Peginterferoni Alfa-2b nuoremmilla potilailla, joilla on toistuva kraniofaryngiooma tai jota ei voida poistaa leikkauksella

Sisällyttämiskriteerit:

• Potilaalla on oltava histologisesti varmennettu kraniofaryngiooman diagnoosi

  • Osio 1: potilaat, joilla on eteneviä ei-leikkaushoitoa tai uusiutuvia kraniofaryngioomia, joita hoidetaan pelkällä leikkauksella ja jotka eivät ole saaneet sädehoitoa; potilaat, joilla on leikkauskelvoton kraniofaryngiooma (esim. leikkauksen jälkeinen mitattavissa oleva jäännössairaus) rekisteröidään etenemisajankohtana
  • Kerros 2: potilaat, joilla on sädehoidon jälkeen eteneviä tai uusiutuvia kraniofaryngioomia

• Kaikilla potilailla on oltava mitattavissa oleva jäännössairaus, joka määritellään kasvaimeksi, joka on mitattavissa kahdessa kohtisuorassa halkaisijassa magneettikuvauksella (MRI)

  • Huomaa: mittaukset vaaditaan sekä kiinteille että kystisille komponenteille
• Koehenkilöiden on täytynyt toipua kaikkien aikaisempien terapioiden akuuteista toksisuudesta ennen tähän tutkimukseen osallistumista; niille akuuteille lähtötilanteen haitallisille tapahtumille, jotka johtuvat aikaisemmasta hoidosta, toipuminen määritellään toksisuusasteeksi = < 2, käyttäen yhteisen terminologian haittatapahtumien kriteeriä (CTCAE) versiota (v.) 4.0, ellei sisällyttämis- ja poissulkemiskriteereissä toisin mainita.

• Myelosuppressiivinen kemoterapia (mukaan lukien intrakystinen bleomysiini):

  • Koehenkilöiden on täytynyt saada viimeinen annos tunnettua myelosuppressiivista syövän kemoterapiaa vähintään kolme (3) viikkoa ennen tutkimukseen rekisteröintiä tai vähintään kuusi (6) viikkoa, jos he saivat nitrosoureaa.

• Koehenkilöiden on täytynyt saada viimeinen annoksensa tutkittavaa tai biologista ainetta >= 7 päivää ennen tutkimukseen rekisteröintiä

  • Jos koehenkilö on saanut tutkittavaa tai biologista ainetta ja hänellä on ollut >= asteen 2 myelosuppressio, vähintään kolme (3) viikkoa on kulunut ennen rekisteröintiä
  • Jos tutkittavalla tai biologisella aineella on pidempi puoliintumisaika (>= 7 päivää), vähintään kolme (3) viikkoa on kulunut ennen rekisteröintiä

• Koehenkilöillä on oltava vähintään 3 puoliintumisaikaa viimeisestä monoklonaalisen vasta-aineen annoksesta ennen rekisteröintiä

  • Huomautus: luettelo yleisesti käytettyjen monoklonaalisten vasta-aineiden puoliintumisajoista on saatavilla Pediatric Brain Tumor Consortium (PBTC) -verkkosivustolla kohdassa Generic Forms and Templates
• Osio 1: potilaat eivät saa olla saaneet sädehoitoa

• Kerros 2: potilaiden on täytynyt saada sädehoitoa, mukaan lukien gammaveitsi tai fosfori-32 (P32)

  • Yli 6 kuukautta ilmoittautumisesta, jos uusiutuminen on pääosin kiinteää
  • Yli 12 kuukautta ilmoittautumishetkestä, jos uusiutuminen on pääasiassa kystistä
• Vähintään 7 päivää hoidon päättymisestä hematopoieettisella kasvuaineella (filgrastiimi, sargramostiimi ja erytropoietiini) ja 14 päivää pitkävaikutteisilla valmisteilla
• Karnofskyn suoritusasteikko (KPS yli 16-vuotiaille [vuotiaille]) tai Lanskyn suorituskykypisteet (LPS = < 16-vuotiaille) >= 60, arvioitu kahden viikon sisällä ennen rekisteröintiä
• Ikä: 18 kuukautta - 25 vuotta (Vähimmäispaino 20 kg vaaditaan voidakseen osallistua tutkimukseen, koska SYLATRONin vähimmäisinjektiotilavuus on 0,05 ml, 20 mikrogrammaa, subkutaanisesti (SQ), kuten Merck ehdottaa)
• Absoluuttinen neutrofiilien määrä (ANC) >= 1000/ul (ei tuettu)
• Verihiutaleet >= 100 000/ul (ei tuettu)
• Hemoglobiini (Hg) >= 8g/dl (ei tuettu)
• Alaniiniaminotransferaasi (ALT) = < 2,5 x laitosnormin yläraja
• Kokonaisbilirubiini = < x 1,5 laitosnormin yläraja

• Seerumin kreatiniini = < 1,5 x normaalin iän yläraja tai laskettu kreatiniinipuhdistuma tai ydinglomerulussuodatusnopeus (GFR) >= 70 ml/min/1,73 m^2

  • =< 0,6 mg/dl (1-< 2-vuotiaat)
  • =< 0,8 mg/dl (2-< 6-vuotiaat)
  • =< 1,0 mg/dl (6-<10-vuotiaat)
  • =< 1,2 mg/dl (10 - < 13-vuotiaat)
  • =< 1,4 mg/dl (naiset >= 13-vuotiaat)
  • =< 1,5 mg/dl (miehet 13 - < 16 vuotta)
  • =< 1,7 mg/dl (miehet >= 16-vuotiaat)
• Kaikille potilaille on täytynyt tehdä vähintään yksi kirurginen toimenpide diagnoosin vahvistamiseksi

• Potilailla on oltava todisteita radiologisesta etenemisestä seuraavasti:

  • Kerros 1: määritellään >= 25 %:n kasvuna kasvaimen suurimman kohtisuoran halkaisijan tulossa kokonaisuutena (kiinteä ja kystinen komponentti) JA >= 0,4 cm:n kasvu kussakin vähintään kahdessa kasvaimen mitassa TAI mikä tahansa uusi tai paheneva neurologinen/näönvajaus yhdessä kiinteän tai kystisen komponentin pienemmän muutoksen kanssa

  • Osio 2:

    • Yli 6 kuukautta sädehoidon (RT) jälkeen (mukaan lukien radiokirurgia tai P32) olevien potilaiden eteneminen määritellään >= 25 %:n lisäyksinä kiinteän komponentin suurimman kohtisuoran halkaisijan tulossa JA >= 0,4 cm:n kasvuna kussakin vähintään kaksi kiinteän komponentin ulottuvuutta
    • Potilailla, jotka ovat yli 12 kuukautta RT:n jälkeen (mukaan lukien radiokirurgia tai P32), eteneminen määritellään >= 25 %:n lisäykseksi jokaisessa kiinteän kasvaimen suurimman kohtisuoran halkaisijan tulossa JA >= 0,4 cm:n lisäykseksi kummassakin vähintään kahdessa kiinteän kasvaimen mitat; potilailla, joilla on eristetty kysta eteneminen yli 12 kuukautta RT:n jälkeen, on osoitettava kystisen komponentin jatkuva lisääntyminen kahdessa MRI-sarjakuvauksessa, jotka on suoritettu vähintään 4 viikon välein TAI kystan kertymistä uudelleen yhden tai useamman kystaaspiraation jälkeen; potilaat, joilla on eteneviä neurologisia merkkejä ja/tai oireita, jotka liittyvät eristettyyn kystan muodostumiseen tai etenemiseen, ovat kelvollisia, jos neurologiset merkit ja/tai oireet eivät parane 4 viikon kuluessa kystaaspiraatiosta
• Hedelmällisessä iässä olevat naishenkilöt eivät saa olla raskaana tai imettävät; hedelmällisessä iässä olevilla naisilla on oltava negatiivinen seerumi- tai virtsaraskaustesti; (raskaustesti on toistettava 72 tunnin sisällä ennen hoidon aloittamista)
• Koehenkilöiden, jotka voivat tulla raskaaksi tai syntyä, on oltava valmiita käyttämään lääketieteellisesti hyväksyttävää ehkäisymenetelmää, joka sisältää raittiuden, kun heitä hoidetaan tässä tutkimuksessa
• Kyky ymmärtää ja halukkuus allekirjoittaa kirjallinen tietoinen suostumusasiakirja

Poissulkemiskriteerit:

• Stratum 1 -potilaat: ei saa olla saanut yli 3 leikkausta/resektiota
• Potilaat eivät ehkä ole saaneet aikaisemmin interferonia, ei systeemistä tai intrakystistä
• Potilailla ei saa olla merkkejä etäpesäkkeestä
• Potilaat eivät saa käyttää muita steroideja kuin fysiologisen korvauksen vuoksi
• Potilaalla ei saa olla vakavaa psykiatrista sairautta, mukaan lukien vakava masennus tai aiemmat itsemurhayritykset
• Potilaat eivät saa käyttää fenytoiinia, varfariinia tai metadonia mahdollisten lääkevuorovaikutusten vuoksi
• Potilailla ei saa olla tunnettuja yliherkkyysreaktioita, kuten nokkosihottumaa, angioedeemaa, keuhkoputkien supistumista, anafylaksiaa, Steven-Johnsonin oireyhtymää ja toksista epidermaalista nekrolyysiä interferoni alfalle tai millekään muulle tuotteen komponentille.
• Koehenkilöt, jotka eivät voi palata seurantakäynneille tai saada seurantatutkimuksia, joita tarvitaan hoidon toksisuuden arvioimiseksi