Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Veiligheidsstudie van VM202 voor de behandeling van amyotrofische laterale sclerose

23 september 2025 bijgewerkt door: Helixmith Co., Ltd.

Een open-label fase I/II-onderzoek om de veiligheid en verdraagbaarheid van VM202 te beoordelen bij proefpersonen met amyotrofische laterale sclerose

Het doel van deze studie is het bepalen van de veiligheid en verdraagbaarheid van intramusculaire injecties van VM202 op verschillende injectieplaatsen bij mensen met amyotrofische laterale sclerose.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Een fase I/II, open label, single-center studie ontworpen om de veiligheid en verdraagbaarheid van intramusculaire injecties bij VM202-gehospitaliseerde patiënten met ALS te beoordelen. De inschrijving voor de studie zal gefaseerd gebeuren. De inschrijving wordt stopgezet nadat de zesde proefpersoon in aanmerking komt voor behandeling. Een Data Safety Monitoring Board (DSMB) zal een veiligheidsevaluatie uitvoeren nadat de eerste behandelde patiënt de vervolgevaluatie op dag 60 heeft voltooid en de vijf andere opeenvolgend ingeschreven proefpersonen ten minste de follow-up op dag 30 hebben voltooid. De inschrijving wordt opgeschort totdat de DSMB een formeel advies geeft om door te gaan (of niet door te gaan).

Patiënten van ≥ 21 jaar, maar ≤ 75 jaar met de diagnose klinisch definitieve, klinisch waarschijnlijke of klinisch waarschijnlijke, door laboratoriumonderzoek ondersteunde amyotrofische laterale sclerose (ALS).

Deze studie is niet bedoeld om verschillen in werkzaamheidsmaatregelen te detecteren. Beschrijvende statistieken (N, gemiddelde, mediaan, SD, minimum- en maximumwaarden, indien van toepassing) van klinisch betekenisvolle eindpunten zullen echter in tabelvorm worden weergegeven.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

18

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60611
        • Northwestern University

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

21 jaar tot 75 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Leeftijd ≥ 21 jaar, maar < of = 75 jaar

  • Proefpersonen gediagnosticeerd met:

    • klinisch definitieve ALS,
    • klinisch waarschijnlijke ALS, of
    • klinisch waarschijnlijke door laboratorium ondersteunde ALS zoals gespecificeerd in de herziene diagnostische criteria van El Escorial / Airlie House
  • Begin van ALS < 2 jaar bij screening
  • Geforceerde vitale capaciteit (FVC) ≥ 60% van voorspeld
  • Herziene functionele beoordelingsschaal voor amyotrofische laterale sclerose (ALSFRS-R) ≥ 30
  • Geen riluzol gebruiken of een stabiele dosis gedurende ten minste dertig dagen voorafgaand aan de screening (gedefinieerd als geen bekende toxiciteiten)
  • In staat en bereid om geïnformeerde toestemming te geven
  • Indien vrouw in de vruchtbare leeftijd, negatieve urinezwangerschapstest bij screening en gebruik van aanvaardbare anticonceptie tijdens het onderzoek.

Uitsluitingscriteria:

  • Neurologische symptomen als gevolg van vitamine B12-tekort
  • Vereist tracheotomiebeademing of niet-invasieve beademing > 16 uur/dag
  • Comorbiditeiten zoals de ziekte van Parkinson, schizofrenie, nierfalen of enige andere ernstige complicatie die, naar de mening van de onderzoeker, de veiligheid van de patiënt in gevaar brengt of de interpretatie van de in dit onderzoek verzamelde gegevens verwarrend maakt
  • Andere neuromusculaire aandoeningen
  • Ontstekingsaandoening van de bloedvaten (inflammatoire angiopathie, zoals de ziekte van Buerger)
  • Actieve infectie
  • Chronische ontstekingsziekte (bijv. ziekte van Crohn, reumatoïde artritis)
  • Positieve hiv of HTLV bij screening
  • Actieve hepatitis B of C zoals bepaald door Hepatitis B-kernantilichaam (HBcAb), antilichaam tegen Hepatitis B-oppervlakteantigeen (IgG en IgM; HBsAb), Hepatitis B-oppervlakteantigeen (HBsAg) en Hepatitis C-antilichamen (Anti-HCV) bij screening
  • Onderwerpen met bekende immunosuppressie of die momenteel immunosuppressiva, chemotherapie of bestralingstherapie krijgen
  • Beroerte of hartinfarct in de afgelopen 3 maanden
  • Patiënten met een recente voorgeschiedenis (< 5 jaar) van maligne neoplasmata behalve basaalcelcarcinoom of plaveiselcelcarcinoom van de huid (indien verwijderd en geen bewijs van recidief);
  • Proefpersonen die dagelijks > 81 mg acetylsalicylzuur nodig hebben; proefpersonen kunnen worden ingeschreven als ze bereid/in staat zijn om over te stappen op ≤ 81 mg acetylsalicylzuur per dag of op een ander medicijn
  • Proefpersonen die reguliere COX-2-remmende geneesmiddelen of niet-specifieke COX-1/COX-2-remmende geneesmiddelen of hoge doses steroïden nodig hebben (behalve geïnhaleerde steroïden); proefpersonen kunnen worden ingeschreven als ze bereid/in staat zijn om voorafgaand aan de eerste dosering medicatie uit te spoelen en af ​​te zien van het gebruik van deze medicijnen voor de duur van het onderzoek
  • Binnen 30 dagen na screening een onderzoeksgeneesmiddel hebben gebruikt
  • Zwanger of momenteel borstvoeding gevend
  • Ernstige psychiatrische stoornis in de afgelopen 6 maanden
  • Bekende drugs- of alcoholafhankelijkheid of andere factoren die de uitvoering van het onderzoek of de interpretatie van de resultaten zullen verstoren of die naar de mening van de onderzoeker niet geschikt zijn om deel te nemen.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: VM202
Totale dosis van 64 mg VM202. Het wordt toegediend in de loop van vier bezoeken: dag 0, dag 7, dag 14 en dag 21. Zoals in alle eerdere VM202-onderzoeken wordt de einddosis VM202 voor elke doelspiergroep verdeeld en met een tussenpoos van 2 weken toegediend.
Biologisch: VM202

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal proefpersonen met ernstige en niet-ernstige bijwerkingen
Tijdsspanne: Gedurende de negen maanden durende follow-up
Bijwerkingen (waaronder ernstige bijwerkingen en bijwerkingen die tot stopzetting van de behandeling leidden) gedurende de follow-up van 9 maanden. Er zal gebruik worden gemaakt van beschrijvende statistieken om veiligheidsparameters te karakteriseren.
Gedurende de negen maanden durende follow-up

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
De herziene functionele beoordelingsschaal voor amyotrofische laterale sclerose (ALSFRS-R)
Tijdsspanne: Screening, op dag 0 vóór de behandeling (injectie), op dag 30, dag 60, dag 90, op 6 maanden en 9 maanden
De Amyotrofische Laterale Sclerose Functiebeoordelingsschaal omvat twaalf vragen waarmee de arts wordt gevraagd zijn/haar indruk te geven van de mate van functionele beperking van de patiënt bij het uitvoeren van een van de twaalf veel voorkomende taken (bijvoorbeeld traplopen). Elke taak wordt beoordeeld op een vijfpuntsschaal van 0 = kan het niet, tot 4 = normaal vermogen. Individuele itemscores worden opgeteld om een ​​gerapporteerde score te verkrijgen tussen 0 = slechtste en 48 = beste.
Screening, op dag 0 vóór de behandeling (injectie), op dag 30, dag 60, dag 90, op 6 maanden en 9 maanden
Verandering in de gemiddelde spierkrachtscores van de Medical Research Council (MRC).
Tijdsspanne: Dag 0, Dag 30, Dag 60, Dag 90, op 6 maanden en 9 maanden
De Medical Research Council (MRC) Schaal is een gevalideerd instrument dat wordt gebruikt bij het beoordelen van spierkracht. Het gebruikt de cijfers 0-5 om de spierkracht als volgt te karakteriseren: 0 - Geen contractie; 1 - Flikkering of spoorcontractie; 2 - Actieve beweging, zonder zwaartekracht; 3 - Actieve beweging tegen de zwaartekracht in; 4 - Actieve beweging tegen de zwaartekracht en weerstand in; 5 - Normaal vermogen De MRC-schaal werd gebruikt om de spierkracht te beoordelen in de spiergroepen die met Engensis waren geïnjecteerd.
Dag 0, Dag 30, Dag 60, Dag 90, op 6 maanden en 9 maanden
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde (dag 0) in geforceerde vitale capaciteit (%)
Tijdsspanne: Dag 30, dag 60, dag 90, op 6 maanden en 9 maanden
longfunctietest die het luchtvolume kwantificeert dat na volledige inspiratie met kracht kan worden uitgeblazen. Het correleert met de overleving bij ALS
Dag 30, dag 60, dag 90, op 6 maanden en 9 maanden

Andere uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
De herziene functionele beoordelingsschaal voor amyotrofische laterale sclerose (ALSFRS-R)
Tijdsspanne: Screening, op dag 0 voor de behandeling (injectie), op dag 30, dag 60, dag 90, op 6 maanden en 9 maanden
Er zijn twaalf vragen, sommige over dagelijkse activiteiten en hoeveel hulp een patiënt daarbij nodig heeft, en sommige over specifieke symptomen.
Screening, op dag 0 voor de behandeling (injectie), op dag 30, dag 60, dag 90, op 6 maanden en 9 maanden
Spieromtrek
Tijdsspanne: Dag 60, Dag 90, na 6 maanden en 9 maanden

Metingen worden bilateraal uitgevoerd:

  • Middenarm: in het midden van een verticale lijn die het acromionproces verbindt met het olecranonproces
  • Midden onderarm: op het proximale derde punt van een verticale lijn die de mediale epicondylus verbindt met het styloïde proces van de ellepijp
  • Middendij: middelpunt van een verticale lijn die de spina iliaca anterior superior verbindt met de superieure rand van de patella
  • Middenbeen: op het proximale derde punt van een verticale lijn die de fibulaire kop verbindt met de laterale malleolus
Dag 60, Dag 90, na 6 maanden en 9 maanden
Opgelegde vitale capaciteit
Tijdsspanne: Screening, op dag 0 vóór de behandeling (injectie), op dag 30, dag 60, dag 90, op 6 maanden en 9 maanden
longfunctietest die het luchtvolume kwantificeert dat met geweld kan worden uitgeblazen na volledige inspiratie. Het correleert met overleving bij ALS
Screening, op dag 0 vóór de behandeling (injectie), op dag 30, dag 60, dag 90, op 6 maanden en 9 maanden
spierkracht
Tijdsspanne: Dag 30, Dag 60, Dag 90, op 6 maanden en 9 maanden
bepaald met behulp van de schaal van de Medical Research Council (MRC).
Dag 30, Dag 60, Dag 90, op 6 maanden en 9 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Helixmith Co., Ltd.

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: John A Kessler, MD, Northwestern University Stem Cell Institute

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

11 maart 2014

Primaire voltooiing (Werkelijk)

3 augustus 2015

Studie voltooiing (Werkelijk)

6 maart 2024

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

15 januari 2014

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

15 januari 2014

Eerst geplaatst (Geschat)

17 januari 2014

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Geschat)

6 oktober 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

23 september 2025

Laatst geverifieerd

1 augustus 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • VMALS-001 / B

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren