Estudio de seguridad de VM202 para tratar la esclerosis lateral amiotrófica

Criterios de inclusión:

• Edad ≥ 21 años, pero < o = 75 años

• Sujetos diagnosticados con:

  • ELA clínicamente definida,
  • ELA clínicamente probable, o
  • ALS clínicamente probable respaldada por laboratorio como se especifica en los criterios de diagnóstico revisados ​​​​de El Escorial / Airlie House
• Comienzo de ELA < 2 años en la selección
• Capacidad Vital Forzada (FVC) ≥ 60% de lo previsto
• Escala de valoración funcional de la esclerosis lateral amiotrófica revisada (ALSFRS-R) ≥ 30
• No tomar riluzol o tomar una dosis estable durante al menos treinta días antes de la selección (definido como toxicidad no notada)
• Capaz y dispuesto a dar su consentimiento informado
• Si es mujer en edad fértil, prueba de embarazo en orina negativa en la selección y uso de un método anticonceptivo aceptable durante el estudio.

Criterio de exclusión:

• Síntoma(s) neurológico(s) debido a la deficiencia de vitamina B12
• Requiere ventilación de traqueotomía o ventilación no invasiva > 16 horas/día
• Comorbilidades como la enfermedad de Parkinson, la esquizofrenia, la insuficiencia renal o cualquier otra complicación grave que, en opinión del Investigador, comprometa la seguridad del paciente o confunda la interpretación de los datos recopilados en este estudio.
• Otra enfermedad neuromuscular
• Trastorno inflamatorio de los vasos sanguíneos (angiopatía inflamatoria, como la enfermedad de Buerger)
• Infección activa
• Enfermedad inflamatoria crónica (por ejemplo, enfermedad de Crohn, artritis reumatoide)
• VIH positivo o HTLV en la selección
• Hepatitis B o C activa según lo determinado por el anticuerpo central de la hepatitis B (HBcAb), el anticuerpo contra el antígeno de superficie de la hepatitis B (IgG e IgM; HBsAb), el antígeno de superficie de la hepatitis B (HBsAg) y los anticuerpos contra la hepatitis C (Anti-HCV) en la selección
• Sujetos con inmunosupresión conocida o que actualmente reciben medicamentos inmunosupresores, quimioterapia o radioterapia
• Accidente cerebrovascular o infarto de miocardio en los últimos 3 meses
• Pacientes con antecedentes recientes (< 5 años) de neoplasia maligna, excepto carcinoma de células basales o carcinoma de células escamosas de la piel (si se extirpa y no hay evidencia de recurrencia);
• Sujetos que requieren > 81 mg diarios de ácido acetilsalicílico; los sujetos pueden inscribirse si desean/pueden cambiar a ≤ 81 mg diarios de ácido acetilsalicílico o a otro medicamento
• Sujetos que requieren fármacos inhibidores de la COX-2 regulares o fármacos inhibidores de la COX-1/COX-2 no específicos, o esteroides en dosis altas (excepto los esteroides inhalados); los sujetos pueden inscribirse si desean/pueden someterse a un lavado de medicamentos antes de la primera dosis y abstenerse de tomar estos medicamentos durante la duración del estudio
• Haber usado un fármaco en investigación dentro de los 30 días posteriores a la selección
• Embarazada o actualmente en periodo de lactancia
• Trastorno psiquiátrico mayor en los últimos 6 meses
• Dependencia conocida de drogas o alcohol o cualquier otro factor que interfiera con la realización del estudio o la interpretación de los resultados o que, en opinión del investigador, no sea apto para participar.