Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Bezpečnostní studie VM202 k léčbě amyotrofické laterální sklerózy

23. září 2025 aktualizováno: Helixmith Co., Ltd.

Otevřená studie fáze I/II k posouzení bezpečnosti a snášenlivosti VM202 u subjektů s amyotrofickou laterální sklerózou

Účelem této studie je určit bezpečnost a snášenlivost intramuskulárních injekcí VM202 do různých míst vpichu u lidí s amyotrofickou laterální sklerózou.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Fáze I/II, otevřená studie s jediným centrem navržená k posouzení bezpečnosti a snášenlivosti intramuskulárních injekcí pacientům hospitalizovaným s VM202 s ALS. Zápis do studia bude etapový. Zápis bude zastaven poté, co šestý subjekt splní podmínky pro léčbu. Rada pro monitorování bezpečnosti dat (DSMB) provede hodnocení bezpečnosti poté, co první léčený pacient dokončí následné hodnocení 60. dne a pět dalších postupně zařazených subjektů dokončí sledování alespoň 30. den. Registrace bude pozastavena, dokud DSMB nevydá formální doporučení pokračovat (nebo nepokračovat).

Pacienti ve věku ≥ 21 let, ale ≤ 75 let, u kterých byla diagnostikována klinicky jednoznačná, klinicky pravděpodobná nebo klinicky pravděpodobná laboratorně podporovaná amyotrofická laterální skleróza (ALS).

Tato studie není zaměřena na zjištění rozdílů v měřeních účinnosti. Nicméně deskriptivní statistiky (N, průměr, medián, SD, minimální a maximální hodnoty, kde je to vhodné) klinicky významných koncových bodů budou sestaveny do tabulky.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

18

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
        • Northwestern University

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

21 let až 75 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Věk ≥ 21 let, ale < nebo = 75 let

  • Subjekty s diagnózou:

    • klinicky definitivní ALS,
    • klinicky pravděpodobné ALS, popř
    • klinicky pravděpodobná laboratorně podporovaná ALS, jak je uvedeno v revidovaných diagnostických kritériích El Escorial / Airlie House
  • Nástup ALS < 2 roky při screeningu
  • Vynucená vitální kapacita (FVC) ≥ 60 % předpokládané
  • Revidovaná škála funkčního hodnocení amyotrofické laterální sklerózy (ALSFRS-R) ≥ 30
  • Neužívat riluzol nebo užívat stabilní dávku po dobu nejméně třiceti dnů před screeningem (definováno jako žádná zaznamenaná toxicita)
  • Schopný a ochotný dát informovaný souhlas
  • Pokud je žena ve fertilním věku, negativní těhotenský test z moči při screeningu a při použití přijatelné metody antikoncepce během studie.

Kritéria vyloučení:

  • Neurologické symptomy způsobené nedostatkem vitaminu B12
  • Vyžaduje tracheotomickou ventilaci nebo neinvazivní ventilaci > 16 hodin denně
  • Komorbidity, jako je Parkinsonova choroba, schizofrenie, selhání ledvin nebo jakákoli jiná závažná komplikace, která podle názoru zkoušejícího ohrozí bezpečnost pacienta nebo zmást interpretaci údajů shromážděných v této studii
  • Jiné neuromuskulární onemocnění
  • Zánětlivé onemocnění krevních cév (zánětlivá angiopatie, jako je Buergerova choroba)
  • Aktivní infekce
  • Chronické zánětlivé onemocnění (např. Crohnova choroba, revmatoidní artritida)
  • Pozitivní HIV nebo HTLV při screeningu
  • Aktivní hepatitida B nebo C, jak je stanoveno pomocí základní protilátky proti hepatitidě B (HBcAb), protilátky proti povrchovému antigenu hepatitidy B (IgG a IgM; HBsAb), povrchového antigenu hepatitidy B (HBsAg) a protilátek proti hepatitidě C (Anti-HCV) při screeningu
  • Subjekty se známou imunosupresí nebo v současné době užívající imunosupresivní léky, chemoterapii nebo radiační terapii
  • Cévní mozková příhoda nebo infarkt myokardu během posledních 3 měsíců
  • Pacienti s nedávnou anamnézou (< 5 let) maligního novotvaru s výjimkou bazaliomu nebo spinocelulárního karcinomu kůže (pokud byly vyříznuty a bez známek recidivy);
  • Subjekty vyžadující > 81 mg denně kyseliny acetylsalicylové; subjekty mohou být zařazeny, pokud jsou ochotny/schopny přejít na ≤ 81 mg denně kyseliny acetylsalicylové nebo na jinou medikaci
  • Subjekty vyžadující pravidelné léky (léky) inhibitory COX-2 nebo nespecifické léky inhibující COX-1/COX-2 nebo vysoké dávky steroidů (kromě inhalačních steroidů); subjekty mohou být zařazeny, pokud jsou ochotné/schopné podstoupit vymývání léků před první dávkou a zdržet se užívání těchto léků po dobu trvání studie
  • Užili testovaný lék do 30 dnů od screeningu
  • Těhotná nebo právě kojící
  • Závažná psychiatrická porucha za posledních 6 měsíců
  • Známá závislost na drogách nebo alkoholu nebo jakékoli jiné faktory, které budou interferovat s prováděním studie nebo interpretací výsledků nebo které podle názoru zkoušejícího nejsou vhodné k účasti.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: VM202
Celková dávka 64 mg VM202 Bude podána v průběhu čtyř návštěv: den 0, den 7, den 14 a den 21. Stejně jako ve všech předchozích studiích VM202 je konečná dávka VM202 pro každou cílovou svalovou skupinu rozdělena a podávána s odstupem 2 týdnů.
Biologický: VM202

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet subjektů se závažnými a nezávažnými nežádoucími účinky
Časové okno: Během devíti měsíců sledování
Nežádoucí účinky (včetně závažných nežádoucích účinků a nežádoucích účinků vedoucích k přerušení léčby) během 9měsíčního sledování. Pro charakterizaci bezpečnostních parametrů bude použita popisná statistika.
Během devíti měsíců sledování

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Revidovaná škála funkčního hodnocení amyotrofické laterální sklerózy (ALSFRS-R)
Časové okno: Screening, v den 0 před léčbou (injekce), v den 30, den 60, den 90, v 6 měsících a 9 měsících
Stupnice hodnocení funkce amyotrofické laterální sklerózy zahrnuje dvanáct otázek, které žádají lékaře, aby ohodnotil svůj dojem o míře funkčního postižení pacienta při provádění jednoho z dvanácti běžných úkolů (např. lezení do schodů). Každý úkol je hodnocen na pětibodové škále od 0 = nezvládnu to do 4 = normální schopnosti. Skóre jednotlivých položek se sečtou, aby se získalo hlášené skóre mezi 0 = nejhorší a 48 = nejlepší.
Screening, v den 0 před léčbou (injekce), v den 30, den 60, den 90, v 6 měsících a 9 měsících
Změna ve skóre střední svalové síly Medical Research Council (MRC).
Časové okno: Den 0, den 30, den 60, den 90, v 6 měsících a 9 měsících
Stupnice Medical Research Council (MRC) je ověřený nástroj používaný při hodnocení svalové síly. Používá číselné stupně 0-5 k charakterizaci svalové síly takto: 0 - Žádná kontrakce; 1 - Flicker nebo stopová kontrakce; 2 - Aktivní pohyb s eliminací gravitace; 3 - Aktivní pohyb proti gravitaci; 4 - Aktivní pohyb proti gravitaci a odporu; 5 - Normální výkon K posouzení svalové síly ve svalových skupinách, kterým byl injikován Engensis, byla použita stupnice MRC.
Den 0, den 30, den 60, den 90, v 6 měsících a 9 měsících
Změna vynucené vitální kapacity (%) oproti základnímu stavu (den 0)
Časové okno: Den 30, den 60, den 90, v 6 měsících a 9 měsících
test funkce plic, který kvantifikuje objem vzduchu, který může být násilně vyfouknut po plném vdechnutí. Koreluje s přežitím u ALS
Den 30, den 60, den 90, v 6 měsících a 9 měsících

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Revidovaná škála funkčního hodnocení amyotrofické laterální sklerózy (ALSFRS-R)
Časové okno: Screening, v den 0 před léčbou (injekce), v den 30, den 60, den 90, v 6 měsících a 9 měsících
Existuje dvanáct otázek, některé se ptají na každodenní činnosti a kolik pomoci s nimi pacient potřebuje, a některé na specifické příznaky.
Screening, v den 0 před léčbou (injekce), v den 30, den 60, den 90, v 6 měsících a 9 měsících
Svalový obvod
Časové okno: Den 60, den 90, v 6 měsících a v 9 měsících

Měření budou prováděna oboustranně:

  • Střed paže: ve středu svislé čáry, která spojuje proces akromia s procesem olecranon
  • Střední předloktí: v proximální třetině svislé čáry, která spojuje mediální epikondyl se styloidním výběžkem ulny
  • Střední část stehna: střed svislé čáry, která spojuje přední horní kyčelní páteř s horním okrajem čéšky
  • Střední část nohy: v proximálním bodě jedné třetiny svislé čáry, která spojuje hlavu fibulární kosti s laterálním kotníkem
Den 60, den 90, v 6 měsících a v 9 měsících
Vynucená vitální kapacita
Časové okno: Screening, v den 0 před léčbou (injekce), v den 30, den 60, den 90, v 6 měsících a 9 měsících
test funkce plic, který kvantifikuje objem vzduchu, který může být násilně vyfouknut po plném vdechnutí. Koreluje s přežitím u ALS
Screening, v den 0 před léčbou (injekce), v den 30, den 60, den 90, v 6 měsících a 9 měsících
svalová síla
Časové okno: Den 30, den 60, den 90, v 6 měsících a 9 měsících
určeno pomocí stupnice Medical Research Council (MRC).
Den 30, den 60, den 90, v 6 měsících a 9 měsících

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Helixmith Co., Ltd.

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: John A Kessler, MD, Northwestern University Stem Cell Institute

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

11. března 2014

Primární dokončení (Aktuální)

3. srpna 2015

Dokončení studie (Aktuální)

6. března 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

15. ledna 2014

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

15. ledna 2014

První zveřejněno (Odhadovaný)

17. ledna 2014

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

6. října 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

23. září 2025

Naposledy ověřeno

1. srpna 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • VMALS-001 / B

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na VM202

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Zimbabwe

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit