Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

ATHENA: Natural History of Disease Study u pacjentów z zespołem Alporta (RG012-01)

28 czerwca 2019 zaktualizowane przez: Genzyme, a Sanofi Company

Badanie historii naturalnej w celu obserwacji postępu choroby, standardu opieki i badania biomarkerów u pacjentów z zespołem Alporta

Opublikowano ograniczone dane kliniczne dotyczące naturalnego przebiegu choroby nerek w zespole Alporta. W badaniu RG012-01 zostaną zebrane dane w celu scharakteryzowania postępu dysfunkcji nerek u pacjentów z zespołem Alporta.

Pacjenci z potwierdzonym rozpoznaniem zespołu Alporta, którzy mają kwalifikujący się GFR, zostaną włączeni do badania. Sekwencyjne pobieranie próbek moczu i/lub krwi pacjentów pozwoli ocenić tempo zmian ustalonych klinicznych punktów końcowych, takich jak GFR i/lub tempo zmian innych biomarkerów nerkowych (białkomocz i β-2-mikroglobulina) u osób, u których czynność nerek stale się pogarsza. Identyfikacja zastępczych markerów, które śledzą spadek czynności nerek i mogą korelować z czasem do schyłkowej niewydolności nerek (ESRD), jest kluczowym celem badania historii naturalnej.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Pacjenci z zespołem Alporta z eGFR między 45-90 ml/min/1,73 m2

Szczegółowy opis

Jest to badanie historii naturalnej, mające na celu zebranie danych od pacjentów z zespołem Alporta z kwalifikującym się GFR. Oceny oraz pobieranie próbek krwi i moczu będą przeprowadzane na początku badania, a następnie co 12 tygodni przez okres do 120 tygodni. Planowanie wizyt w przychodni będzie uwzględniać czas wizyt w ramach standardowej opieki (SOC). Można poczynić alternatywne ustalenia, aby umożliwić pacjentom zaplanowanie wizyty pielęgniarki domowej w celu przeprowadzenia procedur badawczych zamiast niektórych wizyt w klinice. Pozostałe porcje krwi i moczu będą przechowywane i mogą być wykorzystane w przyszłości do odkrywania, analizy, weryfikacji i/lub walidacji innych biomarkerów lub testów na choroby nerek. Próbki będą przechowywane przez okres do pięciu lat. Każda próbka będzie identyfikowana tylko za pomocą numeru kodu kreskowego i nie będzie można jej indywidualnie zidentyfikować.

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Rzeczywisty)

165

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

Australia
- New South Wales
  - New Lambton, New South Wales, Australia, 2305
- Victoria
  - Parkville, Victoria, Australia, 3050
Francja
- - Paris, Francja
Kanada
- British Columbia
  - Vancouver, British Columbia, Kanada, V6Z1Y6
- Ontario
  - Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2N2
Niemcy
- - Gottingen, Niemcy
Stany Zjednoczone
- California
  - San Diego, California, Stany Zjednoczone, 92120
- Illinois
  - Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60631
- Minnesota
  - Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55455
- Missouri
  - Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
- New York
  - New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
- Ohio
  - Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44195
- Texas
  - Plano, Texas, Stany Zjednoczone, 75093
- Utah
  - Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84123
Zjednoczone Królestwo
- - London, Zjednoczone Królestwo, NW3 2QG

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

12 lat do 65 lat (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Pacjenci z zespołem Alporta z eGFR między 45-90 ml/min/1,73 m2

Opis

Kryteria przyjęcia:

Zdolny do zrozumienia i przestrzegania wymagań badania oraz chętny i zdolny do wyrażenia pisemnej świadomej zgody; pacjenci pediatryczni muszą być w stanie wyrazić zgodę;
Wiek 12-65 lat;
Potwierdzone rozpoznanie zespołu Alporta (diagnoza kliniczna, histopatologiczna i/lub genetyczna zespołu Alporta);
eGFR 45-90 ml/min/1,73 m2, w ciągu 30 dni od rejestracji.

Kryteria wyłączenia:

Stosowanie eksperymentalnych leków w momencie rejestracji lub w ciągu 30 dni lub 5 okresów półtrwania rejestracji, w zależności od tego, który z tych okresów jest dłuższy;
Trwająca przewlekła hemodializa i/lub biorca przeszczepu nerki.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku	Ramy czasowe
Charakterystyka naturalnego spadku wskaźników czynności nerek (współczynnik przesączania kłębuszkowego [GFR] i kreatyniny) u pacjentów z zespołem Alporta w okresie do 120 tygodni Ramy czasowe: Do 120 tygodni	Do 120 tygodni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Genzyme, a Sanofi Company

Śledczy

Dyrektor Studium: Clinical Sciences & Operations

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

4 września 2014

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

18 grudnia 2017

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

18 grudnia 2017

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

9 maja 2014

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości