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Studio sulla sicurezza di VM202 per il trattamento della sclerosi laterale amiotrofica

23 settembre 2025 aggiornato da: Helixmith Co., Ltd.

Uno studio di fase I/II in aperto per valutare la sicurezza e la tollerabilità di VM202 in soggetti con sclerosi laterale amiotrofica

Lo scopo di questo studio è determinare la sicurezza e la tollerabilità delle iniezioni intramuscolari di VM202 in diversi siti di iniezione nelle persone con sclerosi laterale amiotrofica.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Uno studio di fase I/II, in aperto, in un unico centro progettato per valutare la sicurezza e la tollerabilità delle iniezioni intramuscolari di pazienti ricoverati con VM202 affetti da SLA. L'iscrizione allo studio sarà organizzata in fasi. L'iscrizione verrà interrotta dopo che il sesto soggetto sarà idoneo al trattamento. Un Data Safety Monitoring Board (DSMB) condurrà una valutazione della sicurezza dopo che il primo paziente trattato avrà completato la valutazione di follow-up del giorno 60 e gli altri cinque soggetti arruolati in sequenza avranno completato almeno il follow-up del giorno 30. L'iscrizione sarà sospesa fino a quando il DSMB non avrà formulato una raccomandazione formale a procedere (o non procedere).

Pazienti di età ≥ 21 anni, ma ≤ 75 anni con diagnosi di sclerosi laterale amiotrofica (SLA) clinicamente definita, clinicamente probabile o clinicamente probabile supportata in laboratorio.

Questo studio non ha la potenza necessaria per rilevare differenze nelle misure di efficacia. Tuttavia, verranno tabulate le statistiche descrittive (N, media, mediana, DS, valori minimo e massimo, ove applicabile) degli endpoint clinicamente significativi

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

18

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Northwestern University

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 21 anni a 75 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Età ≥ 21 anni, ma < o = 75 anni

  • Soggetti con diagnosi di:

    • SLA clinicamente definita,
    • SLA clinicamente probabile, o
    • SLA clinicamente probabile supportata in laboratorio come specificato nei criteri diagnostici rivisti di El Escorial / Airlie House
  • Insorgenza di SLA < 2 anni allo Screening
  • Capacità vitale forzata (FVC) ≥ 60% del previsto
  • Scala di valutazione funzionale rivista della sclerosi laterale amiotrofica (ALSFRS-R) ≥ 30
  • Non assumere riluzolo o a una dose stabile per almeno trenta giorni prima dello screening (definito come nessuna tossicità nota)
  • In grado e disposto a dare il consenso informato
  • Se donna in età fertile, test di gravidanza sulle urine negativo allo screening e utilizzo di un metodo di controllo delle nascite accettabile durante lo studio.

Criteri di esclusione:

  • Sintomi neurologici dovuti a carenza di vitamina B12
  • Richiede ventilazione tracheotomica o ventilazione non invasiva > 16 ore/giorno
  • Comorbidità come il morbo di Parkinson, la schizofrenia, l'insufficienza renale o qualsiasi altra grave complicanza che, secondo l'opinione dello sperimentatore, comprometterà la sicurezza del paziente o confonderà l'interpretazione dei dati raccolti in questo studio
  • Altre malattie neuromuscolari
  • Disturbo infiammatorio dei vasi sanguigni (angiopatia infiammatoria, come la malattia di Buerger)
  • Infezione attiva
  • Malattia infiammatoria cronica (ad es. morbo di Crohn, artrite reumatoide)
  • HIV o HTLV positivo allo screening
  • Epatite attiva B o C come determinato dall'anticorpo centrale dell'epatite B (HBcAb), dall'anticorpo anti-antigene di superficie dell'epatite B (IgG e IgM; HBsAb), dall'antigene di superficie dell'epatite B (HBsAg) e dagli anticorpi dell'epatite C (Anti-HCV) allo screening
  • Soggetti con immunosoppressione nota o attualmente in trattamento con farmaci immunosoppressori, chemioterapia o radioterapia
  • Ictus o infarto del miocardio negli ultimi 3 mesi
  • Pazienti con una storia recente (<5 anni) di neoplasia maligna eccetto carcinoma a cellule basali o carcinoma a cellule squamose della pelle (se asportati e senza evidenza di recidiva);
  • Soggetti che richiedono > 81 mg al giorno di acido acetilsalicilico; i soggetti possono essere arruolati se disposti/in grado di passare a ≤ 81 mg al giorno di acido acetilsalicilico o ad un altro farmaco
  • - Soggetti che necessitano di regolari farmaci inibitori della COX-2 o farmaci inibitori della COX-1/COX-2 non specifici o steroidi ad alte dosi (ad eccezione degli steroidi per via inalatoria); i soggetti possono essere arruolati se disposti/in grado di sottoporsi al wash-out del farmaco prima della prima somministrazione e di astenersi dall'assumere questi farmaci per la durata dello studio
  • Aver utilizzato un farmaco sperimentale entro 30 giorni dallo screening
  • Incinta o attualmente in allattamento
  • Grave disturbo psichiatrico negli ultimi 6 mesi
  • Dipendenza nota da droghe o alcol o qualsiasi altro fattore che interferisca con la conduzione dello studio o l'interpretazione dei risultati o che, secondo l'opinione dello sperimentatore, non siano idonei a partecipare.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: VM202
Dose totale di 64 mg di VM202 Verrà somministrata nel corso di quattro visite: Giorno 0, Giorno 7, Giorno 14 e Giorno 21. Come in tutti i precedenti studi sul VM202, la dose finale di VM202 per ciascun gruppo muscolare target viene divisa e somministrata a distanza di 2 settimane.
Biologico: VM202

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di soggetti con eventi avversi gravi e non gravi
Lasso di tempo: Durante i nove mesi di follow-up
Eventi avversi (inclusi eventi avversi gravi ed eventi avversi che hanno portato all'interruzione del trattamento) durante i 9 mesi di follow-up. La statistica descrittiva verrà utilizzata per caratterizzare i parametri di sicurezza.
Durante i nove mesi di follow-up

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
La scala di valutazione funzionale rivista della sclerosi laterale amiotrofica (ALSFRS-R)
Lasso di tempo: Screening, il giorno 0 prima del trattamento (iniezione), il giorno 30, il giorno 60, il giorno 90, a 6 mesi e a 9 mesi
La scala di valutazione della funzione della sclerosi laterale amiotrofica comprende dodici domande che chiedono al medico di valutare la sua impressione sul livello di compromissione funzionale del paziente nell'esecuzione di uno dei dodici compiti comuni (ad esempio, salire le scale). Ogni compito è valutato su una scala a cinque punti da 0 = non so fare, a 4 = capacità normale. I punteggi dei singoli item vengono sommati per produrre un punteggio riportato compreso tra 0 = peggiore e 48 = migliore.
Screening, il giorno 0 prima del trattamento (iniezione), il giorno 30, il giorno 60, il giorno 90, a 6 mesi e a 9 mesi
Variazione dei punteggi medi del Medical Research Council (MRC) sulla forza muscolare
Lasso di tempo: Giorno 0, Giorno 30, Giorno 60, Giorno 90, a 6 mesi e 9 mesi
La scala del Medical Research Council (MRC) è uno strumento validato utilizzato per valutare la forza muscolare. Utilizza i gradi numerici da 0 a 5 per caratterizzare la forza muscolare come segue: 0 - Nessuna contrazione; 1 - Sfarfallio o traccia di contrazione; 2 - Movimento attivo, con gravità eliminata; 3 - Movimento attivo contro la gravità; 4 - Movimento attivo contro gravità e resistenza; 5 - Potenza normale La scala MRC è stata utilizzata per valutare la forza muscolare nei gruppi muscolari trattati con Engensis.
Giorno 0, Giorno 30, Giorno 60, Giorno 90, a 6 mesi e 9 mesi
Variazione rispetto al basale (giorno 0) della capacità vitale forzata (%)
Lasso di tempo: Giorno 30, Giorno 60, Giorno 90, a 6 mesi e 9 mesi
test di funzionalità polmonare che quantifica il volume di aria che può essere espulso con la forza dopo un'inspirazione completa. È correlato alla sopravvivenza nella SLA
Giorno 30, Giorno 60, Giorno 90, a 6 mesi e 9 mesi

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
La scala di valutazione funzionale della sclerosi laterale amiotrofica rivista (ALSFRS-R)
Lasso di tempo: Screening, il giorno 0 prima del trattamento (iniezione), il giorno 30, il giorno 60, il giorno 90, a 6 mesi e a 9 mesi
Ci sono dodici domande, alcune sulle attività quotidiane e di quanto aiuto ha bisogno un paziente con esse, e alcune su sintomi specifici.
Screening, il giorno 0 prima del trattamento (iniezione), il giorno 30, il giorno 60, il giorno 90, a 6 mesi e a 9 mesi
Circonferenza muscolare
Lasso di tempo: Giorno 60, Giorno 90, a 6 mesi e 9 mesi

Le misure saranno prese bilateralmente:

  • Metà braccio: nel punto medio di una linea verticale che unisce il processo dell'acromion al processo dell'olecrano
  • Avambraccio medio: al terzo punto prossimale di una linea verticale che unisce l'epicondilo mediale al processo stiloideo dell'ulna
  • Metà coscia: punto medio di una linea verticale che unisce la spina iliaca anteriore superiore al bordo superiore della rotula
  • Gamba media: al terzo punto prossimale di una linea verticale che unisce la testa del perone al malleolo laterale
Giorno 60, Giorno 90, a 6 mesi e 9 mesi
Capacità vitale forzata
Lasso di tempo: Screening, il giorno 0 prima del trattamento (iniezione), il giorno 30, il giorno 60, il giorno 90, a 6 mesi e a 9 mesi
test di funzionalità polmonare che quantifica il volume d'aria che può essere forzatamente espulso dopo un'inspirazione completa. Correla con la sopravvivenza nella SLA
Screening, il giorno 0 prima del trattamento (iniezione), il giorno 30, il giorno 60, il giorno 90, a 6 mesi e a 9 mesi
forza muscolare
Lasso di tempo: Giorno 30, Giorno 60, Giorno 90, a 6 mesi e 9 mesi
determinato utilizzando la scala del Medical Research Council (MRC).
Giorno 30, Giorno 60, Giorno 90, a 6 mesi e 9 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Helixmith Co., Ltd.

Investigatori

  • Investigatore principale: John A Kessler, MD, Northwestern University Stem Cell Institute

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

11 marzo 2014

Completamento primario (Effettivo)

3 agosto 2015

Completamento dello studio (Effettivo)

6 marzo 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

15 gennaio 2014

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

15 gennaio 2014

Primo Inserito (Stimato)

17 gennaio 2014

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

6 ottobre 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

23 settembre 2025

Ultimo verificato

1 agosto 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • VMALS-001 / B

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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