Peginterferon Alfa-2b bij jongere patiënten met craniofaryngioom dat terugkerend is of niet operatief kan worden verwijderd

Inclusiecriteria:

• Patiënt moet een histologisch geverifieerde diagnose van craniofaryngioom hebben

  • Stratum 1: patiënten met progressieve inoperabele of recidiverende craniofaryngiomen die alleen met een operatie zijn behandeld en die geen radiotherapie hebben ondergaan; patiënten met inoperabele craniofaryngiomen (d.w.z. resterende meetbare ziekte na chirurgische resectie) worden ingeschreven op het moment van progressie
  • Stratum 2: patiënten met progressieve of recidiverende craniofaryngiomen na radiotherapie

• Alle patiënten moeten een meetbare residuele ziekte hebben, gedefinieerd als een tumor die meetbaar is in twee loodrechte diameters op magnetische resonantie beeldvorming (MRI)

  • Let op: metingen zijn vereist voor zowel de vaste als de cysteuze componenten
• Proefpersonen moeten hersteld zijn van de acute toxiciteit van alle eerdere therapieën voordat ze aan dit onderzoek beginnen; voor die acute baseline-bijwerkingen die toe te schrijven zijn aan eerdere therapie, wordt herstel gedefinieerd als een toxiciteitsgraad =< 2, gebruikmakend van Common Terminology Criterial for Adverse Events (CTCAE) versie (v.) 4.0, tenzij anders aangegeven in de in- en uitsluitingscriteria

• Myelosuppressieve chemotherapie (inclusief intracystische bleomycine):

  • Proefpersonen moeten hun laatste dosis bekende myelosuppressieve chemotherapie tegen kanker hebben gekregen, ten minste drie (3) weken voorafgaand aan de onderzoeksregistratie of ten minste zes (6) weken als nitroso-urea

• Proefpersonen moeten hun laatste dosis onderzoeks- of biologisch middel >= 7 dagen voorafgaand aan de onderzoeksregistratie hebben gekregen

  • In het geval dat een proefpersoon een onderzoeks- of biologisch middel heeft gekregen en >= graad 2 myelosuppressie heeft ervaren, dan moeten er ten minste drie (3) weken zijn verstreken voorafgaand aan registratie
  • Als het onderzoeks- of biologische middel een verlengde halfwaardetijd heeft (>= 7 dagen), dan moeten er ten minste drie (3) weken zijn verstreken voorafgaand aan registratie

• Proefpersonen moeten voorafgaand aan de registratie ten minste 3 halfwaardetijden hebben verstreken vanaf de laatste dosis monoklonaal antilichaam

  • Opmerking: een lijst met halfwaardetijden van veelgebruikte monoklonale antilichamen is beschikbaar op de website van het Pediatric Brain Tumor Consortium (PBTC) onder Generic Forms and Templates
• Stratum 1: patiënten mogen geen radiotherapie hebben gekregen

• Stratum 2: patiënten moeten radiotherapie hebben gekregen, inclusief gammames of fosfor-32 (P32)

  • Meer dan 6 maanden vanaf het moment van inschrijving als het recidief overwegend solide is
  • Meer dan 12 maanden vanaf het moment van inschrijving als het recidief overwegend cystisch is
• Ten minste 7 dagen na voltooiing van de behandeling met een hematopoëtisch groeimiddel (filgrastim, sargramostim en erytropoëtine) en 14 dagen voor langwerkende formuleringen
• Karnofsky-prestatieschaal (KPS voor > 16 jaar [jaar]) of Lansky-prestatiescore (LPS voor =< 16 jaar) >= 60 beoordeeld binnen twee weken voorafgaand aan registratie
• Leeftijd: 18 maanden - 25 jaar (minimaal gewicht 20 kilogram is vereist om in aanmerking te komen voor de studie, aangezien het minimale injectievolume van SYLATRON 0,05 ml, 20 mcg, subcutaan (SQ) is, zoals voorgesteld door Merck)
• Absoluut aantal neutrofielen (ANC) >= 1000/ul (niet ondersteund)
• Bloedplaatjes >= 100.000/ul (niet ondersteund)
• Hemoglobine (Hg) >= 8g/dL (niet ondersteund)
• Alanine-aminotransferase (ALT) =< 2,5 x de bovengrens van institutioneel normaal
• Totaal bilirubine =< x 1,5 bovengrens van institutioneel normaal

• Serumcreatinine =< 1,5 x de bovengrens van normaal voor leeftijd, of berekende creatinineklaring of nucleaire glomerulaire filtratiesnelheid (GFR) >= 70 ml/min/1,73 m^2

  • =< 0,6 mg/dL (1 tot < 2 jaar oud)
  • =< 0,8 mg/dL (2 tot < 6 jaar oud)
  • =< 1,0 mg/dL (6 tot < 10 jaar)
  • =< 1,2 mg/dL (10 tot < 13 jaar)
  • =< 1,4 mg/dL (vrouwen >= 13 jaar)
  • =< 1,5 mg/dL (mannen van 13 tot < 16 jaar)
  • =< 1,7 mg/dL (mannen >= 16 jaar)
• Alle patiënten moeten ten minste één chirurgische ingreep hebben ondergaan om de diagnose te verifiëren

• Patiënten moeten bewijs hebben van radiografische progressie zoals hieronder gedefinieerd:

  • Stratum 1: gedefinieerd als >= 25% toename van het product van de grootste loodrechte diameters van de tumor als geheel (vaste en cystische component) EN >= 0,4 cm toename in elk van ten minste twee dimensies van de tumor als geheel OF elk nieuw of verergerend neurologisch/gezichtstekort in combinatie met een kleinere verandering in de vaste of cystische component

  • Laag 2:

    • Voor patiënten meer dan 6 maanden na radiotherapie (RT) (inclusief radiochirurgie of P32), wordt progressie gedefinieerd als een >= 25% toename van het product van de grootste loodrechte diameters van de vaste component EN >= 0,4 cm toename in elk van ten minste twee dimensies van het vaste onderdeel
    • Voor patiënten meer dan 12 maanden na RT (inclusief radiochirurgie of P32), wordt progressie gedefinieerd als >= 25% toename in elk van het product van de grootste loodrechte diameters van de solide tumor EN >= 0,4 cm toename in elk van ten minste twee afmetingen van de solide tumor; patiënten die geïsoleerde cysteprogressie vertonen meer dan 12 maanden na RT moeten een aanhoudende toename van de cystecomponent laten zien op twee seriële MRI-scans die met een tussenpoos van ten minste 4 weken worden uitgevoerd OF heraccumulatie van de cyste na een of meer cystaspiraties; patiënten met progressieve neurologische tekenen en/of symptomen geassocieerd met geïsoleerde cystevorming of -progressie komen in aanmerking als de neurologische tekenen en/of symptomen niet verbeteren binnen 4 weken na aspiratie van de cyste
• Vrouwelijke proefpersonen die zwanger kunnen worden mogen niet zwanger zijn of borstvoeding geven; vrouwelijke proefpersonen die zwanger kunnen worden, moeten een negatieve zwangerschapstest in serum of urine hebben; (zwangerschapstest moet binnen 72 uur voor aanvang van de therapie worden herhaald)
• Proefpersonen die zwanger kunnen worden of kinderen kunnen krijgen, moeten bereid zijn een medisch aanvaardbare vorm van anticonceptie te gebruiken, waaronder onthouding, terwijl ze in dit onderzoek worden behandeld
• Het vermogen om te begrijpen en de bereidheid om een ​​schriftelijk geïnformeerd toestemmingsdocument te ondertekenen

Uitsluitingscriteria:

• Stratum 1-patiënten: mogen niet > 3 chirurgische debulkingprocedures/resecties hebben ondergaan
• Het is mogelijk dat patiënten niet eerder interferon hebben gekregen, zowel systemisch als intracystisch
• Patiënten mogen geen bewijs hebben van een uitgezaaide tumor
• Patiënten mogen geen andere steroïden gebruiken dan voor fysiologische vervanging
• Patiënten mogen geen ernstige psychiatrische ziekte hebben, waaronder ernstige depressies of eerdere zelfmoordpogingen
• Patiënten mogen geen fenytoïne, warfarine of methadon gebruiken vanwege mogelijke geneesmiddelinteracties
• Patiënten mogen geen bekende overgevoeligheidsreacties hebben, zoals urticaria, angio-oedeem, bronchoconstrictie, anafylaxie, Stevens-Johnson-syndroom en toxische epidermale necrolyse voor interferon-alfa of een ander bestanddeel van het product
• Proefpersonen die niet in staat zijn om terug te keren voor vervolgbezoeken of om vervolgonderzoeken te ondergaan die nodig zijn om de toxiciteit van de therapie te beoordelen