Estudo de segurança do VM202 para tratar a esclerose lateral amiotrófica

Critério de inclusão:

• Idade ≥ 21 anos, mas < ou = 75 anos

• Indivíduos diagnosticados com:

  • ELA clinicamente definida,
  • ELA clinicamente provável, ou
  • ELA com suporte laboratorial clinicamente provável, conforme especificado nos critérios de diagnóstico revisados ​​de El Escorial / Airlie House
• Início da ELA < 2 anos na triagem
• Capacidade Vital Forçada (FVC) ≥ 60% do previsto
• Escala Funcional de Esclerose Lateral Amiotrófica Revisada (ALSFRS-R) ≥ 30
• Não tomar riluzol ou uma dose estável por pelo menos trinta dias antes da triagem (definido como nenhuma toxicidade observada)
• Capaz e disposto a dar consentimento informado
• Se for mulher em idade fértil, teste de gravidez de urina negativo na triagem e usando método de controle de natalidade aceitável durante o estudo.

Critério de exclusão:

• Sintoma(s) neurológico(s) devido(s) à deficiência de vitamina B12
• Requer ventilação por traqueostomia ou ventilação não invasiva > 16 horas/dia
• Comorbidades como doença de Parkinson, esquizofrenia, insuficiência renal ou qualquer outra complicação grave que, na opinião do investigador, comprometa a segurança do paciente ou confunda a interpretação dos dados coletados neste estudo
• Outra doença neuromuscular
• Distúrbio inflamatório dos vasos sanguíneos (angiopatia inflamatória, como a doença de Buerger)
• infecção ativa
• Doença inflamatória crônica (por exemplo, doença de Crohn, artrite reumatóide)
• HIV ou HTLV positivo na triagem
• Hepatite B ou C ativa, conforme determinado pelo anticorpo central da Hepatite B (HBcAb), anticorpo para o antígeno de superfície da Hepatite B (IgG e IgM; HBsAb), antígeno de superfície da Hepatite B (HBsAg) e anticorpos da Hepatite C (Anti-HCV) na Triagem
• Indivíduos com imunossupressão conhecida ou atualmente recebendo drogas imunossupressoras, quimioterapia ou radioterapia
• AVC ou infarto do miocárdio nos últimos 3 meses
• Pacientes com história recente (< 5 anos) de neoplasia maligna, exceto carcinoma basocelular ou carcinoma espinocelular da pele (se excisado e sem evidência de recorrência);
• Indivíduos que requerem > 81 mg diários de ácido acetilsalicílico; os indivíduos podem ser inscritos se estiverem dispostos/capazes de mudar para ≤ 81 mg diários de ácido acetilsalicílico ou para outro medicamento
• Indivíduos que necessitam de drogas inibidoras de COX-2 regulares ou drogas inibidoras de COX-1/COX-2 não específicas, ou esteróides de alta dose (exceto esteróides inalados); os indivíduos podem ser inscritos se estiverem dispostos/capazes de se submeter à eliminação da medicação antes da primeira dosagem e se absterem de tomar esses medicamentos durante o estudo
• Ter usado um medicamento experimental dentro de 30 dias após a triagem
• Grávida ou atualmente amamentando
• Transtorno psiquiátrico maior nos últimos 6 meses
• Dependência conhecida de drogas ou álcool ou quaisquer outros fatores que irão interferir na condução do estudo ou na interpretação dos resultados ou que, na opinião do Investigador, não são adequados para participar.