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Sicherheitsstudie von VM202 zur Behandlung von Amyotropher Lateralsklerose

20. September 2023 aktualisiert von: Helixmith Co., Ltd.

Eine Open-Label-Studie der Phase I/II zur Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit von VM202 bei Patienten mit amyotropher Lateralsklerose

Der Zweck dieser Studie ist es, die Sicherheit und Verträglichkeit von intramuskulären Injektionen von VM202 an verschiedenen Injektionsstellen bei Menschen mit amyotropher Lateralsklerose zu bestimmen.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Eine offene Single-Center-Studie der Phase I/II zur Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit intramuskulärer Injektionen von VM202 bei stationären ALS-Patienten. Die Studieneinschreibung erfolgt gestaffelt. Die Einschreibung wird gestoppt, sobald der sechste Proband für die Behandlung qualifiziert ist. Ein Data Safety Monitoring Board (DSMB) führt eine Sicherheitsbewertung durch, nachdem der erste behandelte Patient die Nachuntersuchung am 60. Tag abgeschlossen hat und die fünf anderen nacheinander eingeschriebenen Probanden mindestens die Nachuntersuchung am 30. Tag abgeschlossen haben. Die Einschreibung wird ausgesetzt, bis das DSMB eine formelle Empfehlung zum Fortfahren (oder Nichtfortfahren) ausspricht.

Patienten im Alter von ≥ 21 Jahren, aber ≤ 75 Jahren, bei denen eine klinisch eindeutige, klinisch wahrscheinliche oder klinisch wahrscheinliche, im Labor bestätigte Amyotrophe Lateralsklerose (ALS) diagnostiziert wurde.

Diese Studie ist nicht darauf ausgelegt, Unterschiede in den Wirksamkeitsmaßen festzustellen. Allerdings werden deskriptive Statistiken (N, Mittelwert, Median, SD, Minimal- und Maximalwerte, sofern zutreffend) klinisch bedeutsamer Endpunkte tabellarisch aufgeführt

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

18

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
        • Northwestern University

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

21 Jahre bis 75 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Alter ≥ 21 Jahre, aber < oder = 75 Jahre

  • Patienten, bei denen Folgendes diagnostiziert wurde:

    • klinisch gesicherte ALS,
    • klinisch wahrscheinliche ALS, oder
    • klinisch wahrscheinliche laborgestützte ALS gemäß den überarbeiteten Diagnosekriterien von El Escorial / Airlie House
  • Beginn von ALS < 2 Jahre beim Screening
  • Forcierte Vitalkapazität (FVC) ≥ 60 % des Sollwerts
  • Revised Amyotrophic Lateralsclerose Functional Rating Scale (ALSFRS-R) ≥ 30
  • Keine Einnahme von Riluzol oder eine stabile Dosis für mindestens 30 Tage vor dem Screening (definiert als keine festgestellten Toxizitäten)
  • In der Lage und bereit, eine informierte Einwilligung zu geben
  • Bei Frauen im gebärfähigen Alter negativer Schwangerschaftstest im Urin beim Screening und Verwendung einer akzeptablen Methode der Empfängnisverhütung während der Studie.

Ausschlusskriterien:

  • Neurologische Symptome aufgrund von Vitamin-B12-Mangel
  • Benötigt Tracheotomie-Beatmung oder nicht-invasive Beatmung > 16 Stunden/Tag
  • Komorbiditäten wie Parkinson-Krankheit, Schizophrenie, Nierenversagen oder andere schwere Komplikationen, die nach Meinung des Prüfarztes die Sicherheit des Patienten gefährden oder die Interpretation der in dieser Studie gesammelten Daten verwirren
  • Andere neuromuskuläre Erkrankungen
  • Entzündliche Erkrankung der Blutgefäße (entzündliche Angiopathie, wie Morbus Bürger)
  • Aktive Infektion
  • Chronisch entzündliche Erkrankungen (z. B. Morbus Crohn, rheumatoide Arthritis)
  • Positives HIV oder HTLV beim Screening
  • Aktive Hepatitis B oder C, bestimmt durch Hepatitis-B-Core-Antikörper (HBcAb), Antikörper gegen Hepatitis-B-Oberflächenantigen (IgG und IgM; HBsAb), Hepatitis-B-Oberflächenantigen (HBsAg) und Hepatitis-C-Antikörper (Anti-HCV) beim Screening
  • Probanden mit bekannter Immunsuppression oder die derzeit Immunsuppressiva, Chemotherapie oder Strahlentherapie erhalten
  • Schlaganfall oder Myokardinfarkt innerhalb der letzten 3 Monate
  • Patienten mit einer bösartigen Neubildung in der Vorgeschichte (< 5 Jahre), mit Ausnahme von Basalzellkarzinom oder Plattenepithelkarzinom der Haut (falls exzidiert und ohne Anzeichen eines erneuten Auftretens);
  • Personen, die täglich > 81 mg Acetylsalicylsäure benötigen; Patienten können aufgenommen werden, wenn sie bereit/in der Lage sind, auf ≤ 81 mg Acetylsalicylsäure täglich oder auf ein anderes Medikament umzustellen
  • Patienten, die regelmäßig COX-2-Hemmer oder unspezifische COX-1/COX-2-Hemmer oder hochdosierte Steroide (mit Ausnahme von inhalierten Steroiden) benötigen; Probanden können aufgenommen werden, wenn sie bereit/in der Lage sind, sich vor der ersten Verabreichung einer Medikamentenauswaschung zu unterziehen und diese Medikamente für die Dauer der Studie nicht einzunehmen
  • innerhalb von 30 Tagen nach dem Screening ein Prüfpräparat verwendet haben
  • Schwanger oder derzeit stillend
  • Schwere psychiatrische Störung in den letzten 6 Monaten
  • Bekannte Drogen- oder Alkoholabhängigkeit oder andere Faktoren, die die Durchführung der Studie oder die Interpretation der Ergebnisse beeinträchtigen oder die nach Ansicht des Prüfarztes nicht zur Teilnahme geeignet sind.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: VM202
Gesamtdosis von 64 mg VM202. Sie wird im Verlauf von vier Besuchen verabreicht: Tag 0, Tag 7, Tag 14 und Tag 21. Wie in allen früheren VM202-Studien wird die endgültige VM202-Dosis für jede Zielmuskelgruppe aufgeteilt und im Abstand von 2 Wochen verabreicht.
Biologisch: VM202

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Probanden mit schwerwiegenden und nicht schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen
Zeitfenster: Während der neunmonatigen Nachuntersuchung
Unerwünschte Ereignisse (einschließlich schwerwiegender unerwünschter Ereignisse und unerwünschter Ereignisse, die zum Abbruch der Behandlung führen) während der 9-monatigen Nachbeobachtung. Zur Charakterisierung von Sicherheitsparametern werden deskriptive Statistiken verwendet.
Während der neunmonatigen Nachuntersuchung

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Die überarbeitete Funktionsbewertungsskala für Amyotrophe Lateralsklerose (ALSFRS-R)
Zeitfenster: Screening am Tag 0 vor der Behandlung (Injektion), am 30. Tag, 60. Tag, 90. Tag, nach 6 Monaten und 9 Monaten
Die Funktionsbewertungsskala für Amyotrophe Lateralsklerose umfasst zwölf Fragen, mit denen der Arzt seinen/ihren Eindruck vom Grad der funktionellen Beeinträchtigung des Patienten bei der Ausführung einer von zwölf häufigen Aufgaben (z. B. Treppensteigen) bewerten soll. Jede Aufgabe wird auf einer Fünf-Punkte-Skala von 0 = nicht machbar bis 4 = normale Fähigkeit bewertet. Die Einzelpunktbewertungen werden summiert, um eine gemeldete Bewertung zwischen 0 = am schlechtesten und 48 = am besten zu erhalten.
Screening am Tag 0 vor der Behandlung (Injektion), am 30. Tag, 60. Tag, 90. Tag, nach 6 Monaten und 9 Monaten
Änderung der Durchschnittswerte der Muskelkraft des Medical Research Council (MRC).
Zeitfenster: Tag 0, Tag 30, Tag 60, Tag 90, mit 6 Monaten und 9 Monaten
Die Skala des Medical Research Council (MRC) ist ein validiertes Instrument zur Beurteilung der Muskelkraft. Es verwendet die Zahlenstufen 0–5, um die Muskelkraft wie folgt zu charakterisieren: 0 – keine Kontraktion; 1 – flackernde oder leichte Kontraktion; 2 – Aktive Bewegung, ohne Schwerkraft; 3 – Aktive Bewegung gegen die Schwerkraft; 4 – Aktive Bewegung gegen Schwerkraft und Widerstand; 5 – Normale Kraft Die MRC-Skala wurde verwendet, um die Muskelkraft in den Muskelgruppen zu bewerten, denen Engensis injiziert wurde.
Tag 0, Tag 30, Tag 60, Tag 90, mit 6 Monaten und 9 Monaten
Änderung der forcierten Vitalkapazität gegenüber dem Ausgangswert (Tag 0) (%)
Zeitfenster: Tag 30, Tag 60, Tag 90, mit 6 Monaten und 9 Monaten
Lungenfunktionstest, der das Luftvolumen quantifiziert, das nach vollständiger Inspiration zwangsweise ausgeblasen werden kann. Es korreliert mit dem Überleben bei ALS
Tag 30, Tag 60, Tag 90, mit 6 Monaten und 9 Monaten

Andere Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Die überarbeitete Funktionsbewertungsskala für Amyotrophe Lateralsklerose (ALSFRS-R)
Zeitfenster: Screening, am Tag 0 vor der Behandlung (Injektion), am Tag 30, Tag 60, Tag 90, nach 6 Monaten und 9 Monaten
Es gibt zwölf Fragen, von denen einige nach täglichen Aktivitäten fragen und wie viel Hilfe ein Patient dabei benötigt, und andere zu spezifischen Symptomen.
Screening, am Tag 0 vor der Behandlung (Injektion), am Tag 30, Tag 60, Tag 90, nach 6 Monaten und 9 Monaten
Muskelumfang
Zeitfenster: Tag 60, Tag 90, bei 6 Monaten und 9 Monaten

Gemessen wird beidseitig:

  • Mittelarm: am Mittelpunkt einer vertikalen Linie, die den Akromionfortsatz mit dem Olekranonfortsatz verbindet
  • Mittlerer Unterarm: am proximalen dritten Punkt einer vertikalen Linie, die den medialen Epicondylus mit dem Processus styloideus der Ulna verbindet
  • Mitte des Oberschenkels: Mittelpunkt einer vertikalen Linie, die die Spina iliaca anterior superior mit dem oberen Rand der Patella verbindet
  • Mittelbein: am proximalen dritten Punkt einer vertikalen Linie, die den Wadenbeinkopf mit dem Außenknöchel verbindet
Tag 60, Tag 90, bei 6 Monaten und 9 Monaten
Gezwungene Vitalkapazität
Zeitfenster: Screening, am Tag 0 vor der Behandlung (Injektion), am Tag 30, Tag 60, Tag 90, nach 6 Monaten und 9 Monaten
Lungenfunktionstest, der das Luftvolumen quantifiziert, das nach vollständiger Inspiration zwangsweise ausgeblasen werden kann. Es korreliert mit dem Überleben bei ALS
Screening, am Tag 0 vor der Behandlung (Injektion), am Tag 30, Tag 60, Tag 90, nach 6 Monaten und 9 Monaten
Muskelkraft
Zeitfenster: Tag 30, Tag 60, Tag 90, bei 6 Monaten und 9 Monaten
bestimmt anhand der Skala des Medical Research Council (MRC).
Tag 30, Tag 60, Tag 90, bei 6 Monaten und 9 Monaten

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Helixmith Co., Ltd.

Ermittler

  • Hauptermittler: John A Kessler, MD, Northwestern University Stem Cell Institute

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

1. März 2014

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. August 2015

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. Dezember 2017

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

15. Januar 2014

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

15. Januar 2014

Zuerst gepostet (Geschätzt)

17. Januar 2014

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

21. September 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

20. September 2023

Zuletzt verifiziert

1. September 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • VMALS-001 / B

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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