Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

ATHENA: Natural History of Disease Study in Alport Syndrome Patients (RG012-01)

28. juni 2019 oppdatert av: Genzyme, a Sanofi Company

En naturhistorisk studie for å observere sykdomsprogresjon, standardbehandling og undersøke biomarkører hos pasienter med Alport-syndrom

Det er begrenset publiserte kliniske data om den naturlige historien til nyresykdom ved Alports syndrom. RG012-01-studien vil samle inn data for å karakterisere progresjonen av nyredysfunksjon hos pasienter med Alports syndrom.

Pasienter med bekreftet diagnose av Alport syndrom som har kvalifiserende GFR vil bli vurdert for innmelding. Den sekvensielle prøvetakingen av forsøkspersonens urin og/eller blod vil tillate en vurdering av endringshastigheten for etablerte kliniske endepunkter, slik som GFR og/eller endringshastigheten for andre nyrebiomarkører (proteinuri og β-2 mikroglobulin) hos forsøkspersoner hvis nyrefunksjonen avtar jevnt. Identifiseringen av surrogatmarkører som sporer nedgangen i nyrefunksjonen og kan korrelere med tiden til sluttstadium nyresykdom (ESRD) er et hovedmål for naturhistoriestudien.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Alport syndrom pasienter med eGFR mellom 45-90 ml/min/1,73 m2

Detaljert beskrivelse

Dette er en naturhistorisk studie, designet for å samle inn data fra pasienter med Alport syndrom med kvalifiserende GFR. Vurderinger og blod- og urinprøvetaking vil bli utført ved baseline og hver 12. uke deretter, i opptil 120 uker. Planlegging av klinikkbesøk vil ta hensyn til tidspunktet for Standard of Care (SOC) besøk. Alternative ordninger kan gjøres for å gjøre det mulig for forsøkspersoner å planlegge et hjemmesykepleierbesøk for studieprosedyrer i stedet for visse klinikkbesøk. Gjenværende blod- og urinalikvoter vil bli lagret og kan brukes i fremtiden for oppdagelse, analyse, verifisering og/eller validering av andre biomarkører eller test for nyresykdom. Prøvene vil oppbevares i inntil fem år. Hver prøve vil kun identifiseres med sitt strekkodenummer og vil ikke være individuelt identifiserbar.

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Faktiske)

165

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

Australia
- New South Wales
  - New Lambton, New South Wales, Australia, 2305
- Victoria
  - Parkville, Victoria, Australia, 3050
Canada
- British Columbia
  - Vancouver, British Columbia, Canada, V6Z1Y6
- Ontario
  - Toronto, Ontario, Canada, M5G 2N2
Forente stater
- California
  - San Diego, California, Forente stater, 92120
- Illinois
  - Chicago, Illinois, Forente stater, 60631
- Minnesota
  - Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55455
- Missouri
  - Saint Louis, Missouri, Forente stater, 63110
- New York
  - New York, New York, Forente stater, 10032
- Ohio
  - Cleveland, Ohio, Forente stater, 44195
- Texas
  - Plano, Texas, Forente stater, 75093
- Utah
  - Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84123
Frankrike
- - Paris, Frankrike
Storbritannia
- - London, Storbritannia, NW3 2QG
Tyskland
- - Gottingen, Tyskland

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

12 år til 65 år (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Alport syndrom pasienter med eGFR mellom 45-90 ml/min/1,73 m2

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

Kunne forstå og etterkomme kravene til studien og villig og i stand til å gi skriftlig informert samtykke; pediatriske fag må kunne gi samtykke;
Alder 12-65 år;
Bekreftet diagnose av Alport syndrom (klinisk, histopatologisk og/eller genetisk diagnose av Alport syndrom);
eGFR 45-90 ml/min/1,73 m2, innen 30 dager etter påmelding.

Ekskluderingskriterier:

Bruk av undersøkelseslegemidler ved registreringstidspunktet, eller innen 30 dager, eller 5 halveringstider etter registrering, avhengig av hva som er lengst;
Pågående kronisk hemodialysebehandling og/eller nyretransplantert.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål	Tidsramme
For å karakterisere den naturlige nedgangen av nyrefunksjonsmarkører (Glomerular Filtration Rate [GFR] og kreatinin) hos pasienter med Alports syndrom i løpet av opptil 120 uker Tidsramme: Opptil 120 uker	Opptil 120 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Genzyme, a Sanofi Company

Etterforskere

Studieleder: Clinical Sciences & Operations

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

4. september 2014

Primær fullføring (Faktiske)

18. desember 2017

Studiet fullført (Faktiske)

18. desember 2017

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

9. mai 2014

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene