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ATHENA: Estudio de la historia natural de la enfermedad en pacientes con síndrome de Alport (RG012-01)

28 de junio de 2019 actualizado por: Genzyme, a Sanofi Company

Un estudio de historia natural para observar la progresión de la enfermedad, el estándar de atención e investigar biomarcadores en pacientes con síndrome de Alport

Hay datos clínicos publicados limitados sobre la evolución natural de la enfermedad renal en el síndrome de Alport. El estudio RG012-01 recopilará datos para caracterizar la progresión de la disfunción renal en pacientes con síndrome de Alport.

Los pacientes con un diagnóstico confirmado de síndrome de Alport que tengan una TFG calificada serán considerados para la inscripción. El muestreo secuencial de la orina y/o la sangre de los sujetos permitirá una evaluación de la tasa de cambio de los criterios de valoración clínicos establecidos, como la tasa de filtración glomerular y/o la tasa de cambio de otros biomarcadores renales (proteinuria y β-2 microglobulina) en sujetos cuya la función renal está disminuyendo constantemente. La identificación de marcadores sustitutos que rastrean la disminución de la función renal y que podrían correlacionarse con el tiempo hasta la enfermedad renal en etapa terminal (ESRD) es un objetivo clave del estudio de la historia natural.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Descripción detallada

Este es un estudio de historia natural, diseñado para recopilar datos de pacientes con síndrome de Alport con GFR calificado. Las evaluaciones y la recolección de muestras de sangre y orina se realizarán al inicio y cada 12 semanas a partir de entonces, hasta por 120 semanas. La programación de las visitas a la clínica tendrá en cuenta el momento de las visitas estándar de atención (SOC). Se pueden hacer arreglos alternativos para permitir que los sujetos programen una visita de enfermera a domicilio para los procedimientos del estudio en lugar de ciertas visitas a la clínica. Las alícuotas de sangre y orina restantes se almacenarán y podrán usarse en el futuro para el descubrimiento, análisis, verificación y/o validación de otros biomarcadores o pruebas de enfermedad renal. Las muestras se conservarán hasta cinco años. Cada muestra se identificará únicamente por su número de código de barras y no será identificable individualmente.

Tipo de estudio

De observación

Inscripción (Actual)

165

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Gottingen, Alemania
  • Australia
    • New South Wales
      • New Lambton, New South Wales, Australia, 2305
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3050
  • Canadá
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canadá, V6Z1Y6
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canadá, M5G 2N2
  • Estados Unidos
    • California
      • San Diego, California, Estados Unidos, 92120
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60631
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
    • Texas
      • Plano, Texas, Estados Unidos, 75093
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84123
  • Francia
      • Paris, Francia
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido, NW3 2QG

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

12 años a 65 años (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Método de muestreo

Muestra no probabilística

Población de estudio

Pacientes con síndrome de Alport con FGe entre 45-90 ml/min/1,73 m2

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Capaz de comprender y cumplir con los requisitos del estudio y dispuesto y capaz de proporcionar un consentimiento informado por escrito; los sujetos pediátricos deben poder dar su consentimiento;
  • Edad 12-65 años de edad;
  • Diagnóstico confirmado de síndrome de Alport (diagnóstico clínico, histopatológico y/o genético de síndrome de Alport);
  • FGe 45-90 ml/min/1,73 m2, dentro de los 30 días siguientes a la inscripción.

Criterio de exclusión:

  • Uso de medicamentos en investigación en el momento de la inscripción, o dentro de los 30 días, o 5 vidas medias de la inscripción, lo que sea más largo;
  • Terapia de hemodiálisis crónica en curso y/o receptor de trasplante renal.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Caracterizar la disminución natural de los marcadores de la función renal (tasa de filtración glomerular [TFG] y creatinina) en pacientes con síndrome de Alport en el transcurso de hasta 120 semanas
Periodo de tiempo: Hasta 120 semanas
Hasta 120 semanas

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Genzyme, a Sanofi Company

Investigadores

  • Director de estudio: Clinical Sciences & Operations

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

4 de septiembre de 2014

Finalización primaria (Actual)

18 de diciembre de 2017

Finalización del estudio (Actual)

18 de diciembre de 2017

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

9 de mayo de 2014

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

9 de mayo de 2014

Publicado por primera vez (Estimar)

13 de mayo de 2014

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

2 de julio de 2019

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

28 de junio de 2019

Última verificación

1 de junio de 2019

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • RG012-01

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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