VM202:n turvallisuustutkimus amyotrofisen lateraaliskleroosin hoitoon
tiistai 23. syyskuuta 2025 päivittänyt: Helixmith Co., Ltd.
Vaihe I/II, avoin tutkimus VM202:n turvallisuuden ja siedettävyyden arvioimiseksi potilailla, joilla on amyotrofinen lateraaliskleroosi
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on määrittää VM202:n lihaksensisäisten injektioiden turvallisuus ja siedettävyys eri pistoskohdissa ihmisillä, joilla on amyotrofinen lateraaliskleroosi.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Vaiheen I/II, avoin, yhden keskuksen tutkimus, joka on suunniteltu arvioimaan ALS-potilaiden lihaksensisäisten injektioiden turvallisuutta ja siedettävyyttä VM202-potilailla. Opintoihin ilmoittautuminen järjestetään vaiheittain. Ilmoittautuminen keskeytetään, kun kuudes tutkittava on oikeutettu hoitoon. Tietoturvallisuusvalvontalautakunta (DSMB) suorittaa turvallisuusarvioinnin sen jälkeen, kun ensimmäinen hoidettu potilas on suorittanut 60. päivän seuranta-arvioinnin ja viisi muuta peräkkäin rekisteröityä henkilöä ovat suorittaneet vähintään 30. päivän seurannan. Ilmoittautuminen keskeytetään, kunnes DSMB antaa virallisen suosituksen jatkaa (tai olla jatkamatta).
≥ 21-vuotiaat mutta ≤ 75-vuotiaat potilaat, joilla on diagnosoitu kliinisesti selvä, kliinisesti todennäköinen tai kliinisesti todennäköinen laboratoriotuettu amyotrofinen lateraaliskleroosi (ALS).
Tämän tutkimuksen tarkoituksena ei ole havaita eroja tehokkuusmittauksissa. Kliinisesti merkityksellisten päätepisteiden kuvaavat tilastot (N, keskiarvo, mediaani, SD, minimi- ja maksimiarvot, soveltuvin osin) kuitenkin taulukoillaan.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
18
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
- Northwestern University
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
21 vuotta - 75 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Ikä ≥ 21 vuotta, mutta < tai = 75 vuotta
Kohteet, joilla on diagnosoitu:
- kliinisesti selvä ALS,
- kliinisesti todennäköinen ALS tai
- kliinisesti todennäköisen laboratorion tuettu ALS, kuten tarkistetuissa El Escorial/Airlie Housen diagnostisissa kriteereissä on määritelty
- ALS:n puhkeaminen alle 2 vuoden iässä seulonnassa
- Forced Vital Capacity (FVC) ≥ 60 % ennustetusta
- Tarkistettu amyotrofisen lateraaliskleroosin toiminnallinen arviointiasteikko (ALSFRS-R) ≥ 30
- Et ota rilutsolia tai käytä vakaana annoksena vähintään 30 päivää ennen seulontatutkimusta (määriteltynä ei havaittua toksisuutta)
- Pystyy ja haluaa antaa tietoisen suostumuksen
- Jos nainen on hedelmällisessä iässä, negatiivinen virtsaraskaustesti seulonnassa ja hyväksyttävää ehkäisymenetelmää tutkimuksen aikana.
Poissulkemiskriteerit:
- B12-vitamiinin puutteesta johtuvat neurologiset oireet
- Vaatii trakeotomiaventilaatiota tai noninvasiivista ventilaatiota > 16 tuntia/vrk
- Liitännäissairaudet, kuten Parkinsonin tauti, skitsofrenia, munuaisten vajaatoiminta tai mikä tahansa muu vakava komplikaatio, joka tutkijan mielestä vaarantaa potilaan turvallisuuden tai hämmentää tässä tutkimuksessa kerättyjen tietojen tulkintaa
- Muu neuromuskulaarinen sairaus
- Verisuonten tulehduksellinen häiriö (tulehduksellinen angiopatia, kuten Buergerin tauti)
- Aktiivinen infektio
- Krooninen tulehdussairaus (esim. Crohnin tauti, nivelreuma)
- Positiivinen HIV tai HTLV seulonnassa
- Aktiivinen hepatiitti B tai C määritettynä hepatiitti B -ydinvasta-aineella (HBcAb), vasta-aineella hepatiitti B -pinta-antigeenille (IgG ja IgM; HBsAb), hepatiitti B -pinta-antigeenillä (HBsAg) ja hepatiitti C -vasta-aineilla (Anti-HCV) seulonnassa
- Potilaat, joilla on tunnettu immunosuppressio tai jotka saavat parhaillaan immunosuppressiivisia lääkkeitä, kemoterapiaa tai sädehoitoa
- Aivohalvaus tai sydäninfarkti viimeisen 3 kuukauden aikana
- Potilaat, joilla on äskettäin (< 5 vuotta) pahanlaatuisia kasvaimia paitsi tyvisolusyöpää tai ihon levyepiteelisyöpää (jos leikattu pois, eikä uusiutumisesta ole merkkejä);
- Potilaat, jotka tarvitsevat > 81 mg asetyylisalisyylihappoa päivässä; koehenkilöt voidaan ottaa mukaan, jos he haluavat/pystyvät vaihtamaan asetyylisalisyylihappoa ≤ 81 mg päivässä tai johonkin muuhun lääkkeeseen
- Potilaat, jotka tarvitsevat säännöllisiä COX-2-inhibiittorilääkkeitä tai epäspesifisiä COX-1/COX-2:ta estäviä lääkkeitä tai suuriannoksisia steroideja (paitsi inhaloitavia steroideja); koehenkilöt voidaan ottaa mukaan, jos he haluavat/pystyvät lääkityshuuhtoon ennen ensimmäistä annosta ja pidättäytymään ottamasta näitä lääkkeitä tutkimuksen ajan
- on käyttänyt tutkimuslääkettä 30 päivän sisällä seulonnasta
- Raskaana tai tällä hetkellä imettävänä
- Vakava psykiatrinen häiriö viimeisen 6 kuukauden aikana
- Tiedossa oleva huume- tai alkoholiriippuvuus tai muut tekijät, jotka häiritsevät tutkimuksen suorittamista tai tulosten tulkintaa tai jotka tutkijan mielestä eivät ole sopivia osallistumaan.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: VM202
VM202:n kokonaisannos 64 mg Se annetaan neljän käynnin aikana: päivä 0, päivä 7, päivä 14 ja päivä 21.
Kuten kaikissa aiemmissa VM202-tutkimuksissa, lopullinen VM202-annos kullekin kohdelihasryhmälle jaetaan ja annetaan 2 viikon välein.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Kohteiden lukumäärä, joilla on vakavia ja ei-vakavia haittatapahtumia
Aikaikkuna: Koko yhdeksän kuukauden seurannan ajan
|
Haittatapahtumat (mukaan lukien vakavat haittatapahtumat ja hoidon lopettamiseen johtaneet haittatapahtumat) koko 9 kuukauden seurannan ajan.
Turvallisuusparametrien luonnehdinnassa käytetään kuvaavia tilastoja.
|
Koko yhdeksän kuukauden seurannan ajan
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Tarkistettu amyotrofisen lateraaliskleroosin toiminnallinen arviointiasteikko (ALSFRS-R)
Aikaikkuna: Seulonta päivänä 0 ennen hoitoa (injektiota), päivänä 30, päivänä 60, päivänä 90, 6 kuukauden ja 9 kuukauden kohdalla
|
Amyotrofisen lateraaliskleroosin toimintojen arviointiasteikko sisältää kaksitoista kysymystä, joissa lääkäriä pyydetään arvioimaan käsityksensä potilaan toimintahäiriön tasosta suorittaessaan yhtä kahdestatoista yleisestä tehtävästä (esim. portaiden kiipeäminen).
Jokainen tehtävä arvioidaan viiden pisteen asteikolla 0 = ei osaa, 4 = normaali kyky.
Yksittäisten kohteiden pisteet lasketaan yhteen, jolloin saadaan raportoitu pistemäärä välillä 0 = huonoin ja 48 = paras.
|
Seulonta päivänä 0 ennen hoitoa (injektiota), päivänä 30, päivänä 60, päivänä 90, 6 kuukauden ja 9 kuukauden kohdalla
|
|
Muutos keskimääräisessä lihasvoimassa Medical Research Councilin (MRC) pisteissä
Aikaikkuna: Päivä 0, päivä 30, päivä 60, päivä 90, 6 kuukauden ja 9 kuukauden iässä
|
Medical Research Councilin (MRC) asteikko on validoitu instrumentti, jota käytetään lihasvoiman arvioinnissa.
Se käyttää numeroluokkia 0-5 kuvaamaan lihasvoimaa seuraavasti: 0 - ei supistumista;1 - välkkymistä tai supistumista; 2 - Aktiivinen liike ilman painovoimaa; 3 - Aktiivinen liike painovoimaa vastaan; 4 - Aktiivinen liike painovoimaa ja vastusta vastaan; 5 - Normaali voima MRC-asteikkoa käytettiin Engensis-injektion saaneiden lihasryhmien lihasvoiman arvioimiseen.
|
Päivä 0, päivä 30, päivä 60, päivä 90, 6 kuukauden ja 9 kuukauden iässä
|
|
Muutos lähtötasosta (päivä 0) pakotetussa elinvoimakapasiteetissa (%)
Aikaikkuna: Päivä 30, päivä 60, päivä 90, 6 kuukauden ja 9 kuukauden iässä
|
keuhkojen toimintatesti, joka määrittää ilmamäärän, joka voidaan väkisin puhaltaa ulos täyden sisäänhengityksen jälkeen.
Se korreloi ALS:n selviytymisen kanssa
|
Päivä 30, päivä 60, päivä 90, 6 kuukauden ja 9 kuukauden iässä
|
Muut tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Tarkistettu amyotrofisen lateraaliskleroosin toiminnallinen arviointiasteikko (ALSFRS-R)
Aikaikkuna: Seulonta päivänä 0 ennen hoitoa (injektiota), päivänä 30, päivänä 60, päivänä 90, 6 kuukauden ja 9 kuukauden kohdalla
|
Kysymyksiä on kaksitoista, joista osa kysyy päivittäisistä toiminnoista ja siitä, kuinka paljon apua potilas tarvitsee niissä, ja osa erityisistä oireista.
|
Seulonta päivänä 0 ennen hoitoa (injektiota), päivänä 30, päivänä 60, päivänä 90, 6 kuukauden ja 9 kuukauden kohdalla
|
|
Lihasnympärysmitta
Aikaikkuna: Päivä 60, päivä 90, 6 kuukauden ja 9 kuukauden iässä
|
Mittaukset tehdään kahdenvälisesti:
|
Päivä 60, päivä 90, 6 kuukauden ja 9 kuukauden iässä
|
|
Pakotettu elintärkeä kapasiteetti
Aikaikkuna: Seulonta päivänä 0 ennen hoitoa (injektiota), päivänä 30, päivänä 60, päivänä 90, 6 kuukauden ja 9 kuukauden kohdalla
|
keuhkojen toimintatesti, joka määrittää ilmamäärän, joka voidaan väkisin puhaltaa ulos täyden sisäänhengityksen jälkeen.
Se korreloi ALS:n selviytymisen kanssa
|
Seulonta päivänä 0 ennen hoitoa (injektiota), päivänä 30, päivänä 60, päivänä 90, 6 kuukauden ja 9 kuukauden kohdalla
|
|
lihasvoima
Aikaikkuna: Päivä 30, päivä 60, päivä 90, 6 kuukauden ja 9 kuukauden iässä
|
määritetään Medical Research Councilin (MRC) asteikolla
|
Päivä 30, päivä 60, päivä 90, 6 kuukauden ja 9 kuukauden iässä
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: John A Kessler, MD, Northwestern University Stem Cell Institute
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Tiistai 11. maaliskuuta 2014
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 3. elokuuta 2015
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 6. maaliskuuta 2024
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 15. tammikuuta 2014
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 15. tammikuuta 2014
Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)
Perjantai 17. tammikuuta 2014
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)
Maanantai 6. lokakuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 23. syyskuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Perjantai 1. elokuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- VMALS-001 / B
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .