Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Säkerhetsstudie av VM202 för att behandla amyotrofisk lateralskleros

20 september 2023 uppdaterad av: Helixmith Co., Ltd.

En öppen fas I/II-studie för att bedöma säkerheten och tolerabiliteten hos VM202 hos patienter med amyotrofisk lateralskleros

Syftet med denna studie är att fastställa säkerheten och tolerabiliteten för intramuskulära injektioner av VM202 på olika injektionsställen hos personer med amyotrofisk lateralskleros.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

En fas I/II, öppen, enkelcenterstudie utformad för att bedöma säkerheten och tolerabiliteten av intramuskulära injektioner av VM202 slutenpatienter med ALS. Studieregistreringen kommer att ske stegvis. Inskrivningen kommer att stoppas efter det att det sjätte ämnet är kvalificerat för behandling. En övervakningsnämnd för datasäkerhet (DSMB) kommer att genomföra en säkerhetsutvärdering efter att den första behandlade patienten har slutfört uppföljningsutvärderingen Dag 60 och de fem andra sekventiellt inskrivna försökspersonerna slutför åtminstone Dag 30-uppföljningen. Registreringen kommer att avbrytas tills en formell rekommendation om att fortsätta (eller inte fortsätta) görs av DSMB.

Patienter ≥ 21 år, men ≤ 75 år diagnostiserade med kliniskt säkerställd, kliniskt sannolik eller kliniskt sannolikt laboratoriestödd amyotrofisk lateralskleros (ALS).

Denna studie är inte driven för att upptäcka skillnader i effektmått. Beskrivande statistik (N, medelvärde, median, SD, minimi- och maximivärden, där tillämpligt) för kliniskt betydelsefulla effektmått kommer dock att tas i tabellform

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

18

Fas

  • Fas 2
  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60611
        • Northwestern University

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

21 år till 75 år (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Ålder ≥ 21 år, men < eller = 75 år

  • Försökspersoner med diagnosen:

    • kliniskt bestämd ALS,
    • kliniskt sannolik ALS, eller
    • kliniskt troligt laboratoriestödd ALS enligt de reviderade diagnoskriterierna för El Escorial / Airlie House
  • Debut av ALS < 2 år vid screening
  • Forcerad Vital Capacity (FVC) ≥ 60 % av förväntad
  • Reviderad Amyotrofisk Lateral Skleros Funktionsskala (ALSFRS-R) ≥ 30
  • Att inte ta riluzol eller på en stabil dos i minst trettio dagar före screening (definierad som inga noterade toxiciteter)
  • Kan och vill ge informerat samtycke
  • Om kvinna i fertil ålder, negativt uringraviditetstest vid screening och med acceptabel preventivmetod under studien.

Exklusions kriterier:

  • Neurologiska symptom på grund av vitamin B12-brist
  • Kräver trakeotomiventilation eller icke-invasiv ventilation > 16 timmar/dag
  • Samsjukligheter såsom Parkinsons sjukdom, schizofreni, njursvikt eller någon annan allvarlig komplikation som, enligt utredarens åsikt, kommer att äventyra patientens säkerhet eller förvirra tolkningen av data som samlats in i denna studie
  • Annan neuromuskulär sjukdom
  • Inflammatorisk sjukdom i blodkärlen (inflammatorisk angiopati, såsom Buergers sjukdom)
  • Aktiv infektion
  • Kronisk inflammatorisk sjukdom (t.ex. Crohns sjukdom, reumatoid artrit)
  • Positiv HIV eller HTLV vid screening
  • Aktiv hepatit B eller C som bestäms av hepatit B-kärnantikropp (HBcAb), antikropp mot hepatit B-ytantigen (IgG och IgM; HBsAb), hepatit B-ytantigen (HBsAg) och hepatit C-antikroppar (Anti-HCV) vid screening
  • Försökspersoner med känd immunsuppression eller som för närvarande får immunsuppressiva läkemedel, kemoterapi eller strålbehandling
  • Stroke eller hjärtinfarkt under de senaste 3 månaderna
  • Patienter med en nyligen anamnes (< 5 år) av malign neoplasm förutom basalcellscancer eller skivepitelcancer i huden (om utskuren och inga tecken på återfall);
  • Patienter som behöver > 81 mg acetylsalicylsyra dagligen; försökspersoner kan skrivas in om de vill/kan byta till ≤ 81 mg dagligen av acetylsalicylsyra eller till annan medicin
  • Patienter som behöver vanliga COX-2-hämmande läkemedel eller icke-specifika COX-1/COX-2-hämmande läkemedel, eller högdossteroider (förutom inhalationssteroider); försökspersoner kan skrivas in om de är villiga/kan genomgå medicinuttvättning före den första dosen och att avstå från att ta dessa läkemedel under hela studien
  • Har använt ett prövningsläkemedel inom 30 dagar efter screening
  • Gravid eller ammar för närvarande
  • Stor psykiatrisk störning under de senaste 6 månaderna
  • Känt drog- eller alkoholberoende eller andra faktorer som kommer att störa studiens genomförande eller tolkning av resultaten eller som enligt utredaren inte är lämpliga att delta.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: VM202
Total dos på 64 mg av VM202 Det kommer att administreras under loppet av fyra besök: Dag 0, Dag 7, Dag 14 och Dag 21. Som i alla tidigare VM202-studier delas slutdosen av VM202 för varje målmuskelgrupp och administreras med 2 veckors mellanrum.
Biologisk: VM202

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal försökspersoner med allvarliga och icke allvarliga biverkningar
Tidsram: Under hela nio månaders uppföljning
Biverkningar (inklusive allvarliga biverkningar och biverkningar som leder till att behandlingen avbryts) under 9 månaders uppföljning. Beskrivande statistik kommer att användas för att karakterisera säkerhetsparametrar.
Under hela nio månaders uppföljning

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Den reviderade Amyotrofiska Lateral Skleros Functional Rating Scale (ALSFRS-R)
Tidsram: Screening, dag 0 före behandlingen (injektion), dag 30, dag 60, dag 90, vid 6 månader och 9 månader
Amyotrofisk lateralsklerosfunktionsskala innehåller tolv frågor som ber läkaren att bedöma hans/hennes intryck av patientens nivå av funktionsnedsättning vid utförande av en av tolv vanliga uppgifter (t.ex. att gå i trappor). Varje uppgift betygsätts på en femgradig skala från 0 = kan inte göra, till 4 = normal förmåga. Individuella objektpoäng summeras för att ge ett rapporterat betyg mellan 0 = sämst och 48 = bäst.
Screening, dag 0 före behandlingen (injektion), dag 30, dag 60, dag 90, vid 6 månader och 9 månader
Förändring i medelvärde för muskelstyrka Medical Research Council (MRC) poäng
Tidsram: Dag 0, Dag 30, Dag 60, Dag 90, vid 6 månader och 9 månader
Medical Research Council (MRC) Scale är ett validerat instrument som används för att bedöma muskelstyrka. Den använder siffrorna 0-5 för att karakterisera muskelstyrkan enligt följande: 0 - Ingen sammandragning;1 - Flimmer eller spår sammandragning; 2 - Aktiv rörelse, med tyngdkraften eliminerad; 3 - Aktiv rörelse mot gravitationen; 4 - Aktiv rörelse mot gravitation och motstånd; 5 - Normal kraft MRC-skalan användes för att bedöma muskelstyrkan i muskelgrupperna som injicerades med Engensis.
Dag 0, Dag 30, Dag 60, Dag 90, vid 6 månader och 9 månader
Förändring från baslinjen (dag 0) i forcerad vitalkapacitet (%)
Tidsram: Dag 30, dag 60, dag 90, vid 6 månader och 9 månader
lungfunktionstest som kvantifierar volymen luft som kan tvångsblåsas ut efter full inspiration. Det korrelerar med överlevnad vid ALS
Dag 30, dag 60, dag 90, vid 6 månader och 9 månader

Andra resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Den reviderade Amyotrofisk laterala sklerosfunktionsskalan (ALSFRS-R)
Tidsram: Screening, dag 0 före behandlingen (injektion), dag 30, dag 60, dag 90, vid 6 månader och 9 månader
Det finns tolv frågor, några frågar om dagliga aktiviteter och hur mycket hjälp en patient behöver med dem, och några om specifika symtom.
Screening, dag 0 före behandlingen (injektion), dag 30, dag 60, dag 90, vid 6 månader och 9 månader
Muskelomkrets
Tidsram: Dag 60, dag 90, vid 6 månader och 9 månader

Mätningar kommer att göras bilateralt:

  • Mittarm: i mitten av en vertikal linje som förenar akromionprocessen med olekranonprocessen
  • Mitt underarm: vid den proximala en tredjedel av en vertikal linje som förenar den mediala epikondylen med ulnas styloidprocess
  • Mitten av låret: mittpunkten av en vertikal linje som förenar den främre övre höftbensryggraden med den övre kanten av knäskålen
  • Mittben: vid den proximala tredjedelpunkten av en vertikal linje som förenar fibularhuvudet med lateral malleolus
Dag 60, dag 90, vid 6 månader och 9 månader
Påtvingad vitalkapacitet
Tidsram: Screening, dag 0 före behandlingen (injektion), dag 30, dag 60, dag 90, vid 6 månader och 9 månader
lungfunktionstest som kvantifierar volymen luft som kan tvångsblåsas ut efter full inspiration. Det korrelerar med överlevnad vid ALS
Screening, dag 0 före behandlingen (injektion), dag 30, dag 60, dag 90, vid 6 månader och 9 månader
muskelstyrka
Tidsram: Dag 30, dag 60, dag 90, vid 6 månader och 9 månader
bestäms med hjälp av skalan för Medical Research Council (MRC).
Dag 30, dag 60, dag 90, vid 6 månader och 9 månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Helixmith Co., Ltd.

Utredare

  • Huvudutredare: John A Kessler, MD, Northwestern University Stem Cell Institute

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

1 mars 2014

Primärt slutförande (Faktisk)

1 augusti 2015

Avslutad studie (Faktisk)

1 december 2017

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

15 januari 2014

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

15 januari 2014

Första postat (Beräknad)

17 januari 2014

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

21 september 2023

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

20 september 2023

Senast verifierad

1 september 2023

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • VMALS-001 / B

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Amyotrofisk lateral skleros

Kliniska prövningar på VM202

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in United States

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera