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ATHENA: Estudo da História Natural da Doença em Pacientes com Síndrome de Alport (RG012-01)

28 de junho de 2019 atualizado por: Genzyme, a Sanofi Company

Um estudo de história natural para observar a progressão da doença, padrão de atendimento e investigar biomarcadores em pacientes com síndrome de Alport

Existem dados clínicos publicados limitados sobre a história natural da doença renal na síndrome de Alport. O estudo RG012-01 coletará dados para caracterizar a progressão da disfunção renal em pacientes com síndrome de Alport.

Pacientes com diagnóstico confirmado de síndrome de Alport que tenham TFG qualificado serão considerados para inscrição. A amostragem sequencial de urina e/ou sangue dos participantes permitirá uma avaliação da taxa de alteração de parâmetros clínicos estabelecidos, como TFG e/ou taxa de alteração de outros biomarcadores renais (proteinúria e β-2 microglobulina) em indivíduos cujos função renal está em constante declínio. A identificação de marcadores substitutos que rastreiam o declínio da função renal e podem se correlacionar com o tempo até a doença renal terminal (ESRD) é um objetivo fundamental do estudo da história natural.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Pacientes com síndrome de Alport com eGFR entre 45-90 ml/min/1,73 m2

Descrição detalhada

Este é um estudo de história natural, projetado para coletar dados de pacientes com síndrome de Alport com TFG qualificada. Avaliações e coleta de amostras de sangue e urina serão realizadas na linha de base e a cada 12 semanas a partir de então, por até 120 semanas. O agendamento de visitas clínicas levará em consideração o tempo das visitas padrão de atendimento (SOC). Arranjos alternativos podem ser feitos para permitir que os sujeitos agendem uma visita domiciliar de enfermeira para os procedimentos do estudo, em vez de certas visitas clínicas. As alíquotas restantes de sangue e urina serão armazenadas e poderão ser utilizadas futuramente para descoberta, análise, verificação e/ou validação de outros biomarcadores ou teste para doença renal. As amostras serão mantidas por até cinco anos. Cada amostra será identificada apenas por seu número de código de barras e não será identificável individualmente.

Tipo de estudo

Observacional

Inscrição (Real)

165

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

Alemanha
- - Gottingen, Alemanha
Austrália
- New South Wales
  - New Lambton, New South Wales, Austrália, 2305
- Victoria
  - Parkville, Victoria, Austrália, 3050
Canadá
- British Columbia
  - Vancouver, British Columbia, Canadá, V6Z1Y6
- Ontario
  - Toronto, Ontario, Canadá, M5G 2N2
Estados Unidos
- California
  - San Diego, California, Estados Unidos, 92120
- Illinois
  - Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60631
- Minnesota
  - Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
- Missouri
  - Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
- New York
  - New York, New York, Estados Unidos, 10032
- Ohio
  - Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
- Texas
  - Plano, Texas, Estados Unidos, 75093
- Utah
  - Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84123
França
- - Paris, França
Reino Unido
- - London, Reino Unido, NW3 2QG

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

12 anos a 65 anos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Método de amostragem

Amostra Não Probabilística

População do estudo

Pacientes com síndrome de Alport com eGFR entre 45-90 ml/min/1,73 m2

Descrição

Critério de inclusão:

Capaz de entender e cumprir os requisitos do estudo e disposto e capaz de fornecer consentimento informado por escrito; os sujeitos pediátricos devem ser capazes de dar assentimento;
Idade 12-65 anos de idade;
Diagnóstico confirmado de síndrome de Alport (diagnóstico clínico, histopatológico e/ou genético de síndrome de Alport);
eGFR 45-90 ml/min/1,73 m2, até 30 dias após a inscrição.

Critério de exclusão:

Uso de medicamentos experimentais no momento da inscrição, ou dentro de 30 dias, ou 5 meias-vidas após a inscrição, o que for mais longo;
Terapia de hemodiálise crônica em andamento e/ou receptor de transplante renal.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado	Prazo
Caracterizar o declínio natural dos marcadores da função renal (taxa de filtração glomerular [GFR] e creatinina) em pacientes com síndrome de Alport ao longo de até 120 semanas Prazo: Até 120 semanas	Até 120 semanas

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Genzyme, a Sanofi Company

Investigadores

Diretor de estudo: Clinical Sciences & Operations

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

4 de setembro de 2014

Conclusão Primária (Real)

18 de dezembro de 2017

Conclusão do estudo (Real)

18 de dezembro de 2017

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

9 de maio de 2014

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ