Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Az idurszulfáz-béta hosszú távú biztonságossági vizsgálata Hunter-szindrómás (mucopolysaccharidosis II) betegekben

2014. június 19. frissítette: Green Cross Corporation

A Hunterase (Idurszulfáz-béta) hosszú távú biztonságossága Hunter-szindrómás (mucopolysaccharidosis II) betegeknél

Ennek a vizsgálatnak a célja a Hunter-szindrómás (mucopolysaccharidosis II) betegeknél a heti egyszeri 0,5 mg/ttkg iduraszulfáz-béta adagolás hosszú távú biztonságosságának és hatékonyságának értékelése.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Ismeretlen

Körülmények

Tanulmány típusa

Megfigyelő

Beiratkozás (Várható)

34

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Koreai Köztársaság
      • Seoul, Koreai Köztársaság
        • Toborzás
        • Samsung Medical Center
        • Kapcsolatba lépni:
          • Dongkyu Jin
        • Kutatásvezető:
          • Dong Kyu Jin

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Gyermek
  • Felnőtt
  • Idősebb felnőtt

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Mintavételi módszer

Nem valószínűségi minta

Tanulmányi populáció

Hunter-szindrómás (mucopolysaccharidosis II) betegek

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Hunter-szindrómával (Mucopolysaccharidosis II) diagnosztizált betegek.
  • Betegek, akik béta-iduraszulfázt kapnak, vagy hajlandóak béta-iduraszulfázt adni.
  • A beteg szüleinek vagy törvényes gyámjának önkéntes írásbeli beleegyezését kell adnia a vizsgálatban való részvételhez.

Kizárási kritériumok:

  • Betegek, akik részt vettek bármely más vak klinikai vizsgálatban.
  • Beteg, akit nem lehet nyomon követni a biztonság szempontjából.
  • Azok a betegek, akiket a vizsgáló más okok miatt kizárt a klinikai vizsgálatokban való részvételből.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
A nemkívánatos esemény és a gyógyszermellékhatás előfordulása.
Időkeret: Hetente egyszer 5 éves korig
Hetente egyszer 5 éves korig

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
Életjel változás, fizikális és klinikai vizsgálat, anti-iduraszulfáz-béta antitest állapot.
Időkeret: Alapvonal és háromhavonta 5 éves korig. (kivétel: klinikai vizsgálat-> alapállapot és 5 éves korig hathavonta)
Alapvonal és háromhavonta 5 éves korig. (kivétel: klinikai vizsgálat-> alapállapot és 5 éves korig hathavonta)

Egyéb eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
A vizelet GAG százalékos változása.
Időkeret: Alapállapotban és háromhavonta 5 évig.
Alapállapotban és háromhavonta 5 évig.
A 6 perces sétateszt százalékos változása.
Időkeret: Kiindulási és 6 havonta 5 évig.
Kiindulási és 6 havonta 5 évig.

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Green Cross Corporation

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Dong-Kyu Jin, Samsung Medical Center, Seoul, Republic of Korea

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2014. január 1.

Elsődleges befejezés (Várható)

2020. január 1.

A tanulmány befejezése (Várható)

2020. január 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2014. január 19.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2014. január 22.

Első közzététel (Becslés)

2014. január 24.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Becslés)

2014. június 20.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2014. június 19.

Utolsó ellenőrzés

2014. június 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • GC1111_OS

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel