Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie bezpieczeństwa VM202 w leczeniu stwardnienia zanikowego bocznego

23 września 2025 zaktualizowane przez: Helixmith Co., Ltd.

Otwarte badanie fazy I/II w celu oceny bezpieczeństwa i tolerancji VM202 u pacjentów ze stwardnieniem zanikowym bocznym

Celem tego badania jest określenie bezpieczeństwa i tolerancji domięśniowych wstrzyknięć VM202 w różne miejsca wstrzyknięć u osób ze stwardnieniem zanikowym bocznym.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Otwarte, jednoośrodkowe badanie fazy I/II, mające na celu ocenę bezpieczeństwa i tolerancji zastrzyków domięśniowych u pacjentów hospitalizowanych z powodu VM202 z ALS. Zapisy na studia będą prowadzone etapowo. Nabór zostanie wstrzymany po zakwalifikowaniu do leczenia szóstego przedmiotu. Rada ds. Monitorowania Bezpieczeństwa Danych (DSMB) przeprowadzi ocenę bezpieczeństwa po ukończeniu przez pierwszego leczonego pacjenta badania kontrolnego w 60. dniu, a pięciu innych kolejno włączonych pacjentów ukończy badanie kontrolne co najmniej w 30. dniu. Rejestracja zostanie zawieszona do czasu wydania przez DSMB formalnej rekomendacji kontynuacji (lub jej zaniechania).

Pacjenci w wieku ≥ 21 lat, ale ≤ 75 lat, u których zdiagnozowano klinicznie określoną, klinicznie prawdopodobną lub klinicznie prawdopodobną klinicznie potwierdzoną laboratoryjnie stwardnieniem zanikowym bocznym (ALS).

Badanie to nie jest w stanie wykryć różnic w miarach skuteczności. Jednakże statystyki opisowe (N, średnia, mediana, SD, wartości minimalne i maksymalne, w stosownych przypadkach) klinicznie znaczących punktów końcowych zostaną zestawione w formie tabelarycznej.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

18

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
        • Northwestern University

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

21 lat do 75 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Wiek ≥ 21 lat, ale < lub = 75 lat

  • Osoby, u których zdiagnozowano:

    • klinicznie określony ALS,
    • klinicznie prawdopodobny ALS lub
    • klinicznie prawdopodobny-potwierdzony laboratoryjnie ALS, jak określono w poprawionych kryteriach diagnostycznych El Escorial/Airlie House
  • Początek ALS < 2 lata w momencie badania przesiewowego
  • Natężona pojemność życiowa (FVC) ≥ 60% wartości należnej
  • Poprawiona skala oceny czynnościowej stwardnienia zanikowego bocznego (ALSFRS-R) ≥ 30
  • Nieprzyjmowanie riluzolu lub stabilna dawka przez co najmniej trzydzieści dni przed badaniem przesiewowym (zdefiniowane jako brak odnotowanej toksyczności)
  • Zdolność i chęć wyrażenia świadomej zgody
  • W przypadku kobiet w wieku rozrodczym negatywny wynik testu ciążowego z moczu podczas badania przesiewowego i stosowanie akceptowalnej metody antykoncepcji podczas badania.

Kryteria wyłączenia:

  • Objawy neurologiczne spowodowane niedoborem witaminy B12
  • Wymaga wentylacji przez tracheotomię lub wentylacji nieinwazyjnej > 16 godzin dziennie
  • Choroby współistniejące, takie jak choroba Parkinsona, schizofrenia, niewydolność nerek lub inne poważne powikłania, które zdaniem badacza zagrożą bezpieczeństwu pacjenta lub zakłócą interpretację danych zebranych w tym badaniu
  • Inne choroby nerwowo-mięśniowe
  • Zaburzenia zapalne naczyń krwionośnych (angiopatia zapalna, taka jak choroba Buergera)
  • Aktywna infekcja
  • Przewlekła choroba zapalna (np. choroba Leśniowskiego-Crohna, reumatoidalne zapalenie stawów)
  • Pozytywny HIV lub HTLV podczas badania przesiewowego
  • Aktywne zapalenie wątroby typu B lub C określone na podstawie przeciwciał rdzeniowych wirusa zapalenia wątroby typu B (HBcAb), przeciwciał przeciwko antygenowi powierzchniowemu wirusa zapalenia wątroby typu B (IgG i IgM; HBsAb), antygenowi powierzchniowemu wirusa zapalenia wątroby typu B (HBsAg) i przeciwciał przeciwko wirusowi zapalenia wątroby typu C (anty-HCV) podczas badania przesiewowego
  • Osoby ze znaną immunosupresją lub obecnie otrzymujące leki immunosupresyjne, chemioterapię lub radioterapię
  • Udar lub zawał mięśnia sercowego w ciągu ostatnich 3 miesięcy
  • Pacjenci z niedawnym wywiadem (< 5 lat) nowotworu złośliwego, z wyjątkiem raka podstawnokomórkowego lub raka płaskonabłonkowego skóry (jeśli został usunięty i nie ma cech nawrotu);
  • Osoby wymagające > 81 mg kwasu acetylosalicylowego na dobę; pacjenci mogą zostać włączeni, jeśli chcą/mogą przejść na ≤ 81 mg kwasu acetylosalicylowego na dobę lub na inny lek
  • Osoby wymagające regularnych leków hamujących COX-2 lub niespecyficznych leków hamujących COX-1/COX-2 lub dużych dawek steroidów (z wyjątkiem steroidów wziewnych); uczestnicy mogą zostać włączeni, jeśli chcą/mogą poddać się wypłukaniu leków przed pierwszą dawką i powstrzymać się od przyjmowania tych leków na czas trwania badania
  • Zażyłeś eksperymentalny lek w ciągu 30 dni od badania przesiewowego
  • W ciąży lub w okresie laktacji
  • Poważne zaburzenie psychiczne w ciągu ostatnich 6 miesięcy
  • Znane uzależnienie od narkotyków lub alkoholu lub inne czynniki, które będą zakłócać przebieg badania lub interpretację wyników lub które w opinii Badacza nie nadają się do udziału.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: VM202
Całkowita dawka 64 mg VM202. Będzie podawana podczas czterech wizyt: dnia 0, dnia 7, dnia 14 i dnia 21. Podobnie jak we wszystkich poprzednich badaniach VM202, ostateczna dawka VM202 dla każdej docelowej grupy mięśni jest podzielona i podawana w odstępie 2 tygodni.
Biologiczny: VM202

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba pacjentów, u których wystąpiły poważne i inne niż poważne zdarzenia niepożądane
Ramy czasowe: Przez cały okres dziewięciu miesięcy
Zdarzenia niepożądane (w tym poważne zdarzenia niepożądane i zdarzenia niepożądane prowadzące do przerwania leczenia) w ciągu 9 miesięcy obserwacji. Do scharakteryzowania parametrów bezpieczeństwa zostaną wykorzystane statystyki opisowe.
Przez cały okres dziewięciu miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmieniona Skala Oceny Funkcjonalnej Stwardnienia Zanikowego Bocznego (ALSFRS-R)
Ramy czasowe: Badania przesiewowe w dniu 0 przed leczeniem (wstrzyknięciem), w dniu 30, dniu 60, dniu 90, po 6 miesiącach i 9 miesiącach
Skala Oceny Funkcji Stwardnienia Zanikowego Bocznego zawiera dwanaście pytań, które proszą lekarza o ocenę jego wrażenia na temat poziomu upośledzenia czynnościowego pacjenta w wykonywaniu jednej z dwunastu typowych czynności (np. wchodzenia po schodach). Każde zadanie jest oceniane w pięciopunktowej skali od 0 = nie da się wykonać do 4 = normalna zdolność. Wyniki poszczególnych pozycji są sumowane, aby uzyskać raportowany wynik od 0 = najgorszy do 48 = najlepszy.
Badania przesiewowe w dniu 0 przed leczeniem (wstrzyknięciem), w dniu 30, dniu 60, dniu 90, po 6 miesiącach i 9 miesiącach
Zmiana wyników średniej siły mięśniowej Rady ds. Badań Medycznych (MRC).
Ramy czasowe: Dzień 0, dzień 30, dzień 60, dzień 90, po 6 miesiącach i 9 miesiącach
Skala Medical Research Council (MRC) jest zatwierdzonym narzędziem stosowanym do oceny siły mięśni. Używa stopni liczbowych 0-5 do scharakteryzowania siły mięśni w następujący sposób: 0 – brak skurczu;1 – migotanie lub śladowy skurcz; 2 - Ruch aktywny, przy wyeliminowaniu grawitacji; 3 - Aktywny ruch wbrew grawitacji; 4 - Aktywny ruch wbrew grawitacji i oporowi; 5 – Moc normalna Do oceny siły mięśni w grupach mięśni, którym wstrzyknięto Engensis, wykorzystano skalę MRC.
Dzień 0, dzień 30, dzień 60, dzień 90, po 6 miesiącach i 9 miesiącach
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową (dzień 0) w wymuszonej pojemności życiowej (%)
Ramy czasowe: Dzień 30, dzień 60, dzień 90, po 6 i 9 miesiącach
test czynnościowy płuc, który określa ilościowo objętość powietrza, którą można na siłę wydmuchać po pełnym wdechu. Koreluje z przeżyciem w ALS
Dzień 30, dzień 60, dzień 90, po 6 i 9 miesiącach

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zrewidowana skala oceny funkcjonalnej stwardnienia zanikowego bocznego (ALSFRS-R)
Ramy czasowe: Badanie przesiewowe, w dniu 0 przed zabiegiem (wstrzyknięcie), w dniu 30, dniu 60, dniu 90, w 6 miesiącu i 9 miesiącu
Pytań jest dwanaście, niektóre dotyczą codziennych czynności i tego, jak bardzo pacjent potrzebuje w nich pomocy, a niektóre dotyczą konkretnych objawów.
Badanie przesiewowe, w dniu 0 przed zabiegiem (wstrzyknięcie), w dniu 30, dniu 60, dniu 90, w 6 miesiącu i 9 miesiącu
Obwód mięśnia
Ramy czasowe: Dzień 60, Dzień 90, w wieku 6 i 9 miesięcy

Pomiary będą wykonywane dwustronnie:

  • Środek ramienia: w punkcie środkowym pionowej linii łączącej wyrostek barkowy z wyrostkiem łokciowym
  • Przedramię środkowe: w bliższej jednej trzeciej punktu linii pionowej łączącej nadkłykcie przyśrodkowe z wyrostkiem rylcowatym kości łokciowej
  • Środek uda: punkt środkowy linii pionowej łączącej przedni górny kolce biodrowe z górnym brzegiem rzepki
  • Środkowa część nogi: w proksymalnej jednej trzeciej punktu linii pionowej łączącej głowę kości strzałkowej z kostką boczną
Dzień 60, Dzień 90, w wieku 6 i 9 miesięcy
Wymuszona pojemność życiowa
Ramy czasowe: Badanie przesiewowe, w dniu 0 przed zabiegiem (wstrzyknięcie), w dniu 30, dniu 60, dniu 90, w 6 miesiącu i 9 miesiącu
test czynności płuc, który określa ilościowo objętość powietrza, którą można wydmuchać na siłę po pełnym wdechu. Koreluje z przeżyciem w ALS
Badanie przesiewowe, w dniu 0 przed zabiegiem (wstrzyknięcie), w dniu 30, dniu 60, dniu 90, w 6 miesiącu i 9 miesiącu
siła mięśni
Ramy czasowe: Dzień 30, Dzień 60, Dzień 90, w wieku 6 i 9 miesięcy
określono za pomocą skali Medical Research Council (MRC).
Dzień 30, Dzień 60, Dzień 90, w wieku 6 i 9 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Helixmith Co., Ltd.

Śledczy

  • Główny śledczy: John A Kessler, MD, Northwestern University Stem Cell Institute

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

11 marca 2014

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

3 sierpnia 2015

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

6 marca 2024

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

15 stycznia 2014

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

15 stycznia 2014

Pierwszy wysłany (Szacowany)

17 stycznia 2014

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

6 października 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

23 września 2025

Ostatnia weryfikacja

1 sierpnia 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • VMALS-001 / B

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Stwardnienie Zanikowe Boczne

Badania kliniczne na VM202

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Mauritania

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj