Исследование безопасности VM202 для лечения бокового амиотрофического склероза
23 сентября 2025 г. обновлено: Helixmith Co., Ltd.
Открытое исследование фазы I/II для оценки безопасности и переносимости VM202 у субъектов с боковым амиотрофическим склерозом
Целью данного исследования является определение безопасности и переносимости внутримышечных инъекций VM202 в различные места инъекции у людей с боковым амиотрофическим склерозом.
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Условия
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Открытое одноцентровое исследование I/II фазы, предназначенное для оценки безопасности и переносимости внутримышечных инъекций стационарным пациентам VM202 с БАС. Набор на обучение будет поэтапным. Набор будет остановлен после того, как шестой субъект получит право на лечение. Совет по мониторингу безопасности данных (DSMB) проведет оценку безопасности после того, как первый пролеченный пациент завершит последующую оценку на 60-й день, а пять других последовательно включенных субъектов пройдут по крайней мере на 30-й день. Регистрация будет приостановлена до тех пор, пока DSMB не даст официальную рекомендацию продолжить (или не продолжать).
Пациенты в возрасте ≥ 21 года, но ≤ 75 лет с диагнозом клинически определенного, клинически вероятного или клинически вероятного (лабораторно подтвержденного) бокового амиотрофического склероза (БАС).
Это исследование не предназначено для выявления различий в показателях эффективности. Однако описательная статистика (N, среднее, медиана, стандартное отклонение, минимальное и максимальное значения, если применимо) клинически значимых конечных точек будет сведена в таблицу.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
18
Фаза
- Фаза 2
- Фаза 1
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60611
- Northwestern University
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 21 год до 75 лет (Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Возраст ≥ 21 года, но < или = 75 лет
Субъекты с диагнозом:
- клинически определенный БАС,
- клинически вероятный БАС, или
- клинически вероятный - лабораторно подтвержденный БАС, как указано в пересмотренных диагностических критериях El Escorial / Airlie House
- Начало БАС < 2 лет при скрининге
- Форсированная жизненная емкость легких (ФЖЕЛ) ≥ 60% от ожидаемого
- Пересмотренная шкала функциональной оценки бокового амиотрофического склероза (ALSFRS-R) ≥ 30
- Не принимать рилузол или принимать стабильную дозу в течение как минимум тридцати дней до скрининга (определяется как отсутствие отмеченной токсичности)
- Способны и готовы дать информированное согласие
- Если женщина детородного возраста, отрицательный тест мочи на беременность при скрининге и использование приемлемого метода контроля над рождаемостью во время исследования.
Критерий исключения:
- Неврологический симптом (симптомы) из-за дефицита витамина B12
- Требуется трахеотомическая вентиляция или неинвазивная вентиляция > 16 часов в день
- Сопутствующие заболевания, такие как болезнь Паркинсона, шизофрения, почечная недостаточность или любое другое тяжелое осложнение, которое, по мнению исследователя, поставит под угрозу безопасность пациента или исказит интерпретацию данных, собранных в этом исследовании.
- Другое нервно-мышечное заболевание
- Воспалительные заболевания кровеносных сосудов (воспалительная ангиопатия, например, болезнь Бюргера)
- Активная инфекция
- Хронические воспалительные заболевания (например, болезнь Крона, ревматоидный артрит)
- Положительный результат на ВИЧ или HTLV при скрининге
- Активный гепатит B или C, определяемый по ядерному антителу к гепатиту B (HBcAb), антителу к поверхностному антигену гепатита B (IgG и IgM; HBsAb), поверхностному антигену гепатита B (HBsAg) и антителу к гепатиту C (анти-HCV) при скрининге
- Субъекты с известной иммуносупрессией или в настоящее время получающие иммунодепрессанты, химиотерапию или лучевую терапию
- Инсульт или инфаркт миокарда в течение последних 3 месяцев
- Пациенты со злокачественным новообразованием в недавнем анамнезе (< 5 лет), за исключением базально-клеточного рака или плоскоклеточного рака кожи (при удалении и отсутствии признаков рецидива);
- Субъекты, которым требуется> 81 мг ацетилсалициловой кислоты в день; субъекты могут быть зачислены, если они хотят / могут перейти на ≤ 81 мг ацетилсалициловой кислоты в день или на другое лекарство.
- Субъекты, нуждающиеся в регулярном приеме препаратов-ингибиторов ЦОГ-2 или неспецифических препаратов, ингибирующих ЦОГ-1/ЦОГ-2, или в высоких дозах стероидов (за исключением ингаляционных стероидов); субъекты могут быть зачислены, если они желают / могут пройти вымывание лекарств до первой дозы и воздерживаться от приема этих лекарств на время исследования.
- Принимали исследуемый препарат в течение 30 дней после скрининга
- Беременна или в настоящее время кормит грудью
- Серьезное психическое расстройство за последние 6 мес.
- Известная наркотическая или алкогольная зависимость или любые другие факторы, которые будут мешать проведению исследования или интерпретации результатов или которые, по мнению Исследователя, не подходят для участия.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: ВМ202
Общая доза VM202 составляет 64 мг. Ее будут вводить в течение четырех визитов: день 0, день 7, день 14 и день 21.
Как и во всех предыдущих исследованиях VM202, окончательная доза VM202 для каждой целевой группы мышц разделяется и вводится с интервалом в 2 недели.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Количество субъектов с серьезными и несерьезными нежелательными явлениями
Временное ограничение: На протяжении девяти месяцев наблюдения
|
Нежелательные явления (включая серьезные нежелательные явления и нежелательные явления, приведшие к прекращению лечения) на протяжении 9 месяцев наблюдения.
Для характеристики параметров безопасности будет использоваться описательная статистика.
|
На протяжении девяти месяцев наблюдения
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Пересмотренная функциональная рейтинговая шкала бокового амиотрофического склероза (ALSFRS-R)
Временное ограничение: Скрининг в день 0 перед лечением (инъекцией), в день 30, день 60, день 90, через 6 месяцев и 9 месяцев.
|
Шкала оценки функций бокового амиотрофического склероза включает двенадцать вопросов, в которых врачу предлагается оценить уровень функциональных нарушений пациента при выполнении одной из двенадцати распространенных задач (например, подъема по лестнице).
Каждое задание оценивается по пятибалльной шкале от 0 = не могу до 4 = нормальная способность.
Оценки по отдельным пунктам суммируются для получения сообщаемой оценки от 0 = худший до 48 = лучший.
|
Скрининг в день 0 перед лечением (инъекцией), в день 30, день 60, день 90, через 6 месяцев и 9 месяцев.
|
|
Изменение средней мышечной силы по данным Совета медицинских исследований (MRC)
Временное ограничение: День 0, день 30, день 60, день 90, в 6 месяцев и 9 месяцев.
|
Шкала Совета медицинских исследований (MRC) — это проверенный инструмент, используемый для оценки мышечной силы.
Для характеристики мышечной силы используются цифровые оценки от 0 до 5 следующим образом: 0 — сокращение отсутствует; 1 — мерцание или следы сокращения; 2 – Активное движение с устранением гравитации; 3 – Активное движение против силы тяжести; 4 – Активное движение против силы тяжести и сопротивления; 5 – Нормальная мощность. Шкалу MRC использовали для оценки мышечной силы в группах мышц, которым вводили Энгенсис.
|
День 0, день 30, день 60, день 90, в 6 месяцев и 9 месяцев.
|
|
Изменение форсированной жизненной емкости легких по сравнению с исходным уровнем (день 0) (%)
Временное ограничение: День 30, день 60, день 90, в 6 месяцев и 9 месяцев.
|
тест функции легких, который количественно определяет объем воздуха, который можно принудительно выдохнуть после полного вдоха.
Это коррелирует с выживаемостью при БАС.
|
День 30, день 60, день 90, в 6 месяцев и 9 месяцев.
|
Другие показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Пересмотренная шкала функциональной оценки бокового амиотрофического склероза (ALSFRS-R)
Временное ограничение: Скрининг, в день 0 до лечения (инъекция), в день 30, день 60, день 90, через 6 месяцев и 9 месяцев
|
Есть двенадцать вопросов, некоторые из которых касаются повседневной деятельности и того, в какой помощи пациент нуждается в ней, а некоторые - о конкретных симптомах.
|
Скрининг, в день 0 до лечения (инъекция), в день 30, день 60, день 90, через 6 месяцев и 9 месяцев
|
|
Окружность мышц
Временное ограничение: 60-й день, 90-й день, 6 месяцев и 9 месяцев
|
Измерения будут проводиться на двусторонней основе:
|
60-й день, 90-й день, 6 месяцев и 9 месяцев
|
|
Форсированная жизненная емкость легких
Временное ограничение: Скрининг, в день 0 до лечения (инъекция), в день 30, день 60, день 90, через 6 месяцев и 9 месяцев
|
тест функции легких, который количественно определяет объем воздуха, который может быть принудительно выброшен после полного вдоха.
Это коррелирует с выживаемостью при БАС.
|
Скрининг, в день 0 до лечения (инъекция), в день 30, день 60, день 90, через 6 месяцев и 9 месяцев
|
|
мышечная сила
Временное ограничение: День 30, День 60, День 90, в 6 месяцев и 9 месяцев
|
определяется по шкале Совета медицинских исследований (MRC)
|
День 30, День 60, День 90, в 6 месяцев и 9 месяцев
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Главный следователь: John A Kessler, MD, Northwestern University Stem Cell Institute
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
11 марта 2014 г.
Первичное завершение (Действительный)
3 августа 2015 г.
Завершение исследования (Действительный)
6 марта 2024 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
15 января 2014 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
15 января 2014 г.
Первый опубликованный (Оцененный)
17 января 2014 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Оцененный)
6 октября 2025 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
23 сентября 2025 г.
Последняя проверка
1 августа 2025 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Заболевания центральной нервной системы
- Заболевания нервной системы
- Нервно-мышечные заболевания
- Метаболические заболевания
- Заболевания спинного мозга
- TDP-43 Протеинопатии
- Недостатки протеостаза
- Болезнь двигательных нейронов
- Пищевые и метаболические заболевания
- Боковой амиотрофический склероз
- Нейродегенеративные заболевания
Другие идентификационные номера исследования
- VMALS-001 / B
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .