Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sikkerhedsundersøgelse af VM202 til behandling af amyotrofisk lateral sklerose

23. september 2025 opdateret af: Helixmith Co., Ltd.

En fase I/II, åben-label undersøgelse til vurdering af sikkerheden og tolerabiliteten af ​​VM202 hos forsøgspersoner med amyotrofisk lateral sklerose

Formålet med denne undersøgelse er at bestemme sikkerheden og tolerabiliteten af ​​intramuskulære injektioner af VM202 på forskellige injektionssteder hos personer med amyotrofisk lateral sklerose.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Et fase I/II, åbent enkeltcenterstudie designet til at vurdere sikkerheden og tolerabiliteten af ​​intramuskulære injektioner af VM202 indlagte patienter med ALS. Studieindskrivning vil blive etapevis. Tilmeldingen vil blive standset, når det sjette fag er kvalificeret til behandling. Et Data Safety Monitoring Board (DSMB) vil udføre en sikkerhedsevaluering, efter at den første behandlede patient har fuldført Dag 60-opfølgningsevalueringen, og de fem andre sekventielt tilmeldte forsøgspersoner fuldfører mindst Dag 30-opfølgningen. Tilmelding vil blive suspenderet, indtil en formel anbefaling om at fortsætte (eller ikke fortsætte) er fremsat af DSMB.

Patienter i alderen ≥ 21 år, men ≤ 75 år diagnosticeret med klinisk sikker, klinisk sandsynlig eller klinisk sandsynligt laboratorieunderstøttet amyotrofisk lateral sklerose (ALS).

Denne undersøgelse er ikke drevet til at påvise forskelle i effektmål. Beskrivende statistikker (N, middelværdi, median, SD, minimums- og maksimumværdier, hvor det er relevant) for klinisk betydningsfulde endepunkter vil dog blive opstillet i tabelform

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

18

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Northwestern University

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

21 år til 75 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Alder ≥ 21 år, men < eller = 75 år

  • Forsøgspersoner diagnosticeret med:

    • klinisk bestemt ALS,
    • klinisk sandsynlig ALS, eller
    • klinisk sandsynligt-laboratorieunderstøttet ALS som specificeret i de reviderede El Escorial / Airlie House diagnostiske kriterier
  • Debut af ALS < 2 år ved screening
  • Forced Vital Capacity (FVC) ≥ 60 % af forventet
  • Revideret amyotrofisk lateral sklerose funktionel vurderingsskala (ALSFRS-R) ≥ 30
  • Ikke at tage riluzol eller på en stabil dosis i mindst tredive dage før screening (defineret som ingen noteret toksicitet)
  • Kan og er villig til at give informeret samtykke
  • Hvis kvinde i den fødedygtige alder, negativ uringraviditetstest ved screening og brug af acceptabel præventionsmetode under undersøgelsen.

Ekskluderingskriterier:

  • Neurologiske symptom(er) på grund af vitamin B12-mangel
  • Kræver trakeotomiventilation eller non-invasiv ventilation > 16 timer/dag
  • Comorbiditeter såsom Parkinsons sygdom, skizofreni, nyresvigt eller enhver anden alvorlig komplikation, der efter investigators mening vil kompromittere patientens sikkerhed eller forvirrende fortolkning af data indsamlet i denne undersøgelse
  • Anden neuromuskulær sygdom
  • Inflammatorisk lidelse i blodkarrene (inflammatorisk angiopati, såsom Buergers sygdom)
  • Aktiv infektion
  • Kronisk inflammatorisk sygdom (fx Crohns sygdom, reumatoid arthritis)
  • Positiv HIV eller HTLV ved screening
  • Aktiv hepatitis B eller C som bestemt af hepatitis B-kerneantistof (HBcAb), antistof mod hepatitis B-overfladeantigen (IgG og IgM; HBsAb), hepatitis B-overfladeantigen (HBsAg) og hepatitis C-antistoffer (Anti-HCV) ved screening
  • Personer med kendt immunsuppression eller i øjeblikket modtager immunsuppressive lægemidler, kemoterapi eller strålebehandling
  • Slagtilfælde eller myokardieinfarkt inden for de sidste 3 måneder
  • Patienter med en nylig historie (< 5 år) med malign neoplasma undtagen basalcellekarcinom eller pladecellecarcinom i huden (hvis udskåret og ingen tegn på tilbagefald);
  • Personer, der kræver > 81 mg daglig acetylsalicylsyre; forsøgspersoner kan tilmeldes, hvis de er villige/i stand til at skifte til ≤ 81 mg dagligt acetylsalicylsyre eller til anden medicin
  • Personer, der har behov for almindelig(e) COX-2-hæmmerlægemidler eller ikke-specifikke COX-1/COX-2-hæmmende lægemidler eller højdosissteroider (undtagen inhalerede steroider); forsøgspersoner kan tilmeldes, hvis de er villige/i stand til at gennemgå medicinudvaskning før den første dosering og afstå fra at tage disse lægemidler i hele undersøgelsens varighed
  • Har brugt et forsøgslægemiddel inden for 30 dage efter screening
  • Gravid eller ammende i øjeblikket
  • Større psykiatrisk lidelse i de seneste 6 måneder
  • Kendt stof- eller alkoholafhængighed eller andre faktorer, der vil forstyrre undersøgelsesgennemførelsen eller fortolkningen af ​​resultaterne, eller som efter investigator ikke er egnet til at deltage.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: VM202
Samlet dosis på 64 mg VM202 Det vil blive administreret i løbet af fire besøg: Dag 0, Dag 7, Dag 14 og Dag 21. Som i alle tidligere VM202 undersøgelser deles den endelige dosis af VM202 for hver målmuskelgruppe og administreres med 2 ugers mellemrum.
Biologisk: VM202

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal forsøgspersoner med alvorlige og ikke-alvorlige bivirkninger
Tidsramme: Gennem de ni måneders opfølgning
Bivirkninger (herunder alvorlige bivirkninger og bivirkninger, der fører til seponering af behandlingen) i løbet af 9 måneders opfølgning. Beskrivende statistik vil blive brugt til at karakterisere sikkerhedsparametre.
Gennem de ni måneders opfølgning

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Den reviderede amyotrofiske laterale sklerosefunktionelle vurderingsskala (ALSFRS-R)
Tidsramme: Screening, på dag 0 før behandlingen (injektion), på dag 30, dag 60, dag 90, efter 6 måneder og 9 måneder
Skalaen for amyotrofisk lateral sklerosefunktion omfatter tolv spørgsmål, der beder lægen om at vurdere hans/hendes indtryk af patientens niveau af funktionsnedsættelse ved udførelse af en af ​​tolv almindelige opgaver (f.eks. at gå på trapper). Hver opgave bedømmes på en fem-trins skala fra 0 = kan ikke, til 4 = normal evne. Individuelle elementscores summeres for at give en rapporteret score på mellem 0 = dårligst og 48 = bedst.
Screening, på dag 0 før behandlingen (injektion), på dag 30, dag 60, dag 90, efter 6 måneder og 9 måneder
Ændring i gennemsnitlig muskelstyrke Medical Research Council (MRC) resultater
Tidsramme: Dag 0, dag 30, dag 60, dag 90, efter 6 måneder og 9 måneder
Medical Research Council (MRC) Scale er et valideret instrument, der bruges til at vurdere muskelstyrke. Den bruger tallet 0-5 til at karakterisere muskelstyrke som følger: 0 - Ingen sammentrækning;1 - Flimmer eller spor sammentrækning; 2 - Aktiv bevægelse, med tyngdekraften elimineret; 3 - Aktiv bevægelse mod tyngdekraften; 4 - Aktiv bevægelse mod tyngdekraft og modstand; 5 - Normal kraft MRC-skalaen blev brugt til at vurdere muskelstyrken i de muskelgrupper, der blev injiceret med Engensis.
Dag 0, dag 30, dag 60, dag 90, efter 6 måneder og 9 måneder
Ændring fra baseline (dag 0) i tvungen vitalkapacitet (%)
Tidsramme: Dag 30, dag 60, dag 90, ved 6 måneder og 9 måneder
lungefunktionstest, der kvantificerer mængden af ​​luft, der kan tvangsblæses ud efter fuld inspiration. Det korrelerer med overlevelse i ALS
Dag 30, dag 60, dag 90, ved 6 måneder og 9 måneder

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Den reviderede Amyotrofisk Lateral Sclerosis Functional Rating Scale (ALSFRS-R)
Tidsramme: Screening, på dag 0 før behandlingen (injektion), på dag 30, dag 60, dag 90, efter 6 måneder og 9 måneder
Der er tolv spørgsmål, nogle spørger om daglige aktiviteter og hvor meget hjælp en patient har brug for med dem, og nogle om specifikke symptomer.
Screening, på dag 0 før behandlingen (injektion), på dag 30, dag 60, dag 90, efter 6 måneder og 9 måneder
Muskelomkreds
Tidsramme: Dag 60, Dag 90, ved 6 måneder og 9 måneder

Målingerne vil blive taget bilateralt:

  • Midt-arm: ved midtpunktet af en lodret linje, der forbinder acromion-processen med olecranon-processen
  • Midt underarm: ved det proksimale tredjedel af en lodret linje, der forbinder den mediale epikondyl med ulnas styloidproces
  • Midt på låret: midtpunktet af en lodret linje, der forbinder den forreste øvre hoftesøjle med den øverste kant af knæskallen
  • Midtben: ved det proksimale tredjedel af en lodret linje, der forbinder fibularhovedet med den laterale malleolus
Dag 60, Dag 90, ved 6 måneder og 9 måneder
Tvunget vital kapacitet
Tidsramme: Screening på dag 0 før behandlingen (injektion), på dag 30, dag 60, dag 90, efter 6 måneder og 9 måneder
lungefunktionstest, der kvantificerer mængden af ​​luft, der kan tvangsblæses ud efter fuld inspiration. Det korrelerer med overlevelse i ALS
Screening på dag 0 før behandlingen (injektion), på dag 30, dag 60, dag 90, efter 6 måneder og 9 måneder
muskelstyrke
Tidsramme: Dag 30, dag 60, dag 90, ved 6 måneder og 9 måneder
bestemmes ved hjælp af Medical Research Council (MRC) skalaen
Dag 30, dag 60, dag 90, ved 6 måneder og 9 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Helixmith Co., Ltd.

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: John A Kessler, MD, Northwestern University Stem Cell Institute

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

11. marts 2014

Primær færdiggørelse (Faktiske)

3. august 2015

Studieafslutning (Faktiske)

6. marts 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

15. januar 2014

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

15. januar 2014

Først opslået (Anslået)

17. januar 2014

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

6. oktober 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

23. september 2025

Sidst verificeret

1. august 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • VMALS-001 / B

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Amyotrofisk lateral sklerose

Kliniske forsøg med VM202

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in South Africa

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner