Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Sikkerhetsstudie av VM202 for å behandle amyotrofisk lateral sklerose

20. september 2023 oppdatert av: Helixmith Co., Ltd.

En fase I/II, åpen undersøkelse for å vurdere sikkerheten og toleransen til VM202 hos personer med amyotrofisk lateral sklerose

Hensikten med denne studien er å bestemme sikkerheten og toleransen til intramuskulære injeksjoner av VM202 på forskjellige injeksjonssteder hos personer med amyotrofisk lateral sklerose.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

En fase I/II, åpen, enkeltsenterstudie designet for å vurdere sikkerheten og toleransen til intramuskulære injeksjoner av VM202-innlagte pasienter med ALS. Studieopptaket vil bli trinnvis. Påmeldingen vil bli stanset etter at det sjette faget kvalifiserer for behandling. Et Data Safety Monitoring Board (DSMB) vil gjennomføre en sikkerhetsevaluering etter at den første behandlede pasienten har fullført Dag 60-oppfølgingsevalueringen og de fem andre sekvensielt registrerte forsøkspersonene fullfører minst Dag 30-oppfølgingen. Påmeldingen vil bli suspendert inntil en formell anbefaling om å fortsette (eller ikke fortsette) er gitt av DSMB.

Pasienter i alderen ≥ 21 år, men ≤ 75 år diagnostisert med klinisk sikker, klinisk sannsynlig eller klinisk sannsynlig laboratoriestøttet amyotrofisk lateral sklerose (ALS).

Denne studien er ikke drevet til å oppdage forskjeller i effektmål. Imidlertid vil beskrivende statistikk (N, gjennomsnitt, median, SD, minimums- og maksimumsverdier, der det er aktuelt) for klinisk meningsfulle endepunkter bli tabellert

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

18

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
        • Northwestern University

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

21 år til 75 år (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Alder ≥ 21 år, men < eller = 75 år

  • Personer diagnostisert med:

    • klinisk bestemt ALS,
    • klinisk sannsynlig ALS, eller
    • klinisk sannsynlig laboratoriestøttet ALS som spesifisert i de reviderte diagnosekriteriene for El Escorial / Airlie House
  • Debut av ALS < 2 år ved screening
  • Forced Vital Capacity (FVC) ≥ 60 % av antatt
  • Revidert amyotrofisk lateral sklerose funksjonell vurderingsskala (ALSFRS-R) ≥ 30
  • Ikke tar riluzol, eller på en stabil dose i minst tretti dager før screening (definert som ingen noterte toksisiteter)
  • Kan og er villig til å gi informert samtykke
  • Hvis kvinne i fertil alder, negativ uringraviditetstest ved screening og bruk av akseptabel prevensjonsmetode under studien.

Ekskluderingskriterier:

  • Nevrologiske symptom(er) på grunn av vitamin B12-mangel
  • Krever trakeotomiventilasjon eller ikke-invasiv ventilasjon > 16 timer/dag
  • Komorbiditeter som Parkinsons sykdom, schizofreni, nyresvikt eller andre alvorlige komplikasjoner som etter etterforskerens mening vil kompromittere pasientens sikkerhet eller forvirrende tolkning av dataene samlet i denne studien
  • Annen nevromuskulær sykdom
  • Inflammatorisk lidelse i blodårene (inflammatorisk angiopati, som Buergers sykdom)
  • Aktiv infeksjon
  • Kronisk inflammatorisk sykdom (f.eks. Crohns sykdom, revmatoid artritt)
  • Positiv HIV eller HTLV ved screening
  • Aktiv hepatitt B eller C som bestemt av hepatitt B kjerneantistoff (HBcAb), antistoff mot hepatitt B overflateantigen (IgG og IgM; HBsAb), hepatitt B overflateantigen (HBsAg) og hepatitt C antistoffer (Anti-HCV) ved screening
  • Personer med kjent immunsuppresjon eller som for tiden mottar immunsuppressive medisiner, kjemoterapi eller strålebehandling
  • Hjerneslag eller hjerteinfarkt i løpet av de siste 3 månedene
  • Pasienter med en nylig historie (< 5 år) med ondartet neoplasma unntatt basalcellekarsinom eller plateepitelkarsinom i huden (hvis utskåret og ingen tegn på tilbakefall);
  • Personer som trenger acetylsalisylsyre > 81 mg daglig; forsøkspersoner kan bli registrert hvis de vil/kan bytte til ≤ 81 mg daglig acetylsalisylsyre eller til en annen medisin
  • Personer som trenger vanlige COX-2-hemmere eller ikke-spesifikke COX-1/COX-2-hemmende legemidler, eller høydosesteroider (unntatt inhalasjonssteroider); forsøkspersoner kan bli registrert hvis de er villige/i stand til å gjennomgå utvasking av medisiner før den første doseringen og å avstå fra å ta disse legemidlene i løpet av studien
  • Har brukt et undersøkelsesmiddel innen 30 dager etter screening
  • Gravid eller ammende
  • Større psykiatrisk lidelse de siste 6 månedene
  • Kjent narkotika- eller alkoholavhengighet eller andre faktorer som vil forstyrre studiegjennomføringen eller tolkningen av resultatene eller som etter etterforskeren ikke er egnet til å delta.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: VM202
Totaldose på 64 mg VM202 Det vil bli administrert i løpet av fire besøk: dag 0, dag 7, dag 14 og dag 21. Som i alle tidligere VM202-studier, deles sluttdosen av VM202 for hver målmuskelgruppe og administreres med 2 ukers mellomrom.
Biologisk: VM202

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall forsøkspersoner med alvorlige og ikke-alvorlige bivirkninger
Tidsramme: Gjennom hele ni måneders oppfølging
Bivirkninger (inkludert alvorlige bivirkninger og bivirkninger som fører til seponering av behandlingen) gjennom 9 måneders oppfølging. Beskrivende statistikk vil bli brukt for å karakterisere sikkerhetsparametere.
Gjennom hele ni måneders oppfølging

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Den reviderte amyotrofiske laterale sklerosefunksjonsskalaen (ALSFRS-R)
Tidsramme: Screening, på dag 0 før behandlingen (injeksjon), på dag 30, dag 60, dag 90, ved 6 måneder og 9 måneder
Skalaen for funksjonsvurdering av amyotrofisk lateral sklerose inkluderer tolv spørsmål som ber legen vurdere hans/hennes inntrykk av pasientens nivå av funksjonsnedsettelse ved å utføre en av tolv vanlige oppgaver (f.eks. gå i trapper). Hver oppgave er vurdert på en fempunktsskala fra 0 = kan ikke gjøre, til 4 = normal evne. Individuelle elementskårer summeres for å gi en rapportert poengsum på mellom 0 = dårligst og 48 = best.
Screening, på dag 0 før behandlingen (injeksjon), på dag 30, dag 60, dag 90, ved 6 måneder og 9 måneder
Endring i gjennomsnittlig muskelstyrke Medical Research Council (MRC) score
Tidsramme: Dag 0, dag 30, dag 60, dag 90, ved 6 måneder og 9 måneder
Medical Research Council (MRC) Scale er et validert instrument som brukes til å vurdere muskelstyrke. Den bruker tallgradene 0-5 for å karakterisere muskelstyrken som følger: 0 - Ingen sammentrekning;1 - Flimmer eller spor sammentrekning; 2 - Aktiv bevegelse, med tyngdekraften eliminert; 3 - Aktiv bevegelse mot tyngdekraften; 4 - Aktiv bevegelse mot tyngdekraft og motstand; 5 - Normal kraft MRC-skalaen ble brukt til å vurdere muskelstyrken i muskelgruppene som ble injisert med Engensis.
Dag 0, dag 30, dag 60, dag 90, ved 6 måneder og 9 måneder
Endring fra baseline (dag 0) i tvungen vitalkapasitet (%)
Tidsramme: Dag 30, dag 60, dag 90, ved 6 måneder og 9 måneder
lungefunksjonstest som kvantifiserer volumet av luft som kan tvangsblåses ut etter full inspirasjon. Det korrelerer med overlevelse ved ALS
Dag 30, dag 60, dag 90, ved 6 måneder og 9 måneder

Andre resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Den reviderte Amyotrofisk Lateral Sklerose Functional Rating Scale (ALSFRS-R)
Tidsramme: Screening, på dag 0 før behandlingen (injeksjon), på dag 30, dag 60, dag 90, ved 6 måneder og 9 måneder
Det er tolv spørsmål, noen spør om daglige aktiviteter og hvor mye hjelp en pasient trenger med dem, og noen om spesifikke symptomer.
Screening, på dag 0 før behandlingen (injeksjon), på dag 30, dag 60, dag 90, ved 6 måneder og 9 måneder
Muskelomkrets
Tidsramme: Dag 60, dag 90, ved 6 måneder og 9 måneder

Målinger vil bli tatt bilateralt:

  • Midt-arm: ved midtpunktet av en vertikal linje som forbinder acromion-prosessen med olecranon-prosessen
  • Midt underarm: ved det proksimale en tredjedel av en vertikal linje som forbinder den mediale epikondylen med styloidprosessen til ulna
  • Midt på låret: midtpunktet av en vertikal linje som forbinder den fremre øvre iliacale ryggraden til den øvre kanten av patella
  • Midtben: ved det proksimale tredjedelpunktet av en vertikal linje som forbinder fibularhodet med lateral malleolus
Dag 60, dag 90, ved 6 måneder og 9 måneder
Tvunget vital kapasitet
Tidsramme: Screening, på dag 0 før behandlingen (injeksjon), på dag 30, dag 60, dag 90, ved 6 måneder og 9 måneder
lungefunksjonstest som kvantifiserer volumet av luft som kan tvangsblåses ut etter full inspirasjon. Det korrelerer med overlevelse ved ALS
Screening, på dag 0 før behandlingen (injeksjon), på dag 30, dag 60, dag 90, ved 6 måneder og 9 måneder
muskelstyrke
Tidsramme: Dag 30, dag 60, dag 90, ved 6 måneder og 9 måneder
bestemmes ved å bruke skalaen Medical Research Council (MRC).
Dag 30, dag 60, dag 90, ved 6 måneder og 9 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Helixmith Co., Ltd.

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: John A Kessler, MD, Northwestern University Stem Cell Institute

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

1. mars 2014

Primær fullføring (Faktiske)

1. august 2015

Studiet fullført (Faktiske)

1. desember 2017

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

15. januar 2014

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

15. januar 2014

Først lagt ut (Antatt)

17. januar 2014

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

21. september 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

20. september 2023

Sist bekreftet

1. september 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • VMALS-001 / B

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Amyotrofisk lateral sklerose

Kliniske studier på VM202

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Germany

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere