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L'étude d'innocuité à long terme de l'idursulfase-bêta chez les patients atteints du syndrome de Hunter (mucopolysaccharidose II)

19 juin 2014 mis à jour par: Green Cross Corporation

L'innocuité à long terme de la Hunterase (idursulfase-bêta) chez les patients atteints du syndrome de Hunter (mucopolysaccharidose II)

L'objectif de cette étude est d'évaluer l'innocuité et l'efficacité à long terme d'une dose hebdomadaire d'idurasulfase-bêta 0,5 mg/kg administrée à des patients atteints du syndrome de Hunter (mucopolysaccharidose II)

Aperçu de l'étude

Statut

Inconnue

Les conditions

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Anticipé)

34

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Corée, République de
      • Seoul, Corée, République de
        • Recrutement
        • Samsung Medical Center
        • Contact:
          • Dongkyu Jin
        • Chercheur principal:
          • Dong Kyu Jin

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

Patients atteints du syndrome de Hunter (mucopolysaccharidose II)

La description

Critère d'intégration:

  • Les patients qui ont un diagnostic de syndrome de Hunter (mucopolysaccharidose II).
  • Patients recevant de l'idurasulfase-bêta ou souhaitant recevoir de l'idurasulfase-bêta.
  • Le ou les parents du patient ou le tuteur légal du patient doivent avoir donné leur consentement écrit volontaire pour participer à l'étude.

Critère d'exclusion:

  • Patients ayant participé à d'autres essais cliniques en aveugle.
  • Patient qui ne peut pas être suivi au sujet de la sécurité.
  • Patients jugés disqualifiés pour participer aux essais cliniques par l'investigateur pour d'autres causes.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Incidence des événements indésirables et des réactions indésirables aux médicaments.
Délai: Une fois par semaine jusqu'à 5 ans
Une fois par semaine jusqu'à 5 ans

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Délai
Modification des signes vitaux, examen physique et clinique, statut des anticorps anti-idurasulfase-bêta.
Délai: Ligne de base et tous les trois mois jusqu'à 5 ans. (exception : examen clinique-> ligne de base et tous les six mois jusqu'à 5 ans)
Ligne de base et tous les trois mois jusqu'à 5 ans. (exception : examen clinique-> ligne de base et tous les six mois jusqu'à 5 ans)

Autres mesures de résultats

Mesure des résultats
Délai
Pourcentage de variation des GAG urinaires.
Délai: Baseline et tous les trois mois jusqu'à 5 ans.
Baseline et tous les trois mois jusqu'à 5 ans.
Variation en pourcentage du test de marche de 6 minutes.
Délai: Base de référence et tous les 6 mois jusqu'à 5 ans.
Base de référence et tous les 6 mois jusqu'à 5 ans.

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Green Cross Corporation

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Dong-Kyu Jin, Samsung Medical Center, Seoul, Republic of Korea

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 janvier 2014

Achèvement primaire (Anticipé)

1 janvier 2020

Achèvement de l'étude (Anticipé)

1 janvier 2020

Dates d'inscription aux études

Première soumission

19 janvier 2014

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

22 janvier 2014

Première publication (Estimation)

24 janvier 2014

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimation)

20 juin 2014

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

19 juin 2014

Dernière vérification

1 juin 2014

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • GC1111_OS

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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