världshälsoorganisationens (WHO) kriterier utvärderade efter två initiala kurer med temsirolimus, temozolomid och irinotekan hos tidigare obehandlade patienter med högrisk Ewing Sarcoma Family of Tumor (ESFT). Deltagare som behandlas i grupp B med Desmoplastic Small Round Cell Tumor (DSRCT) eller de som inte får fönsterterapi kommer inte att inkluderas i denna analys.
6 veckor efter behandlingsstart (efter 2 inledande kurer)

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Total överlevnad
Tidsram: Max 11 år efter terapistart
Total överlevnad (OS) definieras som tidsintervallet från studiedatum till dödsdatum eller datum för senaste uppföljning. OS kommer att uppskattas med metoden från Kaplan-Meier för grupp A- respektive B-deltagare.
Max 11 år efter terapistart
Progressionsfri överlevnad
Tidsram: Max 11 år efter terapistart
Progressionsfri överlevnad (PFS) definieras som tidsintervallet från studiedatum till datum för sjukdomsprogression eller död eller datum för senaste uppföljning. PFS kommer att uppskattas med metoden från Kaplan-Meier för deltagare i grupp A respektive B.
Max 11 år efter terapistart
Dags för progression
Tidsram: Max 11 år efter terapistart
Mediantiden till progression av grupp B-patienter kommer att uppskattas från Kaplan-Meier-kurvan.
Max 11 år efter terapistart
Lokal felfrekvens
Tidsram: Max 11 år efter terapistart
Lokoregionalt misslyckande definieras som tidsintervallet från datum för start av lokal terapi till datum för lokoregionalt misslyckande. Avlägsna fel eller dödsfall före lokoregionalt fel kommer att betraktas som konkurrerande händelser i analyserna. Den kumulativa förekomsten av lokoregionala fel kommer att uppskattas med hjälp av metoder som beskrivs i Kalbfleisch och Prentice.
Max 11 år efter terapistart

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

St. Jude Children's Research Hospital

Samarbetspartners

University of Florida
University of Tennessee
Nemours Children's Clinic

Utredare

  • Huvudutredare: Sara M. Federico, MD, St. Jude Children's Research Hospital

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

27 december 2013

Primärt slutförande (Faktisk)

1 augusti 2015

Avslutad studie (Faktisk)

9 april 2026

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

16 september 2013

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

16 september 2013

Första postat (Beräknad)

19 september 2013

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

21 augusti 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

28 juli 2026

Senast verifierad

1 juli 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • ESFT13
  • NCI-2013-01657 (Registeridentifierare: NCi Clinical Trial Registration Program)

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera