Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

ATHENA: Natural History of Disease Study in Alport Syndrome Patients (RG012-01)

28 juni 2019 uppdaterad av: Genzyme, a Sanofi Company

En naturhistorisk studie för att observera sjukdomsprogression, vårdstandard och undersöka biomarkörer hos patienter med Alports syndrom

Det finns begränsade publicerade kliniska data om den naturliga historien om njursjukdom vid Alports syndrom. RG012-01-studien kommer att samla in data för att karakterisera utvecklingen av njurdysfunktion hos patienter med Alports syndrom.

Patienter med en bekräftad diagnos av Alports syndrom som har kvalificerande GFR kommer att övervägas för inskrivning. Den sekventiella provtagningen av försökspersoners urin och/eller blod kommer att möjliggöra en bedömning av förändringshastigheten för etablerade kliniska effektmått, såsom GFR och/eller förändringshastigheten för andra njurbiomarkörer (proteinuri och β-2-mikroglobulin) hos patienter vars njurfunktionen sjunker stadigt. Identifieringen av surrogatmarkörer som spårar nedgången i njurfunktionen och som kan korrelera med tiden till slutstadiet av njursjukdom (ESRD) är ett nyckelmål för naturhistoriska studien.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Patienter med Alports syndrom med eGFR mellan 45-90 ml/min/1,73 m2

Detaljerad beskrivning

Detta är en naturhistorisk studie, utformad för att samla in data från patienter med Alports syndrom med kvalificerad GFR. Bedömningar och blod- och urinprovtagning kommer att utföras vid Baseline och var 12:e vecka därefter, i upp till 120 veckor. Schemaläggning av klinikbesök kommer att ta hänsyn till tidpunkten för Standard of Care-besök (SOC). Alternativa arrangemang kan göras för att göra det möjligt för försökspersoner att boka ett hemsjuksköterskebesök för studieprocedurer istället för vissa klinikbesök. Återstående blod- och urinalikvoter kommer att lagras och kan användas i framtiden för upptäckt, analys, verifiering och/eller validering av andra biomarkörer eller test för njursjukdom. Proverna kommer att bevaras i upp till fem år. Varje prov kommer endast att identifieras med sitt streckkodsnummer och kommer inte att vara individuellt identifierbart.

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Faktisk)

165

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

Australien
- New South Wales
  - New Lambton, New South Wales, Australien, 2305
- Victoria
  - Parkville, Victoria, Australien, 3050
Frankrike
- - Paris, Frankrike
Förenta staterna
- California
  - San Diego, California, Förenta staterna, 92120
- Illinois
  - Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60631
- Minnesota
  - Minneapolis, Minnesota, Förenta staterna, 55455
- Missouri
  - Saint Louis, Missouri, Förenta staterna, 63110
- New York
  - New York, New York, Förenta staterna, 10032
- Ohio
  - Cleveland, Ohio, Förenta staterna, 44195
- Texas
  - Plano, Texas, Förenta staterna, 75093
- Utah
  - Salt Lake City, Utah, Förenta staterna, 84123
Kanada
- British Columbia
  - Vancouver, British Columbia, Kanada, V6Z1Y6
- Ontario
  - Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2N2
Storbritannien
- - London, Storbritannien, NW3 2QG
Tyskland
- - Gottingen, Tyskland

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

12 år till 65 år (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Testmetod

Icke-sannolikhetsprov

Studera befolkning

Alports syndrompatienter med eGFR mellan 45-90 ml/min/1,73 m2

Beskrivning

Inklusionskriterier:

Kunna förstå och följa studiens krav och vilja och kunna ge skriftligt informerat samtycke; pediatriska ämnen måste kunna ge samtycke;
Ålder 12-65 år;
Bekräftad diagnos av Alports syndrom (klinisk, histopatologisk och/eller genetisk diagnos av Alports syndrom);
eGFR 45-90 ml/min/1,73 m2, inom 30 dagar efter inskrivning.

Exklusions kriterier:

Användning av prövningsläkemedel vid tidpunkten för inskrivningen, eller inom 30 dagar, eller 5 halveringstider efter inskrivningen, beroende på vilket som är längre;
Pågående kronisk hemodialysbehandling och/eller njurtransplanterad mottagare.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått	Tidsram
Att karakterisera den naturliga nedgången av njurfunktionsmarkörer (Glomerular Filtration Rate [GFR] och kreatinin) hos patienter med Alports syndrom under loppet av upp till 120 veckor Tidsram: Upp till 120 veckor	Upp till 120 veckor

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Genzyme, a Sanofi Company

Utredare

Studierektor: Clinical Sciences & Operations

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

4 september 2014

Primärt slutförande (Faktisk)

18 december 2017

Avslutad studie (Faktisk)

18 december 2017

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

9 maj 2014

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna