Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

ATHENA: Natural History of Disease Study Alportin oireyhtymäpotilailla (RG012-01)

perjantai 28. kesäkuuta 2019 päivittänyt: Genzyme, a Sanofi Company

Luonnonhistoriallinen tutkimus sairauden etenemisen tarkkailemiseksi, hoidon taso ja biomarkkereiden tutkiminen Alportin oireyhtymäpotilailla

Alportin oireyhtymän munuaissairauden luonnollisesta historiasta on julkaistu vain vähän kliinistä tietoa. RG012-01-tutkimuksessa kerätään tietoja munuaisten vajaatoiminnan etenemisestä Alportin oireyhtymäpotilailla.

Potilaita, joilla on vahvistettu Alportin oireyhtymä ja joilla on pätevä GFR, harkitaan ilmoittautumista. Koehenkilöiden virtsan ja/tai veren peräkkäinen näytteenotto mahdollistaa vakiintuneiden kliinisten päätepisteiden, kuten GFR:n ja/tai muiden munuaisten biomarkkerien (proteinuria ja β-2-mikroglobuliini) muutosnopeuden arvioinnin koehenkilöillä, joilla on munuaisten toiminta heikkenee jatkuvasti. Luonnonhistoriallisen tutkimuksen keskeinen tavoite on tunnistaa korvaavat markkerit, jotka seuraavat munuaisten toiminnan heikkenemistä ja voivat korreloida ajan kanssa loppuvaiheen munuaissairauteen (ESRD).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Alportin oireyhtymäpotilaat, joilla eGFR on 45-90 ml/min/1,73 m2

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä on luonnollinen tutkimus, joka on suunniteltu keräämään tietoja potilailta, joilla on Alportin oireyhtymä ja joilla on kelvollinen GFR. Arvioinnit sekä veri- ja virtsanäytteiden kerääminen suoritetaan lähtötilanteessa ja sen jälkeen 12 viikon välein enintään 120 viikon ajan. Klinikkakäyntien aikataulussa huomioidaan Standard of Care (SOC) -käyntien ajoitus. Vaihtoehtoisesti voidaan sopia, että koehenkilöt voivat varata kotihoitajakäynnin opiskelutoimenpiteitä varten tiettyjen klinikkakäyntien sijaan. Jäljelle jääneet veri- ja virtsaerät varastoidaan ja niitä voidaan käyttää tulevaisuudessa muiden biomarkkerien löytämiseen, analysointiin, todentamiseen ja/tai validointiin tai munuaissairauden testeihin. Näytteitä säilytetään enintään viisi vuotta. Jokainen näyte tunnistetaan vain sen viivakoodinumeron perusteella, eikä se ole yksilöitävissä.

Opintotyyppi

Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Todellinen)

165

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

Australia
- New South Wales
  - New Lambton, New South Wales, Australia, 2305
- Victoria
  - Parkville, Victoria, Australia, 3050
Kanada
- British Columbia
  - Vancouver, British Columbia, Kanada, V6Z1Y6
- Ontario
  - Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2N2
Ranska
- - Paris, Ranska
Saksa
- - Gottingen, Saksa
Yhdistynyt kuningaskunta
- - London, Yhdistynyt kuningaskunta, NW3 2QG
Yhdysvallat
- California
  - San Diego, California, Yhdysvallat, 92120
- Illinois
  - Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60631
- Minnesota
  - Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55455
- Missouri
  - Saint Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
- New York
  - New York, New York, Yhdysvallat, 10032
- Ohio
  - Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44195
- Texas
  - Plano, Texas, Yhdysvallat, 75093
- Utah
  - Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84123

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

12 vuotta - 65 vuotta (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Näytteenottomenetelmä

Ei-todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

Alportin oireyhtymäpotilaat, joiden eGFR on välillä 45-90 ml/min/1,73 m2

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

Pystyy ymmärtämään ja noudattamaan tutkimuksen vaatimuksia sekä halukas ja kykenevä antamaan kirjallinen tietoinen suostumus; lapsipotilaiden on kyettävä antamaan suostumus;
Ikä 12-65 vuotta;
Alportin oireyhtymän vahvistettu diagnoosi (Alportin oireyhtymän kliininen, histopatologinen ja/tai geneettinen diagnoosi);
eGFR 45-90 ml/min/1,73 m2, 30 päivän kuluessa ilmoittautumisesta.

Poissulkemiskriteerit:

Tutkimuslääkkeiden käyttö ilmoittautumisen yhteydessä tai 30 päivän sisällä tai 5 puoliintumisaikaa ilmoittautumisesta sen mukaan, kumpi on pidempi;
Käynnissä oleva krooninen hemodialyysihoito ja/tai munuaisensiirron saaja.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus	Aikaikkuna
Luonnehtia munuaisten toimintamerkkien (Glomerulaarinen suodatusnopeus [GFR] ja kreatiniini) luonnollista heikkenemistä potilailla, joilla on Alportin oireyhtymä enintään 120 viikon ajan Aikaikkuna: Jopa 120 viikkoa	Jopa 120 viikkoa

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Genzyme, a Sanofi Company

Tutkijat

Opintojohtaja: Clinical Sciences & Operations

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Torstai 4. syyskuuta 2014

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 18. joulukuuta 2017

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 18. joulukuuta 2017

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 9. toukokuuta 2014

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit