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Étude d'innocuité du VM202 pour traiter la sclérose latérale amyotrophique

23 septembre 2025 mis à jour par: Helixmith Co., Ltd.

Une étude ouverte de phase I/II pour évaluer l'innocuité et la tolérabilité du VM202 chez les sujets atteints de sclérose latérale amyotrophique

Le but de cette étude est de déterminer l'innocuité et la tolérabilité des injections intramusculaires de VM202 à différents sites d'injection chez les personnes atteintes de sclérose latérale amyotrophique.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Une étude de phase I/II, ouverte et monocentrique, conçue pour évaluer la sécurité et la tolérabilité des injections intramusculaires de patients hospitalisés VM202 atteints de SLA. L'inscription aux études se fera par étapes. L'inscription sera interrompue une fois que le sixième sujet sera qualifié pour le traitement. Un comité de surveillance de la sécurité des données (DSMB) procédera à une évaluation de la sécurité une fois que le premier patient traité aura terminé l'évaluation de suivi au jour 60 et que les cinq autres sujets inscrits séquentiellement auront terminé au moins le suivi du jour 30. L'inscription sera suspendue jusqu'à ce qu'une recommandation formelle de continuer (ou de ne pas continuer) soit faite par le DSMB.

Patients âgés de ≥ 21 ans, mais ≤ 75 ans ayant reçu un diagnostic de sclérose latérale amyotrophique (SLA) cliniquement certaine, cliniquement probable ou cliniquement probable confirmée en laboratoire.

Cette étude n'est pas conçue pour détecter des différences dans les mesures d'efficacité. Cependant, des statistiques descriptives (N, moyenne, médiane, écart-type, valeurs minimales et maximales, le cas échéant) des paramètres cliniquement significatifs seront compilées.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

18

Phase

  • Phase 2
  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60611
        • Northwestern University

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

21 ans à 75 ans (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Âge ≥ 21 ans, mais < ou = 75 ans

  • Sujets diagnostiqués avec :

    • SLA cliniquement certaine,
    • SLA cliniquement probable, ou
    • SLA soutenue par un laboratoire cliniquement probable, comme spécifié dans les critères de diagnostic révisés d'El Escorial / Airlie House
  • Début de la SLA < 2 ans au dépistage
  • Capacité vitale forcée (CVF) ≥ 60 % de la valeur prévue
  • Échelle révisée d'évaluation fonctionnelle de la sclérose latérale amyotrophique (ALSFRS-R) ≥ 30
  • Ne pas prendre de riluzole ou prendre une dose stable pendant au moins trente jours avant le dépistage (défini comme aucune toxicité notée)
  • Capable et désireux de donner un consentement éclairé
  • Si femme en âge de procréer, test de grossesse urinaire négatif lors du dépistage et utilisation d'une méthode de contraception acceptable pendant l'étude.

Critère d'exclusion:

  • Symptôme(s) neurologique(s) dû(s) à une carence en vitamine B12
  • Nécessite une ventilation par trachéotomie ou une ventilation non invasive > 16 heures/jour
  • Comorbidités telles que la maladie de Parkinson, la schizophrénie, l'insuffisance rénale ou toute autre complication grave qui, de l'avis de l'investigateur, compromettra la sécurité du patient ou confondra l'interprétation des données recueillies dans cette étude
  • Autre maladie neuromusculaire
  • Trouble inflammatoire des vaisseaux sanguins (angiopathie inflammatoire, telle que la maladie de Buerger)
  • Infection active
  • Maladie inflammatoire chronique (p. ex., maladie de Crohn, polyarthrite rhumatoïde)
  • Positif pour le VIH ou le HTLV lors du dépistage
  • Hépatite B ou C active déterminée par l'anticorps anti-hépatite B (HBcAb), l'anticorps contre l'antigène de surface de l'hépatite B (IgG et IgM ; HBsAb), l'antigène de surface de l'hépatite B (HBsAg) et les anticorps de l'hépatite C (anti-VHC) lors du dépistage
  • Sujets présentant une immunosuppression connue ou recevant actuellement des médicaments immunosuppresseurs, une chimiothérapie ou une radiothérapie
  • AVC ou infarctus du myocarde au cours des 3 derniers mois
  • Patients ayant des antécédents récents (< 5 ans) de néoplasme malin, à l'exception du carcinome basocellulaire ou du carcinome épidermoïde de la peau (si excisé et sans signe de récidive) ;
  • Sujets nécessitant > 81 mg par jour d'acide acétylsalicylique ; les sujets peuvent être recrutés s'ils sont disposés/capables de passer à ≤ 81 mg par jour d'acide acétylsalicylique ou à un autre médicament
  • Sujets nécessitant des médicaments inhibiteurs réguliers de la COX-2 ou des médicaments inhibiteurs non spécifiques de la COX-1/COX-2, ou des stéroïdes à forte dose (à l'exception des stéroïdes inhalés) ; les sujets peuvent être inscrits s'ils sont disposés/capables de subir un sevrage médicamenteux avant la première dose et de s'abstenir de prendre ces médicaments pendant la durée de l'étude
  • Avoir utilisé un médicament expérimental dans les 30 jours suivant le dépistage
  • Enceinte ou en train d'allaiter
  • Trouble psychiatrique majeur au cours des 6 derniers mois
  • Dépendance connue à la drogue ou à l'alcool ou tout autre facteur qui interférera avec la conduite de l'étude ou l'interprétation des résultats ou qui, de l'avis de l'investigateur, ne sont pas aptes à participer.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: VM202
Dose totale de 64 mg de VM202 Il sera administré au cours de quatre visites : jour 0, jour 7, jour 14 et jour 21. Comme dans toutes les études précédentes sur le VM202, la dose finale de VM202 pour chaque groupe musculaire cible est divisée et administrée à 2 semaines d'intervalle.
Biologique: VM202

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de sujets présentant des événements indésirables graves et non graves
Délai: Tout au long des neuf mois de suivi
Événements indésirables (y compris les événements indésirables graves et les événements indésirables entraînant l'arrêt du traitement) tout au long des 9 mois de suivi. Des statistiques descriptives seront utilisées pour caractériser les paramètres de sécurité.
Tout au long des neuf mois de suivi

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
L'échelle d'évaluation fonctionnelle révisée de la sclérose latérale amyotrophique (ALSFRS-R)
Délai: Dépistage, au jour 0 avant le traitement (injection), au jour 30, au jour 60, au jour 90, à 6 mois et à 9 mois
L'échelle d'évaluation fonctionnelle de la sclérose latérale amyotrophique comprend douze questions qui demandent au médecin d'évaluer son impression du niveau de déficience fonctionnelle du patient lors de l'exécution de l'une des douze tâches courantes (par exemple, monter les escaliers). Chaque tâche est notée sur une échelle de cinq points allant de 0 = impossible à réaliser à 4 = capacité normale. Les scores des éléments individuels sont additionnés pour produire un score compris entre 0 = pire et 48 = meilleur.
Dépistage, au jour 0 avant le traitement (injection), au jour 30, au jour 60, au jour 90, à 6 mois et à 9 mois
Modification des scores du Medical Research Council (MRC) sur la force musculaire moyenne
Délai: Jour 0, Jour 30, Jour 60, Jour 90, à 6 mois et 9 mois
L'échelle du Medical Research Council (MRC) est un instrument validé utilisé pour évaluer la force musculaire. Il utilise les notes numériques de 0 à 5 pour caractériser la force musculaire comme suit : 0 - Aucune contraction ; 1 - Scintillement ou trace de contraction ; 2 - Mouvement actif, sans gravité ; 3 - Mouvement actif contre la gravité ; 4 - Mouvement actif contre la gravité et la résistance ; 5 - Puissance normale L'échelle MRC a été utilisée pour évaluer la force musculaire des groupes musculaires injectés avec Engensis.
Jour 0, Jour 30, Jour 60, Jour 90, à 6 mois et 9 mois
Changement par rapport à la ligne de base (jour 0) de la capacité vitale forcée (%)
Délai: Jour 30, Jour 60, Jour 90, à 6 mois et 9 mois
test de la fonction pulmonaire qui quantifie le volume d'air qui peut être expulsé de force après une inspiration complète. Cela est en corrélation avec la survie dans la SLA
Jour 30, Jour 60, Jour 90, à 6 mois et 9 mois

Autres mesures de résultats

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
L'échelle révisée d'évaluation fonctionnelle de la sclérose latérale amyotrophique (ALSFRS-R)
Délai: Dépistage, à J0 avant le traitement (injection), à J30, J60, J90, à 6 mois et 9 mois
Il y a douze questions, certaines portant sur les activités quotidiennes et l'aide dont un patient a besoin pour les mener à bien, et d'autres sur des symptômes spécifiques.
Dépistage, à J0 avant le traitement (injection), à J30, J60, J90, à 6 mois et 9 mois
Circonférence musculaire
Délai: Jour 60, Jour 90, à 6 mois et 9 mois

Les mesures seront prises bilatéralement :

  • Mi-bras : au milieu d'une ligne verticale qui relie le processus de l'acromion au processus de l'olécrâne
  • Milieu de l'avant-bras : au tiers proximal d'une ligne verticale qui relie l'épicondyle médial à l'apophyse styloïde de l'ulna
  • Mi-cuisse : point médian d'une ligne verticale qui relie l'épine iliaque antéro-supérieure au bord supérieur de la rotule
  • Mi-jambe : au tiers proximal d'une ligne verticale qui relie la tête fibulaire à la malléole latérale
Jour 60, Jour 90, à 6 mois et 9 mois
Capacité vitale forcée
Délai: Dépistage, à J0 avant le traitement (injection), à J30, J60, J90, à 6 mois et 9 mois
test de la fonction pulmonaire qui quantifie le volume d'air qui peut être expulsé de force après une inspiration complète. Il est corrélé à la survie dans la SLA
Dépistage, à J0 avant le traitement (injection), à J30, J60, J90, à 6 mois et 9 mois
force musculaire
Délai: Jour 30, Jour 60, Jour 90, à 6 mois et 9 mois
déterminé à l'aide de l'échelle du Conseil de la recherche médicale (MRC)
Jour 30, Jour 60, Jour 90, à 6 mois et 9 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Helixmith Co., Ltd.

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: John A Kessler, MD, Northwestern University Stem Cell Institute

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

11 mars 2014

Achèvement primaire (Réel)

3 août 2015

Achèvement de l'étude (Réel)

6 mars 2024

Dates d'inscription aux études

Première soumission

15 janvier 2014

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

15 janvier 2014

Première publication (Estimé)

17 janvier 2014

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimé)

6 octobre 2025

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

23 septembre 2025

Dernière vérification

1 août 2025

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • VMALS-001 / B

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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