Turvallisuuspilottitutkimus Farnesoid X -reseptori (FXR) -agonistista alkoholittomissa rasvamaksatautipotilaissa (NAFLD)
keskiviikko 28. syyskuuta 2016 päivittänyt: Phenex Pharmaceuticals AG
Turvallisuuspilottitutkimus Px-104:stä alkoholittomilla rasvamaksatautipotilailla (NAFLD)
Tutkimuksen ensisijaisena tavoitteena on arvioida Px-104:n turvallisuutta ja siedettävyyttä NAFLD-potilailla sekä Px-104:n vaikutusta maksan rasvaan.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
12
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Vienna, Itävalta, 1090
- Division of Gastroenterology and Hepatology, Department of Internal Medicine III
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta - 70 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- NAFLD-potilaat
- Paino > 65 kg
- BMI > 25 ja < 40
- Negatiivinen veri- tai virtsaraskaustesti (hedelmällisessä iässä oleville naisille), joka on kerätty seulonnassa, jota seurasi toinen negatiivinen seerumin raskaustesti, joka kerättiin 24 tunnin sisällä ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta.
- Ehkäisy: Naispotilaiden on oltava postmenopausaalisia, kirurgisesti steriilejä tai jos premenopausaalisia, heidän on oltava valmiita käyttämään vähintään kahta tehokasta (≤1 % epäonnistumisprosentti) ehkäisymenetelmää tutkimuksen aikana ja 14 päivän ajan annostelun päättymisen jälkeen. Miespotilaiden, joilla on hedelmällisessä iässä olevia naispartnereita, on oltava valmiita käyttämään vähintään kahta tehokasta ehkäisymenetelmää kaikkien seksikumppanien kanssa, ellei heille ole aiemmin tehty vasektomiaa
- Hänen on oltava valmis ja kyettävä antamaan kirjallinen tietoinen suostumus ja suostua noudattamaan tutkimuspöytäkirjaa.
- Sinusrytmi 12-kytkentäisessä EKG:ssä
Poissulkemiskriteerit:
- Todisteet liiallisesta alkoholin, huumeiden tai päihteiden väärinkäytöstä (pois lukien marihuanan käyttö) vuoden sisällä ensimmäisestä annoksesta.
- Krooniseen maksasairauteen liittyvän sairauden historia tai muut todisteet muusta kuin.
- Aiemmat tai muut todisteet dekompensoituneesta maksasairaudesta (Child-Pugh-aste B tai korkeampi), koagulopatia, hyperbilirubinemia, hepaattinen enkefalopatia, hypoalbuminemia, askites, hepaattinen enkefalopatia ja verenvuoto ruokatorven suonikohjuista ovat sairauksia, jotka ovat yhdenmukaisia dekompensoidun maksasairauden kanssa.
- Samanaikainen fibraattien tai statiinien nauttiminen (vähintään 4-6 viikkoa ennen aloitusta; ottaen huomioon lääkkeen puoliintumisaika).
- Kliinisesti merkitykselliset löydökset EKG:ssä (tunnistettu 24h-Holter-EKG:n tai 12-kytkentäisen EKG:n avulla) seulonnassa
- Aiemmin mikä tahansa rakenteellinen sydänsairaus.
- Lisäksi potilaat, joilla on dokumentoitu tai oletettu epästabiili sepelvaltimotauti, stabiili tai epästabiili sydän- ja verisuonisairaus tai aivoverisuonisairaus.
- Yksi tai useampi seuraavista tiloista: (1) huonosti hallinnassa oleva verenpaine, TAI (2) seulonta tai lähtötason verenpaine ≥ 160 mmHg systoliselle TAI (3) seulonta tai lähtötason verenpaine ≥ 100 mmHg diastoliselle verenpaineelle.
- Tyypin I tai II diabetes, jonka HbA1C > 6,5 % seulonnassa ja/tai plasman paastoglukoosi > 7 mmol/l (> 126 mg/dl).
- Aiempi tai muu näyttö kliinisesti merkityksellisestä silmäsairaudesta, joka johtuu diabeteksesta tai kohonneesta verenpaineesta tai anamneesista tai muusta vakavasta retinopatiasta (esim. sytomegalovirus, silmänpohjan rappeuma).
- Tunnettu herkkyys tutkimuslääkkeen sisältämille aineosille (IMP)
- Kaikki olosuhteet, jotka eivät salli magenttiresonanssin (MR) arviointia
- Anamneesissa mitä tahansa tutkimuslääkettä ≤ 3 kuukautta ja/tai 6 x puoliintumisaika ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta tai odotus, että tällaisia lääkkeitä käytetään tutkimuksen aikana. Tähän tutkimukseen osallistuvia potilaita ei voida ottaa mukaan toiseen tutkimukseen tutkimus-, diagnostisia tai hoitotarkoituksia varten.
- Nainen, joka on hedelmällisessä iässä, ellei käytä asianmukaista ehkäisyä (katso osallistumiskriteerit); raskaana oleville tai imettäville naisille.
- Vaikea allergia historia
- Todisteet aktiivisesta tai epäillystä syövästä tai pahanlaatuisesta kasvaimesta viimeisen 2 vuoden aikana, lukuun ottamatta potilaita, joilla on tyvisolusyöpä, joka on leikattu ja parannettu.
- Aiempi systeeminen antineoplastinen tai immunomodulatorinen hoito (mukaan lukien suprafysiologiset steroidiannokset ja säteily) 6 kuukautta ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta tai olettamus, että tällaista hoitoa tarvitaan milloin tahansa tutkimuksen aikana.
- Aiempi verenvuotohäiriö tai antikoagulanttien käyttö
- Aiemmat tai muut todisteet kroonisesta keuhkosairaudesta, johon liittyy toimintarajoituksia.
- Aiemmin hallitsematon vaikea kohtaushäiriö.
- Huonosti hallittu kilpirauhasen toimintahäiriö.
- Aiemmat suuret elinsiirrot olemassa olevalla toimivalla siirteellä.
- Kaikki merkit akuutista infektiosta tai tulehduksesta
- Aiemmat tai muut todisteet vakavasta sairaudesta tai muista tiloista, jotka tekisivät potilaan tutkijan mielestä sopimattomaksi tutkimukseen.
- Kaikki kasviperäiset lisäravinteet, jotka sisältävät silymariinia, tokoferolia, C-vitamiinia, riboflaviineja, proflaviineja, kurkumiinia. (vähintään 4-6 kuukautta ennen tutkimusta)
- Positiivinen testi anti-hepatiitti A-viruksen (HAV), immunoglobuliini M (IgM), hebatiitti B -pinta-antigeenin (HBsAg), anti-hepatiitti B -ydinantigeenin Immunglobuliini M -vasta-aineen (anti-HBc IgM Ab) tai anti-HIV Ab:n seulonnassa.
- Koehenkilöt, joille on tehty leikkaus viimeisen 3 kuukauden aikana.
- Koehenkilöt, joille on aiemmin tehty maha-suolikanavan leikkaus.
- Koehenkilöt, jotka eivät ole tavoitettavissa kokeen ajan, jotka eivät todennäköisesti ole protokollan mukaisia tai jotka tutkija ei jostain muusta syystä pidä sopimattomina
- Vankeus
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Px-104
Px-104 kapselit, 5 mg
|
28 päivää hoitoa
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Turvallisuus
Aikaikkuna: 28 päivää
|
Kliinisen kemian, hematologian analyysi sekä kliinisten oireiden ja haittatapahtumien arviointi 28 päivän ajalta.
Vaihda päivä 28 vs. päivä 1
|
28 päivää
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Maksasolujen lipidipitoisuuden muutos
Aikaikkuna: päivä 1 ja päivä 28
|
Maksan rasvan (%) mittaus magneettiresonanssispektroskopialla (MRS), muutos päivä 28 vs. päivä 1
|
päivä 1 ja päivä 28
|
|
Muutokset suun glukoositoleranssitestissä (oGTT)
Aikaikkuna: lähtötilanne ja päivä 27
|
Plasman glukoositason mittaus (mg/dl)
|
lähtötilanne ja päivä 27
|
|
Muutos lähtötasosta fibroblastikasvutekijässä 19 (FGF-19)
Aikaikkuna: päivät 1, 7, 14, 21 ja 28
|
ELISA-mittaus (pg/ml)
|
päivät 1, 7, 14, 21 ja 28
|
|
Plasman sappihappopitoisuuden muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: päivät 1, 7, 14, 21 ja 28.
|
Arviointi LC-MS/MS:llä (µmol/L)
|
päivät 1, 7, 14, 21 ja 28.
|
|
Px-104:n ja konjugaattien farmakokinetiikka
Aikaikkuna: päivä 1 ja päivä 28
|
Mittaus LC-MS/MS:llä (ng/ml).
AUC, Cmax ja muut pk-parametrit
|
päivä 1 ja päivä 28
|
Muut tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutokset sakkaroosi-laktuloosi-mannitoli + sukraloosi (SLM+S) -testissä suoliston läpäisevyyden arvioimiseksi
Aikaikkuna: lähtötilanne ja päivä 27
|
Sakkaroosin, laktuloosin, mannitolin ja sukraloosin virtsan pitoisuuksien mittaus HPLC:llä
|
lähtötilanne ja päivä 27
|
|
Maksan steatoosin arviointi CAP-Fibroscanilla
Aikaikkuna: lähtötilanne ja päivä 28
|
Maksan rasvan (%) mittaus CAP-Fibroscanilla
|
lähtötilanne ja päivä 28
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Michael Trauner, Professor Dr med, Medical University Vienna
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Tiistai 1. lokakuuta 2013
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 1. tammikuuta 2015
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 1. kesäkuuta 2016
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 19. marraskuuta 2013
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 25. marraskuuta 2013
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Tiistai 3. joulukuuta 2013
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)
Torstai 29. syyskuuta 2016
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 28. syyskuuta 2016
Viimeksi vahvistettu
Lauantai 1. marraskuuta 2014
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- PHS-Px-104-II-01
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .