Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Idursulfaasi-beetan pitkäaikainen turvallisuustutkimus Hunterin oireyhtymäpotilailla (mukopolysakkaridoosi II)

torstai 19. kesäkuuta 2014 päivittänyt: Green Cross Corporation

Hunteraasin (idursulfaasi-beeta) pitkäaikainen turvallisuus Hunterin oireyhtymäpotilailla (mukopolysakkaridoosi II)

Tämän tutkimuksen tavoitteena on arvioida kerran viikossa annettavan 0,5 mg/kg idurasulfaasi-beeta-annoksen pitkäaikaista turvallisuutta ja tehoa Hunterin oireyhtymää (mukopolysakkaridoosi II) sairastaville potilaille.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Tuntematon

Ehdot

Opintotyyppi

Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Odotettu)

34

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Korean tasavalta
      • Seoul, Korean tasavalta
        • Rekrytointi
        • Samsung Medical Center
        • Ottaa yhteyttä:
          • Dongkyu Jin
        • Päätutkija:
          • Dong Kyu Jin

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Näytteenottomenetelmä

Ei-todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

Hunterin oireyhtymä (mukopolysakkaridoosi II) -potilaat

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Potilaat, joilla on diagnosoitu Hunterin oireyhtymä (mukopolysakkaridoosi II).
  • Potilaat, joille annetaan idurasulfaasi-beeta tai jotka ovat halukkaita antamaan idurasulfaasi-betaa.
  • Potilaan vanhemman/vanhempien tai potilaan laillisen huoltajan on täytynyt antaa vapaaehtoinen kirjallinen suostumus tutkimukseen osallistumiseen.

Poissulkemiskriteerit:

  • Potilaat, jotka ovat osallistuneet muihin sokkoisiin kliinisiin tutkimuksiin.
  • Potilas, jonka turvallisuutta ei voida jäljittää.
  • Potilaat, jotka tutkija on muista syistä hylännyt osallistumasta kliinisiin tutkimuksiin.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Haittavaikutusten ja haittavaikutusten ilmaantuvuus.
Aikaikkuna: Kerran viikossa 5 vuoden ikään asti
Kerran viikossa 5 vuoden ikään asti

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Elintoimintojen muutos, fyysinen ja kliininen tutkimus, anti-idurasulfaasi-beeta-vasta-ainetila.
Aikaikkuna: Perustaso ja kolmen kuukauden välein 5 vuoteen asti. (poikkeus: kliininen tutkimus -> lähtötaso ja kuuden kuukauden välein 5 vuoteen asti)
Perustaso ja kolmen kuukauden välein 5 vuoteen asti. (poikkeus: kliininen tutkimus -> lähtötaso ja kuuden kuukauden välein 5 vuoteen asti)

Muut tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Prosenttimuutos virtsan GAG.
Aikaikkuna: Perustaso ja kolmen kuukauden välein 5 vuoden ajan.
Perustaso ja kolmen kuukauden välein 5 vuoden ajan.
Prosenttimuutos 6 minuutin kävelytestissä.
Aikaikkuna: Perustaso ja 6 kuukauden välein 5 vuoteen asti.
Perustaso ja 6 kuukauden välein 5 vuoteen asti.

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Green Cross Corporation

Tutkijat

  • Päätutkija: Dong-Kyu Jin, Samsung Medical Center, Seoul, Republic of Korea

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Keskiviikko 1. tammikuuta 2014

Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)

Keskiviikko 1. tammikuuta 2020

Opintojen valmistuminen (Odotettu)

Keskiviikko 1. tammikuuta 2020

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Sunnuntai 19. tammikuuta 2014

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 22. tammikuuta 2014

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Perjantai 24. tammikuuta 2014

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)

Perjantai 20. kesäkuuta 2014

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 19. kesäkuuta 2014

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. kesäkuuta 2014

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • GC1111_OS

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa